法人別リリース

NASA・TRISHより受託の超小型SS-OCTプロジェクト(フェーズ１)の開発進捗状況について

窪田製薬HD — Mon, 03 Feb 2020 13:00:00 +0900

2020年2月3日
窪田製薬ホールディングス株式会社
NASA・TRISHより受託の超小型SS-OCTプロジェクト(フェーズ１)の開発進捗状況について
窪田製薬ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、以下「当社」）は、2020年１月30日(日本時間１月31日)、アメリカ航空宇宙局 National Aeronautics and Space Administration（米国、以下「NASA」）およびTranslational Research Institute for Space Health（米国、以下「TRISH」*1）と表題の件について会議を実施したことをご報告いたします。

本会議は、当社の 100%子会社アキュセラ・インク(本社:米国ワシントン州、以下「アキュセラ」)が、超小型眼科診断装置Swept Source-OCT (以下、SS-OCT*2)プロジェクトの進捗報告を行うためのものです。これまでの成果を NASA と TRISH の 15 人ほどのエンジニア、科学者、医師らに提示し、彼らからの質疑に応え、会議の最後に本プロジェクトのフェーズ 1 の成果であるプロトタイプの操作デモを行いました。NASA・TRISH の本プロジェクト責任者たちのコメントを下記に示します。

今後は、当初の計画どおり、2月末日にプロジェクト(フェーズ1)を完了し、2ヶ月以内に開発レポートを NASA・TRISH に提出します。

アキュセラは、2019 年3月 17 日、NASA のディープスペースミッションに向けた小型 OCT の開発受託契約を、 TRISHとの間で締結しています(プレスリリース「NASAのディープスペースミッションに向け、小型 OCT(光干渉断層計)の開発受託契約を締結」を参照ください)。

今回の共同開発の背景には、長期的な宇宙飛行を経験した宇宙飛行士の多くに、視力障害や失明の恐れがある神経眼症候群(Spaceflight Associated Neuro-ocular Syndrome、以下 SANS)の兆候がみられるという研究報告を契機に、宇宙飛行中にリアルタイムで網膜の状態を計測することへの需要の高まりがあります。SANS の症状には視神経乳頭浮腫、眼球後部平坦化、脈絡膜鄒壁、綿花上白斑、屈折異常があり、最近の NASA の報告*3 によれば、長期的に宇宙に滞在した宇宙飛行士の 69%が SANS に罹患すると示されました。この SANS の診断、経過観察には、網膜の状態の正確な定量及び定性的計測(網膜厚測定、網膜及び視神経乳頭断層画像)ができる OCT(光干渉断層計: Optical Coherence Tomography)が不可欠です。現在、国際宇宙ステーション(International Space Station、以下、「ISS」)で使われている市販の OCT は、SANS の診断や検査には不要な機能が多く搭載されており、操作が複雑であると共に、多忙な宇宙飛行士が二人がかりで撮影する必要があります。また耐放射線性に弱く、大きすぎるなどという理由で、月や火星などへの長期宇宙飛行時に使用するには適していません。

*1 TRISH は NASA からの委託で、長期宇宙旅行時の人体へのリスク軽減のための研究開発の促進を目指す共同事業体で、ベイラー医科大学がリーダーとなり、カリフォルニア工科大学とマサチュウセッツ工科大学がメンバーです。
*2 OCT(Optical Coherence Tomography)は光の干渉性を用いて非侵襲的に試料内部の構造を高分解能・高速で撮影する技術です。SS-OCT (Swept Source OCT)は高速波長掃引光源を用いる第三世代のOCTです。
*3 今回の IWS(2020 年1月 17 日リリース)で SANS の新基準が NASA から発表されました。このデータは 2020 年 1 月 28 日の発表時点のものです。

William J. Tarver, MD MPH FAsMA, SANS Clinical Lead – CNS NASA Flight Surgeon コメント
　御社が開発した OCT デバイスは、小型でありながら操作は簡単で、データ処理が早いことに大変驚きました。この
ようなデバイスであれば、NASA が懸念している、ミッション中に及ぼす宇宙飛行士の眼球への影響を研究するために、まずは ISS で大いに役立つと信じています。
(注釈:有人火星探査等の長期宇宙飛行の前に、ISS にて本ディバイスの有効性を確認する必要があります。)

CAPT Tyson Brunstetter, OD, PhD, MBA, FAAO, FAsMA MSC, U.S. Navy, DoD Aerospace Medical Liaison, NASA SANS Clinical Lead - Eyes/Vision コメント
　本会議を終えて非常に満足しています。御社の SS-OCT デバイスは、フェーズ1の仕様条件を満たしているだけでなく、期待以上の完成度でした。商業化された製品のように見た目も洗練され、軽くて持ちやすい、まるで双眼鏡を覗くような使い心地でした。こんなに早い段階で、ここまでのデバイスを作り上げる御社が、フェーズ2でどんな仕上がりを見せてくれるのか大変楽しみです。

窪田製薬代表執行役会長、社長兼最高経営責任者 NASA HRP Investigator(研究代表者)、窪田良博士コメント
　今回の NASA との会議ではフェーズ1の成果であるプロトタイプのデモを行いました。NASA の担当者の方に実際に
自分の網膜を計測いただき、アプリケーションの操作性やデバイスのスピードを見ていただき、数秒で終わるという測定スピードの速さに非常に感心していただきました。現在 NASA を含め、一般的に使われいる OCT は、立ち上げから計測して終了するまで2人の人員と 90 分の時間が割かれていますが、我々のデバイスは立ち上げから計測終了まで自分1人で数分で計測できることに驚かれていたのが印象的でした。現在は、宇宙飛行士の分刻みのスケジュールの中で、数ヶ月の長期滞在でも3回しか計測できていないそうですが、我々のデバイスが ISS に搭載されることになれば、毎日でも計測でき、刻一刻と発生する SANS による乳頭浮腫が観察できる可能性が世界で初めて示されました。引き続き、我々の技術力を活かし、このプロジェクトの成功に向けてより一層精進してまいります。

窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな
医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発や、在宅・遠隔医療分野(モバイルヘルス)における、クラウドを使った医療モニタリングデバイス (PBOS)の研究開発なども手掛けております。
(ホームページアドレス:http://www.kubotaholdings.co.jp)

免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申
込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

エミクススタト塩酸塩に関する論文が「Drug Discovery Today」誌に掲載されました

窪田製薬HD — Mon, 09 Dec 2019 11:00:00 +0900

2019年12月9日
窪田製薬ホールディングス株式会社
エミクススタト塩酸塩に関する論文が「Drug Discovery Today」誌に掲載されました
　窪田製薬ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、以下「当社」）は、当社の100％子会社アキュセラ・インク（本社：米国ワシントン州、以下「アキュセラ」）が開発している治療薬候補である「エミクススタト塩酸塩」（以下、「エミクススタト」）の網膜変性疾患に対する治療効果に関する論文が、創薬関連情報を掲載する学術雑誌「Drug Discovery Today」に掲載されたことをお知らせいたします。

記

掲載誌　：　Drug Discovery Today
題名　：　“Pharmacotherapy for Metabolic and Cellular Stress in Degenerative Retinal 　　　　
　　　　　Diseases”
「網膜変性疾患の主要原因である網膜の代謝要求や細胞ストレスを抑制する働きのある薬物療法について（訳）」
本文　：　https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1359644619304556

本研究の内容と意義
　本稿では、視覚サイクルを調節する働きがあるエミクススタトが網膜の代謝を軽減するとともに細胞ストレスを抑制し、網膜変性疾患などの病気の進行抑制に関与している内容が掲載されています。視覚サイクルによって生成される有害代謝産物の蓄積や網膜内の低酸素状態が、スターガルト病や糖尿病網膜症といった網膜疾患の発症原因と考えられています。当社の研究結果をもとに、エミクススタトの薬理作用がこれらの網膜疾患に対して効果が期待できることが述べられています。

　当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者で眼科医でもある窪田良博士は次のように述べています。「当社グループが開発している治療薬候補のエミクススタトに関する記事が本誌に掲載されたことを大変喜ばしく思います。本稿では、エミクススタトの客観的な研究結果に基づき、様々な網膜疾患治療の可能性を説明しております。このような可能性をさらに追求し、より積極的にパートナー企業を模索しつつ、いち早く患者様のお手元にお届けできるよう努力してまいります。」

　エミクススタトは経口投与可能なスターガルト病の新規治療薬候補として、2018年11月に多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験である臨床第３相試験を開始しました。本試験における主要評価項目は、プラセボに対するエミクススタトのスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証で、副次的評価項目には最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。（本臨床試験内容は、米国臨床試験登録・公開サイトClinicaltrials.govに掲載されています。ID番号：NCT03772665）

エミクススタトについて
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する際に活躍するABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積されることで網膜内の細胞が損傷を受け、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
　　
以上

窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発や、在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）における、クラウドを使った医療モニタリングデバイス（PBOS）の研究開発なども手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）　

免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

エミクススタト論文、IOVS掲載のお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 02 Dec 2019 11:02:15 +0900

2019年12月2日
窪田製薬ホールディングス株式会社
「エミクススタト塩酸塩」の前臨床データに関する論文が「Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS)」誌に掲載されました
　窪田製薬ホールディングス株式会社(本社:東京都千代田区、以下「当社」)は、当社の100%子会社アキュセラ・インク(本社:米国ワシントン州、以下「アキュセラ」)が開発している治療薬候補である「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の非臨床データに関する論文が、米国の視覚と眼科学研究協会(ARVO)が発行する学術雑誌「Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS)」に掲載されたことをお知らせいたします。

記
掲載誌 : Investigative Ophthalmology & Visual Science (IOVS)
題名 : “Emixustat reduces metabolic demand of dark activity in the retina” 「エミクススタトが低照度環境における網膜内の過剰なエネルギー消費を抑制する薬理作用があることを立証(訳)」
本文 : https://iovs.arvojournals.org/article.aspx?articleid=2756154

本研究の内容と意義
　本稿では、マウスモデルを用いたエミクススタトの網膜内のエネルギー消費に関するエビデンスを紹介し、エミクススタトが低照度環境下で網膜内の代謝を抑制することが可能であることを立証した内容が掲載されています。網膜は明るい場所よりも暗い場所のほうが視覚サイクルによる代謝が高く、より多くのエネルギーと酸素を消費することが知られています。非臨床試験において、エミクススタトが視覚サイクルを調節し、低照度環境下の代謝を抑制することにより、総合的に網膜の代謝が軽減され、さらに網膜の酸素需要も減らせることが実証されました。本研究結果から、エミクススタトにより、網膜の酸素不足が大きな要因として発症すると考えられている糖尿病網膜症のような虚血性網膜疾患への効果が期待できることが述べられています。
　当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者で眼科医でもある窪田良博士は次のように述べています。「この研究成果は、エミクススタトが糖尿病網膜症のような虚血を伴う網膜疾患に対して治療効果が期待できることを強く示唆しており、こうした当社の非臨床データが本誌に掲載されたことを、大変喜ばしく思います。未だ有効な治療法が確立されていない疾患に対してのニーズに応えるべく、今後、より積極的にパートナー企業を模索しつつ、臨床開発に邁進して参ります。」
　エミクススタトは経口投与可能なスターガルト病の新規治療薬候補として、2018年11月に多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験である臨床第3相試験を開始しました。本試験における主要評価項目は、プラセボに対するエミクススタトのスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証で、副次的評価項目には最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。(本臨床試験内容は、米国臨床試験登録・公開サイトClinicaltrials.govに掲載されています。ID番号NCT03772665)

エミクススタトについて
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。
　網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する際に活躍するABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積されることで網膜内の細胞が損傷を受け、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。
　エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。
以上

窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発や、在宅・遠隔医療分野(モバイルヘルス)における、クラウドを使った医療モニタリングデバイス(PBOS)の研究開発なども手掛けております。(ホームページアドレス:http://www.kubotaholdings.co.jp)

免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

NASAのディープスペースミッションに向け、小型 OCT（光干渉断層計）の開発受託契約を締結

窪田製薬HD — Mon, 18 Mar 2019 08:45:00 +0900

2019年3月18日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
NASAのディープスペースミッションに向け、小型 OCT（光干渉断層計）の開発受託契約を締結
　窪田製薬ホールディングス株式会社（以下「当社」）は、当社CEOの窪田良がアメリカ航空宇宙局National Aeronautics and Space Administration（米国、以下NASA）より有人火星探査を含むディープスペースミッションのPrincipal Investigator（研究代表者）に任命され、100%子会社のアキュセラ・インク(米国、以下「アキュセラ」)が、Translational Research Institute for Space Health（TRISH）＊１と小型OCT＊２開発受託契約を締結したことをお知らせいたします。これにより、当社は有人火星探査に携行可能な超小型眼科診断装置の開発を今後NASAと共同で進めてまいります。尚、この契約に基づき、開発に要する費用はTRISHを通じてNASAより全額助成されます。

　今回の共同開発の背景には、長期的な宇宙飛行を経験した宇宙飛行士の約63%が、視力障害や失明の恐れがある神経眼症候群を患っているという研究報告を契機に、宇宙飛行中にリアルタイムで網膜の状態を計測することへの需要の高まりが挙げられます。
　
　現在、国際宇宙ステーション（ISS）で使われている市販のOCTは、ポータブルではなく、また、耐放射線性ではないため、月や火星などへの宇宙飛行時に使用するには適さないとされています。また、神経眼症候群による解剖学的影響の診断や経過観察には必要のない機能が搭載されているなど、システムが複雑で機器自体も大型であることも課題となっています。ロケットなどにも積みこめる超小型眼科診断装置があれば疾患の経過観察が可能になります。

　当社が開発する小型 OCTは、耐久性と耐放射線性を備え、ロケットに搭載するにあたっては、小型軽量であることを含め、宇宙飛行中の宇宙飛行士の網膜の状態を撮影できる新たなOCT機器として、NASAで活用されることが期待されます。

　宇宙飛行に起因する神経眼症候群は、Spaceflight Associated Neuro-ocular Syndrome（SANS）と言われ、主な症状に、視神経が部分的に腫れる「視神経乳頭浮腫」や、眼球の後ろが平たくなる「眼球後部平坦化」、眼球後方で網膜の外側にある脈絡膜がしわしわになる「脈絡膜鄒壁」（みゃくらくまくすうへき）、眼底に白いシミができる「綿花状白斑」や視点の焦点を合わせる屈折に異常が見られるなどがあります。現在、SANSの検査では、網膜の断層を撮影する光干渉断層計（Optical Coherence Tomography：OCT）が主に使われており、網膜の厚みや、網膜と視神経乳頭の断層画像を正確に計測し、他のテストと併用して神経眼症候群の診断や経過観察、治療に活用されています。

　慶應義塾大学医学部眼科学教室の客員教授であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「NASAの宇宙医療の研究に研究責任者として参画できることは非常に光栄です。当社の技術を活用し、宇宙飛行中の宇宙飛行士の健康を守るために、耐久性の高い小型OCTの開発に全力で取り組んでまいります。」と述べています。

　尚、本件の2019年12月期連結業績への影響につきましては、今後重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

*１：Translational Research Institute for Space Health（TRISH）は、NASAとの共同契約を通じた提携により、NASAのディープスペースミッションにおける、宇宙飛行士の精神的、身体的健康を保護、維持するための革新的な技術に資金供与を行うコンソーシアムです。
*２：OCT（Optical Coherence Tomography）は、光干渉断層計といい、生体に負担をかけず、光線を眼底に照射して網膜の断面画像を撮影する装置です。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク（米国）が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視（老眼）の薬物治療を目的とした低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆Translational Research Institute for Space Healthについて
　NASAの人間研究プログラム（Human Research Program：宇宙飛行士がミッションを遂行するにあたっての健康管理に関するプログラム）では、火星への飛行を含め、長期にわたる宇宙探査ミッションにおける人体への健康リスクを軽減する革新的なアプローチを研究開発する外部の組織との連携により行われています。これらのパートナシップの一つが、宇宙医学・宇宙での健康管理のための技術を研究開発するトランスレーショナルリサーチインスティチュート（The Translational Research Institute for Space Health ：TRISH）で、ベイラー医科大学（ヒューストン市）を中心とし、カリフォルニア工科大学（パサデナ市）とマサチューセッツ工科大学（ケンブリッジ市）が参画するコンソーシアムが組まれています。TRISHのミッションは、国家的努力として地球上の最先端の生物医学の研究と技術開発を、有人宇宙探査における宇宙飛行中の人体への健康リスクを軽減する戦略に応用することです。
　詳しくは、NASAのウェブサイトをご参照ください。https://www.nasa.gov/hrp/tri

◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験開始のお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 12 Nov 2018 08:58:00 +0900

2018年11月12日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第３相試験開始のお知らせ
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が、スターガルト病を適応症として開発する治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、2018年11月７日（米国時間）、最初の被験者登録 (FPFV, First Patient First Visit) が実施され、臨床第３相試験が開始されたことをお知らせいたします。

　本臨床試験は多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験となります。被験者をランダムに10mgのエミクススタト投与群とプラセボ群に２：１で割り付け、１日１回の経口投与にて24ヶ月間実施します。本試験は世界で約10カ国、約30施設で実施する予定で、合計で約160名の被験者登録を見込んでいます。

　本試験における主要評価項目は、プラセボに対し、被験薬のスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証となります。副次的評価項目には、最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「スターガルト病に対するエミクススタトの臨床第３相試験を開始することができ、大変嬉しく思います。スターガルト病は未だ進行を抑制する治療法が確立していないアンメット・メディカル・ニーズの疾患です。病気により失明に至る恐れのある患者さんのためにも、１日でも早く新薬をお届けできるよう臨床試験に取り組んでまいります。」と述べています。

　また、「エミクススタト塩酸塩」は、スターガルト病の新規治療薬候補として米国FDAからオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年１月６日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)

尚、本件は、2018年12月期の連結業績予想に織り込み済みです。

◆スターガルト病について
スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。

　スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*1)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*２)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズとして対応が急がれています。

◆エミクススタトについて
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

　網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

　エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

*１： Facts About Stargardt Disease, National Eye Institute.
　https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. （閲覧日2018年9月14日）
*２：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World 　Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

執行役最高財務責任者の異動に関するお知らせ

窪田製薬HD — Thu, 21 Jun 2018 08:45:00 +0900

2018年6月21日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
執行役最高財務責任者の異動に関するお知らせ
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、2018年６月21日開催の取締役会において当社執行役の異動を決議し、執行役最高財務責任者に前川裕貴氏が同日付で就任したことをお知らせいたします。

　当社グループは、2014年２月に米国籍企業としてアキュセラ・インクが東京証券取引所マザーズ市場に上場しましたが、その後日本に本社機能を移管すべく、2016年12月に三角合併方式により内国会社として当社がテクニカル上場いたしました。

　当社は内国会社として経営基盤の一層の強化を図ると共に、現在米国を主軸としている研究開発および事業開発体制の日米両輪体制へのシフトを進め、国内におけるパートナーシップや共同研究などの事業基盤を構築するため、バイオテックおよび製薬企業で最高財務責任者として手腕を発揮してきた前川氏を迎え入れることといたしました。前川氏は財務分野のみならず、人事や経営管理、事業開発などの分野においても豊富な知識・経験を有しており、当社では国内組織と当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)との連携を推進し、財務・人材・研究開発のシナジーが創出されることを期待しています。

　なお、これまで当社の最高財務責任者を務めてまいりましたジョン・ゲブハート氏は、同日付で当社の執行役最高財務責任者を辞任し、アキュセラ・インクの最高財務責任者に専任することとなりました。

■ 前川裕貴(まえかわひろき) 略歴
1990年４月　　日本生命保険相互会社入社
2005年11月　株式会社そーせい　経営企画部長
2006年11月　そーせいグループ株式会社　代表執行役副社長
　　　　　　　株式会社そーせい　代表取締役
2009年７月　　シンバイオ製薬株式会社　執行役員管理本部長
2010年３月　　同社　取締役兼執行役員管理本部長
2011年３月　　同社　取締役兼常務執行役員 CFO 管理本部長
2013年４月　　セオリアファーマ株式会社　最高財務責任者
2014年６月　　同社　取締役最高財務責任者
2018年６月　　当社　執行役最高財務責任者

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

エミクススタトの増殖糖尿病網膜症に対する臨床第２相試験の解析結果で黄斑浮腫改善の可能性を示唆

窪田製薬HD — Tue, 19 Jun 2018 08:40:00 +0900

2018年6月19日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
「エミクススタト塩酸塩」の増殖糖尿病網膜症を対象とした臨床第２相試験の解析結果において黄斑浮腫を改善する可能性を示唆
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施した、「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の効果を探索的に評価するための増殖糖尿病網膜症を対象とした臨床第２相試験（以下、「本臨床試験」）のデータを解析した結果、エミクススタト投与群はプラセボ群と比較して網膜黄斑部の浮腫を改善する可能性が示唆され、統計学的有意差が認められたことをお知らせいたします。

　本臨床試験の結果におきましては、網膜症の発症や悪化に関連するバイオマーカーである VEGF(血管内皮増殖因子)濃度の軽度改善が示唆されたことを2018年1月15日付の「増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験においてバイオマーカーの改善を示唆」にて公表しておりますが、この度、副次評価項目を含めた全データに対する詳細な解析により糖尿病網膜症および糖尿病黄斑浮腫の進行に関連のある網膜の厚みや網膜全体の容積において改善が認められました。
　
　本臨床試験は、多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験で、増殖糖尿病網膜症の重症度に関連して設定した様々な評価項目に対し、経口投与によるエミクススタトの効果を調べることを目的に実施いたしました。重要な副次評価項目は、中心窩領域網膜厚におけるベースラインから85日目の変化であり、SD-OCT（スペクトラルドメイン光干渉断層計）を用いてエミクススタトの効果を評価しました。被験者登録した患者24名のうちエミクススタト投与群へは、5mgから40mgの最大耐量（許容できない副作用を引き起こすことなく投与できる薬物または治療の最大の用量）の薬剤を投与いたしました。

　本臨床試験の結果から、エミクススタト投与群はプラセボ群に比べ中心窩領域網膜厚の減少において、統計学的有意差が認められました（事前に設定した有意水準であるp<0.1に対し、p=0.0764で48.1μmの平均差がありました）。黄斑部容積においてもエミクススタト投与群はプラセボ群に比較して減少しており、統計学的有意差が示されました（p=0.0263で、0.361 mm3 の平均差がありました）。

　網膜の中心部である中心窩領域の網膜厚の増加は、糖尿病網膜症患者の視力低下の主要原因と言われています。今回の臨床試験結果から、エミクススタトを投与することで網膜黄斑部の浮腫の進行を抑制する可能性があることが示唆されました。当社は、この度の解析により得られた新しいエビデンスにより、エミクススタトの糖尿病黄斑浮腫等への開発の可能性が広がったと考えており、今後大手製薬企業との提携も含め、開発方針を検討してまいります。

　当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は次のように述べています。
「本臨床試験の完了後、全被験者のデータを解析したところ、中心窩網膜厚の減少において統計学的有意差を示していることが明らかになりました。これは極めて意義深い臨床エビデンスと捉えております。このデータ解析結果を今後の開発に活かしてまいります。」

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆糖尿病網膜症および糖尿病黄斑浮腫について
　糖尿病は、血糖値を下げるホルモンであるインスリンの分泌やその働きが慢性的に低下することにより発症し、世界で約4億1,500万人が患っていると推定され(＊１)、その3割が合併症として糖尿病網膜症を引き起こすことが報告されています(＊２)。日本における糖尿病患者数は約1000万人(＊３)、糖尿病網膜症患者数は約300万人(＊４)、増殖糖尿病網膜症患者数は約40万人(＊５)、糖尿病黄斑浮腫患者数は60万人(＊６)と推定されています。

　糖尿病網膜症は成人が失明する主な原因のひとつであり、視野の中心部が黒ずんだり、ぼやけたりする視野障害や視力低下が特徴です。進行性疾患であり、比較的軽症の段階である非増殖糖尿病網膜症と、より重度な増殖糖尿病網膜症があり、このどちらの段階でも糖尿病黄斑浮腫を発症する恐れがあります。

　高血糖が慢性化すると血流が滞り、網膜が低酸素状態になります。すると網膜には酸素不足を補うための新生血管が生じますが、新たに生じた血管は脆くて病的な血管であるため血液成分が漏れ出し、硝子体(水晶体の後ろにある透明なゼリー状の組織)に出血が広がる、もしくは、網膜剥離を引き起こす恐れがあります。糖尿病網膜症は、このような網膜内で発生する血管障害に起因する進行性の疾患で、糖尿病の合併症として発症します。糖尿病黄斑浮腫を発症すると、網膜の中心部にある黄斑が腫れ、視力障害を惹き起こします。

　糖尿病では1型、2型のどちらであっても、糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫を発症するリスクがあり、糖尿病歴が長いほどその確率は高くなります。米国眼科学会では、1型糖尿病を15年程患っている約80%の患者が糖尿病網膜症を発症していると推定しています。病気の進行を抑制する治療法はありますが、手術や眼球への注射が必要であり、身体的負担のかからない治療法の確立が求められています。

*１　国際糖尿病連合(IDF) 「糖尿病アトラス第 7 版 2015」
*２　Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015.
*３　厚生労働省「平成 28 年国民健康・栄養調査」　
*４　糖尿病リソースガイド, 糖尿病合併症最前線
http://dm-rg.net/contents/complication/020.html?pr=dmrg001
*５　科学的根拠に基づく糖尿病診療ガイドライン2013，南江堂，2013（2型糖尿病による糖尿病網　膜症の15%が増殖糖尿病網膜症であるという報告を元に算出。*２も参照）
*６　中野早紀子，第114回日本眼科学会総会 2010:135（糖尿病黄斑浮腫は糖尿病網膜症の20％に合併するという報告に基づき患者数を算出）

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
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◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発進捗状況に関するお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 11 Jun 2018 08:48:05 +0900

2018年6月11日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の開発進捗状況に関するお知らせ
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、2018年１月15日にスターガルト病を対象とするエミクススタト塩酸塩（以下「エミクススタト」）の第３相臨床試験の準備開始を公表しておりますが、この度、本臨床試験の治験デザインについてスターガルト病を専門に研究する医学専門家の知見を得るため、2018年６月10日（米国時間）に米国メリーランド州ボルチモア市においてアドバイザリーボードミーティングを開催いたしましたのでお知らせします。

　本会議ではこれまで実施した非臨床試験および臨床試験のデータを基に、エミクススタトの薬理作用、POCプロトコル、エンドポイント等について討議いたしました。

　当社からは代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士、当社100%子会社アキュセラ・インク(米国)のチーフ・メディカル・ディレクターを務めるジェフ・グレゴリー博士らが出席し、本疾患におけるKOL（Key Opinion Leader）である藤波芳博士（東京医療センター・臨床研究センター視覚研究部・視覚生理学研究室室長）および当社のアドバイザリーボードを務める皆様にお集まりいただきました。

＜アドバイザリーボードメンバー＞

ポール・バーンスタイン教授（ユタ大学、眼科・視覚科学教授）
Paul Bernstein, MD, PhD, Professor of Ophthalmology and Visual Science, University of Utah

ディビッド・バーチ博士（サウスウェスト・レチナ財団、最高科学兼執行責任者）
David Birch, PhD, Chief Scientific and Operating Officer, Retina Foundation of the Southwest

フランク・ホルツ教授（ボン大学、眼科学教室、学科長・教授）
Frank Holz, MD, Chairman and Professor, Department of Ophthalmology, University of Bonn

ジョセ-アライン・サヘル博士（ピッツバーグ大学、眼科学教室、学科長・教授、ビジョン・インスティチュート・パリ　ディレクター）
José-Alain Sahel, MD, PhD, Chairman and Professor, Department of Ophthalmology, University of Pittsburgh and Director, Vision Institute, Paris

エバーハルト・ズレナー教授（テュービンゲン大学、眼科学センター、センター長・教授）
Eberhart Zrenner, MD, PhD, Chairman and Professor, Center for Ophthalmology, University of Tübingen

　本会議の開催に関し、窪田良博士は次のように述べています。
「スターガルト病を対象とする臨床第３相試験の開始予定が近づいてまいりました。臨床試験の実施は、日欧米で検討を進めており、それぞれの地域でスターガルト病を研究する眼科専門のアドバイザリーボードメンバーと今後の臨床試験についての話し合いの場が持てたことは非常に有意義であると考えています。」

　当社は、今後も、最先端の動向を把握する医療現場で活躍されている有識者の知見を得ながら研究開発を進め、本年度第４四半期に開始を予定している臨床第３相試験の準備に活かしてまいります。また、1日も早く患者やその家族の皆様のお役に立てるよう努めてまいります。

◆スターガルト病について
　スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。

　スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*２)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*３)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ(*４)として対応が急がれています。

◆エミクススタトについて
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

　網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

　エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

　エミクススタトは、スターガルト病の新規治療薬候補としてFDA（米国食品医薬品局）からオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年1月6日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)

*１：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2018年6月7日のデータ
*２：Retinal Pharma & Biologics Market, Market Scope 2015
*３：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出
*４：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだ治療法が確立していない疾患への医療ニーズ

以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
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（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験開始のお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 26 Mar 2018 08:15:00 +0900

2018年3月26日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験開始のお知らせ
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が開発する在宅・遠隔医療モニタリングデバイスである超小型モバイルOCT(*1)「PBOS」（Patient Based Ophthalmology Suite）におきまして、2018年３月23日（北米西海岸時間）に最初の被験者登録(FPFV, First Patient First Visit)を終え、米国での臨床試験を開始したことをお知らせ致します。

　本臨床試験は米国内の１施設で実施します。約10人の健常者と約30人のウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫など血管新生を伴う網膜疾患患者を対象に、PBOSデバイスの試作機で網膜の状態を測定し、その精度と解像度を評価します。健常者グループは１日目と35日目、患者グループは１日目、30日目、65日目に測定あるいは安全性の確認を行います。尚、本試験は研究倫理審査委員会（IRB: Institutional Review Board）(*2)より米国で臨床試験を実施する承認を得ております。(2018年3月12日付当社プレスリリース『眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験実施に対する承認を研究倫理審査委員会より取得』をご参照ください。)

　網膜の中でも視力を司る黄斑部の腫れなどの変性は、精密な断層像を得られるOCT(光干渉断層計)を使って検査をします。この度の臨床試験では、PBOSデバイスの性能を評価するにあたって、健常者と黄斑の中心部に浮腫がある網膜疾患患者を対象に、網膜の厚みの計測における再現性と厚みの変化を捉える性能評価のほか、市販のOCTと比較し相関性についても評価します。本臨床試験から得られたデータを基に、試作機の性能改善を図り、小型モデルの製品化を目指します。

　医療機器の開発は、臨床試験を通して医療機器としての安全性や性能を確認しながら、製品化に向けて改良を進め、上市の確実性が高いのが特徴です。同時に、第１相から第３相と長期に渡る臨床試験で仮説を検証する必要がある薬剤の開発と比べ、臨床試験も含めた開発期間は大幅に短くなることが期待されます。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は次のように述べています。「当社としては初めての医療デバイスの開発が、ようやく中盤に差し掛かりました。健康な方と患者さんにご参加いただき、測定のアルゴリズムの検証を含め、PBOSデバイスの完成に向けた大きなステップになると考えています。」

◆PBOSについて
　高齢化が進む中で、今後はインターネットの普及に伴って在宅や遠隔医療分野が充実することが見込まれます。重度の網膜疾患においては、１ヶ月あるいは２ヶ月ごとに繰り返し薬剤を眼内注射で投与することが多く、最適なタイミングでの治療の実現が課題になっています。こうした背景から、当社では、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の血管新生による網膜疾患患者が、在宅あるいは遠隔で網膜の状態を測定する検査デバイスとして超小型モバイルOCTを開発しています。インターネットを介して、網膜の構造や視力の変化といった病状の経過を、医師が遠隔で診断できるシステムを確立することにより、個々の患者さんに最適な眼科治療を実現し、目の健康維持を目指します。

*１:OCT（Optical Coherence Tomography）は光干渉断層計という網膜の断層画像を撮影する検査機器のことで、網膜疾患や黄斑部の病変の診断で使われます。
*２：研究倫理審査委員会（IRB: Institutional Review Board）とは、医学・薬学の専門家と非専門家、医療機関や製品を開発する企業との利害関係を持たない外部委員から構成され、実施される臨床試験を科学的ならびに倫理的観点から審査し、被験者の権利と安全を守ることを主な役割とする審査委員会です。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上
◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
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◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

The 15th Annual BIO Asia International Conference にて登壇のお知らせ

窪田製薬HD — Wed, 14 Mar 2018 13:00:00 +0900

2018年3月14日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
The 15th Annual BIO Asia International Conference にて登壇のお知らせ
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、2018 年3月 19 日(月)から 22日(木)まで東京で開催される「The 15th Annual BIO Asia International Conference (第 15 回 BIOアジア国際学会)」にて、眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士が２つのパネルディスカッションに登壇いたしますのでお知らせいたします。

＜パネルディスカッション概要＞

１. Measuring the Impact of Regenerative Medicine Regulatory Reform
（再生医療における法規制改革が及ぼす影響を評価する）
日時：2018年３月19日(月)　午前11:00-11:55
場所：グランドハイアット東京

２. Lessons on Biopharma Partnerships with Universities
（バイオ製薬企業と大学とのパートナーシップにおける考察）
日時：2018年３月20日(火)　午前9:00-9:30
場所：グランドハイアット東京

「BIO Asia International Conference」は、米国のBiotechnology Industry Organization (BIO)が主催し、一般財団法人バイオインダストリー協会(JBA)が共催する国際会議で、ライセンス契約や共同研究・開発などの商談や情報交換を目的に、世界各地からバイオテクノロジー業界や製薬業界の経営者や開発責任者が集まります。

　窪田良博士は、「医療を取り巻く環境や政策は、国や地域によって様々です。またその時代背景からも影響を受けることがあり、各国からバイオや製薬企業の代表者が集まる国際会議で意見交換をすることは重要な機会であると考えています。」と述べています。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：https://www.kubotaholdings.co.jp/）

眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の臨床試験実施に対する承認をIRBより取得

窪田製薬HD — Mon, 12 Mar 2018 08:15:00 +0900

2018年3月12日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
眼科在宅・遠隔医療モニタリングデバイス「PBOS」の
臨床試験実施に対する承認を研究倫理審査委員会より取得
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が開発する在宅・遠隔医療モニタリングデバイスである超小型モバイルOCT(*1)「PBOS」（Patient Based Ophthalmology Suite）の開発に関し、研究倫理審査委員会（IRB: Institutional Review Board）(*2)より米国で臨床試験を実施する承認を得ましたのでお知らせいたします。

　この度の臨床試験では、デバイスの試作機を用いて各機能を検証します。約10人の健常者と約30人のウェット型加齢黄斑変性や糖尿病網膜症など血管新生を伴う網膜疾患患者の網膜の状態をPBOSで測定を実施し、その精度と解像度を評価します。健常者のグループは１日目と最終日の35日目に、患者グループは１日目、30日目、最終日はその後35日目に測定します。この臨床試験で得られたデータに基づき、超小型OCT装置の完成に向けた最終段階の開発を進めていく予定です。

　医療機器の開発は、臨床試験を通して医療機器としての安全性や性能を確認しながら、製品化に向けて改良を進めてゆくため、上市の確実性が高いのが特徴です。同時に、第１相から第３相と長期に渡る臨床試験で仮説を検証する必要がある薬剤の開発と比べ、臨床試験も含めた開発期間は大幅に短くなります。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「当社は、治療効果を高めるソリューションに繋げるための医療デバイスとしてPBOSを開発しています。網膜疾患の進行を抑える手段としての位置づけを目指すべく、臨床試験を開始できることを嬉しく思います。何より、患者さんが積極的に治療に参加できることが長期的な治療には大事なことですので、実現に向けて開発に取り組んでまいります。」と述べています。

◆PBOSについて
　高齢化が進む中で、今後はインターネットの普及に伴って在宅や遠隔医療分野が充実することが見込まれます。重度の網膜疾患においては、１ヶ月あるいは２ヶ月ごとに繰り返し薬剤を眼内注射で投与することが多く、最適なタイミングでの治療の実現が課題になっています。こうした背景から、当社では、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫等の血管新生による網膜疾患患者が、在宅あるいは遠隔で網膜の状態を測定する検査デバイスとして超小型モバイルOCT (光干渉断層計)を開発しています。インターネットを介して、網膜の構造や視力の変化といった病状の経過を、医師が遠隔で診断できるシステムを確立することにより、個々の患者さんに最適な眼科治療を実現し、目の健康維持を目指します。

*１:OCT（optical coherence tomography）は光干渉断層計という網膜の断層画像を撮影する検査機器のことで、網膜疾患や黄斑部の病変の診断で使われます。
*２：研究倫理審査委員会（IRB: Institutional Review Board）とは、医学・薬学の専門家と非専門家、医療機関や製品を開発する企業との利害関係を持たない外部委員から構成され、実施される臨床試験を科学的ならびに倫理的観点から審査し、被験者の権利と安全を守ることを主な役割とする審査委員会です。

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロール類縁低分子化合物の研究開発、そして網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、糖尿病黄斑浮腫、ウェット型加齢黄斑変性など血管新生を伴う疾患の治療を目指し、生物模倣技術を用いた低分子化合物の研究開発も進めております。在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）では、PBOSなどクラウドを使った医療モニタリングデバイスの研究開発も手掛けております。
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◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

スターガルト病治療薬候補「エミクススタト」、臨床第２a相試験の結果から臨床第３相試験の準備を開始

窪田製薬HD — Mon, 15 Jan 2018 08:15:00 +0900

2018年1月15日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」、
臨床第２a相試験の結果を踏まえ、臨床第３相試験の準備を開始
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施した、スターガルト病の治療における「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の臨床第２a相試験(*1)において、主要評価項目を達成し、臨床第３相試験の準備を開始しましたことをお知らせいたします。

　臨床第２a相試験は、多施設共同無作為化二重盲検試験で、スターガルト病患者に対するエミクススタトの薬理作用、安全性および忍容性を評価することを目的に、米国で実施しました。22名の被験者を2.5mg、5mg、10mgに割り当て、1ヶ月間1日1回夕方にエミクススタトを経口投与いたしました。

　薬理作用は、網膜の機能を検査する網膜電図を用いて、網膜の中で光を感じる細胞のうち光感度の高い杆体細胞の働きの変化を検討しました。杆体の反応は、網膜電図ではb波で示されます。エミクススタトは視覚サイクルにおいて重要な役割を果たす酵素であるRPE65を阻害して杆体を休ませることで視覚サイクルを抑制する働きが確認されています。このことから、本試験では、スターガルト病患者に対して、杆体b波の振幅が投与1ヶ月後にどれくらいの割合で抑制されるかを主要項目に設定して実施いたしました。その結果、用量依存的で最大90％を超える抑制効果が見られたこと、および投与用量における安全性および忍容性が確認されたことを受け、主要評価項目は達成したと判断いたしました。

　今後実施する臨床第３相試験の基本的な試験デザインに関しては、すでにFDA(米国食品医薬品局)と合意を得られておりますので、出来るだけ早く開始できるよう、具体的な開発計画を固めてまいります。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「アンメット・メディカル・ニーズであるスターガルト病の治療薬候補の開発において、次のステップへの見通しが立ち、心強く思います。失明を防ぐというビジョンに則り、1日も早く新薬を世の中に送り出せるよう、開発に取り組んでまいります。」と述べています。

　尚、本件の2017年12月期連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

◆スターガルト病について
　スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*2)。

　スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*3)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*4)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ(*5)として対応が急がれています。

◆エミクススタトについて
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

　網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

　エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

　エミクススタトは、スターガルト病の新規治療薬候補としてFDA（米国食品医薬品局）からオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年1月6日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)

*１:エミクススタトは、臨床第１相試験(健常人を対象とした、安全性について調べる試験)を終了しているため、臨床第２a相試験から実施
*２：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2017年12月21日のデータ
*３：Retinal Pharma & Biologics Market, Market Scope 2015
*４：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出
*５：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだ治療法が確立していない疾患への医療ニーズ

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◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
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増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験においてバイオマーカーの改善を示唆

窪田製薬HD — Mon, 15 Jan 2018 08:15:00 +0900

2018年1月15日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の
臨床第２相試験においてバイオマーカーの改善を示唆
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施した、増殖糖尿病網膜症治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の効果を評価するための臨床第２相試験(*1)において、網膜症に関連するバイオマーカーの改善が示唆されましたことをご報告いたします。

　本試験は、2016年4月から2017年11月まで、米国において増殖糖尿病網膜症の患者18名を対象に実施した多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験です。

　被験者は、エミクススタトあるいはプラセボを1日1回、12週間にわたり経口投与し、エミクススタト投与群は、5mgから40mgへの漸増試験(*2)を行いました。評価項目には、増殖糖尿病網膜症に関連する各種バイオマーカーの変化と、網膜出血や血管新生、視力への効果が含まれます。本試験の結果、エミクススタト投与群ではプラセボ投与群に比べ、網膜症の発症や悪化に関連するバイオマーカーであるVEGF（血管内皮増殖因子）濃度の軽度改善が認められました。他のバイオマーカーには大きな変化は認められませんでした。

　なお副作用としましてはこれまでに実施されたエミクススタトの臨床試験と同様に暗順応の遅れや軽度の色視症などの症状が認められましたが予後への影響はなく、安全性は確認されています。これらは杆体の働きを抑えるエミクススタトの薬理作用によるものと考えられます。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「今回の試験では各種バイオマーカーに顕著な改善は認められなかったものの、重要なマーカーの一つであるVEGF濃度に軽度改善が認められたことは注目すべき結果と考えており、さらに詳細な分析を行って今後の開発の進め方を検討したいと考えております。」と述べています。

　当社は、引き続きデータ分析を行い、今後の開発方針を検討してまいります。

　尚、本件の2017年12月期連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

◆糖尿病網膜症について
　糖尿病網膜症は、糖尿病の３大合併症のひとつであり、日本では中高年の失明原因の第２位となっている眼疾患です。病態は単純期、前増殖期、増殖期へと進行します。この度、エミクススタトによる臨床第２相試験を実施した対象疾患は、重度である増殖糖尿病網膜症です。

　増殖糖尿病網膜症は、世界中で1,900万人超が罹患しており、2020年までには約2,200万人に達すると予想されています(*3)。糖尿病網膜症罹患者数は増加傾向で、世界で1億500万人とされており、これは糖尿病有病者数4億1,500万人の25%以上に相当します(*4)。

◆「エミクススタト塩酸塩」について
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。

　この視覚サイクルの不可欠な酵素としてRPE65と呼ばれる分子内反応を触媒する異性化酵素があります。エミクススタトは、RPE65に特異的に作用し、その働きを抑制します。これにより、網膜疾患の原因と考えられているビタミンA由来の毒性代謝産物の生成や網膜が低酸素状態になるのを防ぐことが期待されています。

　網膜は暗い環境下では視覚サイクルによる代謝が高く、より多くのエネルギーと酸素を消費することが知られています。当社が治療薬開発を行っている増殖糖尿病網膜症は、慢性的な高血糖により血流が悪くなる影響で、網膜が低酸素状態になり、酸素を供給するために、病的な血管新生を引き起こしたり、眼底出血が生じたりする病気です。血管新生は、糖尿病による眼疾患の最も進行した段階の病態に見られ、視力喪失につながります。これに対し、エミクススタトには視覚サイクルを調節する働きがあるため、網膜の代謝を軽減するとともに網膜の酸素需要を減らし、病気の進行抑制に繋がると考えております。暗環境下で酸素消費量を軽減させるというエミクススタトの効果は非臨床試験にて示されています。

　既存の硝子体内注射などの侵襲的な治療法とは異なり経口投与であるため、エミクススタトは糖尿病網膜症の治療においてパラダイムシフトをもたらす可能性があります。

*１:エミクススタトは、臨床第１相試験(健常人を対象とした、安全性について調べる試験)を終了しているため、臨床第２相試験から実施しました。
*２: エミクススタト投与群は投与開始から1週目は5mg、2週目は10mg、3週目は20mg、4週目は40mgへと用量を増やし、4週目以降は40mgの経口投与を継続しました。
*３: Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015
*４: 国際糖尿病連合(IDF)「糖尿病アトラス第７版2015」

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　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

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眼科遺伝子療法の研究を目的とする遺伝子デリバリー技術における SIRION Biotech GmbHとの共同開発について

窪田製薬HD — Tue, 09 Jan 2018 08:15:00 +0900

2018年1月9日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
眼科遺伝子療法の研究を目的とする遺伝子デリバリー技術における
SIRION Biotech GmbHとの共同開発について
　世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国、以下「アキュセラ」)が遺伝子デリバリー技術に特化したSIRION Biotech GmbH(ドイツ、以下「シリオン」)と、眼科遺伝子療法への臨床応用を目的に最適化されたアデノ随伴ウイルスベクター(*1)を確立するため、2年間の共同開発契約を締結したことをお知らせいたします。

　この度の共同開発契約締結により、アキュセラは進歩が著しい遺伝子療法の領域における研究開発を推進し、網膜色素変性の治療法確立を目指します。契約の主な項目に、シリオンに対し開発費および開発の進捗に伴うマイルストーンペイメントが含まれる他、上市に至った場合には、販売に対するロイヤリティの支払いが生じます。

　網膜色素変性は、遺伝性の網膜変性疾患です。幼少期に発症し、40歳頃までに失明する例も多く見られます。約4,000人に１人が罹患する稀少疾病であり(*2)、世界で150万人が患っていると推定されています(*3)。

　網膜色素変性は、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ光受容細胞の変性を引き起こす常染色体優性や、常染色体劣性、X連鎖突然変異などの遺伝子変異が原因で発症し、ゆるやかに進行します。最初に明暗を認識する杆体(かんたい)細胞が損傷され、周辺視野および夜間視力に障害をきたします。その後に、色を認識する錐体(すいたい)細胞が損傷され、色覚異常や中心視力の低下をきたし、最終的に失明に至ります。病原となる遺伝子変異は100種類以上が同定されています。日本においては、厚生労働省が難病に指定しています。現在のところ網膜色素変性に対する有効な治療法はありません。

　組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)ベクターは現在最も有望な遺伝子デリバリーシステムと考えられており、非臨床試験においてもヒトロドプシン(*4)を網膜に届けることが確認されました。アキュセラはシリオンおよび学術系コンソーシアムと共同で、次世代の組換えアデノ随伴ウイルスベクターの開発を目指します。開発目標としては、患者への光感受性を効果的に回復させるために必要とされる、治療用タンパク質送達のための特異性を有する安全な製品プロファイルを示す治療用ウイルス粒子を確保し、新規の組換えアデノ随伴ウイルスカプシド(*5)を確立することです。

　シリオンは、ウイルスベクター開発で数十年の経験を持ち、研究開発にとって重要な役割を果たすヨーロッパの有力な学者との緊密な関係を培ってきました。アデノ随伴ウイルス生物学において世界的に著名な Grimm教授(ハイデルベルグ大学病院)、Büning教授(ハノーファーメディカルスクール)、そして、Michalakis博士(ミュンヘンのルートヴィヒ・マクシミリアン大学)による専門的な見地を得ながらこの共同開発を推進してまいります。

　シリオンの創業者でありCEOのChristian Thirion博士は次のように述べています。
「我々のパートナーが有する学術的な洞察力と、我々のウイルスベクターにおける確固たる専門性と経験により、有効性と安全性が高く、応用性の高い製品候補で臨床試験を実施することを可能にします。本共同開発は我々にとっては、世界中の何百万人もの患者さんの視力回復に役立てるための遺伝子治療の重要な一歩に関わる機会となります。これこそがシリオン創業の目的です。」

　当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者の窪田良博士は、次のように述べています。
「我々は、深刻な網膜疾患である網膜色素変性の患者さんへの新たな治療法確立を目指しており、この度のシリオンとの提携により、弊社が研究を進めているオプトジェネティクスによる遺伝子療法プログラムを発展させてまいります。」

　尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

＊１：Genetics Home Reference, retinitis pigmentosa (網膜色素変性). 閲覧日 2016年11月7日
　ウイルスベクターとは、治療する細胞に治療遺伝子を導入するために利用されるウイルス
＊２：Vaidya P, Vaidaya A. Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res.2:030 (2015)
＊３：National Human Genome Research Institute. Learning About Retinitis Pigmentosa. (網膜色素変性について) .　閲覧日 2016年11月7日
＊４：ヒトロドプシンとは、人間の網膜にある桿体の視物質。暗所でも光を感知する働きがある
＊５：カプシドとは、ウイルスの核酸を包んでいる外殻部分を構成するタンパク質

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

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◆SIRION Biotech GmbHについて
　SIRION Biotechは、ライフサイエンス分野でウイルスベクターの戦略的研究開発を目的とするカスタムエンジニアリングサービスを提供しています。技術を専門としてドイツに拠点を置き、年に200件を超える小規模から大規模なプロジェクトを世界中のお客様に提供しています。シリオンは哺乳動物細胞の遺伝子組換えにおける治療および研究目的で用いられる３つの主要ウイルスシステム全てをカスタマイズする技術を有する、遺伝子デリバリーに特化した企業であり、がん研究、神経科学、再生医療、遺伝子治療、免疫腫瘍学において揺るぎない顧客基盤を築いております。

◆免責事項
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　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

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スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２a相試験、最終被験者最終来院(LPLV)を完了

窪田製薬HD — Mon, 04 Dec 2017 08:45:00 +0900

2017年12月4日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２a相試験、最終被験者最終来院(LPLV)を完了
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施中である、スターガルト病の治療における「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の効果を評価するための臨床第２a相試験(*1)において、予定通り最終被験者の最後の来院(LPLV, Last Patient Last Visit)を終えたことをお知らせいたします。

　本試験は、多施設共同無作為化二重盲検試験で、スターガルト病患者に対するエミクススタトの薬理作用、安全性および忍容性を評価することを目的に、米国で実施しました。22名の被験者を2.5mg、5mg、10mgに割り当て、1ヶ月間1日1回夕方にエミクススタトを経口投与いたしました。

　薬理作用においては、網膜の中で光を感じる細胞のうち光感度の高い杆体細胞の働きの変化を調べるため、網膜の機能を検査する網膜電図を用いました。杆体の反応は、網膜電図ではb波で示されます。エミクススタトは視覚サイクルにおいて重要な役割を果たす酵素であるRPE65を阻害して杆体を休ませることで視覚サイクルを抑制する働きが確認されていることから、本試験はスターガルト病患者に対して、杆体b波の振幅が投与1ヶ月後にどれくらいの割合で抑制されるかを調べるために実施しました。

　今後のステップとしてはデータベースを固定し、データ解析を行った後、臨床試験の結果も含めこれからの開発方針についてお知らせしてまいります。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「スターガルト病は、日本国内では厚労省が指定する目の難病の一つで、米国では最も頻度の高い若年性の黄斑変性症で、希少疾患に指定されています。スターガルト病はアンメットメディカルニーズであり、未だ有効な治療法がありません。失明を防ぐ薬剤開発を目指す弊社としましては、1日も早く患者さんの病気の進行を抑制する薬を世の中に送り出せるよう、開発に取り組んでまいります。」と述べています。

　尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

◆スターガルト病について
　スターガルト病は、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいなど様々な視力低下の症状が生じる遺伝性疾患です。典型的なスターガルト病は小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者もいます。スターガルト病の約95%の症例は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*２)。

　スターガルト病は、8千～1万人に1人が罹患すると言われており(*３)、米国における推定患者数は4万人以下と推定されます(*４)。現在、スターガルト病に対し症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ(*５)として対応が急がれています。

◆エミクススタトについて
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

　網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをするABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積され、網膜内の細胞が損傷し最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

　エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

　エミクススタトは、スターガルト病の新規治療薬候補としてFDA（米国食品医薬品局）からオーファンドラッグ認定を受けています。(2017年1月6日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)

*１:エミクススタトは、臨床第１相試験(健常人を対象とした、安全性について調べる試験)を終了しているため、臨床第2a相試験から実施
*２：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2017年11月20日のデータ
*３：Retinal Pharma & Biologics Market, Market Scope 2015
*４：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国のスターガルト病患者数を自社で算出
*５：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだ治療法が確立していない疾患への医療ニーズ

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験、最終被験者来院(LPLV)を完了

窪田製薬HD — Mon, 27 Nov 2017 08:45:00 +0900

2017年11月27日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験、最終被験者来院(LPLV)を完了
　窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100%子会社のアキュセラ・インク (米国)が実施中である、増殖糖尿病網膜症の治療における「エミクススタト塩酸塩」(以下、「エミクススタト」)の効果を評価するための臨床第２相試験(＊1)において、最終被験者の最後の来院(LPLV, Last Patient Last Visit)を終えたことをお知らせいたします。

　本試験は、多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験であり、増殖糖尿病網膜症の患者18名を対象に2016年4月より米国で実施してまいりました。被験者は、エミクススタトあるいはプラセボを1日1回、12週間にわたり経口投与し、エミクススタト投与群は、5mgから40mgへの漸増試験(＊2)を行いました。評価項目には、増殖糖尿病網膜症に関連するバイオマーカーの変化と、網膜出血や血管新生、視力への効果が含まれます。今後のステップとしてはデータベースを固定し、データ解析を行った後、臨床試験の結果も含めこれからの開発方針についてお知らせしてまいります。

　網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。網膜は暗い環境下では視覚サイクルによる代謝が高く、より多くのエネルギーと酸素を消費することが知られています。当社が治療薬開発を行っている増殖糖尿病網膜症は、慢性的な高血糖により血流が悪くなる影響で、網膜が低酸素状態になり、酸素を供給するために、病的な血管新生を引き起こしたり、眼底出血が生じたりする病気です。血管新生は、糖尿病による眼疾患の最も進行した段階の病態に見られ、視力喪失につながります。これに対し、エミクススタトには視覚サイクルを調節する働きがあるため、網膜の代謝を軽減するとともに網膜の酸素需要を減らし、病気の進行抑制に繋がると考えております。暗環境下で酸素消費量を軽減させるというエミクススタトの効果は非臨床試験にて示されています。

　糖尿病網膜症は、糖尿病の３大合併症のひとつであり、日本では中高年の失明原因の第２位となっている眼疾患です。病態は単純期、前増殖期、増殖期へと進行します。この度、エミクススタトによる臨床第２相試験を実施した対象疾患は、重度である増殖糖尿病網膜症です。

　増殖糖尿病網膜症は、世界中で1,900万人超が罹患しており、2020年までには約2,200万人に達すると予想されています(＊3)。糖尿病網膜症罹患者数は増加傾向で、世界で1億500万人とされており、これは糖尿病有病者数4億1,500万人の25%以上に相当します(＊4)。

　当社は、重度である増殖糖尿病網膜症のほか、将来的には、前増殖糖尿病網膜症、単純糖尿病網膜症、合併症である糖尿病黄斑浮腫への適応拡大を視野に入れております。

　眼科医であり、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「失明に至る恐れのある糖尿病網膜症は、世界的にも有効な治療薬開発が求められている、高いメディカルニーズのある疾患の一つです。臨床試験に参加くださった患者さんに感謝すると同時に、引き続き研究開発に注力してまいります。」と述べています。

◆「エミクススタト塩酸塩」について
　眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。

　この視覚サイクルの不可欠な酵素としてRPE65と呼ばれる分子内反応を触媒する異性化酵素があります。エミクススタトは、RPE65に特異的に作用し、その働きを抑制します。これにより、網膜疾患の原因と考えられているビタミンA由来の毒性代謝産物の生成や網膜が低酸素状態になるのを防ぐことが期待されています。

　既存の硝子体内注射などの侵襲的な治療法とは異なり経口投与であるため、エミクススタトは糖尿病網膜症の治療においてパラダイムシフトをもたらす可能性があります。

＊１:エミクススタトは、臨床第１相試験(健常人を対象とした、安全性について調べる試験)を終了しているため、臨床第２相試験から実施しました。
＊２: エミクススタト投与群は投与開始から1週目は5mg、2週目は10mg、3週目は20mg、4週目は40mgへと用量を増やし、4週目以降は40mgの経口投与を継続しました。
＊３: Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015
＊４: 国際糖尿病連合(IDF)「糖尿病アトラス第７版2015」

　尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
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◆免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

アキュセラのルーカス・シャイブラー博士がオプトジェネティクス技術をテーマに遺伝子療法分野の学会で登壇

窪田製薬HD — Fri, 06 Oct 2017 07:00:00 +0900

2017年10月6日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
子会社アキュセラの研究開発担当上級副社長のルーカス・シャイブラー博士が
オプトジェネティクス技術をテーマに「The Cell & Gene Meeting on the Mesa」で登壇
　世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(本社：東京都千代田区、CEO：窪田良、以下「当社」)は、100％子会社のアキュセラ・インク(米国、以下「アキュセラ」) の研究開発担当上級副社長のルーカス・シャイブラー博士が10月4日（現地時間）に米国カリフォルニア州ラホイヤ市で開催された「The Cell & Gene Meeting on the Mesa」で登壇し、網膜色素変性の治療法候補であるヒトロドプシンを用いたオプトジェネティクス技術の開発について発表しましたことをお知らせします。

　網膜色素変性は、遺伝性の網膜変性疾患です。幼少期に発症し、40歳頃までに失明する例も多く見られます。約4,000人に１人が罹患する稀少疾病であり(＊１)、世界で150万人が患っていると推定されています(＊２)。

　網膜色素変性は、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ光受容細胞の変性を引き起こす常染色体優性や、常染色体劣性、X連鎖突然変異などの遺伝子変異が原因で発症し、ゆるやかに進行します。病原となる遺伝子変異は100種類以上が同定されています(＊３)。日本においては、厚生労働省が難病に指定しています。現在のところ網膜色素変性に対する有効な治療法はありません。

　シャイブラー博士は、合成プロモーターとアデノ随伴ウイルスベクターの最適化において、アキュセラが築いてきた世界的に著名な専門家との協働体制と進捗状況について発表しました。アキュセラは細胞特異的かつ特許取得が可能なベクターを開発し、網膜色素変性患者に対し、侵襲性を最小限に抑え、選択的送達を可能にする革新的な治療法の確立を目指します。

　「失明した患者の基本的な視機能回復という共通の目標をもった専門家たちとの協業体制を構築できたことを大変嬉しく思います」とシャイブラー博士は述べています。

　また、当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者の窪田良博士は、次のように述べています。
「オプトジェネティクス技術に基づく遺伝子療法の開発が進み、網膜色素変性の患者さんへ新たな治療法をお届けできる日が少し近づいたものと考えております」

　「The Cell & Gene Meeting on the Mesa」は、細胞治療、遺伝子療法分野のキーパーソンや経営者層、著名な研究者が世界中から集まるカンファレンスです。

　オプトジェネティクス技術および当社の開発品に関するさらなる情報については、http://www.kubotaholdings.co.jp/pipelineをご覧ください。

＊１：Genetics Home Reference, retinitis pigmentosa (網膜色素変性). https://ghr.nlm.nih.gov/condition/retinitis-pigmentosa. 閲覧日 2016年11月7日
＊２：Vaidya P, Vaidya A. Retinitis Pigmentosa: Disease Encumbrance in the Eurozone. Int J Ophthalmol Clin Res. 2:030 (2015)
＊３：National Human Genome Research Institute. Learning About Retinitis Pigmentosa. (網膜色素変性について) https://www.genome.gov/13514348/.　閲覧日 2016年11月7日

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
　当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100％子会社のアキュセラ・インク(米国、シアトル）が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、中期加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼）の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術）」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
(ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

「エミクススタト塩酸塩」の用途特許に係わる新規米国特許取得のお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 11 Sep 2017 08:31:30 +0900

2017年9月11日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
「エミクススタト塩酸塩」の用途特許に係わる新規米国特許取得のお知らせ
世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100％子会社のアキュセラ・インク(米国)が米国特許商標庁より下記の特許を付与されたことをお知らせいたします。

米国特許商標庁に登録された当該用途特許は、「エミクススタト塩酸塩」および関連する化合物のスターガルト病治療に係わる新規用途特許であり、当社の「エミクススタト塩酸塩」を含む研究の保護と促進を目的とし、当社の特許戦略を補強する特許です。

記

特許情報
　発明の名称: 「疾患治療用アルコキシ化合物」
　登録番号:　　9,737,496 B2号
　登録国:　　　米国
　特許権者:　　アキュセラ・インク

特許の概要
　当該特許は、「エミクススタト塩酸塩」あるいは関連化合物によるスターガルト病治療における組成物および方法に関する用途特許にあたります。主題組成物は、スターガルト病治療に有用と考えられています。

◆スターガルト病について
スターガルト病は、目の網膜に障害をきたし、緩やかに視力が低下する稀少遺伝性疾患で、若年者に発症します。スターガルト病は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。ABCA4遺伝子異常により、ビタミンA由来の有害代謝産物が網膜に徐々に蓄積され光受容体が損傷し視力の低下をきたします。典型的なスターガルト病は、小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者さんもいます。
８千～１万人に１人が罹患すると推定されており(*２)、米国における推定患者数は４万人以下と報告されています(*３)。現在、スターガルト病に対し、症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ(*４)として対応が急がれています。

◆治療薬候補開発状況について
「エミクススタト塩酸塩」は、スターガルト病の治療薬候補として米国においてオーファンドラッグ(*５)認定を受けています。現在、スターガルト病患者を対象に薬理作用、安全性および忍容性を評価する臨床第2a相多施設共同無作為化二重盲検試験を米国で実施しております。

被験者は約30名で、被験者を1対1対 1の割合で、2.5mg、5mg、10mg の投与群に割り当て、1ヶ月間1日1回夕方に「エミクススタト塩酸塩」を経口投与いたします。

◆「エミクススタト塩酸塩」について
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは明るい光や強い光に曝露されると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり過剰に蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜が損傷され、視力低下あるいは失明に至ると考えられています。

網膜に発現するABCA4遺伝子は、視覚サイクルの過程で産生されたビタミンA由来の有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをもっています。スターガルト病はこの遺伝子に異常が生じることにより、網膜に有害代謝産物が過剰に蓄積される特徴的な症状を有しており、最終的に視機能障害をきたすと考えられています。

「エミクススタト塩酸塩」は、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているA2EなどのビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するので、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

＊１：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2016年７月２日のデータ
＊２：Blacharski PA. Fundus flavimaculatus. In: Newsome, DA, ed. Retinal dystrophies and degenerations. New York: Raven Press, 1988:135-159.
＊３：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国、欧州、日本のスターガルト病患者数を自社で算出
＊４：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズ
＊５：オーファンドラッグは稀少疾病用医薬品と呼ばれ、治療が困難な病気や患者数が少ない病気に対する治療薬のことをいいます。「オーファンドラッグ法」は病気を治療する医薬品の重要性に基づき研究開発が進むよう、公的援助制度等を整備することを目的に米国FDAにより制定されました。米国で治療薬が存在しない疾患に対して患者数が20万人未満であること、開発コストが販売から回収される見込みがないことなどの基準が設けられています。

尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、今後の業績に重要な影響が生じることが明らかになった場合には、速やかに開示いたします。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100％子会社のアキュセラ・インク(米国、シアトル)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス(生物模倣技術)」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定(一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません)に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

「Patient Based Ophthalmology Suite」に関わる在宅眼科医療機器ソリューション開発のお知らせ

窪田製薬HD — Mon, 13 Feb 2017 09:12:54 +0900

2017年2月13日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
「Patient Based Ophthalmology Suite」に関わる在宅眼科医療機器ソリューション開発のお知らせ
「Patient Based Ophthalmology Suite」に関わる在宅眼科医療機器ソリューション開発のお知らせ
　
世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100％子会社である米アキュセラ・インクが医療機器開発の第一弾として、モバイルヘルス(mHealth)(*1)を含む在宅・遠隔医療分野での需要を見込み、Patient Based Ophthalmology Suite (略称「PBOS」)の開発に着手したことをお知らせいたします。

当社グループのモバイルヘルス開発において中心的な役割を持つ当眼科医療ソリューションは、①患者がご自身で検査を行うための超小型OCT(*2)機能を含む小型ハンドヘルドデバイス、②クラウド(*3)にデータをアップロードするためのネットワーク機能、③検査結果を解析するソフトウェア、そして④医師および医療機関が解析されたデータにアクセスするクラウドサービスで構成される予定です。

「PBOS」は当社の独自技術をもとに開発されている在宅眼科医療機器ソリューションです。開発の第一段階として、ウェット型加齢黄斑変性や糖尿病黄斑浮腫をはじめとする、網膜血管新生による眼疾患の治療中および治療後の病変と経過のモニタリングを提供する予定です。患者が通院をしなくても、網膜の解剖学的構造や視力の変化といった病変の経過を、医師が遠隔で診断できるシステムを確立することで、個々の患者にあった眼科治療を実現し、治療の遅れによる視力低下を防ぐことを目的に開発に取り組みます。今後の開発スケジュールの詳細は、追って公表してまいります。

尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、平成29年12月期の連結業績予想については、本件の影響を織り込んだうえで、平成28 年12 月期決算短信公表時にお知らせいたします。

＊１：モバイルヘルスとはスマートフォン、ウェアラブルデバイスなどの携帯および可搬型通信端末を医療行為、医療データ管理、診断、モニタリングなどに利用することを指します。
＊２：OCT (Optical Coherence Tomography)は光干渉断層計であり、網膜の断面の構造を見ることができる装置のことです。
＊３：クラウドとはインターネットを指します。データをインターネット上に保存することで、様々なデバイス（コンピューター、携帯電話端末等）から情報を取得することができるようになります。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100％子会社のアキュセラ・インク（米国、シアトル）が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、中期加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視（老眼）の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス（生物模倣技術）」の研究開発も進めております。また、PBOSなどのモバイルヘルスを含む医療デバイスの研究開発も手掛けております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験開始のお知らせ

窪田製薬HD — Fri, 27 Jan 2017 08:34:54 +0900

2017年1月27日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
スターガルト病治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の臨床第2a相試験開始のお知らせ
世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100％子会社である米アキュセラ・インクがスターガルト病を適応症として開発する治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、平成29年１月26日（日本時間）、最初の被験者登録(FPFV)を終え、臨床第2a相試験を開始したことをお知らせいたします。

本試験におきまして、スターガルト病患者に対する「エミクススタト塩酸塩」の薬力学（薬理作用）、安全性および忍容性を評価します。臨床第2a相試験は米国の４から６施設で実施され、約30名の被験者登録を予定している多施設共同無作為化二重盲検試験です。本試験は被験者を１対１対１の割合で、2.5mg、5mg、10mgの投与群に割り当て、１ヶ月間１日１回夕方に「エミクススタト塩酸塩」を経口投与いたします。

尚、「エミクススタト塩酸塩」は、スターガルト病の新規治療薬候補として米国FDAからオーファンドラッグ指定を受けています。(平成29年１月６日付当社プレスリリース『「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ』をご参照ください。)

◆スターガルト病について
スターガルト病は、目の網膜に障害をきたし、視力をつかさどる黄斑が萎縮します。緩やかに視力が低下する稀少遺伝性疾患で、若年者に発症します。スターガルト病の症例の約95％は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています（*１）。ABCA4遺伝子異常により、徐々に光受容体が損傷し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいといった様々な視力低下の症状が見られます。典型的なスターガルト病は、小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者さんもいます。
８千～１万人に１人が罹患すると推定されており（*２）、米国における推定患者数は４万人以下と報告されています（*３）。現在、スターガルト病に対し、症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ（*４）として対応が急がれています。

◆「エミクススタト塩酸塩」について
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは明るい光や強い光に曝露されると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり過剰に蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜が損傷され、視力低下あるいは失明に至ると考えられています。

網膜に発現するABCA4遺伝子は、視覚サイクルの過程で産生されたビタミンA由来の有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをもっています。スターガルト病はこの遺伝子に異常が生じることにより、網膜に有害代謝産物が過剰に蓄積される特徴的な症状を有しており、最終的に視機能障害をきたすと考えられています。

「エミクススタト塩酸塩」は、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているA2EなどのビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するので、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

＊１：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2016年７月２日のデータ
＊２：Retinal Pharma & Biologics Market, Market Scope 2015
＊３：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国、欧州、日本のスターガルト病患者数を自社で算出
＊４：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズ

尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、平成29年12 月期の連結業績予想については、本件の影響を織り込んだうえで、平成28 年12 月期決算短信公表時にお知らせいたします。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100％子会社のアキュセラ・インク（米国、シアトル）が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、中期加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視（老眼）の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス（生物模倣技術）」の研究開発も進めております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ

窪田製薬HD — Fri, 06 Jan 2017 09:03:51 +0900

2017年1月6日
窪田製薬ホールディングス株式会社
（コード番号 4596 東証マザーズ）
「エミクススタト塩酸塩」のスターガルト病治療に対するFDAオーファンドラッグ指定のお知らせ
世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーである窪田製薬ホールディングス株式会社(以下「当社」)は、当社100％子会社である米アキュセラ・インクがスターガルト病を適応症として開発する新薬候補「エミクススタト塩酸塩」において、平成29年１月５日（日本時間）にFDA(米国食品医薬品局)よりオーファンドラッグ指定の通知を受けたことをお知らせいたします。

◆オーファンドラッグについて
オーファンドラッグは稀少疾病用医薬品と呼ばれ、治療が困難な病気や患者数が少ない病気に対する治療薬のことをいいます。「オーファンドラッグ法」は病気を治療する医薬品の重要性に基づき研究開発が進むよう、公的援助制度等を整備することを目的に米国FDAにより制定されました。米国で治療薬が存在しない疾患に対して患者数が20万人未満であること、開発コストが販売から回収される見込みがないことなどの基準が設けられています。

◆スターガルト病について
スターガルト病は、目の網膜に障害をきたし、緩やかに視力が低下する稀少遺伝性疾患で、若年者に発症します。スターガルト病の症例の約95％は、網膜に局在するABCA4遺伝子の異常に起因していると考えられています(*１)。ABCA4遺伝子異常により、徐々に光受容体が損傷し視力が低下し、視野の欠損、色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が見えにくいといった様々な症状が見られます。典型的なスターガルト病は、小児期から青年期にかけて発症しますが、中には成人期まで視力低下を自覚しない患者さんもいます。８千～１万人に１人が罹患すると推定されており(*２)、米国における推定患者数は４万人以下と報告されています(*３)。現在、スターガルト病に対し、症状の進行を抑制する治療法は存在しておらず、アンメット・メディカル・ニーズ(*４)として対応が急がれています。

◆「エミクススタト塩酸塩」について
眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは明るい光や強い光に曝露されると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり過剰に蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜が損傷され、視力低下あるいは失明に至ると考えられています。

網膜に発現するABCA4遺伝子は、視覚サイクルの過程で産生されたビタミンA由来の有害代謝産物の前駆物質を分解する細胞に輸送する働きをもっています。スターガルト病はこの遺伝子に異常が生じることにより、網膜に有害代謝産物が過剰に蓄積される特徴的な症状を有しており、最終的に視機能障害をきたすと考えられています。

「エミクススタト塩酸塩」は、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているA2EなどのビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するので、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

◆今後の開発計画について
「エミクススタト塩酸塩」の動物を対象とする非臨床試験および、健常人を対象とする臨床第１相試験は過去に実施された臨床試験結果を活用できることから既に終了しており、スターガルト病患者を対象とした臨床第２相試験の開始に向けて現在は検証を進めております。具体的な臨床試験開始の時期につきましては、決まり次第お知らせいたします。

＊１：National Eye Institute. https://nei.nih.gov/health/stargardt/star_facts. 2016年７月２日のデータ
＊２：Retinal Pharma & Biologics Market, Market Scope 2015
＊３：Market Scope社が 2015年に発行した「Retinal Pharma & Biologics Market」と「UN World Population Prospects 2015」をもとに、米国、欧州、日本のスターガルト病患者数を自社で算出
＊４：アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズ

尚、本件の連結業績への影響は軽微でありますが、平成29年12 月期の連結業績予想については、本件の影響を織り込んだうえで、平成28 年12 月期決算短信公表時にお知らせいたします。

以上

◆窪田製薬ホールディングス株式会社について
当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発および実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100％子会社のアキュセラ・インク（米国、シアトル）が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」において糖尿病網膜症、スターガルト病、中期加齢黄斑変性への適応を目指し研究を進めております。また、白内障や老視（老眼）の薬物治療を目的とした「ラノステロール」の研究開発および網膜色素変性における視機能再生を目指す「オプトジェネティクス」に基づく遺伝子療法の開発を実施しております。同時に、加齢黄斑変性、増殖糖尿病網膜症、糖尿病黄斑浮腫の治療を目指し、「バイオミメティックス（生物模倣技術）」の研究開発も進めております。
（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）

◆免責事項
本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。

本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

株主・投資家の皆様へのメッセージ

窪田製薬HD — Wed, 01 Jun 2016 21:15:01 +0900

2016年6月1日
アキュセラ・インク（Acucela Inc.）
（コード番号 4589 東証マザーズ）
株主・投資家の皆様へのメッセージ
　失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組むアキュセラ・インク（本社：米国シアトル、会長、社長兼最高経営責任者：窪田良、以下「当社」）は、2016年５月31日に当社IRサイト（http://ir.acucela.jp/management/index.htm）において窪田からの株主・投資家の皆様へのメッセージをご報告しておりますが、より多くの皆様にお伝えするため、あらためて開示いたします。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　記

■今後のビジネス戦略について
　この度の加齢黄斑変性を適応症とする「エミクススタト塩酸塩」におきまして、有効性が確認できなかったことを重く受けとめております。同時に、皆さまにご心配をおかけしましたことを心中よりお詫び申し上げます。

　弊社におきまして、他の進行中の主な研究開発を中断する予定はないということを最初に申し上げ、今後のビジネス戦略についてご説明をさせていただきます。

■引き続き邁進するエミクススタト開発
　加齢黄斑変性を対象とした開発計画につきましては、すでに着手しております臨床第2b/3相試験508例の全データ解析後に検討に入る予定です。新たな進捗があり次第、発表をさせていただきます。

　エミクススタト塩酸塩は、糖尿病網膜症、スターガート病を適応症として開発を継続いたします。

　糖尿病網膜症は、糖尿病の３大合併症のひとつであり、病態は単純期、前増殖期、増殖期へと進行します。弊社は、重度の増殖糖尿病網膜症を対象に臨床試験を実施し、将来的には、前増殖型、単純型、ならびに合併症である糖尿病黄斑浮腫への適応拡大も視野に入れております。糖尿病網膜症は、日本では中高年の失明原因の第２位となる眼疾患で、世界では１億500万人が罹患していると言われている病気です。弊社は増殖糖尿病網膜症の臨床第２相試験を現在実施しております。

　スターガート病は、若くして中心視野が失われ失明に至る恐れのある遺伝性の黄斑変性疾患です。この有効な治療法のない希少疾患に対しまして、１日でも早く臨床第2相試験を始めるべく研究を進めております。

■ 革新的な医薬品候補群
　今年の３月に、導入を発表いたしました白内障治療薬候補の「ラノステロール」につきましては、年内に非臨床試験を開始し、来年には白内障患者を対象とした臨床第1/2相試験を実施する方向で研究を進めております。

　白内障は、世界の失明原因の51%を占めており、眼球内にある水晶体を構成するタンパク質が凝集することにより混濁を生じる疾患です。一般には老視（老眼）もしくは加齢に伴い発症すると考えられています。先進国を中心に、中等度から重度の患者さんには眼内レンズを移植する手術が治療の選択肢として提供されています。その数は世界で年間2,400万件に及びます。

　現在、白内障に対し、薬剤による非侵襲的な根治療法はありません。そのため、点眼薬で水晶体の混濁を解消し視力を改善できる侵襲性の低い薬物治療が可能になれば、眼科医療に飛躍的な進歩をもたらすと、弊社は考えております。

　網膜色素変性症に対する遺伝子療法「オプトジェネティクス」につきましても予定どおり研究開発を進めてまいります。網膜色素変性症は、遺伝性の網膜疾患で、幼少期に発症する例も多く見られます。欧米およびアジアでは約4,000人に１、世界で140万人が患っていると言われる希少疾患で、厚生労働省が難病に指定しています。現在のところ網膜色素変性症に対する有効な治療法はありません。

　弊社では、2016年から2018年にかけて、非臨床試験を行い、2018年には臨床第２相試験を実施することを目指しております。

■持続可能なビジネスモデル
　現在、弊社は約 160億円の資金を保有しており、戦略的に開発を遂行するには十分であると考えております。

　弊社の研究開発戦略として、２年間でPOC（Proof of Concept: ヒトを対象に新薬候補としての有効性や安全性を探索し証明するもので、「開発概念の実証」とも言います。創薬開発の大事なマイルストーンです。）を取得できることを条件として、化合物や技術の研究開発を行い、係るコストは開発品一つに対して10億円前後もしくはそれ以下を見込んでおります。

　POC取得後は、基本戦略としては速やかに開発パートナーを探し、アップフロント支払いでそれまでの開発コストを回収し、その後の開発費用を確保しながら、マイルストーン支払いで余剰金を確保し、共同開発を経て上市を目指します。長期的に自己資金を大きく減らすことなく、費用対効果が高く、かつ、革新的な眼科医療の実現を目標に、持続的研究開発に取り組んでまいります。白内障治療薬候補「ラノステロール」、網膜色素変性症に対する遺伝子療法「オプトジェネティクス」などを含む全ての研究開発プログラムに共通した戦略です。

　今後も技術導入および自社研究開発強化における進捗はご報告をさせていただきます。

■最後に
　世界から失明を撲滅するという私どものミッションに変わりはありません。これからも、株主・投資家の皆様に、速やかな企業価値の向上を目指す弊社の取り組みをしっかりとお伝えできるよう、努めてまいります。引き続き最先端科学を取り入れた革新的眼科医薬品開発を続けてまいりますので、末長くご支援ご鞭撻を賜りますよう、よろしくお願い申し上げます。

　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

■アキュセラ・インク（Acucela Inc.）について
　アキュセラは、臨床開発段階の眼科医療ソリューション・カンパニーです。失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補であるエミクススタトの共同開発を大塚製薬株式会社と進めております。アキュセラは、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロールの研究開発、網膜色素変性症における視機能再生を目指すオプトジェネティクスに基づく遺伝子療法の研究開発を手掛けております。エミクススタトにおいては、増殖糖尿病網膜症に対する治療薬候補として臨床第2相試験を実施するほか、スターガート病等への適応拡大を検討しています。
（ウェブサイト：http://www.acucela.jp）

■免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

　「Acucela」およびアキュセラのロゴは、様々な法域における当社の登録商標または商標です。

ドライ型加齢黄斑変性治療、エミクススタト塩酸塩の臨床第2b/3相試験におけるトップラインデータについて

窪田製薬HD — Thu, 26 May 2016 08:00:12 +0900

2016年5月26日
アキュセラ・インク（Acucela Inc.）
（コード番号 4589 東証マザーズ）
ドライ型加齢黄斑変性治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の
臨床第2b/3相試験におけるトップラインデータについて
SEATTLE試験の主要評価項目において地図状萎縮病変の進行抑制に差が認められず
　失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組むアキュセラ・インク（本社：米国シアトル、会長、社長兼最高経営責任者：窪田良、以下「当社」）は、本日、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性を適応症とする「エミクススタト塩酸塩」（以下、「エミクススタト」）の臨床第2b/3相試験におけるトップラインデータを発表いたします。　　

　本臨床試験は、508例の地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象に24ヶ月間にわたり実施されました。プラセボ群は年に1.69平方ミリメートルの病変の進行があったのに対し、エミクススタト投与群は用量別に、10mgは年に1.84平方ミリメートル、５mgは1.83平方ミリメートル、2.5mgは1.69平方ミリメートルの病変の進行があったことから、エミクススタト投与群とプラセボ群の萎縮病変の進行に差は認められず、主要評価項目を達成するには至りませんでした。24ヶ月目の通常の冷光下の最高矯正視力において、エミクススタト投与群とプラセボ群の間でベースライン（治験前）からの変化に有意差はありませんでした。特定の遺伝子プロファイルを有する患者には、エミクススタトの有効性が数値上確認されました。

　マイアミ大学バスコム・パルマー・アイ・インスティチュートで眼科学教授を務めるフィリップ・ローゼンフェルド博士は、次のように述べています。「この度の臨床試験は、患者の方々にとっても医師にとっても残念な結果となりました。」

　SEATTLE試験における２年間の臨床データが示す有害事象は、以前に行われたエミクススタトの臨床試験に類似したもので、エミクススタト投与群とプラセボ群に、重篤な副作用は認められませんでした。

　眼科医であり、当社の会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、次のように述べています。「地図状萎縮における臨床試験データを綿密に検証したうえで、地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性に対するエミクススタトの今後の計画について検討してまいります。そして、引き続き、技術導入の推進および自社研究開発の強化に邁進いたします。」

　当社はこれより数ヶ月にわたり、共同開発パートナーである大塚製薬株式会社と、この度のSEATTLE試験における臨床試験データの分析を行ってまいります。分析結果を踏まえ、地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性に対するエミクススタトの今後の計画を検討し、その結果については適宜開示してまいります。

　また当社は、エミクススタトにおいて、増殖糖尿病網膜症に対する試験的研究を継続し、スターガート病につきましても有効性を検証してまいります。

　なお、2016年12月期の業績に対する影響につきましては今後検証を実施し、重大な影響がある場合には速やかに開示してまいります。
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

■エミクススタト塩酸塩について
　エミクススタトは経口投与可能な非レチノイド系の低分子化合物で、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」に不可欠な酵素であるRPE65を抑制します。エミクススタトは当社と大塚製薬株式会社（以下、「大塚製薬」）が共同開発しており、米国においては共同販売し、日本を含むアジア、太平洋、中東、および北アフリカの一部は大塚製薬が独占販売権を保有し、欧州、南米、アフリカにおいては当社が独占販売権を保有しています。

■SEATTLE 試験（The Safety and Efficacy Assessment Treatment Trials of Emixustat Hydrochloride study）について
　SEATTLE 試験はエミクススタトの有効性と安全性をプラセボと比較する臨床第2b/3相試験であり、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性患者を対象とする無作為化二重盲検用量範囲探索試験です。本試験では508名の被験者がエミクススタト2.5mg、５mg、10mgまたはプラセボ投与群に割り当てられ、24ヶ月間にわたり１日１回の経口投与を行いました。有効性における主要評価項目は、眼底自家蛍光画像の測定を用いた、検査眼における萎縮病変総面積のベースラインからの変化の平均値です。安全性と忍容性については、眼ならびに他の臓器で発現する有害事象、重篤な有害事象、眼科検査所見、バイタルサイン、身体検査所見、心電図所見、そして研究室での分析の結果により評価されました。

■地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性について
　加齢黄斑変性とは、中心視力の低下を引き起こし、深刻なケースにおいては失明にいたる両眼性の網膜疾患です。地図状萎縮は、加齢黄斑変性の進行期の症状で、視機能の重要な役割を有する網膜の中心部（黄斑）の視細胞が損傷し萎縮します。中心視力が著しく低下するため、地図状萎縮を伴う加齢黄斑変性の患者からは、読み書きや顔の認識が困難になる等の報告がされています。現在、ドライ型にはFDAの承認を受けて上市されている薬剤が存在しないため、アンメット・メディカル・ニーズとして対応が求められています。加齢黄斑変性は、米国においては50歳以上の中途失明の主要原因であり、世界で１億3500万人が罹患し、地図状萎縮を伴う罹患者数は900万人と報告されています＊１。
＊１: Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015

■アキュセラ・インク（Acucela Inc.）について
　アキュセラは、臨床開発段階の眼科医療ソリューション・カンパニーです。失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補であるエミクススタトの共同開発を大塚製薬株式会社と進めております。アキュセラは、白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロールの研究開発、網膜色素変性症における視機能再生を目指すオプトジェネティクスに基づく遺伝子療法の研究開発を手掛けております。エミクススタトにおいては、増殖糖尿病網膜症に対する治療薬候補として臨床第2相試験を実施するほか、スターガート病等への適応拡大を検討しています。
（ウェブサイト：http://www.acucela.jp）

■免責事項
　本資料は関係情報の開示のみを目的として作成されたものであり、有価証券の取得または売付けの勧誘または申込みを構成するものではありません。本資料は、正確性を期すべく慎重に作成されていますが、完全性を保証するものではありません。また本資料の作成にあたり、当社に入手可能な第三者情報に依拠しておりますが、かかる第三者情報の実際の正確性および完全性について、当社が表明・保証するものではありません。当社は、本資料の記述に依拠したことにより生じる損害について一切の責任を負いません。
　本資料の情報は、事前の通知なく変更される可能性があります。
　本資料には将来予想に関する見通し情報が含まれます。これらの記述は、現在の見込、予測およびリスクを伴う想定（一般的な経済状況および業界または市場の状況を含みますがこれらに限定されません）に基づいており、実際の業績とは大きく異なる可能性があります。今後、新たな情報、将来の事象の発生またはその他いかなる理由があっても、当社は本資料の将来に関する記述を更新または修正する義務を負うものではありません。

「Acucela」およびアキュセラのロゴは、様々な法域における当社の登録商標または商標です。

増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験開始について

窪田製薬HD — Mon, 09 May 2016 08:45:08 +0900

2016年5月9日
アキュセラ・インク（Acucela Inc.）
（コード番号 4589 東証マザーズ）
増殖糖尿病網膜症に対する「エミクススタト塩酸塩」の臨床第２相試験開始について
　失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組むアキュセラ・インク（本社：米国シアトル、会長、社長兼最高経営責任者：窪田良、以下「当社」）は、増殖糖尿病網膜症の治療における「エミクススタト塩酸塩」（以下、「エミクススタト」）の効果を評価するための臨床第２相試験＊1を米国で開始しましたことをお知らせいたします。当社は、増殖糖尿病網膜症に対するエミクススタトの治療効果を評価することを目的とした、無作為化プラセボ比較臨床第２相試験プロトコール（臨床試験実施計画書）をFDA（米国食品医薬品局）に提出し、IRB（治験審査委員会）より承認を受けました。　　

　この試験では、被験者にエミクススタトを１日１回、３ヶ月間にわたり経口投与します。設定されたエンドポイントには、増殖糖尿病網膜症の重症度に応じたサイトカイン＊2発現レベルの変化および網膜の血管新生における変化が含まれます。本臨床試験において、20名の被験者を募集しており、2016年４月に１人目の被験者が登録され、投与を開始いたしました。

　糖尿病網膜症は、糖尿病の３大合併症のひとつであり、日本では中高年の失明原因の第２位となる眼疾患です。病態は単純期、前増殖期、増殖期へと進行します。この度、エミクススタトによる臨床第２相試験を実施する対象疾患は、重度である増殖糖尿病網膜症です。慢性的な高血糖により網膜内で発生する血管障害に起因し、血液の流れが悪くなり低酸素状態になった網膜では、眼底出血や異常な血管新生を起こします。血管新生は、糖尿病性眼疾患の最も進行した段階の病態に見られ、生涯的な視力喪失につながります。増殖糖尿病網膜症は、世界中で1,900万人超が罹患しており、2020年までには約2,200万人に達すると予想されています＊3。糖尿病網膜症罹患者数は世界で1億500万人とされており、これは糖尿病有病者数4億1,500万人の25％以上に相当します＊3＊4。糖尿病網膜症罹患者人口は世界中で増え続けており、2020年には約1億1,700万人に上ると報告されております＊3。

　当社は、重度の増殖糖尿病網膜症を対象に臨床試験を実施し、将来的には、前増殖糖尿病網膜症、単純糖尿病網膜症、ならびに合併症である糖尿病黄斑浮腫への適応拡大も視野に入れております。

　眼科医であり、当社の会長、社長兼最高経営責任者である窪田良博士は、「失明または視力低下にいたる増殖糖尿病網膜症は世界で多くの方々に多大な影響を与える疾患であり、こうしたアンメットメディカルニーズに対応すべくエミクススタトの可能性を拡大していけるよう、更なる研究開発に邁進してまいります。」と述べています。

　尚、本件は2016年３月９日に開示された2015年12月期決算短信（２．経営方針（３）会社の経営戦略および対処すべき課題）において、「当社は、2016年第２四半期に、増殖性糖尿病網膜症治療のための予備臨床試験を開始する予定」と紹介されております。また、本件は2016年３月９日に開示された2016年12月期の業績予想には織り込み済みであり、業績予想に与える影響はございません。

　今後、臨床試験の進捗がありましたら、速やかに開示いたします。

＊１:「エミクススタト塩酸塩」に関わる臨床第1相試験（少人数の成人ボランティア（健常人）を対象とした、安全性について調べる試験）が終了しているため、臨床第2相試験より開始致します。
＊２: サイトカインとは細胞から分泌されるタンパク質で、免疫システムの情報伝達物質です。
＊３：Market Scope, The Global Retinal Pharmaceuticals & Biologic Market, 2015
＊４：国際糖尿病連合(IDF) 「糖尿病アトラス第7版 2015」

　　　　　　
　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　　以上

◆　エミクススタト塩酸塩について

　網膜には脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは明るい光や強い光に曝露されると有害副産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜が損傷され、視力低下あるいは失明に至ると考えられています。
　エミクススタトは、この「視覚サイクル」に不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクル内のビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、A2E（ビタミンA由来の有害副産物）産生が低下するので、網膜の健康維持に有用であると理論づけられています。エミクススタトは経口投与可能な非レチノイド系の低分子化合物です。新規化合物であり、視覚サイクルモジュレーションとしては世界で初めての薬剤候補です。非臨床試験において、エミクススタトは、有害副産物の蓄積、光障害によりおこる網膜変性、新生血管の増生のすべてを軽減することが証明されています。エミクススタトは当社と大塚製薬株式会社（以下、「大塚製薬」）が共同開発しており、米国においては共同販売し、日本を含むアジア、太平洋、中東、および北アフリカの一部は大塚製薬が独占販売権を保有し、欧州、南米、アフリカにおいては当社が独占販売権を保有しています。
　当社のエミクススタトは、地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性に対する治療薬候補としてFDA（米国食品医薬品局）よりファストトラック認定を受けています。当社は、増殖糖尿病網膜症のほか、ウェット型加齢黄斑変性、糖尿病黄斑浮腫、スターガート病などへエミクススタトの適応拡大を検討しています。

◆　アキュセラ・インク（Acucela Inc.）について

　アキュセラは、臨床開発段階の眼科医療ソリューション・カンパニーです。失明や視力低下をまねく眼疾患に対する治療、または疾患の進行を遅らせる革新的な治療薬・医療技術の探索および開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく地図状萎縮を伴うドライ型加齢黄斑変性の治療薬候補「エミクススタト塩酸塩」の共同開発を大塚製薬株式会社と進めております。アキュセラは、2016年に白内障や老視(老眼)の薬物治療を目的としたラノステロールの研究開発および網膜色素変性症における視機能再生を目指すオプトジェネティクスに基づく遺伝子療法の開発を開始しました。
（ウェブサイト：http://www.acucela.jp）

◆　免責事項

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