法人別リリース

ヘリオス独自のユニバーサルドナーセル臨床株完成のお知らせ

ヘリオス — Tue, 20 Oct 2020 15:30:00 +0900

2020年10月20日
株式会社ヘリオス
　当社は、遺伝子編集技術を用いて、HLA型*1に関わりなく免疫拒絶*2のリスクを低減する次世代iPS細胞、ユニバーサルドナーセル（Universal Donor Cell: 以下、UDCと言います。）の作製を進めてまいりました。このたび、臨床グレードのUDC株（臨床株）が完成しましたので、お知らせいたします。

　当社は、2020年６月３日にお知らせしました通り、ヘリオス独自のUDCの研究株を完成しています。このたび、日米欧を含む国内外でのヒトへの臨床応用も可能なレベル（臨床グレード）の細胞株作製にも成功致しました。今後は、臨床応用に向け準備を進めてまいります。

　 UDCは、免疫拒絶反応を抑えた他家iPS細胞です。眼科領域、次世代がん免疫細胞、臓器原基等への活用を目指しています。
　通常、移植細胞は患者とのHLA型を一致させない場合には、免疫拒絶反応を起こします。そのため、移植時には免疫抑制剤の投与が必要となりますが、患者の負担も大きくなります。免疫抑制剤の投与を回避するためには、自らの細胞から作製する自家iPS細胞の使用が望ましいのですが、この作製には多くの時間と多額の費用が必要となります。
　 UDCは、遺伝子編集技術を用い、免疫拒絶反応の抑制を可能にするiPS細胞です。当社のUDCは、他家iPS細胞から拒絶反応を引き起こすHLA遺伝子を除去し、その細胞に免疫抑制関連遺伝子、および安全装置としての自殺遺伝子を導入した、安全な細胞医薬品の原材料となる細胞です。iPS細胞本来の特長である無限の自己複製能力や、様々な細胞に分化する多能性を維持しながら、免疫拒絶を抑え安全性を高めた再生医薬製品創出のための次世代技術プラットフォームです。

　当社は、UDCを用いた再生医療等製品の自社開発の推進および研究機関等との連携を模索しながら、さらなるパイプラインの充実を図ります。
　本件に関して、業績への影響につき今後開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。

以上

*１ HLA型
HLA（Human Leukocyte Antigen＝ヒト白血球型抗原）は、すべてのヒト細胞に発現しており、免疫にかかわる重要な分子です。体内では、自分のHLA型と異なるものはすべて異物と認識され、免疫反応により拒絶・攻撃されます。よって、臓器移植においてはHLA型の一致が非常に重要になります。

*2　免疫拒絶反応
他人の細胞や臓器を移植した場合、移植された細胞・臓器（移植片）が異物として認識され、免疫細胞に攻撃・排除される反応です。

Healios Successfully Establishes Proprietary Universal Donor Cell Research Line

Healios — Fri, 05 Jun 2020 14:00:00 +0900

TOKYO, June 5, 2020 /Kyodo JBN/ --
Healios K.K.
Healios K.K. (hereinafter “the Company”; TSE: 4593), Japan’s leading clinical-stage biotechnology company, has been creating Universal Donor Cells (UDCs), which are next-generation iPS cells created with gene-editing technology to engineer a low risk of immune rejection (*1) regardless of HLA types (*2). The Company is pleased to announce that it has successfully established a proprietary UDC research line and characterized its gene expression and other features.

(Logo: https://kyodonewsprwire.jp/prwfile/release/M106097/202006030529/_prw_PI1fl_8k3L0uv8.jpg)

Healios plans to combine its UDC technology with its existing efforts in next-generation cancer-targeting immune cells, ophthalmology, organ buds and so on to create a line of regenerative medicine therapies with the highest possible safety and efficacy profile.

Typically, transplanted cells trigger an immune rejection response in patients whose HLA type does not match that of the cells. Therefore, doctors must administer an immunosuppressant drug during transplantation, which increases the burden on the patient’s body. To avoid the administration of immunosuppressants, it is preferable to utilize autologous iPS cells produced by the patient’s own cells, but the production process both takes a long time and is very expensive.

UDCs are iPS cells created using gene-editing technology that allows them to reduce the body’s immune rejection response. The production of Healios’ UDCs involves the removal of certain HLA genes that elicit a rejection response, the introduction of an immunosuppression gene to improve immune evasion, and the addition of a suicide gene serving as a safety mechanism, each in an allogeneic iPS cell. This next-generation technology platform allows for the creation of regenerative pharmaceutical products with enhanced safety and a lower risk of immune rejection, while preserving the inherent ability of iPS cells to replicate themselves continuously and their pluripotency in differentiating into various other kinds of cells.

Plans are underway at Healios to promote the internal development of regenerative pharmaceutical products that utilize UDCs and further reinforce the Company’s pipeline. It is committed to working towards the early completion of a clinical-grade UDC line that meets global approvability standards.

Notes:
(*1) Immune rejection
This is a response involving immune cells during the transplantation of cells or an organ derived from a different individual which results in the transplanted cells or organ (implant) being recognized as a foreign entity and attacked/rejected by the immune system.

(*2) HLA types
HLA (Human Leukocyte Antigen) is an important molecule expressed in all human cells that is involved in how the immune system functions. Any substance in an individual’s body with an HLA type that differs from the individual’s own is recognized as a foreign substance, which triggers an immune response that rejects and attacks that substance. Therefore, ensuring a match of HLA types is extremely important in organ transplantation.

About Healios
Healios is Japan’s leading clinical-stage biotechnology company harnessing the potential of stem cells for regenerative medicine. Its aim is to offer new therapies for patients suffering from diseases without effective treatment options.

Healios’ near-term pipeline includes its Somatic Stem Cell (SSC) platform products, with candidate HLCM051 currently being evaluated in Phase 2/3 and Phase 2 trials in ischemic stroke and acute respiratory distress syndrome (ARDS), respectively.

Healios is a pioneer in the development of regenerative medicines in Japan, using gene-modified induced pluripotent stem cells (iPSCs) to develop regenerative treatments in immune-oncology cell therapies targeting solid tumors and liver diseases, and ophthalmology.

Healios was established in 2011 and to date has raised over US$330 million in funds to support its growth and development. The Company has been listed on the Tokyo Stock Exchange since 2015 (TSE Mothers: 4593).

Official website: https://www.healios.co.jp/en/

体性幹細胞再生医薬品HLCM051の日本のARDSを対象とする治験へのCOVID-19肺炎由来ARDS患者組入れのお知らせ

ヘリオス — Mon, 13 Apr 2020 15:02:11 +0900

4月13日
株式会社ヘリオス

体性幹細胞再生医薬品HLCM051の
日本における急性呼吸窮迫症候群を対象とする治験（ONE-BRIDGE試験）
COVID-19肺炎由来のARDS患者の組入れに関するお知らせ

　当社は現在、日本国内にて体性幹細胞再生医薬品HLCM051*1を用いて、脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群（ARDS）※2を対象とした治験を実施しております。ARDSに対する治療法の開発においては、肺炎を原因としたARDS患者を対象とした、有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）を実施しており、組入れは順調に進んでいます。

　2020年3月26日にお知らせいたしました通り、当社は新型コロナウイルス（COVID-19）肺炎由来のARDS患者の組入れに関して、専門医師及び独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と協議を進めてまいりました。今般、ONE-BRIDGE試験のプロトコルを変更し、当該患者の組入れを開始することになりましたため、お知らせいたします。
　
　ONE-BRIDGE試験は、肺炎を原因疾患とするARDS患者に対してHLCM051の有効性及び安全性を検討するものであり、非盲検下で、標準治療を対照として実施しております。これまで30名を対象に患者組入れを行ってまいりましたが、あらたに同一試験内に評価対象群（コホート）を追加し、COVID-19由来の肺炎を原因疾患とするARDS患者約5名を症例として組入れ、安全性の検討を行います。
　
　なお、今回追加するCOVID-19由来症例を対象とした約5症例の集積は、現在実施中である30症例とは区別して行う計画であり、今回あらたにコホートを追加することによる従来実施してきた治験進捗への影響はございません。

　概要は以下の通りです。

従来の治験
今回新たに追加されるコホート
目的
有効性および安全性評価
安全性評価
被験者
肺炎を原因疾患とするARDS患者
COVID-19由来の肺炎を原因疾患とするARDS患者
組入症例数
30 例
うちHLCM051投与: 20例、
標準治療: 10例
約５例
うち全員にHLCM051投与

以上

＊1 HLCM051
　HLCM051は、日本国内における体性幹細胞再生医薬品の開発パイプラインです。当社は2016年1月に、米国のバイオベンチャー企業Athersys, Inc.と、同社の開発する幹細胞製品MultiStem®を用いた脳梗塞に対する再生医療等製品の国内での開発・販売に関する独占的なライセンス契約を締結し、本パイプラインを導入いたしました。さらに2018年6月に同社との提携を拡大したことにより、日本における急性呼吸窮迫症候群に対する開発・販売ライセンスを取得し、開発を開始いたしました。

＊2 ARDS
　ARDSは、単一の疾患ではなく、基礎疾患や外傷等によって好中球等の免疫系が過剰に誘発され、炎症を起こすことにより肺が傷害を受け肺水腫となり、その結果、重度の呼吸不全となる症状の総称です。ARDS診療ガイドラインによると、死亡率は30～58％と予後が非常に悪い病気です。ARDSに対する治療として、集中治療室で人工呼吸器を用いた呼吸管理を中心とする全身管理が行われます。

　今回、武漢における新型コロナウイルス（COVID-19）の初期症例群に関して発表されたデータでも、入院した患者のうち31～41.8％の割合でARDSを発症、また死亡例ではARDS合併が54～93％確認されており※1※2、重症患者におけるARDS治療の必要性は非常に高い状況です。
※1 Zhou F, et al. Lancet. 2020 Mar 11. pii: S0140-6736(20)30566-3
※2 Wu C , et al. JAMA Intern Med. 2020 Mar 13. doi: 10.1001
（注）上記の２つの論文は初期の患者さんにおける報告であり、現在の各国の状況によりARDSの発症率・死亡率については変動があると予測されます。
　
■ヘリオスについて
　再生医療は、世界中の難治性疾患の罹患者に対する新たな治療法として期待されている分野であり、製品開発・実用化へ向けた取り組みが広がり、近い将来大きな市場となることが見込まれています。ヘリオスは、iPS細胞（人工多能性幹細胞）等を用いた再生医薬品開発のフロントランナーであり、実用化の可能性のあるパイプラインを複数保有するバイオテクノロジー企業です。2011年に設立、2015年に株式上場（東証マザーズ:4593）し、再生医薬品の実用化を目指して研究開発を進めていています。日本国内において、2017年より開始した、体性幹細胞再生医薬品を用いて脳梗塞急性期を対象疾患にした臨床試験に加え、2019年4月より同製品を用いたARDS（Acute Respiratory Distress Syndrome:急性呼吸窮迫症候群）に関する治験を実施しています。また、臓器原基（臓器の基となる細胞）を移植することによって、体内で欠損した機能を補う臓器原基の治療法など、iPS細胞技術を用いた新たな治療薬の創出のための取り組みも進めています。
（詳細は https://www.healios.co.jp/ をご覧ください）

COVID-19に起因する急性呼吸窮迫症候群( ARDS )に対する当社HLCM051を用いた治験に関して

ヘリオス — Thu, 26 Mar 2020 15:22:39 +0900

3月26日
株式会社ヘリオス
COVID-19に起因する急性呼吸窮迫症候群( ARDS )に対する当社HLCM051を用いた治験に関して
　当社は現在、日本国内にて体性幹細胞再生医薬品MultiStem（当社開発コード：HLCM051）を用いて、脳梗塞急性期及び急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象とした治験を実施しております。ARDSに対する治療法の開発においては、肺炎を原因としたARDS患者を対象とした、有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験（治験名称：ONE-BRIDGE試験）を実施しており、組み入れは順調に進んでいます。
　
　ARDSは、単一の疾患ではなく、基礎疾患や外傷等によって好中球等の免疫系が過剰に誘発され、炎症を起こすことにより肺が傷害を受け肺水腫となり、その結果、重度の呼吸不全となる症状の総称です。ARDS診療ガイドラインによると、死亡率は30～58％と予後が非常に悪い病気です。ARDSに対する治療として、集中治療室で人工呼吸器を用いた呼吸管理を中心とする全身管理が行われます。
　
　今回、武漢における新型コロナウイルス（COVID-19）の初期症例群に関して発表されたデータでも、入院した患者のうち31～41.8％の割合でARDSを発症、また死亡例ではARDS合併が54～93％確認されており※1※2、重症患者におけるARDS治療の必要性は非常に高い状況です。
※1 Zhou F, et al. Lancet. 2020 Mar 11. pii: S0140-6736(20)30566-3
※2 Wu C , et al. JAMA Intern Med. 2020 Mar 13. doi: 10.1001
（注）上記の２つの論文は初期の患者さんにおける報告であり、現在の各国の状況によりARDSの発症率・死亡率については変動があると予測されます。
　
　ONE-BRIDGE試験においては、患者組入れ基準上、COVID-19が原因で肺炎となりARDSを発症した患者も組入れることは可能ですが、現在、有効性や安全性を評価する上で課題がないか専門医師及び独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）と協議中です。
　
　各方面からお問い合わせを受け、現状を報告させて頂きますが、今後開示すべき事項が発生した場合は速やかにお知らせいたします。
　
　なお、3月16日（現地時間）に、米国を拠点とするパートナー企業であるAthersys, Incが、2019年12月期決算発表においてMultiStemが米国生物医学先端研究開発局（BARDA）※3より、COVID-19に対する治療薬開発の候補になりうる可能性を言及しております。
※3米国保健福祉省で主にバイオテロ、化学兵器や放射能の脅威やパンデミックインフルエンザや新興感染症の対応を行っている部門です。

■ヘリオスについて
再生医療は、世界中の難治性疾患の罹患者に対する新たな治療法として期待されている分野であり、製品開発・実用化へ向けた取り組みが広がり、近い将来大きな市場となることが見込まれています。ヘリオスは、iPS細胞（人工多能性幹細胞）等を用いた再生医薬品開発のフロントランナーであり、実用化の可能性のあるパイプラインを複数保有するバイオテクノロジー企業です。2011年に設立、2015年に株式上場（東証マザーズ:4593）し、再生医薬品の実用化を目指して研究開発を進めていています。日本国内において、2017年より開始した、体性幹細胞再生医薬品を用いて脳梗塞急性期を対象疾患にした臨床試験に加え、2019年4月より同製品を用いたARDS（Acute Respiratory Distress Syndrome:急性呼吸窮迫症候群）に関する治験を実施しています。また、臓器原基（臓器の基となる細胞）を移植することによって、体内で欠損した機能を補う臓器原基の治療法など、iPS細胞技術を用いた新たな治療薬の創出のための取り組みも進めています。
（詳細は https://www.healios.co.jp/ をご覧ください）

iPSC再生医薬分野に新たな開発品目追加のお知らせ

ヘリオス — Fri, 10 Jan 2020 16:00:00 +0900

1月10日
株式会社ヘリオス
iPSC再生医薬分野に新たな開発品目追加のお知らせ
　当社はiPS細胞技術と遺伝子編集技術を組み合わせた次世代がん免疫細胞の作製にむけた取り組みを推進してまいりました。この度、その開発品目として、他家iPS細胞由来ナチュラルキラー（NK）細胞を用いたがん免疫細胞療法製剤（開発コード:HLCN061）を追加することを決定しましたのでお知らせいたします。

１．本決定の内容
　当社は、世界中の難治性疾患の罹患者に対して新たな治療法による治癒と希望を届けるべく、iPSC/体性幹細胞再生医薬品分野において開発を進めております。この方針のもと、遺伝子編集技術により特定機能を強化した他家iPS細胞由来NK細胞を用いて、固形がんを対象にした次世代がん免疫細胞療法の研究・開発を推進します。現在の開発対象地域は、日本と米国を予定しております。
　がん疾患は、分子標的薬やがん免疫療法の登場により、その治療成績の向上が見られておりますが、未だ治療満足度の低い疾患領域です。特に、現在ではがん疾患の多くを固形がんが占めており、固形がんに対する有効な治療法が望まれております。固形がんとは、血液がん以外の臓器や組織にできるがんの総称です。

２．今後の見通し
　本開発・研究を開始するにあたって特別に支出する費用はございません。本開発・研究を着実にすすめることで将来の自社製品販売収入および企業価値向上につながるものと期待しております。
今後、開示すべき事項が発生した場合には、速やかにお知らせいたします。

以上

＊ナチュラルキラー（NK）細胞
　ナチュラルキラー（NK）細胞は人間の体に生まれながらに備わっている防衛機構で、がん細胞やウイルス感染細胞などを攻撃する白血球の一種です。さらに白血球の分類においてはリンパ球に分類されます。NK細胞を用いた治療の有効性としては延命効果、症状の緩和や生活の質の改善、治癒が期待されています。

株式会社ヘリオスが第38回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス及びバイオテックショーケースに参加

ヘリオス — Thu, 09 Jan 2020 17:00:00 +0900

2020年1月9日
株式会社ヘリオス
第38回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス
及びバイオテックショーケースに参加
～再生医療における新しいアプローチ方法を加速～
　当社は、米国カリフォルニア州サンフランシスコで1月13日～16日に開催される第38回J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンスにおいて当社代表執行役社長CEOの鍵本が事業戦略等に関してプレゼンテーションを実施する予定です。また、同地にて1月13日～15日に開催されるバイオテックショーケースにて当社執行役CFOのRichard Kincaidが登壇する予定です。
　
　日本における体性幹細胞再生医薬品による治療は、商用化が加速化しております。こうした背景のなか、当社は、業界をリードする他家iPS 細胞を用いた次世代技術の開発を推進する、再生医療における独自戦略を掲げております。
　
　当社の体性幹細胞再生医薬品候補「HLCM051」は、脳梗塞急性期患者を対象に有効性及び安全性を検討する第Ⅱ/Ⅲ相試験を日本で実施中です。また、肺炎を原因疾患とする急性呼吸窮迫症候群（ARDS）を対象にした有効性及び安全性を検討する第Ⅱ相試験も日本で実施中です。

　また、「HLCM051」は、世界に先駆けて日本で申請される革新的な医薬品・医療機器・体外診断用医薬品・再生医療等製品を厚生労働省が承認審査で優遇する制度「※先駆け審査指定制度」の指定を受けております。
　
　同時に当社は、患者の免疫細胞に認識されないiPS細胞（ユニバーサルドナーセル）を開発中です。本技術は、当社がこれまで取り組んできました眼科領域、次世代がん免疫療法、臓器原基技術を用いた臓器再生分野への活用を予定しています。

■登壇するプレゼンテーションの詳細は下記の通りです。

J.P.モルガン・ヘルスケア・カンファレンス
登壇者：　代表執行役社長CEO　鍵本　忠尚
日時:　　2020年1月15日(水)  09:30 – 09:55 (米国太平洋標準間)
/1月16日(木)  02:30 – 02:55 (日本時間)
場所:　　ウェスティン・セントフランシスホテル、Mission Bay Room

プレゼンテーションの模様は下記サイトにて公開予定です。（https://jpmorgan.metameetings.net/events/hc20/sessions/30294-healios-k-k/webcast）プレゼンテーション資料はカンファレンス終了後当社ホームページに掲載します。

バイオテックショーケース
登壇者：　執行役CFO Richard Kincaid
日時:　　2020年1月13日(月)  14:00 – 14:30  (米国太平洋標準間)
　　　　　　  /1月14日(火) 07:00 – 07:30 (日本時間)
場所:　　ヒルトン・サンフランシスコ・ユニオンスクエア、Yosemite A

※先駆け審査指定制度について

患者に世界で最先端の治療薬を最も早く提供することを目指し、一定の要件を満たす画期的な新薬等について、開発の比較的早期の段階から先駆け審査指定制度の対象品目（以下「対象品目」という。）に指定し、薬事承認に係る相談・審査における優先的な取扱いの対象とするとともに、承認審査のスケジュールに沿って申請者における製造体制の整備や承認後円滑に医療現場に提供するための対応が十分になされることで、更なる迅速な実用化を図るものです。
（参照：厚生労働省ホームページhttps://www.mhlw.go.jp/seisakunitsuite/bunya/kenkou_iryou/iyakuhin/topics/tp150514-01.html）

■ヘリオスについて

再生医療は、世界中の難治性疾患の罹患者に対する新たな治療法として期待されている分野であり、製品開発・実用化へ向けた取り組みが広がり、近い将来大きな市場となることが見込まれています。ヘリオスは、iPS細胞（人工多能性幹細胞）等を用いた再生医薬品開発のフロントランナーであり、実用化の可能性のあるパイプラインを複数保有するバイオテクノロジー企業です。2011年に設立、2015年に株式上場（東証マザーズ:4593）し、再生医薬品の実用化を目指して研究開発を進めていています。日本国内において、2017年より開始した、体性幹細胞再生医薬品を用いて脳梗塞急性期を対象疾患にした臨床試験に加え、2019年4月より同製品を用いたARDS（Acute Respiratory Distress Syndrome:急性呼吸窮迫症候群）に関する治験を実施しています。また、臓器原基（臓器の基となる細胞）を移植することによって、体内で欠損した機能を補う臓器原基の治療法など、iPS細胞技術を用いた新たな治療薬の創出のための取り組みも進めています。
（詳細は https://www.healios.co.jp/ をご覧ください）