法人別リリース

リブロファズ®配合皮下注とラズクルーズ®錠の併用療法　非小細胞肺がん治療において治療の利便性を向上

Johnson & Johnson — Fri, 27 Mar 2026 13:00:00 +0900

「リブロファズ®配合皮下注」と「ラズクルーズ®錠」の併用療法 EGFR遺伝子変異陽性の非小細胞肺がん治療において治療の利便性を向上
リブロファズ®配合皮下注はEGFR遺伝子変異陽性の非小細胞肺がんに対する初めての皮下投与製剤投与時間を数時間から約5分に短縮し、患者さんの85%が「投与が簡便」と回答
皮下投与製剤併用療法群は静脈内投与群と一貫した有効性を示す
国際共同第III相PALOMA-3試験、日本人集団解析の結果皮下投与製剤併用療法群は静脈内投与群と比較し、インフュージョンリアクション発現率を4分の1に低減

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、27日、国際共同第III相PALOMA-3試験における日本人集団の解析結果を発表しました。
本試験は、上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン19欠失変異（ex19del）又はL858R変異を有する局所進行性又は転移性非小細胞肺がん（Non-Small Cell Lung Cancer：NSCLC）患者さんを対象に、ライブリバント®の皮下投与製剤である「リブロファズ®配合皮下注」［一般名：アミバンタマブ（遺伝子組換え）／ボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え）、以下「リブロファズ®」］と経口EGFRチロシンキナーゼ阻害薬（EGFR TKI）である「ラズクルーズ®錠」（一般名：ラゼルチニブメシル酸塩水和物、以下「ラズクルーズ®」）の併用療法（以下、「皮下投与群」）を評価する試験です。
日本人集団の解析結果、皮下投与群におけるインフュージョンリアクション（Infusion Related Reaction：IRR）の発現率は、静脈内投与群の4分の1に低減し、全体集団と一貫した結果を示しました。また皮下投与群において、無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）及び全生存期間（Overall Survival：OS）ともに中央値に未到達で、全体集団と一貫した結果が示されました。
これらの結果は、2026年第23回日本臨床腫瘍学会学術集会（The Japanese Society of Medical Oncology Annual Meeting）のPresidential sessionにて口頭発表（演題番号PS3-3）されました。

本解析結果の発表者であり治験責任医師である大阪国際がんセンターの田宮基裕先生*は次のように述べています。「リブロファズとラズクルーズの併用療法は、静脈内投与群と同程度の生存期間延長を有しながら、投与時間を数時間から5分程度に短縮することで治療における利便性を向上させ、患者さんにとって大切なことにより多くの時間を充てられるようになるものと期待しています。また本併用療法はインフュージョンリアクションの発現率低下が確認されており、加えて、患者さんのアウトカム改善やQOL向上に貢献できるものと考えています」

アジアは、EGFR遺伝子変異を有するNSCLC患者さんが世界で最も多い地域であり、その頻度は欧米の10～15％に対し、30～40％と推定されています1。治療の進歩にもかかわらず、約30%の患者さんは二次治療に到達できておらず、最初の治療選択が極めて重要です2。診断後の5年生存率は20％未満にとどまります3。

PALOMA-3試験に組み入れられた56例の日本人集団の解析結果、皮下投与群におけるIRRの発現率は15%、静脈内投与群は60%で、皮下投与群におけるIRRの発現率は静脈内投与群の4分の1に低減していました。

また、皮下投与群においてPFS及びOSの中央値はそれぞれ未到達で、静脈内投与群のPFS中央値は4.5か月、OS中央値は8.8か月でした。

リブロファズ®とラズクルーズ ®の併用療法群において、日本人集団は全体集団と一貫した薬物動態プロファイルを示しました。静脈血栓塞栓症の発現率は、皮下投与群で11.5%、静脈内投与群で16.7%でした。

国際共同第III相試験（PALOMA-3）について
PALOMA-3（NCT05388669）試験は、オシメルチニブ及び白金系抗悪性腫瘍剤による治療後に増悪したEGFR 遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がん患者を対象として、リブロファズ®とラズクルーズ®の併用療法のPK、有効性及び安全性を、ライブリバント®とラズクルーズ®併用群とを比較評価する、無作為化、非盲検、第III相試験であり、418例の患者さんが登録されました4。本試験の2つの主要PK評価項目は、トラフ濃度（第2サイクルの1日目におけるCtrough）及び第2サイクルの曲線下面積（1日目から15日目の曲線下面積）でした。主な副次評価項目は、全奏効率及びPFSでした。OSは事前に規定された探索的評価項目でした。治療の最初の4ヵ月間は予防的抗凝固剤の投与が推奨されました。

全体集団の解析では、リブロファズ®とラズクルーズ®の併用療法は、ライブリバント®の静脈内投与の製剤と比較して、PKにおける非劣性を示しました。リブロファズ®の投与時間は、静脈内投与の5時間（2日間に渡って）から約5分に短縮され、皮下投与群におけるIRRの発現率は13%で、静脈内投与群は66%でした5。
さらに治療薬投与の満足度に関する質問票（修正版TASQ）を使い、患者さんの治療薬投与に関する満足度調査を実施したところ、投与終了後、リブロファズ®とラズクルーズ®の併用療法群では、31%が非常に簡便、54%が簡便、合わせて85％が簡便と回答しました。一方静脈内投与群では、11%が非常に簡便、24%が簡便、合わせて35％が簡便と回答しました6。

リブロファズ®について
リブロファズ®は、ライブリバント®の皮下投与製剤でHalozyme社の遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20（rHuPH20）と配合されています。2024年末に2週1回投与と3週1回投与製剤を申請し、2025年12月22日に「EGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」と「EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」に対する承認を取得しています。また、2025年10月にリブロファズ®の4週1回投与製剤を申請しています。リブロファズ®は、本適応症に対して、日本国内で初めて、皮下投与製剤として承認された薬剤です。

ライブリバント®について
ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用もあるヒト型IgG1二重特異性モノクローナル抗体であり、米国食品医薬品局（FDA）が承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21のL858R置換変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、ラズクルーズ®との併用について、米国や欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、プラチナ製剤による化学療法の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の単剤療法として、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、EGFR TKIによる治療の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

日本国内では、ライブリバント®はEGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、2024年9月に承認されています。また、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対する一次治療として、2025年3月に承認されています。更に2025年5月、ライブリバント®はEGFR TKI単剤療法後に増悪したEGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセド）との併用療法として承認されました。

ラズクルーズ®について　
ラズクルーズ®は、変異がない野生型のEGFRは標的とせず、T790M変異と活性化EGFR変異の両方を標的とする、経口EGFR TKIです。LASER301試験におけるラズクルーズ®単剤療法の有効性及び安全性の解析結果は、2023年に The Journal of Clinical Oncology で発表されました。2018年、ヤンセン・バイオテック社はYuhan Corporationと、ラズクルーズ®（韓国ではLECLAZAとして販売）の開発に関するライセンス契約および業務提携契約を締結しました。

非小細胞肺癌（NSCLC）について
世界的に見て肺がんは最もよく知られているがんの1つであり、すべての肺がんのうちNSCLCは80〜85%を占めます7,8。NSCLCの主なサブタイプには、腺がん、扁平上皮がん、大細胞がんがあります9。NSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異は、細胞の増殖や分裂をコントロールする受容体型チロシンキナーゼであるEGFR遺伝子の変異です10。組織学的サブタイプが腺がんであるNSCLCの場合、欧米人患者さんの10〜15%、アジア人患者さんの40〜50%にEGFR遺伝子変異が認められます7,8,11,12,13,14。EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R変異は、EGFR遺伝子変異の中で最も一般的な変異です15。EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんでEGFR TKIでの治療歴のある患者さんの5年生存率は20%未満です16,17。EGFR遺伝子エクソン20挿入変異は、3番目に多いEGFR遺伝子を活性化する変異です18。実臨床におけるEGFR遺伝子エクソン20挿入変異を有する患者さんの5年生存率は8%であり、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R置換変異を有する患者さんの19%と比べ低い値となっています19。一方、乳がんの5年生存率は90％、前立腺がんは97％です。20

* 田宮基裕先生は、J＆Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びリブロファズ®、ラズクルーズ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性は、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献および参照リンクについては、プレスリリースをダウンロード頂き、ご参照ください。

ライブリバント®とラズクルーズ®錠の併用療法　第III相MARIPOSA試験アジア人集団解析の結果発表

Johnson & Johnson — Fri, 27 Mar 2026 13:00:00 +0900

「ライブリバント®点滴静注」と「ラズクルーズ®錠」の併用療法国際共同第III相MARIPOSA試験アジア人集団解析の結果治療中止までの期間および２次治療後の病勢進行までの期間において改善傾向を示す
本併用療法群における全生存期間（中央値）は4年以上に達すると予測され、オシメルチニブ単剤群を1年以上上回る見込み
アジア人のEGFR遺伝子変異陽性の非小細胞肺がんにおいて、1年以上の生存期間改善に貢献する初めての一次治療における化学療法非併用レジメン

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、27日、第III相MARIPOSA試験におけるアジア人集団を対象とした追加解析データを発表しました。オシメルチニブ単剤と直接比較したデータから、上皮成長因子受容体（epidermal growth factor receptor：EGFR）遺伝子エクソン19欠失又はL858R置換変異を有する局所進行又は転移性の非小細胞肺がん（non-small cell lung cancer：NSCLC）のアジア人集団において、ライブリバント®［一般名：アミバンタマブ（遺伝子組換え）、以下「ライブリバント®」］とラズクルーズ®（一般名：ラゼルチニブメシル酸塩水和物、以下「ラズクルーズ®」）併用療法で、最初のランダム化から治療中止までの期間（Time to treatment discontinuation：TTD）及び最初のランダム化から２次治療後の病勢進行又は死亡までの期間（Progression Free Survival 2：PFS2）の改善傾向が示されました。この結果は、2026年第23回日本臨床腫瘍学会学術集会（The Japanese Society of Medical Oncology Annual Meeting）のPresidential sessionにて口頭発表（演題番号PS3-2）されました。

本解析結果の発表者であり治験責任医師である近畿大学医学部内科学教室腫瘍内科部門教授の林秀敏先生*は次のように述べています。「腫瘍の増殖や薬剤耐性の要因となるEGFRとMETの主要経路を同時に標的とし、さらに免疫系を活性化することで、ライブリバントとラズクルーズの併用療法は一次治療においてより長い生存期間を実現しています。この併用療法は、患者さんの治療成績の向上に向けた大きな前進であり、全生存期間はオシメルチニブ単剤群を1年以上上回ると見込まれています。そして今回の解析で、本併用療法が最初のランダム化から治療中止までの期間のみならず2次治療後の病勢進行又は死亡までの期間において改善傾向が示されたことは、これまでに報告された長期的な有効性を示す結果をより強固に裏付けるものと言えます」

アジアは、EGFR遺伝子変異を有するNSCLC患者さんが世界で最も多い地域であり、その頻度は欧米の10～15％に対し、30～40％と推定されています1。治療の進歩にもかかわらず、約30%の患者さんは二次治療に到達できておらず、最初の治療選択が極めて重要です2。診断後の5年生存率は20％未満にとどまります3。

MARIPOSA試験で自らをアジア人と特定した501例の被験者から得られた結果によると、追跡調査期間中央値38.7カ月時点で、ライブリバント®とラズクルーズ®併用療法群においては、PFS2の中央値は未到達で、オシメルチニブ単剤群におけるPFS2の中央値は34.2か月でした。またTTDの中央値はライブリバント®とラズクルーズ®併用療法群において27.9か月、オシメルチニブ単剤群において23.2か月でした。

またライブリバント®とラズクルーズ®併用療法群は、オシメルチニブ単剤群と比較して死亡リスクが26%低いことが示されました（ハザード比0.74、95%信頼区間：0.56-0.97、名目上のP値=0.026）。全生存期間（Overall Survival：OS）中央値は、オシメルチニブ単剤群で38.4カ月（95%信頼区間：35.1カ月、未到達）だったのに対し、ライブリバント®とラズクルーズ®併用療法群では未到達でした。生存期間はライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法により、OSの中央値がオシメルチニブで達成された値よりも1年以上延長する可能性が示唆されています。3年時点での生存率は、併用療法群が61%であったのに対し、オシメルチニブ単剤群は53%でした。OSの延長は42カ月時点でも維持され、生存率はそれぞれ59%及び46%であり、一次治療においてライブリバント®とラズクルーズ®併用療法により得られる生存期間の延長は持続的であることが示されました4。

そしてアジア人におけるライブリバント®とラズクルーズ®併用療法の安全性プロファイルは、MARIPOSA試験の全体集団を対象とした過去の報告と一貫しており、新たな安全性のシグナルは認められませんでした。最もよくみられたグレード3以上の有害事象は、発疹（18%）、ざ瘡様皮膚炎（9%）及び爪囲炎（9%）でした4。

ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、国際共同第III相試験（MARIPOSA試験）に基づき、EGFR変異陽性NSCLC患者の一次治療として、米国、欧州、アジア太平洋地域の日本、中国、豪州、シンガポール、韓国、台湾、マレーシアで承認されており、アジア太平洋地域のその他の市場もまもなく承認される見込みです。

MARIPOSA アジア人集団解析
MARIPOSA アジア人集団解析は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はL858R置換変異を有する局所進行又は転移性NSCLC患者の一次治療におけるライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法とオシメルチニブ単剤療法を比較評価する無作為化、国際共同、第III相MARIPOSA試験（NCT04487080）の一部です。アジア人集団には501例が含まれており、その大部分はアジア太平洋地域の患者さんでした。主要評価項目はPFSで、副次評価項目は、OS、盲検下独立中央判定（BICR）がRECIST v1.1基準を用いて評価した客観的奏効率（Overall Response Rate：ORR）、奏効期間（Duration of Response：DOR）及び頭蓋内PFSです5。

ライブリバント®について
ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用もある完全ヒト型二重特異性抗体であり、米国食品医薬品局（FDA）が承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21のL858R置換変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、ラズクルーズ®との併用について、米国や欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、プラチナ製剤による化学療法の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の単剤療法として、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、EGFR TKIによる治療の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

日本国内では、ライブリバント®はEGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、2024年9月に承認されています。また、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対する一次治療として、2025年3月に承認されています。更に2025年5月、ライブリバント®はEGFR TKI単剤療法後に増悪したEGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセド）との併用療法として承認されました。

ラズクルーズ®について　
ラズクルーズ®は、変異がない野生型のEGFRは標的とせず、T790M変異と活性化EGFR変異の両方を標的とする、経口EGFR TKIです。LASER301試験におけるラズクルーズ®単剤療法の有効性及び安全性の解析結果は、2023年に The Journal of Clinical Oncology で発表されました。2018年、ヤンセン・バイオテック社はYuhan Corporationと、ラズクルーズ®（韓国ではLECLAZAとして販売）の開発に関するライセンス契約および業務提携契約を締結しました。

非小細胞肺癌（NSCLC）について
世界的に見て肺がんは最もよく知られているがんの1つであり、すべての肺がんのうちNSCLCは80〜85%を占めます6,7。NSCLCの主なサブタイプには、腺がん、扁平上皮がん、大細胞がんがあります8。NSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異は、細胞の増殖や分裂をコントロールする受容体型チロシンキナーゼであるEGFR遺伝子の変異です9。組織学的サブタイプが腺がんであるNSCLCの場合、欧米人患者さんの10〜15%、アジア人患者さんの40〜50%にEGFR遺伝子変異が認められます6,7,10,11,12,13。EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R変異は、EGFR遺伝子変異の中で最も一般的な変異です14。EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんでEGFR TKIでの治療歴のある患者さんの5年生存率は20%未満です15,16。EGFR遺伝子エクソン20挿入変異は、3番目に多いEGFR遺伝子を活性化する変異です17。実臨床におけるEGFR遺伝子エクソン20挿入変異を有する患者さんの5年生存率は8%であり、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R置換変異を有する患者さんの19%と比べ低い値となっています18。一方、乳がんの5年生存率は90％、前立腺がんは97％です。19

* 林秀敏先生は、J＆Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びライブリバント®、ラズクルーズ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性は、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献

1 Zhang YL, Yuan JQ, Wang KF, et al. The prevalence of EGFR mutation in patients with non-small cell lung cancer: a systematic review and meta-analysis. Oncotarget. 2016;7(48):78985-78993. doi:10.18632/oncotarget.12587

2 Roeper J, et al. Risk of not receiving 2nd line therapy is high in EGFR mt+ pts: Real world data of certified lung cancer centers on treatment sequence in EGFR mt+ pts. J Clin Oncol. 2018;36(suppl):e21220. doi:10.1200/JCO.2018.36.15_suppl.e21220

3 Sabari JK, Yu HA, Mahadevia PJ, et al. Overall survival in EGFR-mutant advanced non–small cell lung cancer treated with first-line osimertinib: a cohort study integrating clinical and biomarker data in the United States. J Thorac Oncol. Published online May 2, 2025. doi:10.1016/j.jtho.2025.04.010

4 Hayashi H, et al. Overall Survival for Amivantamab Plus Lazertinib vs Osimertinib in Asian Participants With First-line EGFR-mutant Advanced NSCLC: MARIPOSA Subgroup Analysis. European Society of Medical Oncology (ESMO) Asia Congress 2025. December 6, 2025.

5 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Lazertinib Combination Therapy Versus Osimertinib in Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer (MARIPOSA). https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04487080. Accessed December 2025.

6 The World Health Organization. Cancer. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer. Accessed January 2026.

7 American Cancer Society. What is Lung Cancer? https://www.cancer.org/content/cancer/en/cancer/lung-cancer/about/what-is.html.
Accessed March 2026.

8 Oxnard JR, et al. Natural history and molecular characteristics of lung cancers harboring EGFR exon 20 insertions. J Thorac Oncol. 2013 Feb;8(2):179-84. doi: 10.1097/JTO.0b013e3182779d18.

9 Bauml JM, et al. Underdiagnosis of EGFR Exon 20 Insertion Mutation Variants: Estimates from NGS-based Real World Datasets. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.

10 Pennell NA, et al. A phase II trial of adjuvant erlotinib in patients with resected epidermal growth factor receptor-mutant non-small cell lung cancer. J Clin Oncol. 37:97-104.

11 Burnett H, et al. Epidemiological and clinical burden of EGFR exon 20 insertion in advanced non-small cell lung cancer: a systematic literature review. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.

12 Zhang YL, et al. The prevalence of EGFR mutation in patients with non-small cell lung cancer: a systematic review and meta-analysis. Oncotarget. 2016;7(48):78985-78993.

13 Midha A, et al. EGFR mutation incidence in non-small-cell lung cancer of adenocarcinoma histology: a systematic review and global map by ethnicity. Am J Cancer Res. 2015;5(9):2892-2911.

14 American Lung Association. EGFR and Lung Cancer. https://www.lung.org/lung-health-diseases/lung-disease-lookup/lung-cancer/symptoms-diagnosis/biomarker-testing/egfr. Accessed March 2026

15 Howlader N, et al. SEER Cancer Statistics Review, 1975-2016, National Cancer Institute. Bethesda, MD, https://seer.cancer.gov/csr/1975_2016/, based on November 2018 SEER data submission, posted to the SEER web site.

16 Lin JJ, et al. Five-Year Survival in EGFR-Mutant Metastatic Lung Adenocarcinoma Treated with EGFR-TKIs. J Thorac Oncol. 2016 Apr;11(4):556-65.

17 Arcila, M. et al. EGFR exon 20 insertion mutations in lung adenocarcinomas: prevalence, molecular heterogeneity, and clinicopathologic characteristics. Mol Cancer Ther. 2013 Feb; 12(2):220-9.

18 Girard N, et al. Comparative clinical outcomes for patients with NSCLC harboring EGFR exon 20 insertion mutations and common EGFR mutations. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.

19 Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program, National Cancer Institute, 2024.

トレムフィア®皮下注製剤、中等症～重症UC寛解導入療法の治療薬として製造販売承認事項一部変更の承認取得

Johnson & Johnson — Thu, 19 Feb 2026 15:00:00 +0900

　

トレムフィア®の皮下注製剤、導入および維持療法を提供する初めてのIL23p19阻害剤として、中等症から重症の潰瘍性大腸炎患者さんの寛解導入療法の治療薬として製造販売承認事項一部変更の承認を取得

トレムフィア®の皮下導入療法で、プラセボと比較して、12週時点で臨床的寛解率と内視鏡的改善率が有意に高く、点滴静注製剤による導入療法の結果と一貫性を示す

Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は19日、トレムフィア®［一般名：グセルクマブ（遺伝子組換え）、以下「トレムフィアⓇ」］の皮下注製剤について、中等症から重症の潰瘍性大腸炎（Ulcerative Colitis、以下「UC」）の寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）の治療薬として製造販売承認事項一部変更の承認を取得しました。今回の承認により、トレムフィアⓇは、UCとクローン病（Crohn’s Disease、以下「CD」）の導入および維持療法を提供する初めてのIL23p19阻害剤となります。

今回の承認取得は、既存治療（チオプリン製剤またはステロイド薬）、生物学的製剤（TNFα阻害薬、ベドリズマブ）および／またはJAK阻害剤（トファシチニブ）で効果不十分もしくは忍容性が不良であった成人の中等症から重症の活動期UC患者さんを対象に、トレムフィアⓇの皮下注導入療法の有効性と安全性を評価した第III相treat-through ASTRO試験（NCT05528510）の結果に基づいています。トレムフィア®は、主要および副次的評価項目はいずれも、臨床的および内視鏡的評価のすべての指標および組織学的・内視鏡的粘膜改善（Histologic-endoscopic mucosal improvement; HEMI）において、プラセボと比較して、統計学的に有意かつ臨床的に意義のある改善を示しました。

早期の症状改善が観察され、トレムフィア®は、プラセボと比較して、早くも2週目に差が現れ、その差は24週まで持続
4週間ごとに皮下注製剤でトレムフィア®400 mgを投与された患者さんでは、12週時点で臨床的寛解（28% vs. 6%; p<0.001）と内視鏡的改善（37% vs. 13%; p<0.001）を有意に多く達成
HEMIを達成した患者さんの割合は、トレムフィア群が30%だったのに対し、プラセボ群は11%
これらの結果は、以前にFDA承認を得た導入療法である200 mgの静脈内投与（IV）で得られた結果と一貫しており、当該 regimen ではプラセボと比較して臨床的寛解（23% vs. 8%; p<0.001）と内視鏡的改善（27% vs. 11%; p<0.001）を達成。皮下注製剤と静脈内投与は、重症または難治性疾患のサブグループにおいても有効性が同等であり、両投与経路とも有効性の現れ始めるまでの時間は類似。
24週時点で皮下注製剤による導入療法後に皮下注製剤による維持療法を行ったデータでも、臨床的寛解（100 mg: 34%、200 mg: 34% vs. 10%; p<0.001）と内視鏡的改善（100 mg: 39%、200 mg: 44% vs. 12%; p<0.001）において、統計学的に有意かつ臨床的に意義ある改善が示された

杏林大学医学部　消化器内科学教授で治験責任医師の久松　理一先生は次のように述べています。「今回の承認により、トレムフィアⓇの皮下注射で治療を開始する新たな選択肢が生まれました。皮下注射による寛解導入療法は、これまで静脈注射導入療法の臨床試験で確認された安全性と有効性と一貫性を示しています。静脈注射と皮下注射が導入療法で選択できることは患者さんの福音になり、また医療従事者の負担軽減にもつながります」

日本において、潰瘍性大腸炎は指定難病3のひとつです。患者数は約31万人と推定されており、増加傾向にあります2。

Johnson &Johnson Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「このたび、トレムフィアⓇがUC治療において、皮下投与による導入および維持療法を提供する初めてのIL23p19阻害剤として承認を取得しました。UCは、炎症性腸疾患のひとつで、大腸の粘膜に炎症が起きることによりびらんや潰瘍ができる原因不明の慢性疾患です。UCは若い年齢での発症が多く、患者さんは学業や就労を続けつつ、治療を継続することが求められます。今回の承認により、トレムフィアⓇが、就学・就労中UC患者さんにとって、学業・仕事と治療を両立・継続しやすい治療法の一つになると期待しています」

トレムフィアⓇは、日本において、2025年3月に、既存治療および生物学的製剤に効果不十分または不耐容であった中等度から重度の活動性UCを有する成人患者を対象に承認され、同年6月には、既存治療および生物学的製剤に効果不十分または不耐容であった中等度から重度の活動性CDの成人患者を対象に承認されました。今回の承認は、患者にとって新たな重要な節目であり、炎症性腸疾患を含む慢性免疫介在性疾患とともに生きる人々の生活を改善するための革新に対する当社の継続的な取り組みを象徴するものです。

ASTRO試験（NCT05528510）について
ASTRO試験は、既存治療（チオプリン製剤またはステロイド薬）、生物学的製剤（TNFα阻害薬、ベドリズマブ）及び／又はJAK阻害剤（トファシチニブ）で効果不十分もしくは忍容性が不良であった、成人の中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎の患者さんを対象に、選択的IL-23阻害剤であるトレムフィア®の皮下注導入療法（400mgを初回、4週後、8週後）の有効性及び安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設共同、第III相試験です。

患者さんは、初回、４週後、８週後にトレムフィア®400mgの皮下投与を経て、トレムフィア®を4週間隔で200mg皮下投与、もしくは、初回、４週後、８週後にトレムフィア®400mgの皮下投与を経て、トレムフィア®を8週間隔で100mg皮下投与、又はプラセボを4週間隔で皮下投与に1:1:1の割合で無作為に割り付けられました。ASTRO試験における維持用量（トレムフィア®を4週間隔で200mgもしくはトレムフィア®を8週間隔で100mg）は、中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎患者さんを対象とした第III相QUASAR試験において、静脈内導入療法後の皮下注維持療法の有効性及び安全性が評価された用量と同一でした1。

潰瘍性大腸炎について
潰瘍性大腸炎は、大腸の粘膜が炎症を起こし、膿や粘液を産生するびらんに潰瘍を形成する慢性疾患で、過剰な免疫反応により発症します。症状はさまざまで、出血、血便、持続的な下痢、切迫便意、腹痛、食欲不振、体重減少、疲労などが挙げられます1。また潰瘍性大腸炎の患者さんは、うつ病の発症率も高いことが分かっています。日本では、約31万人の患者さんがいると推定されています2。
日本において、潰瘍性大腸炎は指定難病3のひとつです。患者数は約31万人と推定されており、増加傾向にあります2。

トレムフィア®（グセルクマブ（遺伝子組換え））について
J&Jが開発したトレムフィアⓇは、IL-23のp19サブユニットに結合してIL-23を阻害する医薬品として初めて承認された完全ヒト型モノクローナル抗体です。トレムフィアⓇは、IL-23のp19サブユニットに結合するだけでなく、in vitroの結果において炎症性単球モデルのIL-23産生細胞の膜表面に発現するCD64にも結合し膜近傍でIL-23を捕捉するdual-acting（二重作用）を有しています。
トレムフィアⓇは、米国、カナダ、日本をはじめとする多くの国で承認されています。日本では2018年に既存治療で効果不十分な尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症、掌蹠膿疱症の治療薬として承認を得ています。2025年3月には中等症から重症のUCの寛解導入療法及び維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）、同年6月には中等症から重症の活動期クローン病の治療（既存治療で効果不十分な場合に限る）の治療薬として適応追加を取得しました。

J&Jは、トレムフィアⓇの全世界での独占販売権を有しています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びトレムフィア®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。

基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。

リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。

これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくJohnson & Johnsonの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。

これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献：
1 Crohn’s & Colitis Foundation. What is ulcerative colitis? Available at: https://www.crohnscolitisfoundation.org/patientsandcaregivers/what-is-ulcerative-colitis/overview#:~:text=Ulcerative%20colitis%20is%20a%20chronic,to%20frequently%20empty%20your%20colon.
2 Tsutsui, A., Murakami, Y., Nishiwaki, Y. et al. Nationwide estimates of patient numbers and prevalence rates of ulcerative colitis and Crohn’s disease in Japan in 2023. J Gastroenterol 60, 1513–1522 (2025). https://doi.org/10.1007/s00535-025-02295-z

3 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/62

ライブリバント®の皮下投与製剤「リブロファズ®配合皮下注」製造販売承認を取得

Johnson & Johnson — Mon, 22 Dec 2025 15:30:00 +0900

ライブリバント®の皮下投与製剤「リブロファズ®配合皮下注」製造販売承認を取得
皮下投与製剤は点滴静注製剤と比較して一貫した効果を示しつつ、投与時間を数時間から数分に短縮し、インフュージョンリアクションの発現率を5分の１に減少

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は22日、ライブリバント®の皮下投与製剤「リブロファズ®配合皮下注」（一般名：アミバンタマブ（遺伝子組換）/ボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え））について、「EGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」と「EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」に対する承認を取得しました。リブロファズ®は、本適応症に対して、日本国内で初めてかつ唯一、皮下投与製剤として承認された薬剤です。

今回の承認取得は、国際共同第III相試験PALOMA-3（NCT05388669)及び国際共同第II相試験PALOMA-2
（NCT05498428）の結果に基づいています。両試験の結果から、リブロファズ®はライブリバント®と同様の有効性が期待できることが示されました。

PALOMA-3試験は、上皮成長因子受容体（EGFR）エクソン19欠失変異（ex19del）又はL858R変異を有する局所進行性又は転移性非小細胞肺がん（NSCLC）患者を対象に、アミバンタマブ（遺伝子組換え）の皮下投与とラゼルチニブの併用療法の薬物動態、有効性および安全性を評価する試験です。アミバンタマブの皮下投与製剤であるリブロファズ®とラズクルーズ®（一般名：ラゼルチニブ）の併用療法は、アミバンタマブの静脈内投与製剤であるライブブリバント®とラズクルーズ®の併用療法と比較して、アミバンタマブの薬物動態における非劣性を示しました。アミバンタマブの初回投与時間は、静脈内投与で1日目および2日目に各5時間から皮下投与で1日目のみの約5分に短縮され、インフュージョンリアクション（IR）の発現率は静脈内投与群で66%、皮下投与群で13%でした。

PALOMA-2試験のコホート2は、化学療法歴のない EGFR 遺伝子エクソン 20 挿入変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌注患者を対象に、アミバンタマブ皮下投与、カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウムの併用投与の有効性、安全性及び薬物動態を評価した非盲検非対照試験で、主要評価項目である医師判定による奏効率は 76% (95%CI、64-86) でした。また、コホート1及び6は、化学療法歴のない EGFR 遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌患者を対象に、アミバンタマブ皮下投与とラゼルチニブの併用投与の有効性、安全性及び薬物動態を検討する非盲検非対照試験で、主要評価項目である医師判定による奏効率は77%(95%CI、68-84)でした。コホート３bでは、オシメルチニブ単独投与による治療後に増悪したEGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌患者を対象に、本剤、カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウムの併用投与の有効性、安全性及び薬物動態を評価しました。医師判定による奏効率は47%(95%Cl、35-59)でした。

肺がんは世界的に最もよく知られているがんの1つであり、死亡率も最も高いがんです。全ての肺がんのうち、NSCLCは80～85%を占めます1.2。そしてNSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異の一つはEGFR遺伝子の変異で3、NSCLCの約35%～40%がEGFR遺伝子変異を有すると推計されています4。そして、EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんの5年生存率は依然として低いままです5.6。

和歌山県立医科大学呼吸器内科・腫瘍内科准教授の赤松弘朗先生は次のように述べています。「リブロファズ®配合皮下注の承認取得は、EGFR変異陽性のNSCLC患者さんとそれを支える医療従事者にとって、治療体験の改善となる喜ばしい進展です。この新たな進展により、患者さんの治療の負担を軽減し、QOLを向上させ、患者さんにとって本当に大切なことに費やす時間を提供することができると期待しています」

Johnson &Johnson Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは次のように述べています。
「リブロファズ®皮下注製剤は、EGFR遺伝子変異陽性非小細胞肺がん（NSCLC）の患者さんの一次治療で用いられるライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法がもたらす長期的な生存延長効果を維持しつつ、治療の利便性を向上させることに寄与します。この度のリブロファズ®承認取得が、患者さんの投与にかかる時間的負担を軽減し、より安心して治療を継続できる環境づくりに貢献できることを期待しています」

国際共同第III相試験（PALOMA-3）について
PALOMA-3（NCT05388669）試験は、オシメルチニブ及び白金系抗悪性腫瘍剤による治療後に増悪したEGFR 遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌患者を対象として、リブロファズ®とラゼルチニブの併用療法の薬物動態（PK）、有効性及び安全性を、ライブリバント®とラゼルチニブ群と比較評価する、無作為化、非盲検、第III相試験であり、418名の患者さんが登録されました7。本試験の2つの主要PK評価項目は、トラフ濃度（第2サイクルの1日目におけるCtrough）及び第2サイクルの曲線下面積（1日目から15日目の曲線下面積）でした。主な副次評価項目は、客観的奏効率及び無増悪生存期間でした。全生存期間は事前に規定された探索的評価項目でした。治療の最初の4ヵ月間は予防的抗凝固剤の投与が推奨されました。

リブロファズ®について
リブロファズ®は、ライブリバント®の皮下投与製剤でHalozyme社の遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20（rHuPH20）と配合されています。2024年年末に2週1回投与と3週1回投与、2025年10月に4週1回投与製剤を申請しています。

ライブリバント®について
ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用もある完全ヒト型二重特異性抗体であり、米国食品医薬品局（FDA）が承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21のL858R置換変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、ラズクルーズ®との併用について、米国や欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、プラチナ製剤による化学療法の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の単剤療法として、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

ライブリバント®は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、EGFR TKIによる治療の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。

日本国内では、ライブリバント®は化学療法との併用において、 EGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCの治療薬として2024年9月に承認されています。また、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対する一次治療として、2025年3月に承認されています。更に2025年5月、ライブリバント®はEGFR TKI単剤療法後に増悪したEGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセド）との併用療法として承認されました。

PALOMA-３試験と PALOMA-2試験に加え、ライブリバント®はNSCLCを対象とした以下の複数の臨床試験で研究開発が行われています。

・　国際共同第III相試験（MARIPOSA）（NCT04487080）：EGFR エクソン19欠失変異またはL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC患者さんの一次治療において、アミバンタマブとラゼルチニブとの併用療法を、オシメルチニブ単剤療法もしくはラゼルチニブ単剤療法と比較評価する試験8。
・　国際共同第III相試験（MARIPOSA-2）（NCT04988295)：オシメルチニブによる治療中又は治療後に病勢進行したEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21の L858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLCを対象として、ライブリバント®（ラズクルーズ®との併用及び非併用）とカルボプラチン＋ペメトレキセドを併用した場合の有効性を、カルボプラチン＋ペメトレキセドと比較する試験9。
・　国際共同第III相試験（PAPILLON）（NCT04538664)：EGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の進行性又は転移性のNSCLCを対象として、ライブリバント®と化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）の併用療法を、化学療法と比較評価する試験10。
・　国際共同第I相試験（CHRYSALIS）（NCT02609776）：進行性NSCLCを対象に、ライブリバント®について評価する試験xvii。日本国内においては未承認11。
・　国際共同第I/Ib相試験（CHRYSALIS-2）（NCT04077463）：EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLCを対象として、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法及びラズクルーズ®単剤療法を評価する試験12。
・　国際共同第I/II相試験（METalmark）（NCT05488314）：局所進行性又は転移性NSCLCを対象として、ライブリバント®とcapmatinibの併用療法を評価する試験。日本国内においては未承認13。

ラズクルーズ®について
ラズクルーズ®は、変異がない野生型のEGFRは標的とせず、T790M変異と活性化EGFR変異の両方を標的とする、経口EGFR TKIです。LASER301試験におけるラズクルーズ®単剤療法の有効性及び安全性の解析結果は、2023年に The Journal of Clinical Oncology で発表されました。2018年、ヤンセン・バイオテック社はYuhan Corporationと、ラズクルーズ®（韓国ではLECLAZAとして販売）の開発に関するライセンス契約および業務提携契約を締結しました。

非小細胞肺がん（NSCLC）について
世界的に見て肺がんは最もよく知られているがんの1つであり、すべての肺がんのうちNSCLCは80〜85%を占めます。NSCLCの主なサブタイプには、腺がん、扁平上皮がん、大細胞がんがあります。NSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異は、細胞の増殖や分裂をコントロールする受容体型チロシンキナーゼであるEGFR遺伝子の変異です。組織学的サブタイプが腺がんであるNSCLCの場合、欧米人患者さんの10〜15%、アジア人患者さんの40〜50%にEGFR遺伝子変異が認められます。EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R変異は、EGFR遺伝子変異の中で最も一般的な変異です。EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんでEGFR TKIでの治療歴のある患者さんの5年生存率は20%未満です。EGFR遺伝子エクソン20挿入変異は、3番目に多いEGFR遺伝子を活性化する変異です。実臨床におけるEGFR遺伝子エクソン20挿入変異を有する患者さんの5年生存率は8%であり、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R置換変異を有する患者さんの19%と比べ低い値となっています。

*　赤松弘朗先生は、J&Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。

Johnson & Johnson について
ジョンソン・エンド・ジョンソンは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患、および眼疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。また、www.facebook.com/JanssenJapan/をフォローしてください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びライブリバント®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、または Johnson & Johnson の四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくは Johnson& Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及びヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献

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3. Riess JW, et al. Diverse EGFR exon 20 insertions and co-occurring molecular alterations identified by comprehensive genomic profiling of NSCLC. J Thorac Oncol. 2018;13(10):1560-1568. doi:10.1016/j.jtho.2018.06.019.
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4. Serizawa M, et al. Cancer.2014; 120: 1471-1481
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6. Lin JJ, et al. Five-Year Survival in EGFR-Mutant Metastatic Lung Adenocarcinoma Treated with EGFR-TKIs. J Thorac Oncol. 2016 Apr;11(4):556-65.
ClinicalTrials.gov. A Study of LAZCLUZE™ With Subcutaneous Amivantamab Compared With Intravenous Amivantamab in Participants With Epidermal
7. Growth Factor Receptor (EGFR)-Mutated Advanced or Metastatic Non-small Cell Lung Cancer (PALOMA-3) https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05388669. Accessed March 2025.
8. ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Lazertinib Combination Therapy Versus Osimertinib in Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer(MARIPOSA). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04487080
9. ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Lazertinib in Combination with Platinum-Based Chemotherapy Compared with Platinum-Based Chemotherapy in Patients with Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR)-Mutated Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer After Osimertinib Failure (MARIPOSA-2). https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04988295 Accessed June 2024.
10. ClinicalTrials.gov. A Study of Combination Amivantamab and Carboplatin-Pemetrexed Therapy, Compared With Carboplatin-Pemetrexed, in Participants with Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer Characterized by Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR) Exon 20 Insertions (PAPILLON). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04538664. Accessed June 2024.
11. ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab, a Human Bispecific EGFR and cMet Antibody, in Participants With Advanced Non-Small Cell Lung Cancer (CHRYSALIS). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02609776 Accessed April 2025
12. ClinicalTrials.gov. A Study of Lazertinib as Monotherapy or in Combination with Amivantamab in Participants With Advanced Non-small Cell Lung Cancer (CHRYSALIS-2). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04077463. Accessed April 2025. 13.ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Capmatinib Combination Therapy in Unresectable Metastatic Non-small Cell Lung Cancer (METalmark). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05488314. Accessed April 2025.

オプスミット®、小児の肺動脈性肺高血圧症に対する治療薬として承認を取得

Johnson & Johnson — Mon, 22 Dec 2025 15:30:00 +0900

オプスミット®、小児の肺動脈性肺高血圧症に対する治療薬として承認を取得

オプスミット®、小児の肺動脈性肺高血圧症の患者さんに対する1日1回経口投与の治療選択肢を提供
本承認は、オプスミット®の有効性と一貫した安全性プロファイルを示したPAH1010試験、TOMORROW試験および国内PAH3001試験に基づく

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は22日、エンドセリン受容体拮抗薬（ERA）のオプスミット®について、国内において、小児の肺動脈性肺高血圧症（Pulmonary Arterial Hypertension: PAH）の治療薬として、小児用分散錠1.0mgおよび2.5mgの新規剤形と用法および用量（生後3カ月以上）、同10mgの用法および用量追加（50kg以上）の承認を取得しました。

国内において、PAHは指定難病1であり、4,900人以上の患者さんに影響を及ぼしています2。PAHは、肺の細かい動脈（肺小動脈）の内側の空間（内腔）が狭くなり、心臓から肺に送られる血液が流れにくくなることにより、肺動脈の血圧が上昇します3。肺の細かい動脈（肺小動脈）の内側の空間（内腔）が狭くなり、心臓から肺に送られる血液が流れにくくなることにより、肺動脈の血圧が高くなる疾患です4。小児PAH患者さんは、個別化治療を必要とする複数の併存疾患を有することが多く、特発性疾患や先天性心疾患、発達性肺疾患を伴うことがあります。

今回の承認は、67896062PAH1010試験（NCT05433675、以下「PAH1010試験」）、海外TOMORROW試験（NCT02932410）と国内67896062PAH3001試験（NCT05167825、以下「PAH3001試験」）の結果に基づくものです。

オプスミット®は国内では2015年に初めて承認を取得し、成人PAH治療において最も広く使用されているERAであり、海外および日本のガイドラインにおいて第1選択薬として推奨されています。日本では小児PAH患者さんに対する治療選択肢はあるものの、未だアンメットニーズが存在しており、オプスミット®は、新たな選択肢を提供するだけでなく、これらの課題の解決にも貢献することが期待されています。

J&Jの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「本承認により、日本における小児のPAH患者さんに対する新たな治療選択肢が可能になります。患者さんが国内でこのERAにアクセスできるようになると、オプスミット®の1日1回の経口投与と小児分散錠は、患者さんおよびそのご家族の負担軽減に役立ちます。オプスミット®の確かな実績を背景に、私たちはできるだけ早く全国の必要とする小児患者さんにこの新しい治療選択肢をお届けできることを期待しています」」

東邦大学医療センター大森病院小児科教授髙月晋一先生は次のように述べています。「オオプスミット®は、高い安全性と忍容性を有しており、成人PAH患者に最も処方されている治療薬です。欧州ではすでに小児PAH治療に対し承認が得られており、本邦でも生後1年未満を含む小児 PAH患者に対するオプスミット®治療への期待は大きいです。今後、予後が不良であった小児PAH患者への治療戦略が向上すると考えられます」

国内において、オプスミット®は、2024年11月に小児を対象に「肺動脈性肺高血圧症」を効能・効果とした「希少疾病用医薬品」に指定され、2025年3月に小児に対する用法及び用量について「特定用途医薬品」に指定されました。

なお、オプスミット®の医療従事者への情報提供活動については、日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井亨）と共同で実施します。

肺動脈性肺高血圧症（PAH）について
PAH（肺動脈性肺高血圧症）はPH（肺高血圧症）の特定の形態で、肺動脈（心臓の右側から肺へ向かう血管）の壁が厚く硬くなり、血液が流れる空間が狭くなって肺内の血圧が上昇する状態を引き起こします。PAHは重篤で進行性の疾患であり、原因は多岐にわたり、患者さんの活動機能だけでなく身体的・心理的・社会的な健康にも大きな影響を与えます。現時点でPHを根治する治療法はなく、しばしば死に至る疾患です5,6,7。しかし、ここ10年間でPAHの病態生理に関する理解が大きく進み、10年前の運動耐容能の症状改善が中心だった予後から病気の進行遅延へと変わりつつあります。

PAH1010試験について（NCT05433675）
PAH1010試験は、健康な外国人被験者を対象に、空腹時におけるオプスミットⓇ分散錠（4 x 2.5mg）とオプスミットⓇ錠10mgの生物学的同等性を評価する単施設、非盲検、単回投与、無作為化、2剤クロスオーバー第I相試験です。

TOMORROW試験について（NCT02932410）
TOMORROW試験は、生後1カ月以上18歳未満の外国人小児PAH患者さんを対象に、標準治療（SoC）を対照として、オプスミット®の薬物動態（PK）、安全性および有効性を評価する多施設共同、非盲検、無作為化、単群延長第III相試験です。WHO 肺高血圧症機能分類（WHO-FC）I度からIII度に該当する治療歴のない小児PAH患者さん（2歳から17歳）148名は、オプスミットⓇ群（n=73）またはSoC群（n=75）に無作為に割り付けられました8。主要評価項目は、12週におけるオプスミットⓇとその有効代謝物であるアプロシテンタンの定常状態におけるトラフ血漿濃度でした。小児患者さんにおけるオプスミットⓇおよびアプロシテンタンの曝露は、成人患者さんで認められているプロファイルと一貫していました 9。15例（20.8%）の患者さんで、オプスミットⓇに関連する有害事象（AE）が報告されました。また、オプスミットⓇ群では26例（36.1%）、SoC群では16例（21.3%）の患者さんに1件以上の重篤な有害事象が認められました。

PAH3001試験について（NCT05167825）
PAH3001試験は、生後3カ月以上15歳未満の日本人の小児PAH患者さんを対象に、オプスミット®の有効性、安全性およびPKを評価する多施設共同、非盲検、第III相試験です。本試験では、主要評価項目であるベースラインから投与開始24週後の肺血管抵抗係数（PVRI）の変化比を比較し、24週時におけるベースラインからの変化率の幾何平均値は59.43%で、事前に規定した閾値の≤81.6%を満たしました。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。Johnson & Johnson Innovative Medicineは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びオプスミットⓇの潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。

基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又は Johnson & Johnson の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。

リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。

これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、2024年12月29日に終了した会計年度のForm10-Kに基づく Johnson & Johnson の年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、または Johnson & Johnson の四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。

これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくは Johnson & Johnson 宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/171
2 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/5354
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Johnson & Johnson 「Value of Time」キャンペーン第2弾　患者さん視点での新しい調査結果を発表

Johnson & Johnson — Fri, 19 Dec 2025 10:00:00 +0900

Johnson & Johnson
「Value of Time」キャンペーン第2弾患者さん視点での新しい調査結果を発表
肺がん患者さんは「生存期間を延ばすために、できるだけ効果に期待ができる治療」を最も重視、重視以上の割合は90%

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、肺がん患者さんにご家族や大切な人と過ごすかけがえのない時間への希望を持ち続け、未来を思い描きながら治療に臨んでいただきたいとの想いから、「Value of Time」キャンペーンを展開しており、この度、キャンペーンの第2弾として調査結果とキャンペーン動画を公開します。

今年7月にJ&Jが実施した調査の結果では、肺がん患者さんは初回薬物治療を決める際の価値観として「生存期間を延ばすために、できるだけ効果に期待ができる治療」を最も重視していました。また治療の段階にかかわらず「家族や大切な人と一緒に過ごす時間をできるだけたくさん持つこと」を大事な価値観として考えていることがわかりました。

そこで本日、患者さんがこれらの想いを医師に伝え、納得できる治療を見つけることができるよう、広く呼び掛けていくための動画も公開しました。

J&Jが実施した、肺がんステージIIIB～IVもしくは術後再発と診断され、薬物療法を実施した患者さん188人を対象とした調査では、主に以下の点が明らかになりました。

■初回薬物治療を決める際「生存期間を延ばすために、できるだけ効果に期待ができる治療を受けたい」を非常に重視45％、重視以上は90%
患者さんが初回薬物治療を決める際に「非常に重視していた」こととして、最も多かったのは「生存期間を延ばすために、できるだけ効果に期待ができる治療を受けたい」で45％、次に「家族や大切な人と一緒に過ごす時間をできるだけたくさん持ちたい」で40％を占めました【図1】。「非常に重視している」と「重視している」を合計するとそれぞれ90%と91%を占めます。

■現在は「家族や大切な人と過ごす時間をできるだけ長く」、「希望を持って前向きに過ごす」を非常に重視52％、重視以上は94%と96%
また、現在の状況で「非常に重視している」こととして、最も多かったのは「家族や大切な人と一緒に過ごす時間を、できるだけたくさん持ちたい」、「病気があっても、希望を持って前向きに過ごしたい」で52％を占めました【図2】。「非常に重視している」と「重視している」を合計するとそれぞれ94%と96%を占めます。

初回治療時も現在も、45％の患者さんが少しでも長く生きるため、効果の期待できる治療を受けたいと考えていました。また、治療の段階にかかわらず、患者さんの「家族や大切な人と過ごす時間をできるだけ長く持ちたい」との思いは大きく変わらず、患者さんにとって大事な価値観の1つであることが明らかになっています。

■初回薬物治療に求めること、27%は「がんが進行・増悪しない期間が延びる」、「生存期間が延びる」
初回薬物治療に患者さんが求めることとして「がんが進行・増悪しない期間が延びること」および「生存期間が延びること」が最も多く、それぞれ27％が、全生存期間や無増悪生存期間の延長を挙げました。そして次に多かったのが、「がんになる前と同じ生活が続けられること」で20％でした【図3】。

■シェアード・ディシジョン・メイキング（Shared Decision Making: SDM）の実施度が高い人ほど、治療満足度も高い
初回薬物治療を実施する際のSDMの実態を調べました。その結果、SDM高得点群の治療満足度は10点満点中8.4点、低得点群は6.1点と、SDMを実施している群の方が治療満足度も高いことが示されました【図4】。
＊本調査における全回答者の SDM-Q-9スコア（45点満点）の中央値は28点であった。28点以上を「SDM高得点群」、28点未満を「SDM低得点群」と定義した。

本調査に協力いただいた、NPO法人肺がん患者の会ワンステップの理事長である長谷川一男氏は次のように述べています。「家族や大切な人と過ごす時間が大事であるという結果に共感します。私たち患者にとって長く生きることに加え、かけがえのない時間をどのように過ごすかも重要です。患者の強い想いや価値観を主治医に伝えることで、納得のいく治療法の選択につながると考えます」

「Value of Time」動画について

本動画では、患者さんが肺がんと診断され、これから病とともに生きていく上で、自分にとって何が1番大切なのかを、四季折々の情景、家族や仲間との思い出を振り返りながら考えます。そしてその中で、家族や自分の周りにいる大切な人との時間を過ごしていくことの大切さを改めて感じます。動画の後半では、患者さんがこれから病とともに生き、大切な人との時間を少しでも長く過ごすために、医師とともに治療について話し合うよう呼び掛けています。（動画はこちら）

J&Jは、肺がんと闘う患者さんに希望をもたらし、かけがえのない1分1秒を応援し支えていくため、今後、患者さんや専門医のインタビュー動画などを紹介して参ります。

【調査概要】
調査主体：Johnson & Johnson （法人名：ヤンセンファーマ株式会社）
調査協力：NPO法人肺がん患者の会ワンステップ
調査期間：2025年7月22日～29日
調査対象者：局所進行又は遠隔転移があるステージIIIB～IV及び術後再発と診断され、薬物療法を実施した患者さん
方法：インターネット調査（調査実施会社：株式会社インテージヘルスケア）

【主な調査結果】

【図１】　初回薬物治療決定時の価値観　(n=188)
初回薬物治療決定時に非常に重視していたこととして、45％の患者さんが「生存期間を延ばすために、できるだけ効果に期待ができる治療を受けたい」と答えており、「家族や大切な人と一緒に過ごす時間を、できるだけたくさん持ちたい」（40％）、「自分らしい生活をできる限り続けたい」（38％）がそれに続く結果でした。

Q：あなたが初回薬物治療を決めた際の価値観（大切にしていたこと/信念）として、各項目がどの程度「重要であったか」をお答えください。
（複数回答）

【図２】現在の価値観 (n=188)
治療を開始した後、現在の患者さんの価値観は、「病気があっても、希望を持って前向きに過ごしたい」（52％）、「家族や大切な人と一緒に過ごす時間を、できるだけたくさん持ちたい」（52％）、自分らしい生活をできる限り続けたい（51％）など、かけがえのない時間をどのよう生きるかという価値観が高まる傾向がみられ、生存期間を延ばすことで実現したい未来が明確になることが示されました。

Q:　現在のあなたの状況における「価値観」として、各項目がどの程度「重要だ」と感じているかお答えください。（複数回答）

【図３】初回薬物治療について望むこと (n=188)
1位で最も多かったのは「がんが進行・増悪しない期間が延びること」と「生存期間が延びること」でいずれも27％でした。

Q: 初回薬物治療であなたが望んでいたことを、1番目から3番目までお答えください。

【図４】　初回薬物治療に対する満足度
治療満足度は、SDM高得点群が低得点群に比べて有意に高く、平均値はそれぞれ8.4点と6.1点でした。
満足度指数7以上で見ると、高得点群の90％に対し、低得点群は46％と大きく差が開きました。
＊本調査における全回答者の SDM-Q-9スコア（45点満点）の中央値は28点であった。28点以上を「SDM高得点群」、28点未満を「SDM低得点群」と定義した。

Q: 初回薬物治療を決めた際の進め方について、あなたの満足度を10点満点で教えてください。

Value of Timeキャンペーンについて
世界的に医療イノベーションが加速し、肺がん治療の個別化と精密さが増す中、J&Jは、革新的な医薬品を提供するだけでなく、肺がんと闘う患者さんに希望をもたらし、かけがえのない1分1秒を応援し支えていくためのさまざまな活動を「Value of Time」と名付け、展開しています。
患者さんが自身の治療選択肢を十分に理解したうえで、適切な治療を受けるためには、患者さんご自身の思いや考えを医師に伝え、医師とともに治療を選択するSDMが重要です。J&Jは、肺がん治療におけるリーディングカンパニーとして、SDMの浸透を図り、日本国内だけでなく、世界のSDMや患者さんに資する情報を提供し、患者さんの1分1秒を後押ししていきます。

「Value of Time」キャンペーンサイト:
URL:https://innovativemedicine.jnj.com/japan/value-of-time
アジアパシフィックでのSDMの取り組み:
This World Lung Cancer Day, we asked people for their 3rd Opinion | Street Interview

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

未治療の慢性リンパ性白血病に対しイムブルビカ®とベネトクラクス併用の固定期間治療が新たな治療選択肢

Johnson & Johnson — Thu, 20 Nov 2025 15:30:00 +0900

未治療の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）に対しイムブルビカ®とベネトクラクス併用の固定期間治療が新たな治療選択肢として可能に
1日1回、経口薬のイムブルビカ®とベネトクラクスによる固定期間治療は未治療の慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）患者さんに深く持続的な奏効をもたらす

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は20日、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤「イムブルビカ®カプセル140mg」（一般名：イブルチニブ、以下「イムブルビカ®」）について、電子添文を一部改訂（自主改訂）した結果、イムブルビカ®とBCL-2阻害剤であるベネトクラクスの併用療法が、未治療の慢性リンパ性白血病［Chronic Lymphocytic Leukemia: CLL、（小リンパ球性リンパ腫：Small Lymphocytic Lymphoma：SLL）を含む］に対する新たな治療選択肢として患者さんに提供可能になることをお知らせいたします。

今回の改訂内容は、ベネトクラクスに未治療のCLL/SLLの効能又は効果が追加されたことに伴い、併用薬として使用されるイムブルビカ®の電子添文【7.用法及び用量に関連する注意】項にて、「ベネトクラクス以外の抗悪性腫瘍剤との併用による有効性及び安全性は確立していない」旨を注意喚起するものです。

イムブルビカ®とベネトクラクスの併用療法については、海外第III相GLOW試験（NCT03462719）1、海外第II相CAPTIVATE試験（NCT02910583）2及び国内第II相試験（M20-353 試験）3において、有効性と安全性が検討されました。

海外第III相GLOW試験（NCT03462719）は、未治療のCLL/SLL患者さん211 例を対象に、有効性及び安全性をイムブルビカ®（I）とベネトクラクス（V）固定期間治療とchlorambucil（Clb）*とオビヌツブマブ（O）療法とで比較検討する、無作為化、非盲検、第III相試験です。また海外第II相CAPTIVATE試験（NCT02910583）は、未治療のCLL/SLL患者さん323例を、微小残存病変（Minimal Residual Disease：MRD）コホートと、固定期間（Fixed-Duration：FD）コホートに分け、イムブルビカ®とベネトクラクスの併用療法について検討した第II相、多施設共同試験です。
*chlorambucilは国内未承認です

海外第III相GLOW試験の結果、独立評価委員会判定に基づく無増悪生存期間（Progression Free Survival :PFS）の中央値は、I+V併用群は未到達（95%信頼区間：31.24カ月～NE）、Clb+O併用群は20.96カ月（95％信頼区間：16.59～24.67カ月）であり、I+V併用群がClb+Oに対して統計学的に有意な差を示し、主要評価項目を達成しました（ハザード比0.216、95％信頼区間：0.131～0.357、P<0.0001）。（データカットオフ：2021年2月26日）
また海外第II相CAPTIVATE試験（FDコホート）の結果、2018年のInternational Workshop on Chronic Lymphocytic Leukemia（iwCLL）ガイドラインを用いた治験責任医師判定に基づく完全奏効（Complete Response）又は骨髄回復が不完全な完全奏効（CRi）を達成した患者さんの割合は、全投与集団で55.3％（95％信頼区間：47.6～63.1％）、17p欠失を有さない患者集団で55.9％（95％信頼区間：47.5％～64.2％）であり、いずれの集団においても深い奏効が示されました。（データカットオフ：2020 年11月12日）
いずれの試験においても、イムブルビカ®とベネトクラクス併用時の安全性プロファイルは、各薬剤における既知の安全性プロファイルと一貫しており、良好であることが示されました。

更に国内第II相試験（M20-353 試験）は、コホート2において、未治療のCLL/SLL患者さん10例**を対象に、イムブルビカ®とベネトクラクスの併用療法の有効性及び安全性を評価した、非盲検、単群、２コホート、多施設共同試験です。
**コホート２の10例が解析対象

CLLとSLLは同一の細胞起源を有する疾患と定義されており、日本国内におけるCLLとSLLの患者総数は、白血病全体の1～2%4、約2,000人と報告5されています。いずれも高齢者に多くみられる希少疾患で、化学療法のみでの治癒は難しく、再発・進行を繰り返します。

Johnson & Johnson Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「イムブルビカは世界で初めて承認された BTK 阻害剤であり、これまでCLL などのB細胞性腫瘍患者さんのアウトカムと生活の質の改善に貢献してきました。この度、経口薬による、1日1回のイムブルビカとベネトクラクスの固定期間治療が投与可能になったことは、CLLにおける治療を進化させ、さらに最適化するという我々の揺るぎないコミットメントを更に強くするものです」

イムブルビカ®は、日本国内では2016年5月に発売され、現時点で慢性リンパ性白血病（小リンパ球性リンパ腫を含む）、原発性マクログロブリン血症及びリンパ形質細胞リンパ腫、マントル細胞リンパ腫、造血幹細胞移植後の慢性移植片対宿主病（ステロイド剤の投与で効果不十分な場合）の4つの適応症で承認を取得しています。また2025年3月には、イムブルビカ®とベネトクラクスとの併用療法が、再発又は難治性のマントル細胞リンパ腫の新たな治療選択肢となりました。

慢性リンパ性白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia）について
慢性リンパ性白血病は、一般的に進行の遅い白血球のがんです6。CLLは高齢の方に多く発症し、診断時の年齢の中央値は72歳です7。患者さんの予後はこの数十年で大きく改善したものの、増悪を繰り返すこと、治療が必要であることが、依然としてこの病気の特徴です8。再発や、治療に対する抵抗性を示すことがあり、多くの場合、患者さんは複数ラインの治療を受けることになります9。治療においては、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤などの新規分子標的薬の登場で、一般健常人集団とCLL患者さんの長期の生存率は同程度にまで改善しています10。

GLOW試験について
GLOW試験（NCT03462719）は、高齢（65歳以上）、又は18〜64歳でcumulative illness rating scale（CIRS）スコア6以上又はクレアチニンクリアランス70 mL/分未満のCLL/SLL患者さん【International Workshop on CLL（iwCLL）規準において治療を要する活動性疾患と判断される患者さん】を対象に、一次治療としての有効性及び安全性をイムブルビカ®（I）とベネトクラクス（V）固定期間治療とchlorambucil（Clb）とオビヌツブマブ（O）療法とで比較検討する、無作為化、非盲検、第III相試験です11。17p欠失又は既知のTP53変異を有する患者さんは除外されました11。211例の患者さんを1対1の割合でI+V療法群（n=106）又はClb+O療法群（n=105）に無作為に割り付けました。年齢の中央値は71歳でした11。I+V療法群に割り付けられた患者さんには15サイクル（1サイクルは28日間）の治療を実施しました。まずイムブルビカ®単剤の導入療法を3サイクル実施し、続いてI+V療法を12サイクル実施しました11。Clb+O療法群に割り付けられた患者さんは、6サイクルの治療を行いました11。主要評価項目は、無増悪生存期間で11、主な副次評価項目は、MRD陰性率、完全奏効率、全奏効率、全生存期間及び次治療までの期間です11。

CAPTIVATE試験について
第II相CAPTIVATE試験（NCT02910583）では、前治療歴のない70歳以下のCLL/SLL患者さん（高リスク特徴を有する患者さんも含む）からなる2つのコホート（微小残存病変［MRD］に基づくI+V治療後のプラセボ投与のMRDコホート（43例）と固定期間治療のFDコホート（159例）を対象に評価を実施しました12,13,14。固定期間治療群の患者さんは、導入期にイムブルビカ®による治療を3サイクル受けた後、I+V併用療法（経口イブルチニブ［420 mg/日］＋経口ベネトクラクス［5週間かけて徐々に400 mg/日まで増量］）を12サイクル受け、主要評価項目は治験責任医師判定に基づくCR/CRi率でした13。MRDコホートでは、導入期にイムブルビカ®による治療を3サイクル、その後にI+V併用療法を12サイクル行った後、MRD陰性が確認された患者さんを、二重盲検下のプラセボ群又はイブルチニブ継続群に無作為に割り付けました13。主要評価項目は1年無病生存期間でした13。

イムブルビカ®について
イムブルビカ®は、ヤンセン・バイオテック社とアッヴィ社の傘下にあるファーマサイクリックス社が共同開発・販売する、1日1回の経口剤です15。イムブルビカ®は、特定のがん細胞を含む正常及び異常なB細胞が増殖及び拡散するために必要とするブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）というタンパク質の働きを阻害します16。BTKを阻害することにより、イムブルビカ®は異常なB細胞を生存環境から切り離し、その増殖を抑制します17。
イムブルビカ®は、世界100カ国以上で承認されており、325,000人以上の患者さんに使用されています18。第III相試験18試験を含め、50件以上の企業主導の臨床試験が行われており、11年以上にわたりイムブルビカ®の有効性と安全性を評価しています16,19。2021年10月に、イムブルビカ®はWHO（世界保健機関）の必須医薬品・診断薬リスト（EML）に掲載されました。このリストには、世界保健上の優先事項に対処しており、すべての人にとって入手可能で安価であるべき医薬品が収載されています20。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びイムブルビカ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくJohnson & Johnsonの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 Wang, Michael et al. Ibrutinib plus venetoclax in relapsed or refractory mantle cell lymphoma (SYMPATICO): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. The Lancet Oncology, Volume 26, Issue 2, 200 – 213

2 https://clinicaltrials.gov/study/NCT02910583?term=PCYC-1142-CA&rank=1 Last accessed: October 2025

3 https://jrct.mhlw.go.jp/latest-detail/jRCT2021210055

4 Aoki R, et al.: Pathol Int 58: 174-182, 200

5 厚生労働省: 平成23年患者調査第97表.

6 American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html. Last accessed: October 2025.

7 Eichhorst B, et al. Chronic lymphocytic leukaemia: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up Ann Oncol. 2021 an;32(1):23-33.

8 Moreno C. Standard treatment approaches for relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia after frontline chemoimmunotherapy. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2020;2020:33-40.

9 Bewarder M, et al. Current Treatment Options in CLL. Cancers (Basel). 2021;13(10):2468

10 European Hematology Association HemaSphere 10.1002/hem3.74 First-line ibrutinib treatment in patients with chronic lymphocytic leukemia is associated with overall survival rates similar to those of an age‐matched general population: A pooled post hoc analysis

11 ClinicalTrials.gov. A Study of the Combination of Ibrutinib Plus Venetoclax Versus Chlorambucil Plus Obinutuzumab for the First-line Treatment of Participants With Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL)/Small Lymphocytic Lymphoma (SLL) (GLOW). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03462719. Accessed October 2025.

12 Jacobs et al., Outcomes in High-risk Subgroups After Fixed-Duration Ibrutinib + Venetoclax for Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma: Up To 5.5 years of Follow-up in the Phase 2 CAPTIVATE Study. Poster presentation at 2024 European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress; June 13–16, 2024. P675

13 ClinicalTrials.gov. Ibrutinib Plus Venetoclax in Subjects With Treatment-naive Chronic Lymphocytic Leukemia /Small Lymphocytic Lymphoma (CLL/SLL) (CAPTIVATE). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02910583. Last accessed: October 2025

14 Ghia P, et al. Fixed-duration ibrutinib + venetoclax for first-line treatment of chronic lymphocytic leukemia (CLL)/small lymphocytic lymphoma (SLL): up to 5 years of follow-up from the FD cohort of the phase 2 CAPTIVATE study. 2023 American Society of Hematology Annual Meeting. December 10, 2023

15 European Medicines Agency. IMBRUVICA Summary of Product Characteristics. April 2025. Available at: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/imbruvica-epar-product-information_en.pdf. Last accessed: October 2025.

16 Turetsky A, et al. Single cell imaging of Bruton's tyrosine kinase using an irreversible inhibitor. Sci Rep. 2014;4:4782.

17 de Rooij MF, et al. The clinically active BTK inhibitor PCI-32765 targets B-cell receptor- and chemokine-controlled adhesion and migration in chronic lymphocytic leukemia. Blood. 2012. 119(11):2590-2594

18 J&J Data on File (RF-419273). Global number of cumulative patients treated with Ibrutinib since launch. June 2024

19 Pollyea DA, et al. A Phase I Dose Escalation Study of the Btk Inhibitor PCI-32765 in Relapsed and Refractory B Cell Non-Hodgkin Lymphoma and Use of a Novel Fluorescent Probe Pharmacodynamic Assay. Blood. 2009; 114(22): 3713.

20 World Health Organization. WHO prioritizes access to diabetes and cancer treatments in new Essential Medicines Lists. Available at: https://www.who.int/news/item/01-10-2021-who-prioritizes-access-to-diabetes-and-cancer-treatments-in-new-essential-medicines-lists Last accessed: October 2025.

ダラキューロ®、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫における進展遅延に係る承認を取得

Johnson & Johnson — Thu, 20 Nov 2025 15:30:00 +0900

「ダラキューロ®配合皮下注」高リスク*のくすぶり型多発性骨髄腫における進展遅延に係る製造販売承認事項一部変更の承認を取得

第III相AQUILA試験では、ダラキューロ®単独投与群と経過観察群を比較しダラキューロ®投与群が多発性骨髄腫への進展又は死亡リスクを51％有意に低下させることを示す1
今回の承認により、多発性骨髄腫への早期介入と進展遅延の可能性をもたらす

Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は20日、ダラキューロ®配合皮下注〔ダラツムマブ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え）、以下「ダラキューロ®」〕について、「高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫における進展遅延」を効能又は効果として、製造販売承認事項一部変更の承認を取得しました。
今回の承認取得により、ダラキューロ®は、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫における進展遅延に対し、本邦において初めて承認された治療薬となり、多発性骨髄腫や臓器障害発現前に治療を行う新しいアプローチを提供できるようになりました。

今回の承認取得は、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫の患者さんを対象に、ダラキューロ®単剤療法による有効性及び安全性を検討した国際共同第III相AQUILA試験（NCT03301220）に基づくものです2。

くすぶり型多発性骨髄腫は、多発性骨髄腫の前駆状態であり、異常な形質細胞が骨髄内で検出されますが、無症候性です3。現在のところ、くすぶり型多発性骨髄腫は多発性骨髄腫に進展するまで治療はされておらず、標準的なアプローチとして生化学的な病勢進行及び/又は臓器障害発現まで経過観察とし、症候性となってから治療を開始しています3。しかし最近のエビデンスでは、多発性骨髄腫への進展リスクの高い患者さんには、早期からの治療介入が効果的である可能性が示唆されています4。

日本赤十字社医療センター骨髄腫アミロイドーシスセンター顧問　鈴木憲史先生は、次のように述べています。「高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫は、約50％の患者さんが2年以内に多発性骨髄腫に進展するとのエビデンス5があるにも関わらず、これまで経過観察以外の有効な手立てがありませんでした。この度ダラキューロが承認されたことで、臨床的に意義のある新たな治療選択肢を提供できるものと期待しています。高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫に対し、早期の段階で介入することで、多発性骨髄腫に進展するまでの期間を遅らせる、もしくは進展を抑制するとともに、臓器障害の発現を軽減し、患者アウトカム改善の機会をもたらす可能性が広がるものと思います」

Johnson &Johnson Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「これまで、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫に対する治療薬はありませんでした。今回のダラキューロの承認取得により、当社は多発性骨髄腫の幅広い患者さんに対し、治療選択肢を提供できるようになりました。そして、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫に対しダラキューロという選択肢を提供できるようになったことで、病気の進展を遅らせ、また強力な長期の治療の必要性を低減させるとともに、全体的な生存期間の延長を期待できるようになりました。私たちは、この疾患と闘うため、引き続き尽力して参ります」

AQUILA試験（NCT03301220）は、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫患者さんを対象とした、日本人28例を含む最大規模の無作為化試です。ダラキューロ®単独投与群（194例）におけるダラキューロ®の有効性及び安全性を、経過観察群（196例）と比較評価しています1。追跡観察期間中央値65.2ヵ月（範囲：0～76.6ヵ月）の時点で、ダラキューロ®投与群は、経過観察群と比較し統計学的に有意な無増悪生存期間の延長を示しました（ハザード比0.49、95％信頼区間0.36-0.67、P<0.001）1。現在のMayo2018基準（20/2/20）に基づき、後ろ向きに高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫と診断された患者さんのPFS中央値は、ダラキューロ®投与群では未到達、経過観察群では22.1ヵ月でした（ハザード比0.36、95％信頼区間0.23-0.58）1。
なお増悪とは、独立審査委員会が評価し、国際骨髄腫作業部会（International Myeloma Working Group : IMWG）による多発性骨髄腫の診断基準（SLiM-CRAB）に従って判定した多発性骨髄腫への進展又は死亡と定義しました。また60ヵ月の時点で生存し、病勢進行が認められなかった患者さんの割合は、ダラキューロ®投与群が63.1％、経過観察群が40.8％でした。

また全奏効率はダラキューロ®投与群で63.4％、経過観察群で2.0％と、ダラキューロ®投与群で高い割合であることが示されました（P<0.0001）1。更に、多発性骨髄腫の一次治療開始までの期間の中央値は、ダラキューロ®投与群では未到達で、経過観察群では50.2ヵ月でした（ハザード比0.46、95％信頼区間0.33-0.62、名目上のp値<0.0001）1。

ダラキューロ®の安全性プロファイルは、他の適応症を対象としたダラキューロ®のこれまでの試験でのプロファイルと一貫したものでした。1グレード3もしくは4の有害事象は、ダラキューロ®を投与された患者さんの40.4％、経過観察だった患者さんの30.1％に発現しました。1グレード3もしくは4の有害事象の中で最も高頻度に認められた（いずれかの群で5％以上）有害事象は、高血圧でした（ダラキューロ®群5.7％、経過観察群4.6％）1。ダラキューロ®投与の中止に至った有害事象の発現率は5.7％で、致死的な有害事象の発現率は両群ともに低いものでした（ダラキューロ®群1.0％、経過観察群2.0％）1。

国際共同第III相AQUILA試験の日本人サブグループ解析では、日本人部分集団においても、AQUILA試験の全体集団と一貫した結果が示唆されました。これらの結果は、2025年10月に開催された第87回日本血液学会学術集会にて発表されました。

*高いリスクとは：クローナルな骨髄形質細胞（BMPC）が10％以上であり、5つのリスク因子［（1）血清M蛋白が30g/L以上、（2）免疫グロブリン（Ig）A型のくすぶり型多発性骨髄腫、（3）IgA、IgM、及びIgGのうち2種類以上のuninvolved免疫グロブリンの減少を伴う免疫不全、（4）FLC（血清遊離軽鎖）比（involved/uninvolved）が8以上100未満、（5）クローナルなBMPCが50％超かつ60％未満で測定可能病変を有する］のうち、1つ以上を有する。

AQUILA試験について
AQUILA試験（NCT03301220）は、高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫患者さん390例を対象に、ダラキューロ®単独投与群と経過観察群を比較検討する第III相、無作為化、多施設共同試験です2。主要評価項目は無増悪生存期間、主な副次評価項目は無増悪期間、全奏効率、全生存期間です2。本試験に組み入れられたのは、過去5年以内にくすぶり型多発性骨髄腫と診断された患者さんで、くすぶり型多発性骨髄腫又は多発性骨髄腫に対して承認された治療薬もしくは治験薬による治療歴がある場合には、除外されました2。

くすぶり型多発性骨髄腫について
くすぶり型多発性骨髄腫は、骨髄中に異常な形質細胞が認められる、多発性骨髄腫の無症候性の前駆状態です3,6。くすぶり型多発性骨髄腫は、骨痛、骨折、腎障害、貧血などの症候性の多発性骨髄腫によく見られる特徴や症状が認められないケースも多くあります1,7。多発性骨髄腫と診断された患者さんの約15％がくすぶり型多発性骨髄腫ですが、一方で40歳以上の0.53％がくすぶり型多発性骨髄腫と推計されており、実際に診断を受けている人は疫学より少ないと言われています5。そして高リスクのくすぶり型多発性骨髄腫と診断された患者さんの約50％が、2年以内に症候性の多発性骨髄腫に進展すると推定されています8。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄で異常に増殖することで生じる治癒困難な血液がんです9,10。多発性骨髄腫は、がん化した形質細胞が増殖し続け体内に蓄積することで、正常な血液細胞を侵食することで骨を破壊し、またさまざまな合併症を引き起こします9.10。日本国内における2021年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人11で、2023年の死亡者数は約4,300人11とされています。多発性骨髄腫は、再発して症状の再燃を繰り返す度に、症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあります12,13,14。多発性骨髄腫は無症状の場合もありますが、骨痛や骨折、赤血球の減少、倦怠感、高カルシウム血症、感染症、腎障害などの症状が現れる場合もあります15。

ダラキューロ®配合皮下注について
ダラツムマブ皮下投与製剤であるダラキューロ®は、日本では2021年3月に多発性骨髄腫の治療薬として承認され、同年5月に発売されました。多発性骨髄腫、全身性ALアミロイドーシスの2つの疾患にわたり、6つの治療レジメンで使用されます。

また米国では、2020年5月に米国食品医薬品局の承認を取得し、多発性骨髄腫における9つの適応症に対して承認されています。そのうちの4つが、移植適応又は移植非適応の未治療の多発性骨髄腫患者さんに対する治療です16。本剤は、多発性骨髄腫治療薬として承認されている唯一の抗CD38抗体薬皮下注製剤です。ダラキューロ®は、Halozyme社のENHANZE®ドラッグデリバリー技術である遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20と共に製剤化されています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びダラキューロ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくJohnson & Johnsonの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 Dimopoulos MA, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy versus Active Monitoring in Patients with High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA study. Oral presentation. American Society of Hematology (ASH) Annual Meeting; December 7-10, 2024.

2 ClinicalTrials.Gov. A Study of Subcutaneous Daratumumab Versus Active Monitoring in Participants With High-Risk Smoldering Multiple Myeloma. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03301220 . Last accessed: October 2025.

3 Myeloma UK. Smouldering Myeloma. Available at: https://www.myeloma.org.uk/wp-content/uploads/2023/04/Myeloma-UK-Smouldering-Myeloma-Infosheet.pdf. Last accessed: October 2025.

4 M.A. Dimopoulos, et al. Phase 3 Randomized Study of Daratumumab Monotherapy Versus Active Monitoring in Patients With High-risk Smoldering Multiple Myeloma: Primary Results of the AQUILA Study. Presented at the December 2024 ASH Annual Meeting & Exposition. Abstract JJD-78127.

5 Thorsteinsdóttir S, et al.: Nat Med 29: 467-472, 2023.

6 WebMD. Smoldering Multiple Myeloma. Available at: https://www.webmd.com/cancer/multiple-myeloma/smoldering-multiple-myeloma. Last accessed: October 2025

7 American Cancer Society. About Multiple Myeloma. Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Last accessed: October 2025.

8 Rajkumar SV, et al. Smoldering Multiple Myeloma Current Treatment Algorithms. Blood Cancer J. 2022;12(9):129.

9 Abdi J, et al. Drug Resistance in Multiple Myeloma: Latest Findings on Molecular Mechanisms. Oncotarget. 2013;4(12):2186-2207.

10 American Society of Clinical Oncology. Multiple Myeloma: Introduction. Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/if-you-have-multiple-myeloma. Last accessed: October 2025.

11 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1
　Last accessed: October 2025

12 Bhatt P, et al. Relapsed/Refractory Multiple Myeloma: A Review of Available Therapies and Clinical Scenarios Encountered in Myeloma Relapse. Curr Oncol. 2023;30(2):2322-2347.

13 Hernández-Rivas JÁ, et al. The Changing Landscape of Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (MM): Fundamentals and Controversies. Biomark Res. 2022;10(1):1-23.

14 Gavriatopoulou M, et al. Metabolic Disorders in Multiple Myeloma. Int J Mol Sci. 2021;22(21):11430.

15 American Cancer Society. Multiple Myeloma: Early Detection, Diagnosis and Staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: October 2025.

16 DARZALEX FASPRO® U.S. Prescribing Information

全身型重症筋無力症治療薬「アイマービー®」発売のお知らせ

Johnson & Johnson — Wed, 12 Nov 2025 10:00:00 +0900

全身型重症筋無力症治療薬「アイマービー®」発売のお知らせ

アイマービー®は、成人及び12歳以上の小児という幅広い患者さんに対する初めてのFcRn阻害剤幅広い全身型重症筋無力症の患者さんに持続的な症状コントロールを提供
アイマービー®は、成人及び小児を対象とする2つのピボタル試験で、全身型重症筋無力症の発症原因の1つである循環免疫グロブリンG（IgG）抗体濃度の迅速かつ持続的な減少を示す

ピボタル試験であるVivacity-MG3及び現在進行中の非盲検継続試験において、アイマービー®で治療を受けた患者さんは、72週にわたる持続的な症状コントロール及び症状緩和を示す

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は12日、全身型重症筋無力症治療薬として、ヒトFcRn阻害モノクローナル抗体「アイマービー®点滴静注1200mg」［一般名：ニポカリマブ（遺伝子組換え）、以下「アイマービー®」］を発売したことをお知らせします。

アイマービー®は、2025年9月19日に、「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）」を効能又は効果として、製造販売承認を取得し、2025年11月12日に薬価収載されました。アイマービー®は、成人及び12歳以上の小児の全身型重症筋無力症（generalized myasthenia gravis：gMG）患者さんにおける持続的な症状コントロールが期待できる新たな治療選択肢となります。

全身型重症筋無力症は、慢性の自己抗体疾患であり、持続的な疾患コントロールをもたらし、かつ安全性プロファイルが確認された新しい治療選択肢に対するアンメットニーズの高い疾患です1,2。全身型重症筋無力症患者さんの約95％がIgG抗体陽性で、それ以外は陰性です3。そして、陰性の患者さんにおいては、神経筋接合部抗体値が低いもしくはその可能性があることが明らかになっています4。アイマービー®は、免疫グロブリンG（IgG）（有害なIgG自己抗体を含む）を減少させるように設計された治療薬であり、他の適応免疫機能及び自然免疫機能に対し影響は及ぼしません5。

アイマービー®は、現在進行中の国際共同第III相Vivacity-MG3試験と第II/III相Vibrance-MG試験の結果に基づき承認を取得しています。Vivacity-MG3試験は、成人のgMG患者さんを対象にFcRn阻害剤を検証するために登録された試験の中で、主要評価項目を評価するにあたり、最長のデータを有しています。主なVivacity-MG3試験の結果は以下の通りです3。

・　日常生活動作（Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living: MG-ADL）a 総スコアのベースラインからの平均変化量において、アイマービー®と標準治療の併用群（以下、アイマービー®+標準治療）では、プラセボと標準治療の併用群（以下、プラセボ+標準治療）と比較し、24週間の二重盲検期間において有意な改善が認められました3。これは、咀嚼、嚥下、発話及び呼吸などの基本的な機能が改善したことを意味しています3。
・　また現在進行中の非盲検継続試験において、アイマービー®+標準治療群は、追跡期間48週まで症状の改善を示しました6。
アイマービー®は、初回投与から24週間のモニタリング期間を通して、IgG抗体濃度を迅速にかつ持続的に最大75％低下させました3。
・　有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）及び治験薬の投与中止に至った有害事象の発現割合は、プラセボ+標準治療と同様でした。具体的には、アイマービー®+標準治療を受けた患者さんでは81.6% (n=80) がAEを経験し、プラセボ+標準治療を受けた患者さんでは82.7% (n=81)とほぼ同率でした。SAEにおいては、アイマービー®+標準治療では9.2% (n=9)であり、プラセボ+標準治療では14.3% (n=14)でした7。

また、抗AChR及び抗MuSK抗体陽性の12〜17歳の患者さんを対象とした、現在実施中の第II/III相Vibrance-MG試験では、アイマービー®＋標準治療群は、主要評価項目（24週間で血清中総IgGが69%減少）及び副次評価項目（MG-ADL及びQMGcスケールの改善）を達成したことが示されました8。

アイマービー®は、第III相Vivacity-MG3試験及び第II/III相Vibrance-MG試験において、一貫した安全性プロファイルを示しており、成人及び12歳以上の小児において、同程度の忍容性が示されています2,3。

国際医療福祉大学医学部脳神経内科学教授（代表）の村井弘之先生ｂは次のように述べています。「全身型重症筋無力症の治療においては、症状を緩和し、安定した状態を持続的に維持できる新たな治療選択肢が求められていました。この度アイマービーが登場したことは、これら課題の解決に向けた大きな前進と言えます。またアイマービーは、成人に加え、12歳以上の小児という幅広い患者層に対する新たな治療選択肢となりました。より多くの患者さんの日常機能改善に貢献し、当たり前の日常を取り戻せるようになることを期待しています」

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「アイマービーの発売により、患者さんの人生に変化をもたらし、全身型重症筋無力症の治療に変革をもたらすことができればと願っています。そして、患者さんの生活の質の向上に貢献するとともに、高いアンメットニーズの残された自己抗体疾患に対する新たなソリューションを提供すべく引き続き研究開発に取り組んで参ります」

製品概要
製品名アイマービー®点滴静注1200mg
アイマービー®点滴静注300mg
一般名ニポカリマブ（遺伝子組換え）
効能又は効果全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）
用法及び用量通常、成人及び12歳以上の小児には、ニポカリマブ（遺伝子組換え）として初回に30mg/kgを点滴静注し、以降は1回15mg/kgを2週間隔で点滴静注する。
薬価アイマービー®点滴静注1200mg 6.5mL 1瓶 1,967,291円
アイマービー®点滴静注300mg 1.62mL 1瓶 491,823円
製造販売承認日 2025年9月19日
薬価基準収載日 2025年11月12日
発売日 2025年11月12日　アイマービー®点滴静注　1200mgのみ発売
※アイマービー®点滴静注300mgの発売日は、別途ご案内いたします。
製造販売元ヤンセンファーマ株式会社

用語の説明：
a. MG-ADL（Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living：重症筋無力症－日常生活動作）は、日常生活動作に影響を及ぼす症状を患者さんの報告に基づいて迅速に臨床評価する指標です。合計スコアは0～24で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します9。
b. 村井弘之先生は、J&Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。
c. QMG (Quantitative Myasthenia Gravis：定量重症筋無力症スコア) は、医師が評価する13項目から成る重症筋無力症の重症度を測る指標です。合計スコアは0～39で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します8。

全身型重症筋無力症（gMG）について
重症筋無力症 (MG) は、免疫系が誤って各種の抗体（抗アセチルコリン受容体［AChR］抗体、抗筋特異的キナーゼ［MuSK］抗体など）を産生する自己抗体疾患です。神経筋接合部のタンパク質を標的として、正常な神経筋シグナル伝達を遮断又は障害することで、筋収縮を障害又は妨げます1,10,11。MGは世界で70万人の患者さんがいると推定されています1。MGは男女を問わず、あらゆる年齢、人種、民族において発症しますが、若い女性と高齢の男性に最も多くみられます12。MGと診断された人の中では、約半分が女性で、そのうち、5人に1人は妊娠可能な年齢でもあります13,14,15。MG新規症例の約10～15%が青年期（12～17歳）に診断されています16,17,18。

初発症状は眼症状であることが多く、MG患者さんの85%は、その後全身型重症筋無力症（gMG）に進行します。gMGの主な症状は、重度の骨格筋の筋力低下、発話困難、嚥下困難です19,20,21,22,23。日本には約23,000人のgMG患者さんがいると推定されています24。小児患者さんのような脆弱なgMG集団は、治療の選択肢がより限られています25。

第III相Vivacity-MG3試験について
第III相Vivacity-MG3試験（NCT04951622）は、アンメットニーズの高い予測不可能なgMGを対象に、継続投与によるアイマービー®の持続的な有効性と安全性を評価する試験です。現在の標準治療で十分な効果が得られない（MG-ADL ≥6）、抗体陽性又は抗体陰性の成人gMG患者さんを対象とし、199例（うち153例が抗体陽性者）が、24週間の二重盲検プラセボ対照試験に参加しました3,26。患者さんは、現在の標準治療に加えてアイマービー®の静脈内投与（30 mg/kg負荷投与後、隔週で15 mg/kg）又は現在の標準治療に加えてプラセボの投与に、1対1の割合で無作為に割り付けられました3。ベースライン時の人口統計学的特性は、治療群間で均衡していました（アイマービー®群77例、プラセボ群76例）3。主要評価項目は、両治療群での、第22週、第23週、第24週にわたるベースラインからのMG-ADLスコアの平均変化量でした3。重要な副次評価項目としては、QMGスコアの変化量が含まれました。長期的な安全性と有効性は、現在進行中の非盲検継続試験（OLE）でさらに評価されています25。

第II/III相 Vibrance-MG試験について
第II/III Vibrance-MG試験 (NCT05265273)は、全身型重症筋無力症の小児患者さんを対象に、アイマービー®を評価する現在進行中の非盲検試験です27。米国重症筋無力症財団（MGFA）のクラスIIからIVの診断を受け、既存の標準治療に対し効果不十分な12～17歳の7人が参加しています28。参加者は、抗AChR又は抗MuSK抗体いずれかが陽性でした。本試験は、最長4週間のスクリーニング期間と、参加者が2週間に1回アイマービー®の投与を受ける24週間の非盲検治療期間及び長期追跡期間の3つのフェーズから構成されています。アイマービー®の最終投与から8週後に、安全性に関する評価が行われました26。主要評価項目は、IgG低減効果、安全性及び忍容性、薬物動態で、主な副次評価項目は、24週におけるMG-ADLスコア変化量及びGMQスコア変化量です26,27。

アイマービー®について
アイマービー®はモノクローナル抗体であり、高い親和性で結合してFcRnを阻害し、gMGを引き起こす循環免疫グロブリンG（IgG）抗体の濃度を下げつつ、他の適応免疫系及び自然免疫系にほとんど影響を与えないよう設計されています。アイマービー®は現在、成人及び12歳以上の小児を対象とするgMG治療薬として承認されています。
アイマービー®は「希少な自己抗体疾患」、母体の同種抗体が介在する「母体胎児疾患」及び「リウマチ性疾患」の3つの重要な自己抗体疾患を対象に研究開発が行われています25,29,30,31,32,33,34,35,36,37。このモノクローナル抗体は、高い親和性で結合してFcRnを阻害して循環免疫グロブリンG（IgG）抗体及び同種抗体の濃度を下げつつ、他の適応免疫系及び自然免疫系にほとんど影響を与えないよう設計されています。

アイマービー®は、米国食品医薬品局（FDA）及び欧州医薬品庁（EMA）より、以下の重要な指定を受けています。

・　2019年10月に胎児新生児溶血性疾患（HDFN）に対するオーファンドラッグ指定をEMAより受けました。
・　2019年7月にHDFN及び温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、2021年12月に全身型重症筋無力症（gMG）、2024年3月に胎児・新生児同種免疫性血小板減少症（FNAIT）、2025年3月にシェーグレン症候群（SjD）に対するFast Track指定をFDAより受けました。
・　2019年12月にwAIHA、2020年6月にHDFN、2021年2月にgMG、2021年2月にgMG、2021年10月に慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）、2023年12月にFNAITに対するオーファンドラッグ指定をFDAより受けました。
・　2024年2月にHDFN、2024年11月にシェーグレン症候群に対するブレークスルーセラピー指定をFDAより受けました。
・　2025年4月、gMG治療薬としてFDAより承認を取得しました。
・　2025年9月、gMG治療薬として、日本国内において承認を取得しました。
・　2025年9月、欧州医薬品庁の医薬品評価委員会は、gMG治療薬として肯定的な見解を示しました。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。 Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はhttp://www.jnj.com/innovativemedicine/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びアイマービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくJohnson & Johnsonの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献につきましては、プレスリリースをダウンロードいただき、ご確認をお願いいたします。

ﾀｰﾋﾞｰ®とﾃｸﾍﾞｲﾘ®との併用髄外性形質細胞腫を有する再発又は難治性多発性骨髄腫の治療法として申請

Johnson & Johnson — Fri, 31 Oct 2025 10:00:00 +0900

タービー®とテクベイリ®との併用療法髄外性形質細胞腫を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫に係る製造販売承認事項一部変更承認を申請
承認されれば、GPRC5DとBCMAを標的とする二重特異性抗体の併用療法はアンメットニーズを抱える髄外性形質細胞腫を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんに対する初めての治療選択肢に

本申請はRedirecTT-1試験　第II相に基づくタービー®とテクベイリ®の併用療法は、主要評価項目である奏効率78.9%で深い奏効を達成し 1年無増悪生存率は61％を示す1

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は31日、Gタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ5メンバーD （GPRC5D）とCD3を標的とする二重特異性抗体のタービー®［一般名：トアルクエタマブ（遺伝子組換え）］とB細胞成熟抗原（BCMA）とCD3を標的とする二重特異性抗体であるテクベイリ®［一般名：テクリスタマブ（遺伝子組換え）］との併用療法について、髄外性形質細胞腫（Extramedullary Disease：EMD）を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫の治療法として、製造販売承認事項一部変更承認申請を行いました。

今回の申請は、EMDを有し、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38 モノクローナル抗体製剤の治療歴を有する（Triple class exposed：TCE）再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象にタービー®とテクベイリ®との併用療法の有効性及び安全性を評価したRedirecTT-1試験第II相（NCT04586426）に基づくものです。

EMD は多発性骨髄腫において悪性度の高い病型であり、骨髄腫細胞が軟部組織や臓器などの骨髄外の他の場所へと広がって腫瘍（形質細胞腫）を形成する疾患です。EMD を有する患者さんの治療選択肢は限られる場合が多く、予後は不良となる傾向にあることから、現在の標準治療では全奏効率（Overall Response Rate：ORR）が低く、早期に再発するのが現状です。EMDを有し、TCEの再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんのORRは平均40%未満で、無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）の中央値は6カ月未満にとどまっています。2

Johnson & Johnson Innovative Medicine Oncology Therapeutic Area HeadのYusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D.は、次のように述べています。「私たちはこれまで日本において、20年近く、幅広いポートフォリオを世に送り出し、多くの多発性骨髄腫患者さんに貢献してきました。しかし髄外性形質細胞腫を有する多発性骨髄腫は、未だに十分な治療選択肢がなく、予後不良であり、アンメットニーズの非常に高い疾患です。私たちは二重特異性抗体であるタービーとテクベイリとの併用療法という新たな治療法の開発を通じ、この喫緊の課題に取り組んできました。新たな治療法を待っていらっしゃる患者さんに1日も早くお届けできるよう、引き続き当局と緊密に連携して参ります」

RedirecTT-1試験第II相について
RedirecTT-1試験第II相（NCT04586426）は、18歳以上で、EMD（うち19例は骨と連続した病変を有する）を有し、TCEの再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さん90例が登録されました。このうち、3クラスの薬剤に抵抗性を示す患者さんは84.4%、5クラスの薬剤（2つのプロテアソーム阻害剤、2つの免疫調節薬及び抗CD38モノクローナル抗体製剤）に抵抗性を示す患者さんは35.6%、BCMA標的CAR-T細胞療法による治療歴を有する患者さんは20%、FcRH5標的二重特異性抗体による治療歴を有する患者さんは8.9%でした1。タービー®とテクベイリ®の併用療法は、78.9%と高いORRを示し（95%信頼区間［CI］：69.0–86.8）、半数以上の患者さん（54.4%）が完全奏効以上を達成しました1。また、BCMA標的CAR-T細胞療法又はFcRH5標的二重特異性抗体による治療歴を有する患者さんにおいても、高いORRが認められました（BCMA標的CAR-T細胞療法：ORR 83.3%、FcRH5標的二重特異性抗体：ORR 75%）1。奏効を示した患者さんのうち、データカットオフ時点（追跡期間中央値13.4カ月）で深く持続的な奏効が認められ、本併用療法の投与を受けた患者さんの1年PFS率は61%でした1。また、本併用療法は持続的な奏効を示し、1年時点における奏効持続率は64.1%（奏効期間の中央値：13.8カ月）、1年時点における生存率は74.5%で、全生存期間の中央値は未到達でした1。

タービーについて
タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞及び非悪性形質細胞の表面、また皮膚や舌の上皮細胞などの一部の正常組織の表面に高発現するGPRC5Dに結合するT細胞リダイレクト二重特異性抗体です3。
タービー®は、2024年3月、日本国内において希少疾病用医薬品の指定を受けており、2025 年６月に再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）の治療薬として承認を取得しています。
また国外では、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたファースト・イン・クラスの二重特異性抗体として、2023年8月、米国食品医薬品局から迅速承認を取得し、欧州委員会から条件付き販売承認を取得しています。

テクベイリ®について
テクベイリ®は、投与前の調製不要な皮下注製剤です。BCMA及びCD3を標的とするT細胞リダイレクト二重特異性抗体で、免疫機能を活性化しがん細胞を死滅させます4。
テクベイリ®は、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の単剤療法として、2022年8月に欧州委員会から承認を取得5しています。また2022年10月には、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）の迅速承認を取得6しています。また日本国内では、2024 年 12 月に再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）の治療薬として承認を取得しています。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄内でがん化し、骨髄腫細胞となり異常に増殖することで生じる、治癒困難な血液がんです7,8。日本国内における2021 年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人9で、2023年の死亡者数は約4,300人9とされています。多発性骨髄腫は初期には無症状の場合もありますが、骨折や骨痛、赤血球数の減少、疲労、カルシウム値の上昇や腎障害などの症状が現れる患者さんもいます10。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報は www.jnj.com/innovativemedicine/japan/ をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びテクベイリ®、タービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、ジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性は、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。ジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

【本件に関するお問合せ先】
Johnson & Johnson Innovative Medicine コミュニケーション＆パブリックアフェアーズ部
E-mail: JP-PR@its.jnj.com

参考文献
1 Ho, M.; Paruzzo, L.; Minehart, J.; Nabar, N.; Noll, J.H.; Luo, T.; Garfall, A.; Zanwar, S. Extramedullary Multiple Myeloma: Challenges and Opportunities. Curr. Oncol. 2025, 32, 182. https://doi.org/10.3390/curroncol32030182

2 Philippe Moreau et al, Outcomes of Patients With Extramedullary Disease in Triple-Class Exposed Relapsed/Refractory Multiple Myeloma From the Pooled LocoMMotion and MoMMent Studies, Clinical Lymphoma, Myeloma and Leukemia, https://doi.org/10.1016/j.clml.2025.03.

3 TALVEY™ U.S. Prescribing Information.

4 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

5 European Medicines Agency. TECVAYLI Summary of Product Characteristics. Last accessed: September 2025.

6 https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-teclistamab-cqyv-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma Last accessed: October 2025

7 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

8 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Last accessed: October 2025.

9 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」 https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1. Last accessed: October 2025.
10 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: October 2025.

ダラキューロ®をベースとする4剤併用療法、移植の適応とならない未治療の多発性骨髄腫、日本人データ発表

Johnson & Johnson — Wed, 22 Oct 2025 14:00:00 +0900

ダラキューロ®配合皮下注をベースとする4剤併用療法、新たに多発性骨髄腫と診断された患者さんにおいて、微小残存病変陰性率を改善し、病勢進行又は死亡リスク低下を示す

日本人集団では、微小残存病変（10－5）陰性率77.8％及び病勢進行又は死亡リスク66％低下を示す
ダラキューロ®配合皮下注、ボルテゾミブ、レナリドミド及びデキサメタゾンとの4剤併用療法（DVRd療法）移植の適応とならない患者さんを対象とした第III相CEPHEUS試験の日本人サブグループ解析で全体集団と一貫した結果を示す

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、移植の適応とならない患者さんを対象とした第III相CEPHEUS試験1の日本人部分集団解析の結果を発表しました。CEPHEUS試験（NCT03652064）は、移植の適応とならない未治療の多発性骨髄腫患者さんを対象に、ダラキューロ®配合皮下注〔ダラツムマブ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え）、以下「ダラキューロ®」〕とボルテゾミブ、レナリドミド及びデキサメタゾンの4剤併用療法（DVRd療法）の有効性と安全性をVRd療法と比較する試験です。試験の結果、日本人部分集団においても、CEPHEUS試験の全体集団と一貫した結果を示しました。これらの結果は、2025年第87回日本血液学会学術集会（The Japanese Society of Hematology：JSH）にて口頭発表されました。

J&J Innovative Medicine Oncology Therapeutic Area HeadのYusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D.は、次のように述べています。「多発性骨髄腫の初回治療にて、深く持続的な奏効を達成することは、予後の改善や生存期間に大きく影響します。ダラキューロをベースとする4剤併用療法（DVRd療法）は、この度移植が適応とならない日本人患者さんおいても、深く持続的な奏効を示しました。私たちは、DVRd療法をご提供することで多発性骨髄腫の初回治療を更に進歩させるべく、尽力して参ります」

CEPHEUS試験の最初のデータは2024 年の国際骨髄腫学会（IMS ）年次総会の Late Breakingで発表されました。DVRd療法群はVRd療法群と比較して、主要評価項目であるMRD陰性率（10-5：骨髄細胞10万個中にがん細胞が検出されず）の統計学的に有意な改善を認めました。観察期間中央値58.7カ月において、MRD陰性率（10-5）は、DVRd療法群60.9%、VRd療法群39.4%で（OR [オッズ比]、2.37; 95% 信頼区間 [CI]、1.58-3.55; P<0.0001　名目上のp値）、より深い奏効を示しました。また、MRD陰性が12カ月以上持続した患者さんの割合は、DVRd療法群において、VRd療法群の約2倍でした（48.7％ vs 26.3％; P<0.0001 名目上のp値）。さらに、PFS中央値はVRd療法群が52.6カ月であるのに対し、DVRd療法群は未達であり1、DVRd療法群はVRd療法群と比較し、病勢進行又は死亡リスクを43％有意に低下させたことも示されました（HR [ハザード比], 0.57; 95% 信頼区間 [CI]、 0.41-0.79; P<0.0005 名目上のp値）1。

今回の日本人部分集団解析では、DVRd療法群9例とVRd療法群13例を対象としました。解析の結果、日本人部分集団においても全体集団と一貫した結果を示しました。主要評価項目であるMRD陰性率（10-5）は77.8％ vs. 46.2％（DVRd療法群 vs VRd療法群）、持続的MRD陰性率（≥12カ月）は55.6％ vs. 38.5％（DVRd療法群 vs VRd療法群）、またDVRd療法群では病勢進行又は死亡のリスクを66％減少させ、全体集団と一貫した結果でした。また安全性に関し、DVRd投与において観察された有害事象は各薬剤の既知の安全性プロファイルと一貫しており、新たな安全性シグナルは特定されませんでした。以上のことから、DVRd療法はベネフィットとリスクのバランスが良好であり、日本人の患者さんにおいても、移植の適応とならない患者さんに対する新たな治療選択肢となると考えられます。

CEPHEUS試験について
CEPHEUS試験（NCT03652064）は、移植非適応又は初回治療として造血幹細胞移植が適応とならない未治療の多発性骨髄腫患者さんを対象に、DVRd療法の有効性と安全性をVRd療法と比較する、現在進行中の多施設共同、無作為化、非盲検、第III相試験です１,2。本試験には、新たに多発性骨髄腫と診断され、移植非適応又は移植が適応とならない患者さん395例が組み入れられています1。主要評価項目は、感度閾値10-5でのMRD陰性率で、主な副次評価項目はCR以上の奏効率、PFS、12カ月以上の持続的MRD陰性率です1。DVRd群及びVRd群に組み入れられた患者さんの年齢の中央値は70歳（範囲31-80歳）でした。本試験は、日本を含む北米、南米及び欧州の計13カ国において実施されました1。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄で異常に増殖することで生じる治癒困難な血液がんです3,4。形質細胞が増殖し、がん化して骨髄腫細胞になり、多発性骨髄腫を発症します3。日本国内における2021年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人5で、2023年の死亡者数は約4,300人5とされています。
多発性骨髄腫は無症状の場合もありますが、骨痛や骨折、赤血球の減少、倦怠感、高カルシウム血症、腎障害などにより受診し診断されることがあります6。

ダラキューロ®配合皮下注について
ダラツムマブ皮下投与製剤であるダラキューロ®は、日本では2021年3月に多発性骨髄腫の治療薬として承認され、同年5月に発売されました。多発性骨髄腫、全身性ALアミロイドーシスの2つの疾患にわたり、5つの治療レジメンで使用されます。
ダラキューロ®は、2025 年 6 月 25 日、ダラキューロ ®の添付文書改訂により、造血幹細胞移植の適応・非適応に関わらず未治療の多発性骨髄腫に対するDVRd療法として使用可能になりました。

また米国では、2020年5月に米国食品医薬品局の承認を取得し、多発性骨髄腫における9つの適応症に対して承認されています。そのうちの4つが、移植適応又は移植非適応の未治療の多発性骨髄腫患者さんに対する治療です7。本剤は、多発性骨髄腫治療薬として承認されている唯一の抗CD38抗体薬皮下注製剤です。ダラキューロ®は、Halozyme社のENHANZE®ドラッグデリバリー技術である遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20と共に製剤化されています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報は www.jnj.com/innovativemedicine/japan/ をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びダラキューロ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 Usmani S Z, et al. Daratumumab + Bortezomib/Lenalidomide/Dexamethasone in Patients With Transplant-ineligible or Transplant-deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Results of the Phase 3 CEPHEUS Study. Oral presentation. 21st International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting. September 25 – 28, 2024.

2 Clinicaltrials.gov. A Study Comparing Daratumumab, VELCADE (Bortezomib), Lenalidomide, and Dexamethasone (VRdDVRd) With VELCADE, Lenalidomide, and Dexamethasone (VRd) in Participants With Untreated Multiple Myeloma and for Whom Hematopoietic Stem Cell Transplant is Not Planned as Initial Therapy. NCT03652064. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03652064?term=NCT03652064&cond=Multiple%20Myeloma&rank=1&a=63.
Last accessed: October 2025.

3 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

4 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction
Last accessed: October 2025.

5 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1
　Last accessed: October 2025

6 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.
Last accessed: October 2025.

7 DARZALEX FASPRO® U.S. Prescribing Information

タービー®、日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫において深く持続的な奏効を示す

Johnson & Johnson — Tue, 21 Oct 2025 14:00:00 +0900

タービー®、少なくとも３つの標準的な治療歴を有する日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫において深く持続的な奏効を示す

GPRC5DとCD3を標的とする、世界で初めて承認された二重特異性抗体「タービー®」1
臨床的に重要な患者集団においても、全患者集団と一貫した有効性を示す2,3

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は21日、多発性骨髄腫の患者さんを対象とする、タービー®の第I/II相MonumenTAL-1試験2,3における日本人コホートのサブグループ解析の結果を発表しました。本試験の日本人コホートは、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む少なくとも3つの標準的な治療歴を有する、再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんが対象で、タービー®による治療の結果、追跡期間中央値13.4ヵ月の時点で、全奏効率（Overall Response Rate：ORR）は77.8％でした。また臨床的に重要な患者集団においても、全患者集団と一貫した有効性を示しました。これらの結果は、2025年第87回日本血液学会学術集会（The Japanese Society of Hematology：JSH）にて口頭発表されました。

多発性骨髄腫における治療は進歩しているものの、依然として治癒困難な血液がんであり、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者さんが多くいます4,5。そして、再発して症状の再燃を繰り返す度に症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあります6。日本国内における2021年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人7で、2023年の死亡者数は約4,300人7とされています。

第I/II相MonumenTAL-1試験の第II相日本人コホート（n=36）では、国内第I相MMY1003試験8において忍容性が確認されたタービー®の第II相推奨用量（RP2D）について、日本人患者さんにおける有効性及び安全性を、ORRを主要評価項目として評価しました。解析の結果、日本人患者さんにおいて、タービー®の深く持続的な奏効が認められました。

タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫細胞表面に高発現するGタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ5メンバーD（GPRC5D）に結合する二重特異性抗体です1。J&Jは、タービー®に関し、治療選択肢が限られた治癒困難な多発性骨髄腫の治療薬として、国際共同第I/II相MonumenTAL-1試験2,3及び国内第I相MMY1003試験8の結果に基づき、2025年6月24日に日本国内での製造販売承認を取得しています。これらの試験では、再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんにおけるタービー®の有効性及び安全性を評価しています。

MonumenTAL-1試験の第II相日本人コホートでは、追跡期間中央値13.4か月におけるORRは77.8%であり、最良部分奏効（Very Good Partial Response：VGPR）以上が72.2%、完全奏効（Complete Response：CR）以上が55.6%、厳格な完全奏効（Stringent Complete Response：sCR）は47.2%でした。初回奏効までの期間中央値は1.2ヵ月でした。12ヵ月時点の奏効持続期間（Duration of Response：DOR）率、無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）率、OS率はそれぞれ66.4%、56.3%、74.1%でした。
そしてサブグループ解析の結果、ハイリスク染色体異常を有する患者集団における12ヵ月時点のDOR率、PFS率、OS率はそれぞれ58.4%、53.5%、66.3%で、完全奏効以上を達成した患者集団における12ヵ月時点のDOR率、PFS率、OS率はそれぞれ74.0%、74.6%、95%であり、ハイリスク染色体異常があるにも関わらず、全患者集団と一貫した有効性を示しました。

なお安全性に関する所見は、MonumenTAL-1試験の海外データと一貫しており、安全性に関する新たなシグナルは認められませんでした。グレード3/4の有害事象としては血液毒性が最も一般的に認められ、主なものは、リンパ球減少症（全グレード、47.2%；グレード3又は4、47.2％）、好中球減少症（全グレード、38.9％；グレード3又は4、27.8％）、貧血（全グレード、27.8%；グレード3又は4、22.2％）でした。サイトカイン放出症候群（CRS）が75.0%で認められましたが、いずれの症例もグレード1（58.3％）又はグレード2（16.7％）であり、治療の中止をせずに全て回復しました。免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）は認められませんでした。感染症は52.8%の患者さんで認められ、グレード3又は4の感染症の発現率は16.7%でした。
GPRC5D関連有害事象として、味覚関連、発疹以外の皮膚障害**、爪関連、皮疹関連有害事象がそれぞれ80.6%、66.7%、55.6%、36.1%で認められましたが、ほとんどがグレード１又は２で、治療の中止例はありませんでした。

**発疹は、斑状丘疹状皮疹、紅斑性皮疹、紅斑に該当する事象。発疹以外の皮膚障害は、皮膚剥脱、皮膚乾燥、そう痒症、手掌・足底発赤知覚不全症候群に該当する事象。

J＆J Innovative Medicine Global Therapeutic Area Oncology HeadのYusri Elsayed, M.D., M.H.Sc., Ph.D.は、次のように述べています。「少なくとも3つの標準的な治療歴を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫さんにとって、BCMAを標的とする治療薬の前後いずれでも投与できるタービーは、非常に重要な治療選択肢となります。そしてこの度、日本人患者さんにおいて、またハイリスク染色体異常を有する患者さんにおいても深く持続的な奏効を示しており、アウトカムの改善において重要な治療選択肢となることが示されました。タービー®が、日本の多発性骨髄腫治療を進展させる上で、今後重要な役割を果たすものと期待しています」

MonumenTAL-1試験について
MonumenTAL-1試験（第I相：NCT03399799　第II相：NCT04634552）は300人以上の多発性骨髄腫の患者さんを対象とする第I/II相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です.2,3。第I相では、既存治療を行ったにも関わらず病勢進行した、又は忍容性のない成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、タービー®の安全性と有効性を評価しました1,2。第II相では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の治療歴を有する、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、第I相試験で特定された推奨用量（毎週0.4mg/kg及び隔週0.8mg/kg投与）におけるタービー®の有効性を、ORRを主要評価項目として評価しました3。

MMY1003試験について
MMY1003試験（NCT04773522）は、第I相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です。本試験では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む治療歴を有する、日本人成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、MonumenTAL-1試験の第I相で特定されたタービー®の推奨用量における安全性、忍容性及び有効性について評価しました8。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、形質細胞が骨髄で異常に増殖することで生じます9,10。形質細胞が増殖し、がん化して骨髄腫細胞になり、多発性骨髄腫を発症します9。多発性骨髄腫は無症状の場合もありますが、骨痛や骨折、息切れ・倦怠感、免疫機能の低下、腎障害や血液障害などにより受診し、診断されることがあります11。

タービー®について
タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞及び非悪性形質細胞の表面、また皮膚や舌の上皮細胞などの一部の正常組織の表面に高発現するGPRC5Dに結合する二重特異性抗体です1 。タービー®は、投与前の調製不要な*GPRC5DとCD3を標的とする世界で初めて承認された二重特異性抗体です。
なおタービー®は、2024年3月、日本国内において希少疾病用医薬品の指定を受け、2025年6月24日に日本国内において、製造販売承認を取得しています。また国外では、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたファースト・イン・クラスの二重特異性抗体として、2023年8月、米国食品医薬品局から迅速承認を取得し、欧州委員会から条件付き販売承認を取得しています。

*本剤は、希釈が不要であり、調製済みの注射液という意味。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報は www.jnj.com/innovativemedicine/japan/ をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びタービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

1 TALVEY™ U.S. Prescribing Information.

2 ClinicalTrials.gov Identifier NCT03399799. Accessed April 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03399799

3 ClinicalTrials.gov Identifier NCT04634552. Accessed April 2025. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04634552

4 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

5 Rajkumar SV, Kumar S. Multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2020;10(9):94.

6 Yong K et al. Multiple myeloma: patient outcomes in real-world practice. Br J Haematol. 2016;175(2):252–264.

7 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1
　Last accessed: April 2025

8 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04773522?term=NCT04773522&rank=1 Accessed April 2025

9 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

10 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Last accessed: October 2024.

11 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: October 2024.

テクベイリ®、日本人の多発性骨髄腫患者さんの長期フォローアップで高い奏効率及び深く持続的な奏効を示す

Johnson & Johnson — Mon, 20 Oct 2025 14:00:00 +0900

テクベイリ®、少なくとも3つの標準的な治療歴を有する日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんの長期フォローアップでも高い奏効率及び深く持続的な奏効を示す

日本人を対象としたMMY1002試験、2年以上のフォローアップ解析により 69.2%が完全奏効以上を達成1,2
第87回日本血液学会学術集会にて、日本人患者集団の長期フォローアップデータを発表

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は20日、多発性骨髄腫の患者さんを対象とするテクベイリの第I/II相MMY1002試験2,3の第II相パートの長期フォローアップデータを発表しました。本試験は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む少なくとも3つの標準的な治療歴を有する、日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さん40人を対象に、テクベイリ®の有効性と安全性を評価する第I/II相、用量漸増、単群、非盲検、多施設共同試験1,2です。試験の結果、追跡期間中央値25.8ヵ月において、患者さん全体の76.9％において奏効が認められ、69.2％が完全奏効（Complete Response: CR）以上を達成し、テクベイリ®の臨床的に意義のある、深く持続的な奏効が認められました2,3。この結果は、2025年第87回日本血液学会学術集会（Japan Society of Hematology：JSH）にて口頭発表（abstract# O1-19B-6）されました。

国内第I/II相MMY1002試験の第I相パート（n=14）では、海外第I/II相MajesTEC-1試験3,4で特定された第II相パートの推奨用量（RP2D）の、日本人患者さんにおける安全性及び忍容性を評価しました。また第II相パートでは、RP2Dの有効性を、全奏効率（ORR）を主要評価項目として評価しました。なお、第II相では26人の患者さんが組み入れられ、年齢の中央値は67.5歳でした。
追跡期間中央値25.8ヵ月(0.8-31.0か月)におけるORRは76.9%であり、最良部分奏効（VGPR）以上が76.9%、完全奏効（CR）以上が69.2%、厳格な完全奏効（sCR）は61.5%でした。奏効持続期間（DOR）、無増悪生存期間（PFS）、全生存期間（OS）の中央値は未到達であり、24ヵ月時点のDOR率、PFS率、OS率はそれぞれ75.0%、63.0%、68.0%でした。また、微小残存病変（MRD）の評価が可能であった患者さんのMRD陰性率は84.6%でした1,2。

なお安全性に関する所見は、MajesTEC-1の結果と一貫しており、安全性に関する新たなシグナルは認められませんでした。血液毒性が比較的高い頻度で認められ、主なものは、好中球減少症（全グレード、76.9％；グレード3又は4、76.9％）、リンパ球減少症（全グレード、30.8%；グレード3又は4、30.8％）、貧血（全グレード、26.9%；グレード3又は4、23.1％）でした。サイトカイン放出症候群が80.8%で認められましたが、いずれの症例もグレード1（69.2％）又はグレード2（11.5％）であり、治療の中止や用量の減量をせずに全て回復しました。ほとんどのサイトカイン放出症候群は治療初期に発現し、漸増投与時及び初回治療用量投与時に認められました。感染症は80.8%の患者さんで認められ、グレード3又は4の感染症の発現率は34.6%でした。低ガンマグロブリン血症が報告された22例の内21例（95.5％）が少なくとも1回の免疫グロブリン療法の投与を受けており、感染症は管理可能でした。有害事象による治療中止は2例（7.7%）で認められました1,2。

Johnson & Johnson Innovative Medicine Vice president, Multiple Myeloma Disease Area LeaderのJordan Schecterは、次のように述べています。「MMY1002試験の長期フォローアップにおいても、日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんにおいて、テクベイリは高い奏効率及び深く持続的な奏効を示しました。この結果は、再発又は難治性の多発性骨髄腫の治療において、テクベイリが臨床的に意味のある価値をもたらすことを示しています。私たちの最先端の研究を通し、患者さんのアウトカムを改善し続け、患者さんとしてのみではなく、1人の人間としての生活の改善に貢献できればと考えています」

MajesTEC-1試験について
MajesTEC-1試験（第I相: NCT03145181、第II相NCT04557098）は、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む少なくとも3つの標準的な治療歴を有する、成人外国人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんを対象に、テクベイリ®の安全性と有効性を評価する第I/II相、用量漸増、単群、非盲検、多施設共同、用量拡大試験です5,6。第I相パート（NCT03145181）は、用量漸増（パート1）と用量拡大（パート2）から構成されています5。本試験では、テクベイリ®の安全性、忍容性、薬物動態及び予備的有効性を評価しました5。また第II相試験（NCT04557098）では、週1.5mg/kg皮下投与で設定された、推奨される第II相試験の推奨用量（RP2D）でのテクベイリ®の有効性について、ORRを主要評価項目として評価しました6。
MajesTEC-1試験では、追跡期間中央値30.4カ月において、テクベイリ®をRP2Dで投与した患者さん（n=165）のORRは63％で、46％がCR以上を達成したことが示されました7。またDOR中央値、PFS中央値、OS中央値はそれぞれ、24.0カ月、11.4カ月、22.2カ月でした7。

安全性プロファイルは一貫しており、重度の感染症の新規発症は時間の経過とともに減少しました。有害事象には、好中球減少症（全グレード、72％；グレード3又は4、66％）、貧血（全グレード、55％；グレード3又は4、38％）、血小板減少症（全グレード、42％；グレード3又は4、23％）、リンパ球減少症（全グレード、36％；グレード3又は4、35％）、感染症（全グレード、79％；グレード3又は4、55％）などがありました。グレード5の感染症22件のうち、18件はCOVID-19によるものでした7。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は依然として治癒困難な血液がんであり、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者さんが多くいらっしゃいます8,9。そして、再発して症状の再燃を繰り返す度に症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあります10。日本国内における2021年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人11で、2023年の死亡者数は約4,300人11とされています。
多発性骨髄腫は無症状の場合もありますが、骨痛や骨折、息切れ・倦怠感、免疫機能の低下、腎障害や血液障害などにより受診し、診断されることがあります12。

テクベイリ®について
テクベイリ®は、投与前の希釈不要な皮下注製剤です。BCMA及びCD3を標的とするT細胞リダイレクト二重特異性抗体で、免疫機能を活性化しがん細胞を死滅させます13。

テクベイリ®は、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の単剤療法として、2022年8月に欧州委員会から承認を取得14しています。また2022年10月には、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の治療薬として、米国食品医薬品局（FDA）の承認を取得15しています。日本国内では、2024年12月27日、再発又は難治性の多発性骨髄腫の治療薬として、承認を取得しています。
またこれまでの3年間、全世界で18,000人以上の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんがテクベイリ®による治療を受けています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はwww.jnj.com/innovativemedicine/japan/ をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びテクベイリ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

1 https://jrct.niph.go.jp/latest-detail/jRCT2061200050

2 https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04696809

3 ClinicalTrials.gov. Dose Escalation Study of Teclistamab, a Humanized BCMA*CD3 Bispecific Antibody, in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (MajesTEC-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03145181. Last accessed: October 2025.

4 ClinicalTrials.gov. A Study of Teclistamab in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (MajesTEC-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04557098. Last accessed: October 2025.

5 ClinicalTrials.gov. Dose Escalation Study of Teclistamab, a Humanized BCMA*CD3 Bispecific Antibody, in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (MajesTEC-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03145181. Last accessed: October 2025.

6 ClinicalTrials.gov. A Study of Teclistamab in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (MajesTEC-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04557098. Last accessed: October 2025.

7 Garfall, A., et al. Long-term follow-up from the phase 1/2 MajesTEC-1 trial of teclistamab in patients with relapsed/refractory multiple myeloma. 2024 ASCO Annual Meeting – American Society of Clinical Oncology. June 2024.

8 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

9 Rajkumar SV, Kumar S. Multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2020;10(9):94.

10 Yong K et al. Multiple myeloma: patient outcomes in real-world practice. Br J Haematol. 2016;175(2):252–264.

11 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1
　Last accessed: October 2025

12 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: October 2025.

13 テクベイリ®添付文書

14 European Medicines Agency. TECVAYLI Summary of Product Characteristics. October 2025.

15 https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-teclistamab-cqyv-relapsed-or-refractory-multiple-myeloma Last accessed: October 2025

Johnson & Johnson、IBD患者さんを支援する取り組み「Dual Control～治療と仕事の両立～」を開始

Johnson & Johnson — Wed, 01 Oct 2025 10:00:00 +0900

Johnson & Johnson、炎症性腸疾患（IBD）患者さんを支援する取り組み「Dual Control～治療と仕事の両立～」を開始

iCREST-CD研究のサブ解析結果から、クローン病患者さんの4人に1人が仕事の生産性の障害を経験していることが明らかに
IBD患者さんが医師とともに最適な治療選択をし、内視鏡的寛解を維持することで、自分らしく働き続けられる環境の実現を目指して

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、労働衛生に関する国民の意識を高めることを目的に本日から実施される「全国労働衛生週間1」にあわせ、炎症性腸疾患（Inflammatory Bowel Disease：IBD）とともに生きる患者さんを支援するための取り組みとして「Dual Control～治療と仕事の両立～」を開始することをお知らせします。

IBDは、免疫異常により腸に炎症を起こす潰瘍性大腸炎（Ulcerative Colitis：UC）とクローン病（Crohn’s Disease: CD）の総称です。長期的に病状が悪い時期（再燃期）と落ち着いている時期（寛解期）を繰り返す特徴があり、病勢コントロールが課題とされる慢性疾患です。IBDは、若年者から高齢者まで幅広く発症しますが、特に10代後半から30代前半の就学もしくは就労中の患者さんにおいて発症が多いことが分かっています2。このため、IBDとともに生きる患者さんの中には、病気に対する周囲の理解が得られない、あるいは治療との両立に自信が持てず、自ら学業やキャリアを諦めてしまう方もいます3。

アジアで最大規模の新規CD患者さんのiCREST-CDコホート研究のサブ解析の結果から、仕事の生産性の障害を経験している率は、一般の日本人が20.1%であるのに対して、臨床的寛解状態にあるCD患者さんにおいては25.7%でした。4。この結果は、持続的かつより深い寛解を実現できる疾患管理の必要性を示しています。

当社は、2002年以降、日本初のクローン病治療薬としてレミケード®を創製以来、ヒト型抗ヒトTNFαモノクローナル抗体製剤シンポニー®、国内初のヒト型抗ヒトIL-12/23p40モノクローナル抗体製剤ステラーラ®、2025年からはIBD領域において、国内初のdual-acting（二重作用）ヒト型抗ヒトIL-23p19モノクローナル抗体製剤であるトレムフィア®の提供を開始し、15年以上にわたりさまざまな治療選択肢を提供してまいりました。広範な治療ポートフォリオにより、IBD治療ゴールの水準を引き上げ、IBD治療と患者さんの生活の質（QOL）向上をサポートしてまいりました。

また、その道のりにおいては、2019年にIBDと診断された患者さんを支援する「IBDとはたらくプロジェクト」を立ち上げるなど、薬剤の提供にとどまらない支援活動も行っています。本日より開始する「Dual Control～治療と仕事の両立～」は、これまでの当社のIBD領域における知見と患者さんに向けたさまざまな活動を集約し、IBD患者さんが治療を継続しながら、自分らしく働き、学び続けられる環境、つまりDual Controlの実現を目指しています。

本取り組みにおける第一弾の活動として、IBD患者さんの治療と仕事の両立をテーマに、SNSを通じて、サポートブックやIBDを抱えながらもはたらく人たちのエピソードを紹介していきます。また、IBD患者さん向けの情報サイト「IBDプラス」と連携し、IBD専門医によるDual Control（IBD治療と仕事の両立）支援を取り上げ、全国の事例を継続的に紹介し、IBD患者さんに希望と自信を提供してまいります。

※レミケードⓇは、米国ヤンセン・バイオテックが創製し、同剤の日本における製造・販売は田辺三菱製薬が行っています。

『IBDとはたらくプロジェクト』と『Dual Control～治療と仕事の両立～』について
『IBDとはたらくプロジェクト』は、NPO法人IBDネットワークおよび難病専門の就労移行支援事業を行う株式会社ゼネラルパートナーズの協力のもと、2019年にJohnson & Johnsonが日本で立ち上げたプロジェクトです。IBD Lifeサイト内の同プロジェクトページでは、発足以降、実施したさまざまなイベントやセミナーの内容やIBDとともにはたらく人たちのエピソードや動画を紹介しています。
「Dual Control～治療と仕事の両立～」は、これまでの活動からさらに進化させ、患者さんがより高い治療ゴールを達成し、自分らしく働き、学び続けられる環境の実現に向けて活動を行っていきます。
https://www.ibd-life.jp/project/hataraku/

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。Johnson & Johnson Innovative Medicineは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及び潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
全国労働衛生週間は、昭和25年に、労働者の健康管理や職場環境の改善など、労働衛生に関する国民の意識を高めるとともに、職場での自主的な活動を促して労働者の健康を確保することなどを目的に厚生労働省と厚生労働省と中央労働災害防止協会が制定
2.難病情報センター「潰瘍性大腸炎（指定難病97）」https://www.nanbyou.or.jp/entry/62より
3. 《IBD*患者さんの「就労における現状と課題」実態調査》3人に1人が症状の再燃（悪化）により、「急な欠勤」を経験自分らしく働くため、「周囲（職場、社会全体）の理解が必要」と約半数の患者さんが回答https://innovativemedicine.jnj.com/japan/press-release/20240514（Johnson & Johnson Innovative Medicine、2024年5月14日発表）
4. Tamura, A., Fujii, T., Chinen, M., Yoshigoe, S., Tsuchiya, H., Matsuoka, K., Okamoto, R., & Hisamatsu, T. (2025, July). Impact on work productivity and its association with fatigue in newly diagnosed patients with Crohn's disease: A sub-analysis of iCREST-CD [Conference presentation]. 13th Annual Meeting of the Asian Organization for Crohn’s & Colitis (AOCC), Shinjuku-Ku, Tokyo, Japan

新たなFcRn阻害剤「アイマービー®」、全身型重症筋無力症に係る製造販売承認を取得

Johnson & Johnson — Fri, 19 Sep 2025 15:00:00 +0900

新たなFcRn阻害剤「アイマービー®（一般名：ニポカリマブ）」全身型重症筋無力症に係る製造販売承認を取得幅広い全身型重症筋無力症の患者さんに持続的な症状コントロールを提供

アイマービー®は、成人及び12歳以上の小児という幅広い患者さんに対する初めてのFcRn阻害剤
アイマービー®は、成人及び小児を対象とする2つのピボタル試験で、全身型重症筋無力症の発症原因の1つである循環免疫グロブリンG（IgG）抗体濃度の迅速かつ持続的な減少を示す
ピボタル試験であるVivacity-MG3及び現在進行中の非盲検継続試験において、アイマービー®で治療を受けた患者さんは、72週にわたる持続的な症状コントロール及び症状緩和を示した

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は19日、ヒトFcRn阻害モノクローナル抗体「アイマービー®点滴静注1200mg」、「同300mg」
［一般名：ニポカリマブ（遺伝子組換え）、以下「アイマービー®」］について、「全身型重症筋無力症（ステロイド剤又はステロイド剤以外の免疫抑制剤が十分に奏効しない場合に限る）」を効能又は効果として、製造販売承認を取得しました。
アイマービー®は、日本国内において希少疾病用医薬品の指定を受けており、この度の承認取得により、成人及び12歳以上の小児の全身型重症筋無力症（generalized myasthenia gravis：gMG）患者さんにおける持続的な症状コントロールが期待できる新たな治療選択肢となります。

全身型重症筋無力症は、慢性の自己抗体疾患であり、持続的な疾患コントロールをもたらし、かつ安全性プロファイルが確認された新しい治療選択肢に対するアンメットニーズの高い疾患です1,2。全身型重症筋無力症患者さんの約95％がIgG抗体陽性で、それ以外は陰性です3。そして、陰性の患者さんにおいては、神経筋接合部抗体値が低いもしくはその可能性があることが明らかになっています4。アイマービー®は、免疫グロブリンG（IgG）（有害なIgG自己抗体を含む）を減少させるように設計された治療薬であり、他の適応免疫機能及び自然免疫機能に対し影響は及ぼしません5。

今回の承認取得は、現在進行中の国際共同第III相Vivacity-MG3試験と第II/III相Vibrance-MG試験の結果に基づくものです。Vivacity-MG3試験は、成人のgMG患者さんを対象にFcRn阻害剤を検証するために登録された試験の中で、主要評価項目を評価するにあたり、最長のデータを有しています。主なVivacity-MG3試験の結果は以下の通りです3。

・日常生活動作（Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living: MG-ADL）a 総スコアのベースラインからの平均変化量において、アイマービー®と標準治療の併用群（以下、アイマービー®+標準治療）では、プラセボと標準治療の併用群（以下、プラセボ+標準治療）と比較し、24週間の二重盲検期間において有意な改善が認められました3。これは、咀嚼、嚥下、発話及び呼吸などの基本的な機能が改善したことを意味しています3。
・また現在進行中の非盲検継続試験において、アイマービー®+標準治療群は、追跡期間48週まで症状の改善を示しました6。
アイマービー®は、初回投与から24週間のモニタリング期間を通して、IgG抗体濃度を迅速にかつ持続的に最大75％低下させました3。
・有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）及び治験薬の投与中止に至った有害事象の発現割合は、プラセボ+標準治療と同様でした。具体的には、アイマービー®+標準治療を受けた患者さんでは81.6% (n=80) がAEを経験し、プラセボ+標準治療を受けた患者さんでは82.7% (n=81)とほぼ同率でした。SAEにおいては、アイマービー®+標準治療では9.2% (n=9)であり、プラセボ+標準治療では14.3% (n=14)でした7。

国際医療福祉大学医学部脳神経内科学教授（代表）の村井弘之先生ｂは次のように述べています。「アイマービーによる臨床試験は、全身型重症筋無力症の治療において重要なマイルストーンを達成しました。Vivacity-MG3試験においては、症状緩和と持続的な疾患コントロールが認められました。これは日常機能の改善につながり、24週間にわたりその効果が持続していました。このような持続的な症状の安定をもたらすことが期待できる治療薬が登場したことは、全身型重症筋無力症のように複雑で予測不能な疾患をマネジメントする上で、意義ある一歩です。またAChR、MuSK及びLRP4陽性及び陰性の成人患者さん及び12歳以上の小児患者さんという、より幅広い範囲の患者さんに新たなFcRn阻害剤を提供することになります」

また、抗AChR及び抗MuSK抗体陽性の12〜17歳の患者さんを対象とした、現在実施中の第II/III相Vibrance-MG試験では、アイマービー®＋標準治療群は、主要評価項目（24週間で血清中総IgGが69%減少）及び副次評価項目（MG-ADL及びQMGcスケールの改善）を達成したことが示されました8。

アイマービー®は、第III相Vivacity-MG3試験及び第II/III相Vibrance-MG試験において、一貫した安全性プロファイルを示しており、成人及び12歳以上の小児において、同程度の忍容性が示されています2,3。

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「今回の承認取得は、全身型重症筋無力症とともに生きる約23,000人の日本の患者さんにとって、重要なマイルストーンとなります。そして、また今回の承認取得は、アイマービーの研究開発における長年のコミットメント、コラボレーションと強い意志を持ち続けたことによる成果と言えます。私たちはこの新たな治療選択肢を、多くの全身型重症筋無力症の患者さんにお届けできることを誇りに思います」

現在、世界の複数の国や地域で、gMGの治療薬としてアイマービー®の承認申請を行っています。2025年4月、米国食品医薬品局（FDA）は、gMG治療薬としてアイマービー®を承認しました。

用語の説明：
a. MG-ADL（Myasthenia Gravis–Activities of Daily Living：重症筋無力症－日常生活動作）は、日常生活動作に影響を及ぼす症状を患者さんの報告に基づいて迅速に臨床評価する指標です。合計スコアは0～24で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します9。
b. 村井弘之先生は、J&Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。
c. QMG (Quantitative Myasthenia Gravis：定量重症筋無力症スコア) は、医師が評価する13項目から成る重症筋無力症の重症度を測る指標です。合計スコアは0～39で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します8。

全身型重症筋無力症（gMG）について
重症筋無力症 (MG) は、免疫系が誤って各種の抗体（抗アセチルコリン受容体［AChR］抗体、抗筋特異的キナーゼ［MuSK］抗体など）を産生する自己抗体疾患です。神経筋接合部のタンパク質を標的として、正常な神経筋シグナル伝達を遮断又は障害することで、筋収縮を障害又は妨げます1,10,11。MGは世界で70万人の患者さんがいると推定されています1。MGは男女を問わず、あらゆる年齢、人種、民族において発症しますが、若い女性と高齢の男性に最も多くみられます12。MGと診断された人の中では、約半分が女性で、そのうち、5人に1人は妊娠可能な年齢でもあります13,14,15。MG新規症例の約10～15%が青年期（12～17歳）に診断されています16,17,18。

初発症状は眼症状であることが多く、MG患者さんの85%は、その後全身型重症筋無力症（gMG）に進行します。gMGの主な症状は、重度の骨格筋の筋力低下、発話困難、嚥下困難です19,20,21,22,23。日本には約23,000人のgMG患者さんがいると推定されています24。小児患者さんのような脆弱なgMG集団は、治療の選択肢がより限られています25。

第III相Vivacity-MG3試験について
第第III相Vivacity-MG3試験（NCT04951622）は、アンメットニーズの高い予測不可能なgMGを対象に、継続投与によるアイマービー®の持続的な有効性と安全性を評価する試験です。現在の標準治療で十分な効果が得られない（MG-ADL ≥6）、抗体陽性又は抗体陰性の成人gMG患者さんを対象とし、199例（うち153例が抗体陽性者）が、24週間の二重盲検プラセボ対照試験に参加しました3,26。患者さんは、現在の標準治療に加えてアイマービー®の静脈内投与（30 mg/kg負荷投与後、隔週で15 mg/kg）又は現在の標準治療に加えてプラセボの投与に、1対1の割合で無作為に割り付けられました3。ベースライン時の人口統計学的特性は、治療群間で均衡していました（アイマービー®群77例、プラセボ群76例）3。主要評価項目は、両治療群での、第22週、第23週、第24週にわたるベースラインからのMG-ADLスコアの平均変化量でした3。重要な副次評価項目としては、QMGスコアの変化量が含まれました。長期的な安全性と有効性は、現在進行中の非盲検継続試験（OLE）でさらに評価されています25。

第II/III相 Vibrance-MG試験について
第II/III Vibrance-MG試験 (NCT05265273)は、全身型重症筋無力症の小児患者さんを対象に、アイマービー®を評価する現在進行中の非盲検試験です27。米国重症筋無力症財団（MGFA）のクラスIIからIVの診断を受け、既存の標準治療に対し効果不十分な12～17歳の7人が参加しています28。参加者は、抗AChR又は抗MuSK抗体いずれかが陽性でした。本試験は、最長4週間のスクリーニング期間と、参加者が2週間に1回アイマービー®の投与を受ける24週間の非盲検治療期間及び長期追跡期間の3つのフェーズから構成されています。アイマービー®の最終投与から8週後に、安全性に関する評価が行われました26。主要評価項目は、IgG低減効果、安全性及び忍容性、薬物動態で、主な副次評価項目は、24週におけるMG-ADLスコア変化量及びGMQスコア変化量です26,27。

アイマービー®について
アイマービー®はモノクローナル抗体であり、高い親和性で結合してFcRnを阻害し、gMGを引き起こす循環免疫グロブリンG（IgG）抗体の濃度を下げつつ、他の適応免疫系及び自然免疫系にほとんど影響を与えないよう設計されています。アイマービー®は現在、成人及び12歳以上の小児を対象とするgMG治療薬として承認されています。
アイマービー®は「希少な自己抗体疾患」、母体の同種抗体が介在する「母体胎児疾患」及び「リウマチ性疾患」の3つの重要な自己抗体疾患を対象に研究開発が行われています25,29,30,31,32,33,34,35,36,37。このモノクローナル抗体は、高い親和性で結合してFcRnを阻害して循環免疫グロブリンG（IgG）抗体及び同種抗体の濃度を下げつつ、他の適応免疫系及び自然免疫系にほとんど影響を与えないよう設計されています。

アイマービー®は、米国食品医薬品局（FDA）及び欧州医薬品庁（EMA）より、以下の重要な指定を受けています。

・2019年10月に胎児新生児溶血性疾患（HDFN）に対するオーファンドラッグ指定をEMAより受けました。
・2019年7月にHDFN及び温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）、2021年12月に全身型重症筋無力症（gMG）、2024年3月に胎児・新生児同種免疫性血小板減少症（FNAIT）、2025年3月にシェーグレン症候群（SjD）に対するFast Track指定をFDAより受けました。
・2019年12月にwAIHA、2020年6月にHDFN、2021年2月にgMG、2021年2月にgMG、2021年10月に慢性炎症性脱髄性多発神経炎（CIDP）、2023年12月にFNAITに対するオーファンドラッグ指定をFDAより受けました。
・2024年2月にHDFN、2024年11月にシェーグレン症候群に対するブレークスルーセラピー指定をFDAより受けました。
・2025年4月、gMG治療薬としてFDAより承認を取得しました。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びアイマービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題又は遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新の会計年度のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、又はジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソン及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献につきましては、プレスリリースをダウンロードいただきご確認をよろしくお願いいたします。

J&J 慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫患者調査が示す治療における「負担軽減」のニーズを発表

Johnson & Johnson — Mon, 01 Sep 2025 10:00:00 +0900

9月1日は「世界CLLデー」
Johnson & Johnson 慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫患者調査が示す治療における「負担軽減」のニーズを発表
長期に向き合う疾患だからこそ、薬物療法経験者合わせて約50％が「日常生活の維持」と「経済的負担の軽減」を目指した治療を期待

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は世界CLLデーである9月1日、慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫（以下CLL/SLL*）患者さんを対象とした、現在の治療に対する満足度及び薬物治療に対する期待などに関する実態調査（実査期間: 2024年10～11月）の結果を発表しました。その結果、薬物療法の経験の有無に関わらず、多くのCLL/SLL患者さんは、通院や服薬、日常生活における負担の少ない治療を望んでいることが明らかになりました。
*CLL: Chronic Lymphocytic Leukemia　慢性リンパ性白血病、SLL：Small Lymphocytic Lymphoma小リンパ球性リンパ腫

CLL/SLLは、白血球の一種であるBリンパ球ががん化しておこる血液がんの一種です。多くの場合、進行は比較的緩徐で、長期的に付き合っていかなければならない疾患です。初期の段階では症状が認められないため経過観察をし、進行性の症状が出てから治療を行うことが一般的です[1]。

今回の調査の結果、診療や治療全体に対する満足度は、薬物療法を経験したことのある患者さんが計60％（満足11％、やや満足49％）で、薬物療法を経験したことのない患者さんの計47％（満足18％、やや満足29％）よりも、高い傾向にありました【図1】。
また実施した治療に対する満足度は、点滴・注射での治療に対する満足度の計51％（満足4％、やや満足47％）よりも、経口薬での治療に対する満足度の方が10％高く、計61％（満足8％、やや満足53％）でした【図2】

またCLL/SLLの治療時に生活の中で重視することを尋ねたところ、これまで薬物療法を行ったことのある患者さんでは、「日常生活**への影響が少ないこと」が25％、「経済的負担が少ないこと」が24％で、この2項目を合わせ、計49％と約半数の患者さんが普段と変わらない生活を可能な限り維持し、また経済的な側面での負担も少ない治療を望んでいました。一方、薬物療法の経験がない患者さんでは、「日常生活への影響が少ないこと」と、「長く生きること」がともに29％で最も多くを占めました【図3】。
**身の回りのことが自分でできる、入院せず自宅で過ごせる、仕事への影響、趣味やライフワークへの影響の合算値

そして患者さんがCLL/SLLの治療薬に求めることについて、全体を100点として治療効果、安全性、その他の3項目について点数化してもらいました。その結果、3項目の平均点はそれぞれ、「治療効果」が47点、「安全性」が43点、「その他」が10点でした。各項目の下位項目では、「治療効果」の中では、「病気になる前の生活が維持できること（45/100点、平均点）」、「安全性」の中では、「感染症が少ないこと（43/100点、同）」、「その他」では、「外来で治療できること（39/100点、同）」が最も高いという結果でした【図4】。

さらに「その他」の下位項目を薬物療法経験別で分析したところ、薬物療法の経験がない患者さんでは、「外来で治療できる」が35点と最も高く、「治療期間が決まっている」で21点、「経口薬（飲み薬）」である」が18点という結果でした。薬物療法の経験がある患者さんでは、「外来で治療できる」が40点と最も高く、次いで「通院頻度が少ない」で21点、「治療期間が決まっている」が16点で、薬物治療経験の有無に関わらず、「外来での治療」や「治療期間」、「通院頻度」といった項目もCLL/SLLの患者さんが治療薬に求めることとして挙げられていました【図5】。

本調査の監修を務められた、新潟薬科大学医療技術学部臨床検査学科血液学　教授の青木定夫先生は次のように述べています。「今回の患者調査の結果から、慢性リンパ性白血病の患者さんは薬物療法の経験の有無に関わらず、日常生活への影響が少ない治療法を望んでいることが明らかになりました。慢性リンパ性白血病は、治療の進展に伴い、一般健常人集団と変わらない生存率を目指せるようになってきました。一方で、長期につきあっていくことが必要な疾患であるからこそ、通院や服薬における負担がより少ない治療が求められるのだと思います」

また本調査に協力いただいた、CLL（慢性リンパ性白血病）患者・家族の会代表の斉藤治夫さんは次のように述べています。「慢性リンパ性白血病の患者さんは、さまざまな不安を抱えながら、この疾患と長期に向き合っています。治療に関しては、患者さん一人ひとりが自己決定し、自分の人生を自分で選んでいただくことが最も大切だと考えています。そのためには、ご自身の思いや希望を主治医に伝え、納得できる治療法を選択できるようになればと願っています」

【調査概要】
調査主体：ヤンセンファーマ株式会社
調査期間：定量調査　2024年10月4日～11月18日、インタビュー調査　2024年11月12日～24日
調査対象者：慢性リンパ性白血病/小リンパ球性リンパ腫と診断された患者さん　156人（うち11人がインタビュー調査にも参加）
方法：インターネットもしくは郵送調査、インタビュー調査（調査実施会社：株式会社社会情報サービス）
監修・協力：　 CLL（慢性リンパ性白血病）患者・家族の会
青木定夫先生（新潟薬科大学医療技術学部臨床検査学科血液学教授）

【主な調査結果】　

なお、調査結果の詳細は別添資料をご確認ください。

慢性リンパ性白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia）について
慢性リンパ性白血病は、一般的に進行の遅い白血球のがんです[2]。CLLは高齢の方に多く発症し、診断時の年齢の中央値は72歳です[3]。患者さんの予後はこの数十年で大きく改善したものの、増悪を繰り返すこと、治療が必要であることが、依然としてこの病気の特徴です[4]。再発や、治療に対する抵抗性を示すことがあり、多くの場合、患者さんは複数ラインの治療を受けることになります[5]。治療においては、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害剤などの新規分子標的薬の登場で、一般健常人集団とCLL患者さんの長期の生存率は同程度にまで改善しています[6]。
CLLと小リンパ球性リンパ腫（Small Lymphocytic Lymphoma：SLL）は、同一の細胞起源を有する疾患と定義されており、日本国内におけるCLLとSLLの患者総数は、白血病全体の1～2%[7]、約2,000人と報告[8]されています。いずれも高齢者に多くみられる希少疾患で、化学療法のみでの治癒は難しく、再発・進行を繰り返します。

世界CLLデーについて
毎年9月1日は、World CLL Dayであり、この日は世界のCLLの患者さんやその支援者らが一体となり、疾患の認知を高め、患者さんの声を届ける活動を行っています。世界CLLデーには、CLL患者さんが集まり、患者さんが直面する診断や治療に関する不安や日常生活における困難について理解を深めます。詳細についてはこちらをご覧ください。https://www.wclld.org/

Johnson & Johnson について
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日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

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参考文献
1 造血器腫瘍診療ガイドライン　2024年版　一般社団法人日本血液学会
2 American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html.
Last accessed: August 2025.
3 Eichhorst B, et al. Chronic lymphocytic leukaemia: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up Ann Oncol. 2021 an;32(1):23-33.
4 Moreno C. Standard treatment approaches for relapsed/refractory chronic lymphocytic leukemia after frontline chemoimmunotherapy. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2020;2020:33-40.
5 Bewarder M, et al. Current Treatment Options in CLL. Cancers (Basel). 2021;13(10):2468
6 European Hematology Association HemaSphere 10.1002/hem3.74 First-line ibrutinib treatment in patients with chronic
lymphocytic leukemia is associated with overall survival rates similar to those of an age‐matched general population: A pooled post hoc analysis
7 Aoki R, et al.: Pathol Int 58: 174-182, 200
8 厚生労働省: 平成23年患者調査第97表.

再発又は難治性の多発性骨髄腫治療薬「タービー®皮下注3mg」、「同40mg」発売のお知らせ

Johnson & Johnson — Thu, 14 Aug 2025 10:00:00 +0900

再発又は難治性の多発性骨髄腫治療薬「タービー®皮下注3mg」、「同40mg」発売のお知らせ

タービー®は、投与前の調製不要なGPRC5DとCD3を標的とする世界で初めて承認された二重特異性抗体[1]

Johnson & Johnsonとして、治療選択肢の限られた再発又は難治性の多発性骨髄腫に対する２つ目の二重特異性抗体
第I/II相MonumenTAL-1試験[2],[3]の日本人コホート解析の結果、追跡期間中央値13.4ヵ月において再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんにおける全奏効率は77.8％で、55.6％が完全奏効以上を達成

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は14日、再発又は難治性の多発性骨髄腫治療薬として、Gタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ5メンバーD（GPRC5D）及びCD3を標的とする二重特異性抗体「タービー®皮下注3mg」、「同皮下注40mg」［一般名：トアルクエタマブ（遺伝子組換え）、以下「タービー®」］を発売したことをお知らせします。

タービー®は、2025年6月24日に「再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）」を効能又は効果として、製造販売承認を取得し、2025年8月14日に薬価収載されました。タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞表面に高発現するGPRC5Dに結合する二重特異性抗体です[1]。

タービー®は、国際共同第I/II相MMY1001試験（MonumenTAL-1試験）[2],[3]及び国内第I相MMY1003試験[4]の結果に基づき承認を取得しています。これらの試験においては、再発又は難治性の多発性骨髄腫の成人患者さんを対象に、タービー®の有効性及び安全性を評価しました。試験の結果、タービー®は、T細胞リダイレクト治療薬による治療歴の有無に関わらず、深く持続的な奏効及び良好な安全性プロファイルを示しました。

また今年5月に開催された第50回日本骨髄腫学会にて、承認申請後の追加カットオフ時点における第 I/II 相 MonumenTAL-1 試験の日本人コホートの結果が発表されました。本試験の日本人コホートにおいて、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤及び抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む少なくとも3つの標準的な治療歴を有する再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんを対象に、タービー®による治療を行った結果、追跡期間中央値13.4カ月の時点で、主要評価項目である全奏効率（Overall Response Rate : ORR）は77.8％で、55.6％が完全奏効（Complete Response：CR）以上を達成しました。

岩手医科大学内科学講座血液腫瘍内科分野教授の伊藤薫樹先生は次のように述べています。「第I/II相MonumenTAL-1試験の日本人コホート解析の結果、タービーは、少なくとも3つの標準的な治療歴を有する日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんにおいても、深く持続的な奏効を示しています。この度タービーが、再発又は難治性の多発性骨髄腫に対する治療薬として加わったことで、臨床的な意義のみならず、患者さんやそのご家族にとって、新たな生きる希望をもたらしてくれるものと思います」

多発性骨髄腫は、依然として治癒困難な血液がんであり、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者さんが多くいます[5],[6]。そして、再発して症状の再燃を繰り返す度に、症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあることから[7]、新たな治療選択肢に対するニーズが高い疾患です。

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「再発又は難治性の患者さんにとっては、1つでも多くの治療選択肢が必要です。新しい二重特異性抗体であるタービーは、こうしたアンメットニーズに応えるとともに、患者さんに新たな希望と生活の質の改善をもたらすことができるものと期待しています。私たちもこれまで複数の治療薬を世の中に送り出し、治療の進歩に貢献してきました。今後も揺るぎないコミットメントのもと、この疾患の治療を進歩・進化させ、治癒を目指した新しい治療薬の研究開発に取り組み、多くの患者さんに希望をもたらすことができるよう取り組んで参ります」

製品概要
製品名タービー®皮下注3mg
タービー®皮下注40mg
一般名トアルクエタマブ（遺伝子組換え）
効能又は効果再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）
用法及び用量通常、成人にはトアルクエタマブ（遺伝子組換え）として、以下のA法又はB法で投与する。
A法：漸増期は、1日目に0.01mg/kg、その後は2～4日の間隔で0.06mg/kg、0.4mg/kgの順に皮下投与する。その後の継続投与期は、0.4mg/kgを1週間間隔で皮下投与する。
B法：漸増期は、1日目に0.01mg/kg、その後は2～4日の間隔で0.06mg/kg、0.4mg/kg、0.8mg/kgの順に皮下投与する。その後の継続投与期は、0.8mg/kgを2週間間隔で皮下投与する。
包装タービー®皮下注3mg　3mg 1.5mL　1瓶
タービー®皮下注40mg　40mg 1mL　1瓶
薬価タービー®皮下注3mg : 3mg 1.5mL 1瓶 146,284円
タービー®皮下注40mg : 40mg 1mL 1瓶　1,879,962円
製造販売承認日 2025年6月24日
薬価基準収載日 2025年8月14日
発売日 2025年8月14日
製造販売元ヤンセンファーマ株式会社

MonumenTAL-1 試験について
MonumenTAL-1試験（第I相：NCT03399799　第II相：NCT04634552）は500人以上の多発性骨髄腫の患者さんを対象とする第I/II相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です[2],[3]。第I相では、既存治療を行ったにも関わらず病勢進行した、又は忍容性のない成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、タービー®の安全性と有効性を評価しました[1],[2]。第II相では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の治療歴を有する、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんを対象に、第I相試験で特定された推奨用量におけるタービー®の有効性を、ORRを主要評価項目として評価しました[3]。承認申請時の解析データは以下の通りです。
MonumenTAL-1第II相において、隔週0.8 mg/kg皮下投与した時 (n=109)、追跡期間中央値12.3か月におけるORRは72.5%であり、CR以上は40.4%でした。また、毎週0.4 mg/kg皮下投与した時 (n=122)、追跡期間中央値10.8か月におけるORRは73.0%、CR以上は27.9%でした。奏効は持続的で、時間の経過とともに深くなり、奏効持続期間（Duration of Response：DOR）は隔週0.8 mg/kg投与で中央値未達、毎週0.4 mg/kg投与で8.3か月でした。

MonumenTAL-1 試験の日本人コホートにおいて、36例の日本人患者さんに毎週0.4 mg/kg投与した時 (n=36)、追跡期間中央値9.23か月におけるORRは77.8%、CR以上は47.2%でした。奏効は持続的でありDORは中央値未達でした。9か月時点でのDOR率、無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）率、全生存期間（Overall Survival：OS）率は、それぞれ88.4%、77.0%、84.1%でした。
さらに、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の治療歴を有し、かつ二重特異性抗体やCAR-T細胞療法の治療歴を有する34例の患者さんにおいて、追跡期間中央値6.97か月におけるORRは64.7%、CR以上は26.5%でした。奏効は持続的でありDOR中央値は未達でした。
認められた主な有害事象は、サイトカイン放出症候群（76.1%）、味覚不全（71.1%）、爪の障害（55.5%）、皮膚障害（41.5%）、発疹（34.6%）、疲労（32.6%）、体重減少（32.6%）等でした。日本人患者さんにおける安全性に関する所見は海外コホートの結果と一貫しており、安全性に関する新たなシグナルは認められませんでした[8]。

MMY1003試験について
MMY1003試験（NCT04773522）は、第I相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です。本試験では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む治療歴を有する、日本人成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、MonumenTAL-1試験の第I相で特定されたタービー®の推奨用量における安全性、忍容性及び有効性について評価しました[4]。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄内でがん化し、骨髄腫細胞となり異常に増殖することで生じる、治癒困難な血液がんです[9],[10]。日本国内における2021 年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,800人[11]で、2023年の死亡者数は約4,300人[11]とされています。多発性骨髄腫は初期には無症状の場合もありますが、骨折や骨痛、赤血球数の減少、疲労、カルシウム値の上昇や腎障害などの症状が現れる患者さんもいます[12]。

タービー®について
タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞及び非悪性形質細胞の表面、また皮膚や舌の上皮細胞などの一部の正常組織の表面に高発現するGPRC5Dに結合する二重特異性抗体です。タービー®は、2024年3月、日本国内において希少疾病用医薬品の指定を受けています。また国外では、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたファースト・イン・クラスの二重特異性抗体として、2023年8月、米国食品医薬品局から迅速承認を取得し、欧州委員会から条件付き販売承認を取得しています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

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Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

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将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びタービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性は、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 TALVEY™ U.S. Prescribing Information.

2 ClinicalTrials.gov Identifier NCT03399799. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03399799 Accessed July 2025.

3 ClinicalTrials.gov Identifier NCT04634552. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04634552 Accessed July 2025.

4 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04773522?term=NCT04773522&rank=1 Accessed July 2025

5 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

6 Rajkumar SV, Kumar S. Multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2020;10(9):94.

7 Yong K et al. Multiple myeloma: patient outcomes in real-world practice. Br J Haematol. 2016;175(2):252–264.

8 タービー®申請資料概要

9 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

10 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Last accessed: July 2025.

11 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1. Last accessed: July 2025.

12 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: April 2025.

Johnson & Johnson、8月1日世界肺がんデーに肺がん患者さんとご家族のための"Value of Time"ｷｬﾝﾍﾟｰﾝを開始

Johnson & Johnson — Fri, 01 Aug 2025 14:00:00 +0900

Johnson & Johnson、8月1日世界肺がんデーに肺がん患者さんとご家族のための「Value of Time」キャンペーンを開始～その1分１秒が、患者さんの生きる希望になる～

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は、2025年8月1日の世界肺がんデーに、肺がんと診断された患者さんが、ご家族や大切な人と過ごすかけがえのない時間への希望を持ち続け、未来を思い描きながら治療に臨んでいただきたいとの想いから、「Value of Time」キャンペーンを開始いたします。

今後、本キャンペーンの進展とともに、患者さんの1分1秒の価値を可視化する動画や、患者さんと医療従事者双方のコミュニケーションを活性化し治療に対するシェアード・ディシジョン・メイキング（SDM）を支援するツール、肺がん治療とともに生きる患者さんの声など、順次展開していく予定です。詳細については、近日予定する記者説明会にてご案内申し上げます。

本日、「Value of Time」キャンペーンのコンテンツを提供していく、サイトを公開しました。
（URL:https://innovativemedicine.jnj.com/japan/value-of-time）

国内の肺がん患者さんを対象とした研究によると、患者さんは治療の最優先事項に「生存期間の延長」をあげており¹、肺がん患者さんにとって、肺がんと診断された以降の「時間」に大きな価値があることがわかります。

一方で、肺がん患者さんが、診断以降の不安を乗り越え、治療に前向きに向き合う大きな原動力となるのは、今後の人生への希望です。第三者機関による肺がん患者さんを対象とした日記研究では、生活の様々な場面で希望を感じることができる患者さんは、社会的活動の質や身体的機能の向上がみられ、より充実した時間を過ごせることが報告されています²。家族や大切な人と過ごす時間、仕事や趣味を続ける時間、誰かと感動を共にする時間、美しい日本の四季を同じ場所で感じられること等、かけがえのない時間の連続が、治療に向き合う希望になります。

私たちは、適切な治療によって少しでも長くかけがえのない時間が続いてほしいと願う患者さんの気持ちに寄り添い、患者さんの1分1秒を応援し支えていきたいと考えています。

Value of Timeキャンペーンについて
世界的に医療イノベーションが加速し、肺がん治療の個別化と精密さが増す中、J&Jは、革新的な医薬品を提供するだけでなく、肺がんと闘う患者さんに希望をもたらし、かけがえのない1分1秒を応援し支えていくためのさまざまな活動を「Value of Time」と名付け、展開して参ります。

患者さんが自身の治療選択肢を十分に理解したうえで、適切な治療を受けるためには、患者さんご自身の思いや考えを医師に伝え、医師とともに治療を選択するSDMが重要です。J&Jは、肺がん治療におけるリーディングカンパニーとして、SDMの浸透を図り、日本国内だけでなく、世界のSDMや患者さんに資する情報を提供し、患者さんの1分1秒を後押ししていきます。

アジアパシフィックでのSDMの取り組み:
This World Lung Cancer Day, we asked people for their 3rd Opinion | Street Interview

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

参考文献
Sugitani Y., Ito K., Ono S (2021). Patient preferences for attributes of chemotherapy for lung cancer: Discrete choice experiment study in Japan. Frontiers in Pharmacology, 12, 697711. https://doi.org/10.3389/fphar.2021.697711
Steffen, L. E., Brant, J. M., Stroup, A. M., McMullen, C. K., Landrum, L. M., & Andersen, B. L. (2018). Daily diarystudy of hope, stigma, and functioning in lung cancer patients. Health Psychology, 37(12), 1132–1141. 29172604

尿路上皮がんに対する、日本国内で初めてかつ唯一の遺伝子異常に基づく治療薬バルバーサ®発売のお知らせ

Johnson & Johnson — Wed, 16 Jul 2025 12:00:00 +0900

尿路上皮がんに対する、日本国内で初めてかつ唯一の遺伝子異常に基づく治療薬「バルバーサ®錠3mg」、「同4mg」、「同5mg」発売のお知らせ

バルバーサ®は、PD-1/PD-L1阻害剤を含む治療歴のあるFGFR遺伝子異常を有する根治切除不能な尿路上皮がんを対象とする日本初のFGFR阻害剤
本承認は、第III相THOR試験の結果に基づくバルバーサ®群と化学療法群との比較で、死亡リスクの36％低下が示される1

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は16 日、尿路上皮がんに対する、日本国内で初めてかつ唯一の遺伝子異常に基づく治療薬として、抗悪性腫瘍剤/線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）阻害剤「バルバーサ®錠3mg」、「同4mg」、「同5mg」（一般名：エルダフィチニブ、以下「バルバーサ®」）を発売したことをお知らせします。

バルバーサ®は、2024年12月27日に「がん化学療法後に増悪したFGFR3遺伝子変異又は融合遺伝子を有する根治切除不能な尿路上皮癌」を効能又は効果として承認を取得し、 2025年７月16日に薬価収載されました。

尿路上皮がんは、尿路（腎盂～尿道）に発生するがんであり、膀胱に最も多く認められます2。日本国内における2020年の膀胱がんの新規診断者数は約23,000人、2023年の死亡者数は約9,600人です3。膀胱がん全体の5年相対生存率（2014～2015年）は70.5％ですが、ステージIVとなると17％以下まで落ち3、予後不良ながんです。そして、今回バルバーサ®が適応症として承認を取得したFGFR3遺伝子変異又は融合遺伝子を有する根治切除不能な尿路上皮がんは、これまで治療選択肢が限られており、新たな治療薬が切に求められていました。

バルバーサ®は、国際共同第III相試験（THOR試験）（NCT03390504）のコホート1で、成人のPD-1/PD-L1阻害剤を含む治療歴のあるFGFR遺伝子異常を有する根治切除不能尿路上皮がん患者さんを対象に、その有効性及び安全性が検討され1、その結果に基づき承認を取得しています。本試験において、バルバーサ®による治療群は化学療法群と比較し、主要評価項目である全生存期間（Overall Survival: OS）を統計学的に有意に延長し、死亡リスクの36％低下とともに1、良好な安全性プロファイルを示しました1,4。

国立がん研究センター東病院　腫瘍内科医長松原伸晃先生は、次のように述べています。「根治切除不能な尿路上皮がんに対しては、これまで新たな治療選択肢が求められていました。バルバーサは、これまで治療選択肢が限られていたこれらの患者さんにおいて、全生存期間及び無増悪生存期間を有意に延長することが臨床試験で示された新しい標的治療です。また、尿路上皮癌で初めての遺伝子異常に基づいた個別化治療の抗悪性腫瘍薬であり、適応となる患者さんにとって、新たな治療選択肢となることを期待しています」

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「バルバーサの発売を機に、私たちは新たに膀胱がん領域に参入します。進行性尿路上皮がんの患者さんは、これまで治療選択肢が限られており、予後も不良であることから、新たな治療法が切に求められていました。私たちは、これまで前立腺がん領域で長年培った強固な基盤を活かし、膀胱がんに対する初めての標的治療薬としてのバルバーサを必要とする多くの患者さんにお届けし、患者さんが直面する課題解決に向け取り組んで参ります。そして、アンメットニーズがいまだに残されている膀胱がん領域に対し、引き続きイノベーションをもたらしていきたいと考えています」

製品概要
製品名バルバーサ®錠3mg
バルバーサ®錠4mg
バルバーサ®錠5mg
一般名エルダフィチニブ
効能又は効果がん化学療法後に増悪したFGFR3遺伝子変異又は融合遺伝子を有する根治切除不能な尿路上皮癌
用法及び用量通常、成人にはエルダフィチニブとして1日1回8mgを2週間経口投与し、それ以降は1日1回9mgを経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
薬価バルバーサ®錠3mg: 3mg 1錠　　31,810.40円
バルバーサ®錠4mg: 4mg 1錠　　41,501.70円
バルバーサ®錠5mg: 5mg 1錠　　51,009.70円
製造販売承認日 2024年12月27日
薬価基準収載日 2025年7月16日
発売日 2025年7月16日
製造販売元ヤンセンファーマ株式会社

THOR試験について
THOR試験（NCT03390504）は、転移性又は切除不能な成人の尿路上皮がんで、標的FGFR遺伝子異常を有し、前治療である一次治療又は二次治療中もしくは後に病勢進行が認められた患者さんを対象に、バルバーサ®の有効性と安全性を評価する第III相、非盲検、無作為化、多施設共同試験です。本試験は、PD-1/PD-L1阻害剤を含む1又は2ラインの治療後に病勢進行した患者さんに対してバルバーサ®もしくは標準化学療法（治験責任医師がドセタキセル又はVinflunine*を選択）を投与し評価するコホート1と、PD-1/PD-L1阻害剤を含まない1ラインの治療後に病勢進行した患者さんに対してバルバーサ®もしくはペムブロリズマブを投与し評価するコホート2から構成されています。
コホート1における主要評価項目はOSであり、副次評価項目は、無増悪生存期間、奏効率、奏効期間、患者報告アウトカム、安全性、薬物動態です。解析の結果、バルバーサ®群が化学療法群よりも主要評価項目であるOSを統計学的に有意に延長し、予め規定された中間解析データカットオフ時点で、OS中央値は化学療法群が7.8カ月（95％信頼区間：6.5-11.1）であったのに対し、バルバーサ®群は12.1カ月（95％信頼区間：10.3-16.4）でした１。これは、バルバーサ®群は化学療法群に比べ、死亡リスクが36％低下していることを示します（ハザード比、0.64　95％信頼区間：0.47-0.88、p=0.005）１。

この中間解析の結果に基づき、独立データモニタリング委員会は試験を中止し、化学療法群に無作為に割り付けられた患者さんにバルバーサ®へのクロスオーバーの機会を提供するよう勧告しました1。本試験で観察されたバルバーサ®の安全性プロファイルは、これまでに報告された転移性尿路上皮がんにおけるバルバーサ®の安全性プロファイルと一貫していました1,4。
＊Vinflunineは、日本国内において未承認です。

バルバーサ®について　
バルバーサ®は、1日1回経口投与のFGFR阻害剤です。2024年1月、米国食品医薬品局（FDA）は、少なくとも1ライン以上の全身療法を実施中もしくは実施後に病勢進行した、FGFR3遺伝子異常を有する、成人の局所進行性又は転移性尿路上皮がんに対する治療薬としてバルバーサ®を承認しました。また、2024年8月、欧州委員会は、PD-1/PD-L1阻害剤を含む治療後のFGFR3遺伝子異常を有する成人の根治切除不能又は転移性尿路上皮がんに対する単剤療法としてバルバーサ®を承認しました。
なお2008年、Janssen Pharmaceutica NVはAstex Pharmaceuticalsとバルバーサ®の開発及び販売に関し、全世界での独占的ライセンス契約を締結しています5。

尿路上皮がんについて
尿路上皮がんは、尿路（腎盂～尿道）に発生するがんであり、膀胱に最も多く認められます2。病理学的には、膀胱がんの90％以上が尿路上皮がん（移行上皮がん）であり、膀胱の最も内側にある内膜から発生します6。
転移性又は切除不能ながんは、尿路上皮がん全体の約20％、全膀胱がんの約5～8%を占めます。転移性の尿路上皮がんと診断された患者さんのうち、5人に1人は、FGFR遺伝子異常を有しています7,8。FGFRは受容体型チロシンキナーゼの一種で、さまざまなタイプのがんにおいて、遺伝子異常によって活性化され、これらの異常により腫瘍細胞の増殖と生存を増大させる可能性があります8,9,10,11,12。FGFR遺伝子変異はコンパニオン診断薬により検出することができます。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びバルバーサ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 Loriot Y, et al. Phase 3 THOR study: Results of erdafitinib (erda) versus chemotherapy (chemo) in patients (pts) with advanced or metastatic urothelial cancer (mUC) with select fibroblast growth factor receptor alterations (FGFRalt). J Clin Oncol 2023;41(17). Available at: https://doi.org/10.1200/JCO.2023.41.17_suppl.LBA4619. Accessed November 2024.

2 American Cancer Society. “What is Bladder Cancer.” Available at https://www.cancer.org/cancer/bladder-cancer/about/what-is-bladder-cancer.html. Accessed June 2025.

3 国立がん研究センター　がん情報サービス　https://ganjoho.jp/public/cancer/bladder/patients.html
Accessed June 2025.

4 Loriot Y, et al. Erdafitinib in Locally Advanced or Metastatic Urothelial Carcinoma. N Engl J Med 2019; 381(4):338-348.

5 Astex Therapeutics Limited. Astex Announces New Drug Discovery Alliance with Janssen Pharmaceutica N.V. 2008. Available at: https://astx.com/wp-content/uploads/2016/11/ASTX_News_2008_6_9_General_Releases.pdf. Accessed June 2025.

6 National Cancer Institute. “Bladder Cancer Treatment (PDQ®)–Health Professional Version”. Available at https://www.cancer.gov/types/bladder/hp/bladder-treatment-pdq#link/_21_toc. Accessed June 2025.

7 Tomlinson DC et al. FGFR3 protein expression and its relationship to mutation status and prognostic variables in bladder cancer. J Pathol. 2007;213(1):91-98.

8 De Santis M et al. Randomized phase II/III trial assessing gemcitabine/carboplatin and methotrexate/carboplatin/vinblastine in patients with advanced urothelial cancer who are unfit for cisplatin-based chemotherapy: EORTC study 30986. J Clin Oncol. 2011;30:191-199.

9 Helsten T et al. The FGFR landscape in cancer: analysis of 4,853 tumors by next-generation sequencing. Clin Cancer Res. 2015;22(1):259-267.

10 Eisenhauer EA et al. New response evaluation criteria in solid tumours: revised RECIST guideline (version 1.1). Eur J Cancer. 2009. 45: 228-247.

11 Janssen Pharmaceuticals, Inc. Data on file.

12 U.S. and World Population Clock. Available at https://www.census.gov/popclock/.Accessed June 2025.

ダラキューロ®をベースとする4剤併用療法、未治療の多発性骨髄腫に対する新たな治療選択肢に

Johnson & Johnson — Wed, 25 Jun 2025 10:00:00 +0900

ダラキューロ®、ボルテゾミブ、レナリドミド及びデキサメタゾンとの併用療法（DVRd療法）移植適応・非適応に関わらず、未治療の多発性骨髄腫に対する新たな治療選択肢として使用可能に

第III相PERSEUS試験では、DVRd群はVRd群と比較し、病勢進行又は死亡リスクを58％低下1 第III相CEPHEUS試験では、追跡期間中央値22.3カ月の時点で、微小残存病変陰性率53.3％を示す2
ダラキューロ®の添付文書改訂により、4剤併用療法（DVRd療法）が使用可能に

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は25日、ヒト型抗CD38モノクローナル抗体/ヒアルロン酸分解酵素配合剤「ダラキューロ®配合皮下注」［一般名：ダラツムマブ（遺伝子組換え）・ボルヒアルロニダーゼアルファ（遺伝子組換え）、以下「ダラキューロ®」］について、医薬品添付文書改訂相談に基づく添付文書改訂により、用法及び用量に関連する注意が追加された結果、ダラキューロ®とボルテゾミブ、レナリドミド及びデキサメタゾンとの併用療法（以下、DVRd療法）が、造血幹細胞移植（Autologous Stem Cell Transplantation：ASCT）が適応及び適応とならない未治療の多発性骨髄腫に対する新たな治療選択肢として患者さんに提供可能になることをお知らせいたします。

今回の添付文書改訂は、ASCTの適否にかかわらず未治療の多発性骨髄腫に対するダラキューロ®とボルテゾミブ、レナリドミド及びデキサメタゾンの併用療法を使用可能にするためのものです。

多発性骨髄腫は依然として治癒困難な血液がんであり、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者さんが多くいます3,4。そして、再燃を繰り返す度に症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあります5。日本国内における2020年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,300人6で、2023年の死亡者数は約4,300人6とされています。

ASCT適応となる未治療の多発性骨髄腫におけるDVRd療法は、海外第III相試験であるPERSEUS試験（NCT03710603）において、またASCTの適応とならない未治療の多発性骨髄腫におけるDVRd療法については、国際共同第III相試験であるCEPHEUS試験（NCT03652064）において、その有効性及び安全性が評価されました。

海外第III相試験であるPERSEUS試験では、追跡期間中央値47.5カ月時点で、主要評価項目である無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）において有意な延長が認められ、DVRd群（355例）はVRd群（354例）と比較し、病勢進行又は死亡リスクを58％低下させました（ハザード比, 0.42; 95%信頼区間0.30-0.59; P＜0.0001）1。また主要な副次評価項目である10-5閾値でのMRD陰性率はDVRd群で75.2%、VRd群で47.5％でした（オッズ比：3.40　95％信頼区間2.47-4.69、P＜0.0001）。そして、完全奏効（Complete Response：CR）以上の奏効が認められた患者さんの割合は、DVRd群が87.9％であったのに対し、VRd群は70.1％（オッズ比：3.13　95％信頼区間2.11-4.65、P＜0.0001）であり、DVRd療法はVRd療法と比べ、深い奏効をもたらしました。更に、他の副次評価項目である12カ月以上の持続的なMRD陰性率（10-5閾値）を達成した患者さんの割合はDVRd群で64.8％、VRd群で29.7％でした1。
本試験におけるDVRd療法の安全性プロファイルは、各薬剤の既知の安全性プロファイルと一貫していました7。主な血液学的な有害事象（20％以上の発生率）は、DVRd群、VRd群それぞれにおいて、好中球減少症（62.4％、53.9％）、末梢性感覚ニューロパチー（49.3％、47.7％）、下痢（45.6％、37.5％）血小板減少症（48.4％、34.3％）、貧血（22.2％、20.7％）でした3。（クリニカルカットオフ日：2023年8月1日）

一方、国際共同第III相試験であるCEPHEUS試験では、ASCTの適応とならない未治療の多発性骨髄腫患者さんを対象として、DVRd群（197例）の有効性及び安全性をVRd群（198例）と比較評価しました2。主要解析（観察期間中央値22.3カ月）時点で、主要評価項目であるMRD（10-5閾値）の評価が可能であった患者さんのMRD陰性率（オッズ比、2.07；95%信頼区間:1.38-3.10；p=0.0004）は、DVRd群53.3%、VRd群35.4%で、主要評価項目を達成しました（クリニカルカットオフ日：2021年4月8日）2。

また中間解析（観察期間中央値39.0カ月）時点で、12カ月以上の持続的MRD陰性を達成した患者さんの割合は、DVRd群で42.6%、VRd群で25.3％でした（オッズ比, 2.18；95%信頼区間:1.42-3.34；P＝0.0003）2。最終解析（観察期間中央値58.7カ月）時点では、DVRd群は、VRd群と比較して、CR以上の割合が高く、また奏効の深さも有意に増加しました2。CR以上の奏効が認められた患者さんの割合はDVRd群では81.2％、VRd群で61.6%でした（オッズ比、2.73；95%信頼区間:1.71-4.34；p＜0.0001　名目上のp値）2。
また副次評価項目であるPFS中央値はいずれの群も未到達でした。（ハザード比：0.61、95％信頼区間：0.42-0.90、p=0.0104）(クリニカルカットオフ日：2022年9月8日）2。
なお本試験におけるDVRdの安全性プロファイルは、ダラキューロ®及びVRdの既知の安全性プロファイルと一貫していました2。認められた主なグレード3/4の血液学的及び非血液学的有害事象（10%以上）は、末梢性感覚ニューロパチー（53.8％、59.5％）、好中球減少症（50.8%、39.5%）、下痢（40.6％、36.9％）でした2。（クリニカルカットオフ日：2024年5月7日）

J&J Innovative Medicine代表取締役社長のクリス・リーガーは、次のように述べています。「ダラキューロをベースとする4剤併用療法（DVRd）が使用可能となったことは、未治療の多発性骨髄腫の治療における重要な一歩となります。多発性骨髄腫患者さんのうち、造血幹細胞移植が適応となる患者さんにおける課題の1つは、移植後の病勢進行及び再発の抑制です。今回DVRd療法が可能となったことで、これらのアンメットニーズに対処し、移植適応における治療を前進させるものと期待しています。一方、移殖が適応とならない多発性骨髄腫に対しては、DVRd療法という4剤併用療法が新たに加わったことで、患者さんの状態に応じて最適な治療法が選択され、初回治療での深く持続的な奏効及び生存期間の延長に寄与できればと願っています」

PERSEUS試験について
PERSEUS試験（NCT03710603）ヨーロッパ骨髄腫ネットワーク（European Myeloma Network）の協力の下、実施されています8。本試験は、移殖適応の未治療の多発性骨髄腫患者さん（355例）を対象に、DVRd療法と自家造血幹細胞移植（ASCT）後のD-R維持療法を、VRd療法とASCT後のレナリドミドによる維持療法とを比較する、現在進行中の無作為化、非盲検、第III相試験です8。主要評価項目はPFSで、主な副次評価項目はCR以上の奏効率、CR以上を達成した患者さんにおけるMRD陰性率（10-5閾値）、全生存期間（OS）です。ダラキューロ®による治療は、CR以上の患者さんにおいて、少なくとも12か月間の持続的なMRD陰性状態を維持している場合、D-R維持療法を少なくとも24か月受けた後に中止されました。DVRd群における年齢の中央値は61.0歳（範囲32-70歳）、VRd群では59.0歳（範囲31-70歳）でした。本試験は、ヨーロッパとオーストラリアなど、計13か国で実施されています8。

CEPHEUS試験について
CEPHEUS試験（NCT03652064）は、移植非適応又は初回治療として造血幹細胞移植が適応とならない未治療の多発性骨髄腫患者さんを対象に、DVRd療法の有効性と安全性をVRd療法と比較する、現在進行中の多施設共同、無作為化、非盲検、第III相試験です2,9。本試験には、新たに多発性骨髄腫と診断され、移植非適応又は移殖が適応とならない患者さん395例が組み入れられています2。主要評価項目は、感度閾値10-5でのMRD陰性率で、主な副次評価項目はCR以上の奏効率、PFS、12カ月以上の持続的MRD陰性率です2。DVRd群及びVRd群に組み入れられた患者さんの年齢の中央値は70歳（範囲31-80歳）でした。本試験は、日本を含む北米、南米及び欧州の計13ヵ国において実施されました2。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄内でがん化し、骨髄腫細胞となり異常に増殖することで生じる、治癒困難な血液がんです10,11。多発性骨髄腫は初期には無症状の場合もありますが、骨折や骨痛、赤血球数の減少、疲労、カルシウム値の上昇や腎障害などの症状が現れる患者さんもいます12。

ダラキューロ®配合皮下注ついて
ダラツムマブ皮下投与製剤であるダラキューロ®は、日本では2021年3月に多発性骨髄腫の治療薬として承認され、同年5月に発売されました。多発性骨髄腫、全身性ALアミロイドーシスの2つの疾患にわたり、5つの治療レジメンで使用されます。
また米国では、2020年5月に米国食品医薬品局の承認を取得し、多発性骨髄腫における9つの適応症に対して承認されています。そのうちの4つが、移植適応又は移植非適応の未治療の多発性骨髄腫患者さんに対する治療です13。本剤は、多発性骨髄腫治療薬として承認されている唯一の抗CD38抗体薬皮下注製剤です。ダラキューロ®は、Halozyme社のENHANZE®ドラッグデリバリー技術である遺伝子組換えヒトヒアルロニダーゼPH20と共に製剤化されています。
なお、ダラザレックス®をベースとするレジメンは、世界中の618,000人以上の患者さんの治療に用いられています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnson （ジョンソン・エンド・ジョンソン、J&J）は、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。私たちは、医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びダラキューロ®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

参考文献
1 Rodriguez-Otero P, et al., Daratumumab (DARA) + bortezomib/lenalidomide/dexamethasone (VRd) in transplant-eligible (TE) patients (pts) with newly diagnosed multiple myeloma (NDMM): Analysis of minimal residual disease (MRD) in the PERSEUS trial. ASCO 2024. Oral presentation. 7502.

2 Usmani S Z, et al. Daratumumab + Bortezomib/Lenalidomide/Dexamethasone in Patients With Transplant-ineligible or Transplant-deferred Newly Diagnosed Multiple Myeloma: Results of the Phase 3 CEPHEUS Study. Oral presentation. 21st International Myeloma Society (IMS) Annual Meeting. September 25 – 28, 2024.

3 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

4 Rajkumar SV, Kumar S. Multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2020;10(9):94.

5 Yong K et al. Multiple myeloma: patient outcomes in real-world practice. Br J Haematol. 2016;175(2):252–264.

6 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1
　Last accessed: May 2025

7 Sonneveld P, et al. Daratumumab, Bortezomib, Lenalidomide, and Dexamethasone for Multiple Myeloma. N Engl J Med 2024; 390:301-313.

8 ClinicalTrials.gov. Identifier NCT03710603. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT03710603. Last accessed: May 2025.

9 Clinicaltrials.gov. A Study Comparing Daratumumab, VELCADE (Bortezomib), Lenalidomide, and Dexamethasone (VRdDVRd) With VELCADE, Lenalidomide, and Dexamethasone (VRd) in Participants With Untreated Multiple Myeloma and for Whom Hematopoietic Stem Cell Transplant is Not Planned as Initial Therapy. NCT03652064. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03652064?term=NCT03652064&cond=Multiple%20Myeloma&rank=1&a=63.
Last accessed: May 2025.

10 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

11 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Last accessed: April 2025.

12 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf Last accessed: April 2025.

13 DARZALEX FASPRO® U.S. Prescribing Information

「タービー®皮下注3mg」、「同40mg」再発又は難治性の多発性骨髄腫に係る製造販売承認を取得

Johnson & Johnson — Tue, 24 Jun 2025 15:00:00 +0900

「タービー®皮下注3mg」、「同40mg」再発又は難治性の多発性骨髄腫に係る製造販売承認を取得

タービー®は、投与前の調製不要なGPRC5DとCD3を標的とする世界で初めて承認された二重特異性抗体1
国際共同MonumenTAL-1 第II相試験、日本人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんにおいて 70%以上の全奏効率と持続的な奏効を示す2
Johnson & Johnsonとして、治療選択肢の限られた再発又は難治性多発性骨髄腫に対する２つ目の二重特異性抗体

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は24日、Gタンパク質共役型受容体ファミリーCグループ5メンバーD（GPRC5D）及びCD3を標的とする二重特異性抗体「タービー®皮下注3mg」、「同皮下注40mg」［一般名：トアルクエタマブ（遺伝子組換え）、以下「タービー®」］について、「再発又は難治性の多発性骨髄腫（標準的な治療が困難な場合に限る）」を効能又は効果として、製造販売承認を取得しました。

タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞表面に高発現するGPRC5Dに結合する二重特異性抗体です1。なおタービー®は、初回の導入期後は、週1回もしくは隔週に1回の皮下投与を行います。

今回の承認は、国際共同第I/II相MonumenTAL-1試験3,4及び国内第I相MMY1003試験5の結果に基づくものです。これらの試験においては、再発又は難治性の多発性骨髄腫の成人患者さんを対象に、タービー®の有効性及び安全性を評価しました。試験の結果、タービー®は、T細胞リダイレクト治療薬による治療歴の有無に関わらず、深く持続的な奏効及び良好な安全性プロファイルを示しました。

多発性骨髄腫は、依然として治癒困難な血液がんであり、再発を繰り返し、その度に別の治療を行わなければならなくなる患者さんが多くいます6,7。そして、再発して症状の再燃を繰り返す度に、症状は悪化し、治療が奏効する可能性は低くなり、奏効持続期間も短くなる傾向にあります8。

岩手医科大学内科学講座血液腫瘍内科分野教授の伊藤薫樹先生は次のように述べています。「臨床試験の結果、T細胞リダイレクト治療薬による治療歴の有無に関わらず、前治療歴のある再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんに対しタービーで治療を行うことで、臨床的に意義のある有効性及び安全性プロファイルが確認されました。再発又は難治性となった患者さんの予後は不良であり、GPRC5DとCD3を標的とする二重特異性抗体として世界で初めて承認されたタービーが、治癒困難な多発性骨髄腫の患者さんにとって、新たな選択肢となることを大変嬉しく思います」

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは、次のように述べています。「この度承認を取得したタービーは、J&Jが多発性骨髄腫の治療薬として提供する２つ目の二重特異性抗体となります。これは、治癒困難な多発性骨髄腫におけるアンメットニーズに対処し、ポートフォリオを拡大するという当社の確固たる姿勢を示すものです。GPRC5Dという新しい抗原の発見を含め、更なる研究開発におけるブレイクスルーを追求し続けるとともに、がんの撲滅という目標に向け、治癒を目指した新しい治療薬の研究開発に引き続き取り組んで参ります」

MonumenTAL-1 試験について
MonumenTAL-1試験（第I相：NCT03399799　第II相：NCT04634552）は500人以上の多発性骨髄腫の患者さんを対象とする第I/II相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です3,4。第I相では、既存治療を行ったにも関わらず病勢進行した、又は忍容性のない成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、タービー®の安全性と有効性を評価しました1,3。第II相では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の治療歴を有する、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫の患者さんを対象に、第I相試験で特定された推奨用量におけるタービー®の有効性を、全奏効率（Overall Response Rate：ORR）を主要評価項目として評価しました4。
MonumenTAL-1第II相において、隔週0.8 mg/kg皮下投与した時 (n=109)、追跡期間中央値12.3か月におけるORRは72.5%であり、完全奏効（Complete Response：CR）以上は40.4%でした。また、毎週0.4 mg/kg皮下投与した時 (n=122)、追跡期間中央値10.8か月におけるORRは73.0%、CR以上は27.9%でした。奏効は持続的で、時間の経過とともに深くなり、奏効持続期間（Duration of Response：DOR）は隔週0.8 mg/kg投与で中央値未達、毎週0.4 mg/kg投与で8.3か月でした。
MonumenTAL-1 試験の日本人コホートにおいて、36例の日本人患者さんに毎週0.4 mg/kg投与した時 (n=36)、追跡期間中央値9.23か月におけるORRは77.8%、CR以上は47.2%でした。奏効は持続的でありDORは中央値未達でした。9か月時点でのDOR率、無増悪生存期間（Progression Free Survival：PFS）率、全生存期間（Overall Survival：OS）率は、それぞれ88.4%、77.0%、84.1%でした。
さらに、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む3つ以上の治療歴を有し、かつ二重特異性抗体やCAR-T細胞療法の治療歴を有する34例の患者さんにおいて、追跡期間中央値6.97か月におけるORRは64.7%、CR以上は26.5%でした。奏効は持続的でありDOR中央値は未達でした。
認められた主な有害事象は、サイトカイン放出症候群（76.1%）、味覚不全（71.1%）、爪の障害（55.5%）、皮膚障害（41.5%）、発疹（34.6%）、疲労（32.6%）、体重減少（32.6%）等でした。日本人患者さんにおける安全性に関する所見は海外コホートの結果と一貫しており、安全性に関する新たなシグナルは認められませんでした2。

MMY1003試験について
MMY1003試験（NCT04773522）は、第I相、単群、非盲検、多施設共同、マルチコホート、用量漸増試験です。本試験では、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む治療歴を有する、日本人成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫患者さんを対象に、MonumenTAL-1試験の第I相で特定されたタービー®の推奨用量における安全性、忍容性及び有効性について評価しました5。

多発性骨髄腫について
多発性骨髄腫は、白血球の一種である形質細胞が骨髄内でがん化し、骨髄腫細胞となり異常に増殖することで生じる、治癒困難な血液がんです9,10。日本国内における2020年の多発性骨髄腫の新規診断者数は約7,300人11で、2023年の死亡者数は約4,300人11とされています。多発性骨髄腫は初期には無症状の場合もありますが、骨折や骨痛、赤血球数の減少、疲労、カルシウム値の上昇や腎障害などの症状が現れる患者さんもいます12。

タービー®について
タービー®は、T細胞表面に発現するCD3受容体と、多発性骨髄腫における新規の標的で、多発性骨髄腫細胞及び非悪性形質細胞の表面、また皮膚や舌の上皮細胞などの一部の正常組織の表面に高発現するGPRC5Dに結合する二重特異性抗体です。タービー®は、2024年3月、日本国内において希少疾病用医薬品の指定を受けています。また国外では、成人の再発又は難治性の多発性骨髄腫を対象としたファースト・イン・クラスの二重特異性抗体として、2023年8月、米国食品医薬品局から迅速承認を取得し、欧州委員会から条件付き販売承認を取得しています。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。Johnson & Johnson Innovative Medicineは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。
Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びタービー®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Janssen Research & Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com)でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。Janssen Research and Development, LLC、Janssen Biotech, Inc.、ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

1 TALVEY™ U.S. Prescribing Information.

2 トアルクエタマブ（遺伝子組換え）申請資料概要　

3 ClinicalTrials.gov Identifier NCT03399799. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03399799 Accessed April 2025.

4 ClinicalTrials.gov Identifier NCT04634552. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04634552 Accessed April 2025.
5 https://clinicaltrials.gov/study/NCT04773522?term=NCT04773522&rank=1 Accessed April 2025

6 Padala SA et al. Epidemiology, Staging, and Management of Multiple Myeloma. Med Sci (Basel). 2021;9(1):3.

7 Rajkumar SV, Kumar S. Multiple myeloma current treatment algorithms. Blood Cancer J. 2020;10(9):94.

8 Yong K et al. Multiple myeloma: patient outcomes in real-world practice. Br J Haematol. 2016;175(2):252–264.

9 Abdi J et al. Drug resistance in multiple myeloma: latest findings and new concepts on molecular mechanisms Oncotarget. 2013;4(12):2186–2207.

10 American Society of Clinical Oncology. Multiple myeloma: introduction. Available at: https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction. Last accessed: April 2025.

11 国立がん研究センターがん情報サービス「がん登録・統計」　https://ganjoho.jp/reg_stat/statistics/stat/cancer/26_mm.html#anchor1. Last accessed: April 2025.

12 American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Last accessed: April 2025.

ﾄﾚﾑﾌｨｱ®、中等症から重症活動期ｸﾛｰﾝ病導入期治療に皮下注と点滴静注を提供する唯一のIL-23p19阻害薬、登場

Johnson & Johnson — Tue, 24 Jun 2025 15:00:00 +0900

「トレムフィア®」、中等症から重症の活動期クローン病に対し、導入期の治療として皮下注と点滴静注という２つの選択肢を提供する唯一のIL-23p19阻害薬として登場

トレムフィア®は、皮下投与による導入期の治療で 1年後に臨床的寛解及び内視鏡的改善を示した唯一のIL-23p19阻害薬
GALAXI試験の結果に基づき、トレムフィア®は二重盲検直接比較試験で多重性を調整した内視鏡的有効性において、ステラーラ®に対する優越性を示した
直近の潰瘍性大腸炎への適応拡大に続き、日本国内においてトレムフィア®にとって7つ目の適応症の承認取得

Johnson & Johnson（日本における医療用医薬品事業の法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：クリス・リーガー、以下「J&J」）は24日、「トレムフィア®点滴静注200mg」及び「トレムフィア®皮下注200mgシリンジ」、「トレムフィア®皮下注200mgペン」、「トレムフィア®皮下注100mgシリンジ」［一般名：グセルクマブ（遺伝子組換え）、以下「トレムフィア®」］について、中等症から重症の活動期クローン病の治療（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能又は効果として、製造販売承認事項一部変更の承認を取得しました。

トレムフィア®は、導入期の治療において皮下投与及び静脈内投与という２つの選択肢を提供する、唯一のインターロイキン（IL）-23p19阻害薬となります。トレムフィア®は、IL-23を阻害するとともに、炎症性単球モデルのIL-23産生細胞の表面に発現するCD64にも結合し、産生されるIL-23 を捕捉するdual-acting（二重作用）を有します1,2。トレムフィア®は、日本においてクローン病を適応症とした、初めてかつ唯一のdual-acting（二重作用）を有する完全ヒト型、IL-23p19阻害薬です1,2。

国際共同第III相GALAXI試験、GRAVITI試験及び国内CRD3003試験の結果に基づき承認されたトレムフィア®は、従来の治療や生物学的製剤及び／又はJAK阻害剤で効果不十分又は忍容性が不良であった中等症から重症の活動期クローン病患者さんを対象に、有効性と安全性が評価されています3,4,5。
GALAXI 2及び3試験は、プラセボ対照及び実薬（ステラーラ®）対照の国際共同試験であり、トレムフィア®の静脈内投与による導入投与、皮下投与による維持投与の有効性及び安全性を評価しました。GRAVITI試験は、プラセボ対照であり、導入投与としてトレムフィア®の皮下投与したときの有効性及び安全性を評価しました。
GALAXI試験の結果に基づき、トレムフィア®は、二重盲検直接比較試験で多重性を調整した内視鏡的有効性において、ステラーラ®に対する優越性を示した、唯一のIL-23p19阻害薬です3。
GRAVITI及びGALAXI試験の結果は、トレムフィア®の皮下投与又は静脈内投与が臨床的および内視鏡的エンドポイントを達成し、有効性を示しました。
国内CRD3003試験において、日本人のクローン病患者さんにおけるトレムフィア®の安全性プロファイル及び有効性も示されました5。

GALAXI及びGRAVITIにおいては、主な結果は以下の通りです。

12週時点での結果
GRAVITI
GALAXI 2
GALAXI 3

トレムフィア® 400mg皮下投与（初回、4週時点、8週時点）vs. プラセボ
トレムフィア® 200mg　静脈内投与（初回、4週時点、8週時点）vs. プラセボ
トレムフィア® 200mg　静脈内投与（初回、4週時点、8週時点）vs. プラセボ
臨床的寛解
56% vs. 22% (p<0.001)
47% vs. 20% (p<0.001)
47% vs. 15% (p<0.001)
内視鏡的改善
34% vs. 15% (p<0.001)
36% vs. 9% (p<0.001)
34% vs. 13% (p<0.001)
48週時点での結果
GRAVITI

トレムフィア® 100mg Q8W皮下投与による維持期の治療（16週目開始） vs. プラセボ
トレムフィア® 200mg Q4W皮下投与による維持期の治療（12週目開始） vs. プラセボ
臨床的寛解a
59% vs. 17%
65% vs. 17%
内視鏡的改善b
39% vs. 5%
48% vs. 5%
内視鏡的寛解c
31% vs. 6%
40% vs. 6%
完全寛解（臨床的及び内視鏡的寛解）
26% vs. 4%
34% vs. 4%

GALAXI試験の48週時点での結果（GALAXI 2及び3の合併）は以下の通りです。

エンドポイント
トレムフィア® 200mg Q4W皮下投与による維持期vs. ステラーラ®
トレムフィア® 100mg Q8W皮下投与による維持期vs. ステラーラ®
ステラーラ®
内視鏡的項目
内視鏡的改善b
52.7% (p<0.001)
47.9% (p=0.009)
37.1%
内視鏡的寛解c
37.2% (p=0.001)
33.2% (p=0.024)
24.7%
臨床的寛解及び内視鏡的改善
47.3% (p<0.001)
41.6% (p=0.049)
33.7%
完全寛解（臨床的及び内視鏡的寛解）
33.8% (p=0.002)
29.7% (p=0.040)
22.3%
臨床的項目
臨床的寛解a
70.3% (p=0.058)
65.4% (p=0.512)
62.9%

クローン病は炎症性腸疾患を構成する２つの主要な疾患のうちの１つです。クローン病は、国の指定難病であり、日本には約７万人の患者さんがいると推定されています6。クローン病の症状はさまざまですが、腹痛や圧痛、頻繁な下痢、直腸出血、体重減少、発熱などがあります7。クローン病は若年層での発症が多く、発症年齢は男性で20～24歳、女性で15～19歳で最も多くみられます6。そのため、学業8やキャリア9などライフイベントへの影響も大きいと言われています。現在、クローン病を根治する治療法はなく、寛解維持が治療目標の１つとされており、新たな治療選択肢が求められています。

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長であるクリス・リーガーは次のように述べています。「今年の3月にトレムフィアの潰瘍性大腸炎における適応拡大に続き、今回新たにクローン病に対しても承認を取得しました。これにより、日本における炎症性腸疾患のアンメットニーズにさらに応えられるようになったことを嬉しく思います。トレムフィアは、日本においてクローン病治療のために、導入療法において皮下投与または静脈内投与を選択できる初めてかつ唯一のIL-23p19阻害薬であり、患者さんのライフスタイルに寄り添い、日常生活の質の向上につながることが期待されます」

今回の承認は、J&Jが長年にわたり築き上げてきた炎症性腸疾患を含め免疫疾患領域へのコミットメントを示すものであり、尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症、掌蹠膿疱症及び潰瘍性大腸炎に続き、日本国内においてトレムフィア®にとって7つ目の適応症の承認取得となります。

用語の説明：
臨床的寛解：クローン病活動性指数（Crohn’s Disease Activity Index：CDAI）のスコアが150未満
内視鏡的改善：クローン病簡易内視鏡（Simple Endoscopic Score for Crohn’s Disease：SES-CD）スコアがベースラインから50％以上改善
内視鏡的寛解：SES-CDスコア≦4､ベースラインから2ポイント以上の減少、各項目におけるサブスコアが１未満　

製品概要（クローン病）

製品名
トレムフィア®点滴静注200mg（2025年5月21日薬価収載・発売、2025年6月24日クローン病適応追加）
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ（2025年5月21日薬価収載・発売、2025年6月24日クローン病適応追加）
トレムフィア®皮下注200mgペン（2025年5月21日薬価収載・発売、2025年6月24日クローン病適応追加）
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ（2018年5月22日薬価収載・発売、2026年6月24日クローン病適応追加）
一般名
グセルクマブ（遺伝子組換え）
効能又は効果
トレムフィア®点滴静注200mg、トレムフィア®皮下注200mgシリンジ、トレムフィア®皮下注200mgペン、トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：
中等症から重症の活動期クローン病の治療（既存治療で効果不十分な場合に限る）
用法及び用量
トレムフィア®点滴静注200mg：
通常、成人にはグセルクマブ（遺伝子組換え）として、1回200 mgを初回、4週後、8週後に点滴静注する。

トレムフィア®皮下注200mgシリンジ、トレムフィア®皮下注200mgペン、トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：
通常、成人にはグセルクマブ（遺伝子組換え）として、1回400 mgを初回、4週後、8週後に皮下投与する。
グセルクマブ製剤（点滴静注又は皮下注）の投与開始16週後から、1回100 mgを8週間隔で皮下投与する。なお、患者の状態に応じて、グセルクマブ製剤の投与開始12 週後以降に、1回200 mgを4週間隔で皮下投与することもできる。
包装
トレムフィア®点滴静注200mg：20mL［1バイアル］
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：2.0mL［1シリンジ］
トレムフィア®皮下注200mgペン：2.0mL［1ペン］
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：1.0mL［1シリンジ］
薬価
トレムフィア®点滴静注200mg：200mg 20mL 1瓶 253,045円
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：200mg 2mL 1筒 339,733円
トレムフィア®皮下注200mgペン：200mg 2mL 1キット 339,733円
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：325,040円
製造販売承認日
製造販売一部変更承認年月日：
2025年6月24日
薬価基準収載日
トレムフィア®点滴静注200mg：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注200mgペン：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：2018年5月22日
発売日
トレムフィア®点滴静注200mg：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注200mgペン：2025年5月21日
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：2018年5月22日
製造販売元
ヤンセンファーマ株式会社

GRAVITI試験（NCT05197049）について
GRAVITI試験は、既存治療（免疫調整剤またはステロイド薬）及び／又は生物学的製剤（TNF阻害薬、ベドリズマブ）で効果不十分もしくは忍容性不良であった、成人の中等症から重症の活動期クローン病の患者さんを対象に、導入投与としてトレムフィア®を皮下投与した（0週時、４週時、８週時に400mg皮下投与）ときの有効性及び安全性を評価した、無作為化、二重盲検、プラセボ対象、並行群間、多施設共同、第III相試験です。
患者さんは、4週間隔（x3）にトレムフィア®400mg皮下投与経てから4週間隔にトレムフィア®200mg皮下投与を受けた群、または、4週間隔（x3）にトレムフィア®400mg皮下投与経てから8週間隔にトレムフィア®100mg皮下投与を受けた群、もしくはプラセボを受けました。
GRAVITI試験における維持用量は、GALAXI試験で評価された用量と同じです（100 mg 8週間隔皮下投与及び200 mg 4週間隔皮下投与）。
GRAVITI試験は、患者さんが最初に無作為に割り付けられた治療を継続するtreat-throughデザインが採用されました。無作為にプラセボに割り付けられた患者さんは、16週時にレスキュー基準を満たした場合、トレムフィア®の投与を受けることができました4。
GRAVITIには、トレムフィア®による臨床的、内視鏡的、安全性の結果を評価する、全体で5年間にわたる長期継続試験が含まれています。

GALAXI試験（NCT03466411）について
GALAXIは、既存の治療薬（免疫調節薬、コルチコステロイド）及び／又は生物学的製剤（TNF拮抗薬、ベドリズマブ）で効果不十分又は忍容性を示さなかった中等症から重症の活動期クローン病患者さんを対象に、グゼルクマブの有効性と安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、実薬対照（ウステキヌマブ）、国際共同、多施設共同第II/III相プログラムです。GALAXIプログラムには、第II相用量設定試験（GALAXI 1試験）および2つの独立した同一デザインの第III相検証試験（GALAXI 2及びGALAXI 3試験）が含まれます。各GALAXI試験には、患者が最初に無作為に割り付けられた治療を継続するtreat-throughデザインが採用され、実臨床の実態を反映するとともに、トレムフィア®の臨床的、内視鏡的および安全性評価項目を合計5年にわたり評価する長期延長試験が含まれます3。

患者さんは、導入期の治療として0週時、4週時、8週時にトレムフィア®200mg静脈内投与を経て、4週間隔にトレムフィア®200mg皮下投与による維持期の治療を受けた群、または、導入期の治療として０週時、4週時、8週時にトレムフィア®200mg静脈内投与を経て、8週間隔にトレムフィア®100mg皮下投与による維持期の治療を受けた群、もしくは生物学的活性コントロール、またはプラセボを受けました。患者さんはプラセボに無作為に割り付けられており、12週時に臨床効果が得られなかった場合、ウステキヌマブの投与を受けることができました3。

GALAXI 2/3のデータセットに含まれる873人のうち、456人（52％）は生物学的製剤に対して不十分な改善の既往歴があり、365人（42％）は生物学的製剤未治療で、52人（6％）は不十分な改善や耐容できない副作用の記録がない生物学的製剤経験者でした。GALAXI 2/3試験は、クローン病においてウステキヌマブに対する優越性を示した初の二重盲検試験であり、プールデータを分析した結果、トレムフィア®がすべての内視鏡的評価項目においてウステキヌマブに対して優越していることが示されました3。

CRD3003試験（NCT04397263）について
CRD3003試験は、既存治療（免疫調整剤またはステロイド薬）および生物学的製剤（TNF阻害薬、ベドリズマブ）で効果不十分もしくは忍容性不良であった、成人の中等症から重症の活動期クローン病の患者さんを対象に、トレムフィア®の安全性及び有効性を評価する、非盲検、多施設共同、第III相試験です5。

トレムフィア®について
米J&Jが開発したトレムフィア®は、IL-23のp19サブユニットに結合してIL-23を阻害する医薬品として初めて承認された完全ヒト型モノクローナル抗体です。トレムフィア®は、IL-23のp19サブユニットに結合するだけでなく、in vitroの結果において炎症性単球モデルのIL-23産生細胞の膜表面に発現するCD64にも結合し膜近傍でIL-23を捕捉するdual-acting（二重作用）を有しています。

トレムフィア®は、2017年７月に米国で成人の中等症から重症の尋常性乾癬の治療薬として承認され、2020年７月に成人の乾癬性関節炎の治療薬としても承認されました。さらに、2024年9月に成人の中等症から重症の潰瘍性大腸炎の治療薬としても承認を取得しました。また、欧州では、全身療法の候補となる、中等症から重症の尋常性乾癬及び疾患修飾性抗リウマチ薬による治療で効果不十分又は不耐容の成人患者さんの乾癬性関節炎の治療薬として承認されています。日本では、尋常性乾癬及び乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症、掌蹠膿疱症、潰瘍性大腸炎、クローン病の治療薬として承認されています。

米J&Jは、トレムフィア®の全世界での独占販売権を有しています。

クローン病について
クローン病は炎症性腸疾患を構成する２つの主要な疾患のうちの１つです。クローン病は、国の指定難病であり、日本には約７万人の患者さんがいると推定されています6。クローン病は原因不明の消化管の慢性炎症性疾患ですが、免疫系の異常に関連している可能性があり、遺伝的素因、食事又はその他の環境要因によって引き起こされることがあります。クローン病の症状はさまざまですが、腹痛や圧痛、頻繁な下痢、直腸出血、体重減少、発熱などがあります7。現在、クローン病を根治する治療法はありません。

Johnson & Johnson について
Johnson & Johnsonは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。Johnson & Johnson Innovative Medicineは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びトレムフィア®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社の予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはJohnson & Johnsonの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これらの書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはJohnson & Johnson宛てにご請求ください。Johnson & Johnson及び/又はヤンセンファーマ株式会社は、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

1 Atreya R, Abreu MT, Krueger JG, et al. Guselkumab, an IL-23p19 subunit-specific monoclonal antibody, binds CD64+ myeloid cells and potentially neutralizes IL-23 produced from the same cells. Poster presented at: 18th Congress of the European Crohn’s and Colitis Organization (ECCO); March 1-4, 2023; Copenhagen, Denmark. Poster P504.

2 Kreuger JG, Eyerich K, Kuchroo VK. Il-23 past, present, and future: a roadmap to advancing IL-23 science and therapy. Front Immunol. 2024; 15:1331217. doi:10.3389/fimmu.2024.1331217

3 A Study of the Efficacy and Safety of Guselkumab in Participants With Moderately to Severely Active Crohn's Disease (GALAXI) https://clinicaltrials.gov/study/NCT03466411

4 A Study of Guselkumab Subcutaneous Therapy in Participants With Moderately to Severely Active Crohn's Disease (GRAVITI) https://clinicaltrials.gov/study/NCT05197049

5 A Study of Guselkumab in Participants With Moderately to Severely Active Crohn's Disease. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04397263

6 難病情報センター「クローン病」: https://www.nanbyou.or.jp/entry/81

7 Crohn’s & Colitis Foundation. Signs and symptoms of Crohn’s disease. Available at: https://www.crohnscolitisfoundation.org/patientsandcaregivers/what-is-crohns-disease/symptoms

8 Giga A, Pappa D, Manthou P, et al. Psychological Impact of Inflammatory Bowel Disease on University Students: A Systematic Review. Cureus. 2024;16(4):e59176. Published 2024 Apr 27. doi:10.7759/cureus.59176

9 Marri SR, Buchman AL. The education and employment status of patients with inflammatory bowel diseases. Inflamm Bowel Dis. 2005 Feb;11(2):171-7. doi: 10.1097/00054725-200502000-00011. PMID: 15677911.

ラズクルーズ®とライブリバント®の併用療法、EGFR遺伝子変異陽性の非小細胞肺癌の新たな一次治療へ

Johnson & Johnson — Wed, 21 May 2025 10:00:00 +0900

「ラズクルーズ®錠80mg」、「同240mg」の発売に伴い「ライブリバント®点滴静注350mg」との併用療法が EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌の新たな一次治療として登場

第III相MARIPOSA試験で、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法が EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌の一次治療において、オシメルチニブを上回る生存期間延長を初めて示す
追跡期間中央値37.8カ月の時点で、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法の全生存期間中央値は未到達で、オシメルチニブと比較し少なくとも12カ月以上延長する見込み
ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用も有する肺がん領域において承認された唯一の二重特異性抗体

Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：關口修平、以下「J&J」）は21日、経口EGFRチロシンキナーゼ阻害薬（EGFR TKI）である「ラズクルーズ®錠80mg」、「同240mg」（一般名：ラゼルチニブメシル酸塩水和物、以下「ラズクルーズ®」）が、5月21日に薬価収載されたことに伴い、EGFR及びMETを標的とする完全ヒト型二重特異性抗体「ライブリバント®」との併用療法が、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌の新たな一次治療となったことをお知らせします。

ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌（non-small cell lung cancer: NSCLC）の一次治療として、オシメルチニブに対し、無増悪生存期間（progression-free survival: PFS）において優越性を示した最初で唯一の化学療法を用いない多標的治療法です¹・²。ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用も有する、肺がん領域において承認された唯一の完全ヒト型二重特異性抗体であり、ラズクルーズ®はEGFR TKIです。

肺がんは世界的に最もよく知られているがんの1つであり、死亡率も最も高いがんの1つです3,4。全ての肺がんのうち、NSCLCは80～85%を占めます³・⁴。そしてNSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異は、細胞の増殖や分裂をコントロールする受容体型チロシンキナーゼであるEGFR遺伝子の変異です⁵。日本においては、肺腺がん患者さんの約35％がEGFR遺伝子変異を有すると推計されています⁶。そして、現在の標準治療であるTKI単剤療法を受けたEGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんの5年生存率は20%未満です⁷・⁸。また日本では、EGFR遺伝子変異を有するNSCLC患者さんのおおよそ3分の1が、病勢進行や限られた治療選択肢のために、二次治療に進めないという報告もあります⁹。さらに、TKI単剤療法を受けた後の獲得耐性により、二次治療がより困難となる場合があります⁹。従って、EGFR遺伝子変異陽性のNSCLCの一次治療においては、これらのアンメットニーズに対処できる治療法が求められていました。

国際共同第III 相MARIPOSA試験の結果10に基づき承認されたライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLC患者さんの一次治療において、オシメルチニブと比較し、30%の病勢進行又は死亡リスクの減少（PFS中央値: 16.6カ月対23.7カ月）を示しました¹⁰。
なおライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法の安全性プロファイルは、それぞれのプロファイルと概ね一貫していました。そして有害事象の発生率は、他のライブリバント®レジメンと一貫するものでした。この併用療法では静脈血栓塞栓症が認められましたが、その後、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法の開始後4ヵ月間にわたって経口抗凝固薬を予防的に投与することで、静脈血栓塞栓症のリスクが低下する可能性が示唆されました¹¹。

今年パリで開催された2025 年欧州肺癌学会において発表された第III相MARIPOSA試験は、オシメルチニブと比較し、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法が統計学的に有意かつ臨床的に意義のある全生存期間（overall survival :OS）の改善を示した最初で唯一の試験です。解析結果では、追跡期間中央値37.8ヵ月の時点で、化学療法を用いないライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法群は、オシメルチニブ群と比較して、一次治療におけるOSを有意に延長したことが示されました（ハザード比：0.75、95%信頼区間：0.61～0.92、P<0.005）。ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法のOS中央値は未到達であることから、生存期間延長効果は、観察された追跡期間を超えて持続していることが示唆されています（未達成［NR］、95%信頼区間：42.9～NR）。一方、オシメルチニブ群のOS中央値は36.7ヵ月（95% 信頼区間：33.4～41.0）であり、オシメルチニブを用いた過去の試験と一貫していました。3年半の時点での生存率は、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法群が56%であるのに対し、オシメルチニブ群では44%でした。これらのデータからは、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法により、OS中央値が、オシメルチニブと比較して少なくとも12ヵ月延長する可能性が示唆されています¹²。

近畿大学医学部内科学教室腫瘍内科部門教授の林秀敏先生*は次のように述べています。「ライブリバントとラズクルーズの併用療法が、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺がんの一次治療として加わったことで、長年のアンメットニーズであった生存期間の延長に寄与し、多くの患者さんに希望をもたらしてくれるものと期待しています。そしてこの治療法が、肺がん治療の新たな可能性を切り拓き、さらに進化させてくれることを願っています」

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長である關口修平は次のように述べています。「ライブリバントとラズクルーズの併用療法は、患者さんに大きなベネフィットをもたらし、非小細胞肺がんの治療を変革させるでしょう。そして、非小細胞肺がん治療を新たなステージに押しあげ、肺がん患者さんとご家族に希望と意義ある時間を提供できるものと確信しています」
ラズクルーズ®製品概要
製品名ラズクルーズ®錠80mg
ラズクルーズ®錠240mg
一般名ラゼルチニブメシル酸塩水和物
効能又は効果 EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌
用法及び用量アミバンタマブ（遺伝子組換え）との併用において、通常、成人にはラゼルチニブとして240mgを1日1回経口投与する。なお、患者の状態により適宜減量する。
薬価ラズクルーズ®錠80mg　　4,403.30円
ラズクルーズ®錠240mg　12,354.70円
製造販売承認日 2025年3月27日
薬価基準収載日 2025年5月21日
発売日 2025年5月21日
製造販売元ヤンセンファーマ株式会社
ライブリバントの概要については、こちらをご確認ください。
https://innovativemedicine.jnj.com/japan/press-release/20241120-2
MARIPOSA試験について
MARIPOSA試験（NCT04487080）は、EGFR エクソン19欠失変異またはL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC患者さんの一次治療において、アミバンタマブとラゼルチニブとの併用療法を、オシメルチニブ単剤療法もしくはラゼルチニブ単剤療法と比較評価する、無作為化、第III相試験であり、1,074人の患者さんが登録されています。本試験の主要評価項目は、盲検下独立中央評価により評価したPFS（RECIST v1.1ガイドラインに基づく）です。副次評価項目は、OS、全奏効率、DOR、最初のランダム化から後続治療後の病勢進行又は死亡までの期間（PFS2）、頭蓋内PFSなどです¹⁰。
ライブリバント®について
ライブリバント®は、EGFR及びMETを標的とし、免疫細胞を介した作用もある完全ヒト型二重特異性抗体であり、米国食品医薬品局（FDA）が承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21のL858R置換変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、ラズクルーズ®との併用について、米国や欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、プラチナ製剤による化学療法の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の単剤療法として、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。ライブリバント®は、FDAが承認した検査によりEGFR遺伝子エクソン20挿入変異が検出された局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんの一次治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。ライブリバント®は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はL858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLC成人患者さんにおいて、EGFR TKIによる治療の実施中又は実施後に病勢が進行した場合の治療として、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）との併用について、米国、欧州のほか、その他の複数の国や地域において承認を取得しています。日本国内では、ライブリバント®はEGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCの治療薬として2024年9月に承認されています。また、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法は、EGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対する一次治療として、2025年3月に承認されています。更に2025年5月、ライブリバント®はEGFR TKI単剤療法後に増悪したEGFR遺伝子変異陽性の切除不能な進行・再発のNSCLCに対し、化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセド）との併用療法として承認されました。National Comprehensive Cancer Network®（NCCN®）のNSCLCに対するClinical Practice Guidelines in Oncology（NCCN Guidelines®）¶には以下が含まれています。アミバンタマブ（ライブリバント®）とラゼルチニブ（ラズクルーズ®）の併用療法は、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21の L858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLCに対する一次治療として、カテゴリー1で推奨¹³†‡アミバンタマブ（ライブリバント®）と化学療法との併用療法は、オシメルチニブによる治療後に病勢進行したEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21の L858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLCに対し、カテゴリー1で推奨 ¹³ †‡アミバンタマブ（ライブリバント®）と化学療法との併用療法は、新たに診断されたEGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の進行性NSCLCに対する一次治療として、カテゴリー1で推奨 ¹³ †‡アミバンタマブ（ライブリバント®）は、免疫療法の使用有無を問わず、プラチナ製剤をベースとする化学療法の実施中又は実施後に病勢進行したEGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性のNSCLCに対し推奨13†‡MARIPOSA試験に加え、ライブリバント®はNSCLCを対象とした以下の複数の臨床試験で研究開発が行われています。第III相MARIPOSA-2 試験（NCT04988295)：オシメルチニブによる治療中又は治療後に病勢進行したEGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はエクソン21の L858R置換変異を有する局所進行性又は転移性NSCLCを対象として、ライブリバント®（ラズクルーズ®との併用及び非併用）とカルボプラチン＋ペメトレキセドを併用した場合の有効性を、カルボプラチン＋ペメトレキセドと比較する試験¹⁴。第III相PAPILLON 試験（NCT04538664)：EGFR遺伝子エクソン20挿入変異陽性の進行性又は転移性のNSCLCを対象として、ライブリバント®と化学療法（カルボプラチン及びペメトレキセドナトリウム）の併用療法を、化学療法と比較評価する試験¹⁵。第III相PALOMA-3試験（NCT05388669)：EGFR遺伝子変異を有する進行性又は転移性NSCLCを対象として、ラズクルーズ®とライブリバント®皮下投与製剤の併用療法とライブリバント®静脈内投与とを比較評価する試験¹⁶。日本国内においては未承認。第I相CHRYSALIS試験（NCT02609776）：進行性NSCLCを対象に、ライブリバント®について評価する試験¹⁷。日本国内においては未承認。第I/Ib CHRYSALIS-2試験（NCT04077463）：EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLCを対象として、ライブリバント®とラズクルーズ®の併用療法及びラズクルーズ®単剤療法を評価する試験¹⁸。第II相PALOMA-2試験（NCT05498428）：EGFR遺伝子変異を有するNSCLCを含む進行性又は転移性固形がんを対象として、ライブリバント®皮下投与製剤を評価する試験¹⁹。日本国内においては未承認。第I/II相METalmark（NCT05488314）：局所進行性又は転移性NSCLCを対象として、ライブリバント®とcapmatinibの併用療法を評価する試験²⁰。日本国内においては未承認。
ラズクルーズ®について
ラズクルーズ®は、変異がない野生型のEGFRは標的とせず、T790M変異と活性化EGFR変異の両方を標的とする、経口EGFR TKIです。第III相LASER301試験におけるラズクルーズ®単剤療法の有効性及び安全性の解析結果は、2023年に The Journal of Clinical Oncology で発表されました。2018年、ヤンセン・バイオテック社はYuhan Corporationと、ラズクルーズ®（韓国ではLECLAZAとして販売）の開発に関するライセンス契約および業務提携契約を締結しました。
非小細胞肺がん（NSCLC）について
世界的に見て肺がんは最もよく知られているがんの1つであり、すべての肺がんのうちNSCLCは80〜85%を占めます³・⁴。NSCLCの主なサブタイプには、腺がん、扁平上皮がん、大細胞がんがあります。NSCLCにおける最も一般的なドライバー遺伝子変異は、細胞の増殖や分裂をコントロールする受容体型チロシンキナーゼであるEGFR遺伝子の変異です。組織学的サブタイプが腺がんであるNSCLCの場合、欧米人患者さんの10〜15%、アジア人患者さんの40〜50%にEGFR遺伝子変異が認められます²¹・²²・²³・²⁴・²⁵。EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R変異は、EGFR遺伝子変異の中で最も一般的な変異です。EGFR遺伝子変異を有する進行性NSCLC患者さんでEGFR TKIでの治療歴のある患者さんの5年生存率は20%未満です⁷・⁸。EGFR遺伝子エクソン20挿入変異は、3番目に多いEGFR遺伝子を活性化する変異です26。実臨床におけるEGFR遺伝子エクソン20挿入変異を有する患者さんの5年生存率は8%であり、EGFR遺伝子エクソン19欠失変異又はEGFR遺伝子L858R置換変異を有する患者さんの19%と比べ低い値となっています²⁷。
用語の説明：
*　林秀敏先生は、J&Jのメディア活動（本プレスリリース）にご協力いただいておりますが、報酬は発生しておりません。¶　NCCNの内容は医学的な助言を意味するものではなく、有資格の開業医による専門的・医学的な助言、診断または治療を求める代わりに使用するべきではありません。NCCNは、その内容の妥当性または適用可能性についていかなる保証も責任も負いません。† その他の治療選択肢を含め、詳細な推奨事項についてはNCCNガイドラインをご参照ください。‡ NSCLCのNCCNガイドラインでは、検査すべき特定の各バイオマーカーについて、ならびに検査技法について推奨事項を提示していますが、特定の市販バイオマーカーアッセイや民間検査機関を推奨するものではありません。
参考文献
1 RYBREVANT® Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.　　2 LAZCLUZE™ Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc.　　3 The World Health Organization. Cancer. https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/cancer. 　　4 American Cancer Society. What is Lung Cancer? https://www.cancer.org/content/cancer/en/cancer/lung-cancer/about/what-is.html. 　　5 Riess JW, et al. Diverse EGFR exon 20 insertions and co-occurring molecular alterations identified by comprehensive genomic profiling of NSCLC. J Thorac Oncol. 2018;13(10):1560-1568. doi:10.1016/j.jtho.2018.06.019.　　6 Serizawa M, et al. Cancer.2014; 120: 1471-1481　　7 Howlader N, et al. SEER Cancer Statistics Review, 1975-2016, National Cancer Institute. Bethesda, MD, https://seer.cancer.gov/csr/1975_2016/, based on November 2018 SEER data submission, posted to the SEER web site.　　8 Lin JJ, et al. Five-Year Survival in EGFR-Mutant Metastatic Lung Adenocarcinoma Treated with EGFR-TKIs. J Thorac Oncol. 2016 Apr;11(4):556-65.　　9 Y. Sakata et al. / European Journal of Cancer 159 (2021) 144e153　　10 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Lazertinib Combination Therapy Versus Osimertinib in Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer (MARIPOSA). https://clinicaltrials.gov/study/NCT04487080　　11Japan Clinical Oncology. 2024 Oct 20;42(30):3593-3605. doi: 10.1200/JCO.24.01001. Epub 2024 Jun 10. Subcutaneous Versus Intravenous Amivantamab, Both in Combination With Lazertinib, in Refractory Epidermal Growth Factor Receptor-Mutated Non-Small Cell Lung Cancer: Primary Results From the Phase III PALOMA-3 Study - PubMed 　　12Yang J, et al. Amivantamab Plus Lazertinib vs Osimertinib in First-line (1L) EGFR-mutant (EGFRm) Advanced NSCLC: Final Overall Survival (OS) from the Phase 3 MARIPOSA Study. 2025 European Lung Cancer Congress. March 26, 2025.　　13 Referenced with permission from the NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) for Non-Small Cell Lung Cancer V.9.2024© National Comprehensive Cancer Network, Inc. All rights reserved. To view the most recent and complete version of the guideline, go online to NCCN.org. 　14 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Lazertinib in Combination With Platinum-Based Chemotherapy Compared With Platinum-Based Chemotherapy in Patients With Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR)-Mutated Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer After Osimertinib Failure (MARIPOSA-2). https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04988295　15 ClinicalTrials.gov. A Study of Combination Amivantamab and Carboplatin-Pemetrexed Therapy, Compared With Carboplatin-Pemetrexed, in Participants With Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer Characterized by Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR) Exon 20 Insertions (PAPILLON). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04538664. 　16 ClinicalTrials.gov. A Study of LAZCLUZE™ With Subcutaneous Amivantamab Compared With Intravenous Amivantamab in Participants With Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR)-Mutated Advanced or Metastatic Non-small Cell Lung Cancer (PALOMA-3). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05388669. 　17 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab, a Human Bispecific EGFR and cMet Antibody, in Participants With Advanced Non-Small Cell Lung Cancer (CHRYSALIS). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02609776 Accessed April 2025.
18 ClinicalTrials.gov. A Study of Lazertinib as Monotherapy or in Combination With Amivantamab in Participants With Advanced Non-small Cell Lung Cancer (CHRYSALIS-2). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04077463. Accessed April 2025.
19 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab in Participants With Advanced or Metastatic Solid Tumors Including Epidermal Growth Factor Receptor (EGFR)-Mutated Non-Small Cell Lung Cancer (PALOMA-2). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05498428. Accessed April 2025.
20 ClinicalTrials.gov. A Study of Amivantamab and Capmatinib Combination Therapy in Unresectable Metastatic Non-small Cell Lung Cancer (METalmark). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05488314. Accessed April 2025.
21 Oxnard JR, et al. Natural history and molecular characteristics of lung cancers harboring EGFR exon 20 insertions. J Thorac Oncol. 2013 Feb;8(2):179-84. doi: 10.1097/JTO.0b013e3182779d18.
22 Bauml JM, et al. Underdiagnosis of EGFR Exon 20 Insertion Mutation Variants: Estimates from NGS-based Real World Datasets. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.
23 Pennell NA, et al. A phase II trial of adjuvant erlotinib in patients with resected epidermal growth factor receptor-mutant non-small cell lung cancer. J Clin Oncol. 37:97-104.
24 Burnett H, et al. Epidemiological and clinical burden of EGFR exon 20 insertion in advanced non-small cell lung cancer: a systematic literature review. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.
25 Zhang YL, et al. The prevalence of EGFR mutation in patients with non-small cell lung cancer: a systematic review and meta-analysis. Oncotarget. 2016;7(48):78985-78993.
26 Arcila, M. et al. EGFR exon 20 insertion mutations in lung adenocarcinomas: prevalence, molecular heterogeneity, and clinicopathologic characteristics. Mol Cancer Ther. 2013 Feb; 12(2):220-9.
27 Girard N, et al. Comparative clinical outcomes for patients with NSCLC harboring EGFR exon 20 insertion mutations and common EGFR mutations. Abstract presented at: World Conference on Lung Cancer Annual Meeting; January 29, 2021; Singapore.

中等症から重症の潰瘍性大腸炎治療薬「トレムフィア®」発売のお知らせ

Johnson & Johnson — Wed, 21 May 2025 10:00:00 +0900

中等症から重症の潰瘍性大腸炎治療薬「トレムフィア®点滴静注200mg」及び「トレムフィア®皮下注200mgシリンジ」、「トレムフィア®皮下注200mgペン」発売のお知らせ

潰瘍性大腸炎を適応とした初めてかつ唯一のdual-acting（二重作用）IL-23p19阻害薬のトレムフィア®は、 QUASAR試験においてトレムフィア®投与1年後の内視鏡的寛解率として34～35%が示された

第III相QUASAR試験92週時点の長期データより、持続的な臨床的および内視鏡的効果が示された¹

Johnson & Johnson（法人名：ヤンセンファーマ株式会社、本社：東京都千代田区、代表取締役社長：關口修平、以下「J&J」）は21日、中等症から重症の潰瘍性大腸炎における寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能又は効果として「トレムフィア®点滴静注200mg」、中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能又は効果として「トレムフィア®皮下注200mgシリンジ」及び「トレムフィア®皮下注200mgペン」［一般名：グセルクマブ（遺伝子組換え）、以下「トレムフィア®」］が5月21日に薬価収載され、同日、新たに発売されたことをお知らせします。

本年3月27日に「トレムフィア®点滴静注200mg」は中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能又は効果として、「トレムフィア®皮下注200mgシリンジ」及び「トレムフィア®皮下注200mgペン」は中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）を効能又は効果として製造販売承認を取得しました。また、既存治療で効果不十分な尋常性乾癬、乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症及び掌蹠膿疱症の治療薬として既承認品目である「トレムフィア®皮下注100mgシリンジ」においては、本年3月27日に中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）の効能又は効果ならびに用法及び用量追加の承認を取得しています。

トレムフィア®は、インターロイキン（IL）-23を阻害するとともに、炎症性単球モデルのIL-23産生細胞の表面に発現するCD64にも結合し、産生されるIL-23 を捕捉するdual-acting（二重作用）を有します²・³。トレムフィア®は、日本において潰瘍性大腸炎を適応症とし、初めてかつ唯一の承認された dual-acting（二重作用）を有する完全ヒト型、IL-23p19阻害薬です2,3。国際共同第IIb／III相QUASAR試験の結果¹に基づき承認されたトレムフィア®は、従来の治療や生物学的製剤及び／又はJAK阻害剤で効果不十分又は忍容性が不良であった中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎の患者さんを対象に、有効性と安全性が評価されています。トレムフィア®投与維持期44週時点の臨床的寛解率として45%～50%で、トレムフィア®投与1年後の内視鏡的寛解率として34～35%が示されました²。

潰瘍性大腸炎は、過剰な免疫反応により発症する慢性疾患⁴かつ指定難病⁵です。症状はさまざまで、出血、血便、持続的な下痢、切迫便意、腹痛、食欲不振、体重減少、貧血、疲労などが挙げられます⁴。現時点では、潰瘍性大腸炎は完治が難しく、再燃と寛解を繰り返すことが多いため、より長期的に寛解維持をできる新たな治療選択肢が求められていました。

第III相QUASAR試験の結果によると、維持期の92週時点において、臨床的寛解及び内視鏡的寛解の維持ができたと示されました。維持期の 92週時点で72%の患者さんが臨床的寛解aを達成し、43％の患者さんが内視鏡的寛解(b)を達成しています。それに加え、維持期の44週時点で内視鏡的改善cを達成した患者さんの中では、維持期の92週時点まで内視鏡的改善を維持できている割合は84%でした¹。本結果について、Digestive Disease Week (DDW) 2025にて発表されました。

J&J Innovative Medicine Japanの代表取締役社長である關口修平は次のように述べています。「この度、日本において潰瘍性大腸炎を適応とした初めてかつ唯一承認された dual-acting（二重作用）を有する IL-23p19阻害薬トレムフィアへの適応拡大及び新たな剤型の発売により、日本の潰瘍性大腸炎患者さんに新しい治療選択肢をお届けできることを大変嬉しく思います。この大きな一歩は、当社が30年にわたり築き上げてきた免疫疾患領域における成果を示すものであり、潰瘍性大腸炎患者さんの生活の質の向上へのコミットメントを表すものでもあります」

今回の発売は、日本国内においてトレムフィア®にとって6番目の適応症となります。また現在、皮下注製剤による中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入療法、並びに中等症から重症の活動期クローン病に係る承認申請中です。

製品概要（潰瘍性大腸炎）

製品名
トレムフィア®点滴静注200mg
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ
トレムフィア®皮下注200mgペン
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ（2018年5月22日薬価収載・発売、2025年3月27日潰瘍性大腸炎適応追加）
一般名
グセルクマブ（遺伝子組換え）
効能又は効果
トレムフィア®点滴静注200mg：
中等症から重症の潰瘍性大腸炎の寛解導入療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）

トレムフィア®皮下注200mgシリンジ、トレムフィア®皮下注200mgペン、トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：
中等症から重症の潰瘍性大腸炎の維持療法（既存治療で効果不十分な場合に限る）
用法及び用量
トレムフィア®点滴静注200mg：
通常、成人にはグセルクマブ（遺伝子組換え）として、1回200mgを初回、4週後、8週後に点滴静注する。

トレムフィア®皮下注200mgシリンジ、トレムフィア®皮下注200mgペン、トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：
通常、成人にはグセルクマブ（遺伝子組換え）として、点滴静注製剤による導入療法終了8週後から、1回100mgを8週間隔で皮下投与する。なお、患者の状態に応じて、点滴静注製剤による導入療法終了4週後以降に、1回200mgを4週間隔で皮下投与することもできる。
包装
トレムフィア®点滴静注200mg：20mL［1バイアル］
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：2.0mL［1シリンジ］
トレムフィア®皮下注200mgペン：2.0mL［1ペン］
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：1.0mL［1シリンジ］
薬価
トレムフィア®点滴静注200mg：200mg 20mL 1瓶 253,045円
トレムフィア®皮下注200mgシリンジ：200mg 2mL 1筒 339,733円
トレムフィア®皮下注200mgペン：200mg 2mL 1キット 339,733円
トレムフィア®皮下注100mgシリンジ：100mg 1mL 1筒 325,040円（2018年5月22日収載）
製造販売承認日
2025年3月27日
薬価基準収載日
2025年5月21日
発売日
2025年5月21日
製造販売元
ヤンセンファーマ株式会社

a. 排便回数サブスコアが0又は1，直腸出血サブスコアが0，及び内視鏡サブスコアが0又は1で（排便回数サブスコアが寛解導入試験のベースラインから増加していない場合）内視鏡検査の所見で脆弱化が認められない。
b. 内視鏡サブスコアが0。
c. 内視鏡サブスコアが0又は1。

QUASAR試験（NCT04033445）について
QUASAR試験は、既存治療（チオプリン製剤またはステロイド薬）、生物学的製剤（TNF-α阻害薬、ベドリズマブ）および／またはJAK阻害剤（トファシチニブ）で効果不十分もしくは忍容性が不良であった、成人の中等症から重症の活動期潰瘍性大腸炎の患者さんを対象に、選択的IL-23阻害剤であるトレムフィア®の有効性および安全性を評価する、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間、多施設共同、第IIb/III相試験です⁶。本試験は、第IIb用量設定導入試験、第III相寛解導入試験、第III相寛解維持試験から構成されています。

第III相寛解導入試験では、初回、4週後、8週後にトレムフィア®200mg又はプラセボを静脈内投与しました。第III相寛解維持試験では、トレムフィア®を4週間隔で200mg、トレムフィア®を8週間隔で100mg、又はプラセボを維持療法として皮下投与しました。現在進行中の長期継続試験では、さらに4年間治療が継続されます。なお、有効性、安全性、薬物動態、免疫原性、バイオマーカーは、規定された時点で評価されます。

潰瘍性大腸炎について
潰瘍性大腸炎は、大腸の粘膜が炎症を起こし、膿や粘液を産生するびらんや潰瘍を形成する慢性疾患で、過剰な免疫反応により発症します。症状はさまざまで、出血、血便、持続的な下痢、切迫便意、腹痛、食欲不振、体重減少、疲労などが挙げられます⁴。また潰瘍性大腸炎の患者さんは、うつ病の発症率も高いことが分かっています⁷。日本では、約22万人の患者さんがいると推定されています⁸。

トレムフィア®（グセルクマブ）について
米J&Jが開発したトレムフィア®は、IL-23のp19サブユニットに結合してIL-23を阻害する医薬品として初めて承認された完全ヒト型モノクローナル抗体です。トレムフィア®は、IL-23のp19サブユニットに結合するだけでなく、in vitroの結果において炎症性単球モデルのIL-23産生細胞の膜表面に発現するCD64にも結合し膜近傍でIL-23を捕捉するdual-acting（二重作用）を有しています。

トレムフィア®は、欧州やカナダなどで中等症から重症の尋常性乾癬及び乾癬性関節炎の治療薬として承認されています。さらに、欧州やブラジルにおいては中等症から重症の潰瘍性大腸炎の治療薬として承認されており、ブラジルと中国では中等症から重症のクローン病の治療薬としても承認されています。日本では、尋常性乾癬及び乾癬性関節炎、膿疱性乾癬、乾癬性紅皮症、掌蹠膿疱症、潰瘍性大腸炎の治療薬として承認されています。

米J&Jは、トレムフィア®の全世界での独占販売権を有しています。

Johnson & Johnson について
J&Jは、健康こそすべてだと考えています。ヘルスケアイノベーションにおける私たちの強みが、複雑な病を予防、治療、治癒し、治療をよりスマート化した、低侵襲なものに進化させ、一人ひとりの患者さんに合ったソリューションを提供することができる世界を築く力になります。Innovative MedicineとMedTechにおける専門性を生かし、将来の飛躍的な進化に向けてヘルスケアソリューションの幅広い領域でイノベーションを推し進め、人々の健康に大きなインパクトを与えていきます。

日本におけるJohnson & Johnson Innovative Medicine について
Johnson & Johnson Innovative Medicine は、米J&Jグループにおける医療用医薬品事業の名称です。日本では、1978年の設立以来、これまでヤンセンファーマ株式会社として、患者さんの治療に貢献する多くの医薬品をお届けしてきました。私たちは、アンメットニーズに基づく開発戦略のもと、注力疾患領域―がん、免疫疾患、精神・神経疾患、心・肺疾患、および眼疾患領域における学術および情報提供活動を強化しながら、私たちの薬剤を必要とする全ての患者さんが適切なタイミングでベストな治療を選択するための活動を続けています。新しいJohnson & Johnson Innovative Medicineブランドとともに、私たちは、今後も医療の未来を切り拓き、日本の患者さんに革新的な医薬品をお届けしていきます。

Johnson & Johnson Innovative Medicineに関する詳しい情報はinnovativemedicine.jnj.com/japan/をご覧ください。また、www.facebook.com/JanssenJapan/をフォローしてください。

将来に関する記述
このプレスリリースには、米国の1995年私的証券訴訟改革法で定義された「将来に関する記述」が含まれています。これらの記述は、製品開発及びトレムフィア®の潜在的なベネフィット及び治療影響に関するものです。お読みの際には、これらの将来の見通しのみに依拠しないよう、ご注意ください。これらの記述は、将来の事象に関する現時点での予測に基づいています。
基礎となる前提が不正確であると判明した場合、あるいは既知もしくは未知のリスクや不確実性が現実化した場合、実際の成果は、ヤンセンファーマ株式会社及び/又はジョンソン・エンド・ジョンソンの予測や見通しと大きく異なる可能性があります。
リスクと不確実性には、これらに限定されるものではありません。臨床的成功及び規制当局の承認取得の不確実性をはじめとする製品の研究開発に伴う課題や不確実性、商業的成功の不確実性、製造上の問題または遅延、競合他社による特許取得、新製品開発、特許に対する異議申し立て、製品回収又は規制当局による措置につながる可能性、製品の有効性又は安全性に関する懸念、ヘルスケア製品及びサービスの購入者の行動や支出パターンの変化、世界的な医療改革などの適用される法律や規制の変更、医療費抑制への動きなどが含まれますが、これらに限定されるものではありません。
これらのリスクや不確実性、その他要因の詳細と一覧については、最新のForm10-Kに基づくジョンソン・エンド・ジョンソンの年次報告書の「将来予測に関する記述に関する注意事項（Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements）」、や「リスク要因（Item 1A）」のセクション、またはジョンソン・エンド・ジョンソンの四半期報告書（From 10-Q）及び証券取引委員会へのその他の提出書類をご参照ください。
これら書類は、オンライン（www.sec.gov, www.jnj.com）でご覧いただくか、もしくはジョンソン・エンド・ジョンソン宛てにご請求ください。ヤンセンファーマ株式会社及びジョンソン・エンド・ジョンソンは、新たな情報や今後の事象・変化などに基づいて、将来予測に関する記述を更新する義務を負いません。

【本件に関するお問合せ先】
Johnson & Johnson Innovative Medicine
コミュニケーション＆パブリックアフェアーズ部
E-mail: JP-PR@its.jnj.com
TEL: 070-4099-8773 （イライザ・ハン）

1 Lichtenstein GR, et al. Efficacy And Safety Of Guselkumab For Ulcerative Colitis Through Week 92 Of The Quasar Long-Term Extension Study. Poster presentation (#4241842) at Digestive Disease Week 2025. May 2025.

2 Atreya R, Abreu MT, Krueger JG, et al. Guselkumab, an IL-23p19 subunit-specific monoclonal antibody, binds CD64+ myeloid cells and potentially neutralizes IL-23 produced from the same cells. Poster presented at: 18th Congress of the European Crohn’s and Colitis Organization (ECCO); March 1-4, 2023; Copenhagen, Denmark. Poster P504.

3 Kreuger JG, Eyerich K, Kuchroo VK. Il-23 past, present, and future: a roadmap to advancing IL-23 science and therapy. Front Immunol. 2024; 15:1331217. doi:10.3389/fimmu.2024.1331217

4 Crohn’s & Colitis Foundation. What is ulcerative colitis? Available at: https://www.crohnscolitisfoundation.org/patientsandcaregivers/what-is-ulcerative-colitis#:~:text=Ulcerative%20colitis%20is%20a%20chronic,your%20immune%20system's%20overactive%20response

5 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/62

6 National Institutes of Health: Clinicaltrials.gov. A study of guselkumab in participants with moderately to severely active ulcerative colitis (QUASAR). Identifier: NCT04033445. Available at:　https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04033445. Accessed February 2024.

7 Yuan X, Chen B, Duan Z, et al. Depression and anxiety in patients with active ulcerative colitis: crosstalk of gut microbiota, metabolomics and proteomics. Gut Microbes. 2021;13(1):1987779. doi: 10.1080/19490976.2021.1987779

8 J Gastroenterol. 2019 Dec;54(12):1070-1077. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31309327/

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