2024年1月19日

報道関係者各位　　　　　　　　　　　　　　

ノーベルファーマ希少疾病への挑戦

ノーベルファーマ株式会社（本社：東京都中央区、代表取締役社長：塩村 仁）は2003年に創業しました。以来、現在まで20年の間に新医薬品を16件、適応追加を6件、新医療機器を1品目という多くの認可を取得し、15件の希少疾病用医薬品・医療機器指定、2件の先駆け審査指定を受けております。

「必要なのに顧みられない医薬品・医療機器の提供を通して、社会に貢献する」

創業時から変わらないノーベルファーマの会社使命です。

医療上のニーズが満たされず、患者さんや医師から強く望まれている医薬品を「アンメットニーズ医薬品」と呼んでいます。

アンメットニーズ医薬品の中でも、生活習慣病やアレルギー疾患などの患者さんが多く、市場規模の大きな疾病・疾患の治療薬については、既存の製薬会社が次々に新薬を開発しています。一方で、患者さんが少ない疾病・疾患については、多くの収益を見込めないことから開発が躊躇される傾向にあります。

当社は、たとえ市場規模が小さくとも、他社が手がけないこうした医薬品・医療機器を、患者さんの強いニーズがある限り、速やかに世に送り出し、それを待ち望む患者さんに届けることを目指しています。

現在、当社はmTOR阻害剤の研究開発に積極的に取り組み、様々な希少疾病の治療薬として患者さんに届けてまいりました。

その中で、「脈管腫瘍・脈管奇形」について紹介いたします。

〇「脈管腫瘍・・脈管奇形」とは？
「脈管」というのは、「血管」と「リンパ管」を総合した名前です。

「脈管腫瘍」は、主には血管に腫瘍細胞が増殖する血管腫のことをさしますが、腫瘍細胞が増殖・退縮するため、短期間の間に大きくなったり、小さくなったりする傾向があります。反対に「脈管奇形」は腫瘍と違い大きさはあまり変わりませんがが、消えることはありません。長期的には成長とともに増大するとされており、思春期や妊娠、感染、外傷などをきっかけに悪化することもあります。参考1）

〇難治性脈管腫瘍・・脈管奇形とは？

発生する場所や大きさ、症状によっては治療が長期にわたる場合もあり、治りにくい状態は“難治性”と呼ばれています。各疾患の症状にはいろいろありますが、痛みが続いたり、出血傾向がみられたり、病変の場所によっては呼吸がしづらいこともあります。生活面・整容面で困っていらっしゃる場合もあります。参考1）

〇治療方法は？

脈管腫瘍・脈管奇形の治療には、手術、レーザー治療、血管内治療などがあります。薬物治療では、症状に対しては、痛み止め、止血剤が使われてきました。病気そのものに対しては、ステロイド・抗がん剤などが使用されていましたが、最近では、様々な分子標的薬が注目されてきています。参考1）

〇難治性の脈管腫瘍及び脈管奇形の患者数は？

日本では難治性の脈管腫瘍及び脈管奇形の患者は約6,000人～8,000人（本剤の承認効能ではない動静脈奇形、スタージ・ウェーバー症候群などを含む）と推定されています。

〇ノーベルファーマ株式会社は、mTOR阻害剤の研究開発をさらに進め、早い時期の上市を目指し、希少疾病の治療薬を待ち望んでいる患者さんに1日でも早く届けていきたいと思います。

また、ノーベルファーマのコーポレートサイトには、リンパ管疾患についてのサイトを開設しております。

https://www.nobelpharma.co.jp/general/lymphangioma/

参考1）：難治性血管腫・血管奇形　薬物療法研究班　情報サイト
https://cure-vas.jp/

弊社は、今後もアンメットニーズ医薬品・医療機器の提供を通して社会に貢献してまいります。

【本件に関する問合せ先】 ノーベルファーマ株式会社　 社長室 広報部長　工藤 登 〒104-0033　東京都中央区新川一丁目17番24号 Tel: 03-6670-3800