エマウスライフサイエンスの鎌状赤血球症向け新薬申請をFDAが受け入れ

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【トランス（米カリフォルニア州）2016年11月9日PR Newswire＝共同通信JBN】

エマウスライフサイエンス社（Emmaus Life Sciences, Inc.）は9日、米食品医薬品局（FDA）が鎌状赤血球症に対する同社の経口投与の医薬品グレードL-グルタミン（PGLG）治療法の新薬申請を審査のために受け入れたと発表した。

同社の第3相鎌状赤血球症試験のデータは鎌状赤血球症の危機と入院頻度の減少、累積入院日数の減少、生命を脅かす急性胸部症候群の発生率低下を示している。この臨床試験は鎌状赤血球症の治療経験がある米国の31のセンターで、成人患者と5歳以上の小児科患者合計230人を対象として行われた。治療が原因とされる大きな悪性事象はなかった。承認されれば、鎌状赤血球症の小児科患者を治療する可能性のある初めての薬、成人患者にとってはこの約20年で初めての新たな治療薬になる可能性のある薬となる。

同社は優先審査要請に対するFDAからの通告を待っている。エマウスの鎌状赤血球症療法は米国で希少疾病用医薬品指定、欧州連合（EU）で希少疾病用医薬製品指定、FDAから優先承認審査（ファストトラック）の指定を受けている。エマウスは欧州医薬品庁（EMA）への販売認可申請提出も計画している。

▽鎌状赤血球症（Sickle Cell Disease）について

鎌状赤血球症は遺伝性の血液障害で、重合して繊維質になる別の形態のヘモグロビンの生成によって特徴づけられている。このヘモグロビンは赤血球を硬直させて形態を変えるようにし、柔らかくて丸みを帯びたものから鎌状に形態を変えさせる。鎌状赤血球症の患者は衰弱性の鎌状赤血球クリーゼの症状を患うことになる。この症状は、硬直した粘着性の頑固な赤血球が血管を塞ぐときに発現する。鎌状赤血球症は、組織虚血・炎症と呼ばれる組織への酸素供給不足のため、非常に激しい痛みを引き起こす。これらの事象は臓器障害、脳卒中、肺合併症、皮膚潰瘍形成、感染症、その他のさまざまな有害転帰を引き起こす可能性がある。鎌状赤血球症は米国では希少な病気で、米国で約10万人、世界で数千万人がかかっているものの、医療ニーズはあまり満たされていない。

▽エマウスライフサイエンスについて

エマウスライフサイエンスは希少疾患の革新的な治療薬、治療法の発見、開発、商業化に携わっている。鎌状赤血球症についての同社の研究はHarbor-UCLA Medical Center（ハーバーUCLA医療センター）のLos Angeles Biomedical Research Instituteの医学博士、公衆衛生学修士であるエマウスの新原豊会長兼最高経営責任者（CEO）が開始した。詳しい情報はwww.emmauslifesciences.com を参照。

将来予想に関する記述

このプレスリリースの研究、開発そして医薬製品の潜在的商業化に関する記述部分については1995年米国民事証券訴訟改革法に定義される「将来予想に関する記述」に該当する記述が含まれている。これらの記載はあくまで現時点での予想によるものであり、物事を遅らせたり方向転換したり、変化したりすることにより実際の結果が著しく異なったものとなってしまう要因となる不確定要素や固有のリスクを含んでいる。

エマウス社は米国証券取引委員会に年度年次報告書（Form 10-K）及び四半期決算書（Form 10-Q）を提出しており他のリスクや不確定要素についてはその中に記述されている。エマウス社は今回プレスリリース発表時点での情報を提供するものであり、将来に発生した事由により「将来予想に関する記述」を更新する責務は負わない。

▽詳しい情報の問い合わせ先

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投資家:

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ソース：Emmaus Life Sciences

Emmaus' New Drug Application for Sickle Cell Disease Accepted for Review by FDA

PR66446

TORRANCE, Calif., Nov. 9, 2016 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

Emmaus Life Sciences, Inc., announced today that the Food and Drug

Administration (FDA) has accepted for review the New Drug Application for its

orally administered pharmaceutical grade L-glutamine (PGLG) treatment for

sickle cell disease.

Data from the company's Phase 3 sickle cell disease trial demonstrated a

reduction in the frequency of sickle cell crises and hospitalizations, as well

as a reduction in cumulative days hospitalized, and a lower incidence of the

life-threatening acute chest syndrome. The clinical trial enrolled 230 adult

and pediatric patients as young as five years old, across 31 experienced sickle

cell disease treatment centers in the U.S.  No major adverse events were

attributable to the treatment.  If approved, this represents the first

potential treatment for pediatric patients with sickle cell disease, and the

first potential new treatment in nearly 20 years for adult patients.

The company is awaiting notice from the FDA regarding its request for a

priority review. Emmaus' sickle cell disease therapy has Orphan Drug

designation in the U.S., Orphan Medicinal Product designation in the EU and

Fast Track designation from the FDA.  Emmaus also plans to submit a marketing

authorization application to the European Medicines Agency.

About Sickle Cell Disease

Sickle Cell Disease is an inherited blood disorder characterized by the

production of an altered form of hemoglobin which polymerizes and becomes

fybrous, causing red blood cells to become rigid and change form so that they

appear sickle shaped instead of soft and rounded. Patients with Sickle Cell

Disease suffer from debilitating episodes of sickle cell crisis, which occur

when the rigid, adhesive and inflexible red blood cells occlude blood vessels.

Sickle cell crisis causes excruciating pain as a result of insufficient oxygen

being delivered to tissue, referred to as tissue ischemia, and inflammation.

These events may lead to organ damage, stroke, pulmonary complications, skin

ulceration, infection and a variety of other adverse outcomes. Sickle Cell

Disease is an orphan disease in the U.S., affecting approximately 100,000

patients in the U.S. and millions worldwide with significant unmet medical

needs.

About Emmaus Life Sciences

Emmaus Life Sciences is engaged in the discovery, development and

commercialization of innovative treatments and therapies for rare diseases. The

company's research on sickle cell disease was initiated by Yutaka Niihara,

M.D., MPH, Chairman and CEO of Emmaus, at the Los Angeles Biomedical Research

Institute at Harbor-UCLA Medical Center. For more information, please visit

www.emmauslifesciences.com.

Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as that term is defined

in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, regarding the

research, development and potential commercialization of pharmaceutical

products. Such forward-looking statements are based on current expectations and

involve inherent risks and uncertainties, including factors that could delay,

divert or change any of them, and could cause actual outcomes and results to

differ materially from current expectations. Additional risks and uncertainties

are described in reports filed by Emmaus Life Sciences, Inc. with the U.S.

Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K

and Quarterly Reports on Form 10-Q. Emmaus is providing this information as of

the date of this press release and does not undertake any obligation to update

any forward-looking statements as a result of new information, future events or

otherwise.

For more information, contact:

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wlee@emmauslifesciences.com

SOURCE:  Emmaus Life Sciences