メルクが基礎的ゲノム編集技術でオーストラリアのCRISPRニッカーゼ特許を取得

メルク(Merck)

メルクが基礎的ゲノム編集技術でオーストラリアのCRISPRニッカーゼ特許を取得

AsiaNet 74772 (1415)

【ダルムシュタット(ドイツ)2018年8月15日PR Newswire=共同通信JBN】

*特許は、オフターゲット作用を低減させ、遺伝子治療・研究を前進させるためのペアCas9ニッカーゼ技術を網羅

*遺伝子治療患者の遺伝子欠損を修復するために必要な、同社の基礎的なCRISPR切断・インテグレーションの知的財産権(IP)が拡大

*メルクがCRISPR関連特許を利害関係者に使用許可へ

活気に満ちた科学・技術企業であるメルク(Merck)(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=48818107&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2F&a=Merck )は15日、オーストラリア特許庁がペアCRISPRニッカーゼ使用に対する同社の特許出願を許可したと発表した。ペアニッカーゼは、オフターゲット作用を低減するための非常に柔軟かつ効率的なアプローチを通して特異性を高めることで、安全性を向上させる重要な一歩となる。これはCRISPRの欠損遺伝子修復能力を向上させる一方、健康な遺伝子には影響を与えない。

Photo - https://mma.prnewswire.com/media/729760/Stage_CRISPR_Graphic.jpg

メルクのウディット・バトラ取締役兼ライフサイエンス事業部門最高経営責任者(CEO)は「われわれはCRISPR技術の進化で近年、驚異的な躍進を遂げたが、これは科学研究において極めて重要な時期である。メルクのペアニッカーゼCRISPR技術は、治療困難な疾患の治療法を開発する際、非常に正確な方法を必要とする研究者にとって重要である。今回新たに特許が認められたことで、CRISPRが可能にする治療法の安全性が大幅に向上する」と述べた。

許可された特許出願は、ペアCRISPRニッカーゼが共通の遺伝子目標を標的とし、共同で染色体配列の反対の鎖をニッキングまたは切断することで二本鎖切断を産生する、基礎的なCRISPR戦略を網羅している。このプロセスには、メルクの特許取得済みCRISPRインテグレーション技術と同じ方法で挿入するための外因性またはドナー配列を、任意に含めることができる。2つのCRISPR結合事象の必要条件は、ゲノムの他の場所でのオフターゲット切断の機会を大幅に減少させる。

オーストラリア特許庁は、ペアニッカーゼの特許出願を認めただけでなく、最近、4つの独立した、匿名による異議申し立ての取り下げを受け、メルクの2017 CRISPRインテグレーション特許の正式な許可を発表した。

メルクのCRISPRインテグレーション特許ポートフォリオには、オーストラリア、カナダ、中国、欧州、イスラエル、シンガポール、韓国の特許が含まれている。これらのCRISPR特許は、望ましいゲノム変更を行うための、染色体組み込み、あるいは真核性細胞の配列の切断と合成外因性DNA配列の挿入を対象としている。

ペアCRISPRニッカーゼ法は、CRISPRインテグレーションを含むメルクのCRISPR特許ポートフォリオの他の技術を基礎にしている。商業組織は、遺伝子治療患者の体細胞の遺伝子欠損を修復しようとする際、CRISPRに基づくDNA挿入のためメルクの知的財産権が必要になる。メルクは、この特許ポートフォリオのあらゆる分野での使用に許可を与えていく。

ゲノム編集のイノベーションに過去14年間携わってきた企業として、メルクは、ゲノム編集が生物学的研究や医学に大きな進歩をもたらしたことを認識している。同時に、ゲノム編集技術の潜在的可能性の高まりは、科学的、法的、社会的な懸念を生み出している。ゲノム編集技術のユーザー、サプライヤーの両方の立場で、メルクは倫理的、法的基準を慎重に考慮してゲノム編集の研究をサポートしている。メルクは、ゲノム編集に関する、あるいはゲノム編集を利用した研究を含む、同社の事業が関与する研究の指針づくりのため、Bioethics Advisory Panel(生命倫理諮問委員会)(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=138483235&u=http%3A%2F%2Freports.merckgroup.com%2F2014%2Fcr-report%2Fservicepages%2Fsearch.php%3Fq%3DMBAP%26pageID%3D25269%26cat%3Db&a=Bioethics+Advisory+Panel )を設立。研究および応用分野で使用できる有望な治療アプローチ情報を提供する際、科学的、社会的問題を考慮した上で、経営上の立場を明確にしている(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=2923985977&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2Fcontent%2Fdam%2Fweb%2Fcorporate%2Fnon-images%2Fcompany%2Fresponsibility%2Fen%2Fregulations-and-guidelines%2Fgenome-editing-principle-EN.pdf&a=position )。

メルクは、全世界にゲノム編集用のカスタム生体分子(TargeTron(TM)RNA誘導グループIIイントロンおよびCompoZr(TM)ジンクフィンガーヌクレアーゼ)を提供し、世界中の研究者によるこれら技術の採用を推進した初の企業だった。メルクは、ヒトゲノム全体をカバーする配列CRISPRライブラリーを作成した初の企業でもあり、科学者の根本原因についてのさらなる疑問探求を可能にすることで病気の治癒を加速している。

基本的なゲノム編集研究に加えて、メルクは遺伝子および細胞ベースの治療法の開発を支援し、ウイルスベクターを製造している。メルクは2016年、ゲノム編集から遺伝子医薬品製造までカバーする新たな形式の研究を進めるためのゲノム編集イニシアチブを立ち上げ、専任のチームとリソースの強化を通じて、この分野への同社のコミットメントをさらに強固なものにした。

メルクのフォローは以下まで。

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メルクの全ニュースリリースは、メルクのウェブサイトで公開されると同時に、電子メールで配布される。オンラインでの登録、サービスの選択変更または中止は以下まで。

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▽メルクについて

メルク(Merck)は、医療、ライフサイエンス、高機能素材分野の大手科学・技術企業である。約5万3000人の従業員が、がんや多発性硬化症治療用のバイオ医薬品、科学的研究・生産のための最先端システムから、スマートフォンや液晶テレビ向け液晶まで、生活を改善、向上させる技術のさらなる開発に努めている。メルクは2017年、66カ国で153億ユーロの売上高を達成した。

メルクは1668年創業の世界最古の製薬・化学薬品企業である。創業家が今も、上場企業グループの株式の過半数を所有している。メルクは、「メルク」の名称とブランドに対する世界的な権利を保有している。唯一の例外は米国とカナダで、同社は両国ではEMDセローノ、ミリポアシグマ(MilliporeSigma)、EMDパフォーマンスマテリアルズとして事業を行っている。

ソース:Merck

▽問い合わせ先

Gangolf Schrimpf

+49 6151 72 9591

Merck Awarded Australian CRISPR Nickase Patent for Foundational Genome-Editing Technology

PR74772

DARMSTADT, Germany, Aug. 15, 2018 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

-- Patent covers paired Cas9 nickase technology to reduce off-target effects,

advance gene therapy and research

-- Expands company's foundational CRISPR cutting and integration IP necessary

to correct genetic defects in gene therapy patients

-- Merck to license CRISPR-related patents to interested parties

Merck (

https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=48818107&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2F&a=Merck

), the vibrant science and technology company, today announced that the

Australian Patent Office has allowed the company's patent application for the

use of paired CRISPR nickases. Paired nickases represent a significant step in

increasing safety by driving specificity through a highly flexible and

efficient approach to reduce off-target effects. This improves CRISPR's ability

to fix diseased genes while not affecting healthy ones.

Photo - https://mma.prnewswire.com/media/729760/Stage_CRISPR_Graphic.jpg

"We've made tremendous strides in recent years evolving CRISPR technology, and

this is a pivotal time in scientific research," said Udit Batra, member of the

Merck Executive Board, and CEO, Life Science. "Merck's paired nickase CRISPR

technology is important for researchers who need highly accurate methods when

developing treatments for difficult-to-treat diseases. This new patent

allowance represents a significant advancement in safety for CRISPR-enabled

therapeutics."

The allowed patent application covers a foundational CRISPR strategy in which

two CRISPR nickases are targeted to a common gene target and work together by

nicking or cleaving opposite strands of chromosomal sequence to create a

double-stranded break. This process can optionally include an exogenous or

donor sequence for insertion in the same manner as Merck's patented CRISPR

integration technology. The requirement of two CRISPR binding events greatly

reduces the chances of off-target cutting at other locations in the genome.

In addition to allowing a patent application on paired nickases, the Australian

Patent Office recently announced the formal grant of Merck's 2017 CRISPR

integration patent, following withdrawal of four independent, anonymously filed

oppositions.

Merck's CRISPR integration patent portfolio includes granted patents in

Australia, Canada, China, Europe, Israel, Singapore and South Korea. These

CRISPR patents are directed to chromosomal integration, or cutting of the

sequence of eukaryotic cells and insertion of a synthetic exogenous DNA

sequence to make a desired genomic change.

Paired CRISPR nickase methods build on other technologies in Merck's CRISPR

patent portfolio, including CRISPR integration. Commercial organizations need

Merck's intellectual property for CRISPR-based insertion of DNA if they seek to

correct genetic defects in the somatic cells of gene therapy patients. Merck is

licensing this patent portfolio for all fields of use.

As a company that for the past 14 years has been highly involved in

genome-editing innovation, Merck recognizes that genome editing has resulted in

major advancements in biological research and medicine. At the same time, the

growing potential of genome-editing technologies has opened scientific, legal

and societal concerns. As both a user and supplier of genome-editing

technology, Merck supports research with genome editing under careful

consideration of ethical and legal standards. Merck has established a Bioethics

Advisory Panel (

https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=138483235&u=http%3A%2F%2Freports.merckgroup.com%2F2014%2Fcr-report%2Fservicepages%2Fsearch.php%3Fq%3DMBAP%26pageID%3D25269%26cat%3Db&a=Bioethics+Advisory+Panel

) to provide guidance for research in which its businesses are involved,

including research on or using genome editing, and has defined a clear

operational position (

https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=2923985977&u=https%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2Fcontent%2Fdam%2Fweb%2Fcorporate%2Fnon-images%2Fcompany%2Fresponsibility%2Fen%2Fregulations-and-guidelines%2Fgenome-editing-principle-EN.pdf&a=position

) taking into account scientific and societal issues to inform promising

therapeutic approaches for use in research and applications.

Merck was the first company to offer custom biomolecules for genome editing

globally (TargeTron(TM) RNA-guided group II introns and CompoZr(TM) zinc finger

nucleases), driving adoption of these techniques by researchers all over the

world. Merck was also the first company to manufacture arrayed CRISPR libraries

covering the entire human genome, accelerating disease cures by allowing

scientists to explore more questions about root causes.

In addition to basic genome-editing research, Merck supports development of

gene- and cell-based therapeutics and manufactures viral vectors. In 2016,

Merck launched a genome-editing initiative aimed at advancing research in novel

modalities — from genome editing to gene medicine manufacturing — through a

dedicated team and enhanced resources, further solidifying the company's

commitment to the field.

Follow Merck on Twitter (

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) @Merckgroup, on Facebook (

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).

All Merck news releases are distributed by email at the same time they become

available on the Merck website. Please go to

https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2210424-1&h=267281194&u=http%3A%2F%2Fwww.merckgroup.com%2Fsubscribe&a=www.merckgroup.com%2Fsubscribe

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About Merck

Merck is a leading science and technology company in healthcare, life science

and performance materials. Around 53,000 employees work to further develop

technologies that improve and enhance life – from biopharmaceutical therapies

to treat cancer or multiple sclerosis, cutting-edge systems for scientific

research and production, to liquid crystals for smartphones and LCD

televisions. In 2017, Merck generated sales of 15.3 billion (EUR) in 66

countries.

Founded in 1668, Merck is the world's oldest pharmaceutical and chemical

company. The founding family remains the majority owner of the publicly listed

corporate group. Merck holds the global rights to the "Merck" name and brand.

The only exceptions are the United States and Canada, where the company

operates as EMD Serono, MilliporeSigma and EMD Performance Materials.

SOURCE: Merck

CONTACT: Gangolf Schrimpf +49 6151 72 9591

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