DiscGenicsの変形性椎間板症治療用再生医療等製品がFDAよりファストトラック指定を取得
DiscGenicsの変形性椎間板症治療用再生医療等製品がFDAよりファストトラック指定を取得
AsiaNet 80183
ソルトレイクシティ（ユタ州）, 2019年8月27日 /PRNewswire/ -- 臨床開発段階にあるバイオベンチャー企業であり、脊椎関連変性疾患を患う患者の疼痛緩和および機能改善をする再生医療等製品の開発に注力するDiscGenics, Inc.( https://www.discgenics.com/ )は、日米において開発中のIDCTがアメリカ食品医薬品局（FDA：Food and Drug Administration）よりファストトラック指定されたことを本日発表した。慢性的な腰痛の主な原因の1つである変形性椎間板症由来の疼痛の緩和および障害の改善を目指すIDCTは現在、規制当局管轄下の臨床試験で日米において開発されている細胞治療製剤である。
ビデオ - https://www.youtube.com/watch?v=KEpAB23EbOI
ロゴ - https://mma.prnewswire.com/media/561675/DiscGenics_Logo.jpg
ファストトラック指定制度( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=385204323&u=https%3A%2F%2Fwww.fda.gov%2Fpatients%2Ffast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review%2Ffast-track&a=%E3%83%95%E3%82%A1%E3%82%B9%E3%83%88%E3%83%88%E3%83%A9%E3%83%83%E3%82%AF%E6%8C%87%E5%AE%9A%E5%88%B6%E5%BA%A6 )は、重篤または生命を脅かす恐れのある疾患およびアンメットメディカルニーズの高い疾患に対して、治療効果が期待される新薬をFDAが優先的に審査する制度であり、この指定を取得することで、FDAと協議機会をより多く与えられ、新薬の開発ならびに審査を促進することができる。
指定取得に関し、DiscGenicsのCEO兼会長であるフラグ・フラナガン氏は「弊社がこれまでに収集してきた有力な前臨床( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=2617384580&u=https%3A%2F%2Fwww.thespinejournalonline.com%2Farticle%2FS1529-9430(19)30935-0%2Ffulltext&a=%E5%89%8D%E8%87%A8%E5%BA%8A )（1）および安全性( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=3537874031&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F1%2F7%2Fdiscgenics-announces-that-idct-has-passed-the-initial-safety-review-of-its-first-in-human-clinical-trial-for-degenerative-disc-disease&a=%E5%AE%89%E5%85%A8%E6%80%A7 )データに裏付けられた朗報であり、治療オプションに欠ける腰痛をFDAが重篤な疾患として認識していることを示唆している」とコメントした。また、「弊社はこれまで、既存規制の枠組みの中で可及的速やかにIDCTを患者様に届ける努力をしてきており、この指定取得によって当該努力に対し、以前にも増してコミットして行きたい思いである」ともコメントしている。
IDCTに含まれる他家・相同利用のディスコジェニック細胞( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=1118350335&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fdiscogenics-cells-ja&a=%E3%83%87%E3%82%A3%E3%82%B9%E3%82%B3%E3%82%B8%E3%82%A7%E3%83%8B%E3%83%83%E3%82%AF%E7%B4%B0%E8%83%9E )は、椎間板組織由来の前駆細胞であり、注入剤であるため、低侵襲な方法で軽度から中程度の変形性椎間板症の組織再生を促す可能性を秘めている。また、他家の細胞治療製剤であるIDCTは、アメリカ公衆衛生法（PHSA：Public Health Service Act）セクション351に基づきFDA生物製剤評価研究センター（CBER：Center for Biologics Evaluation and Research）の管轄下にある。このためDiscGenicsは、厳重な新薬開発プロセスを設けており、治療効果を臨床評価しつつ、cGMP製造によって細胞治療開発に必要なロット間の品質および安全性を担保している。
現在DiscGenicsは、日本( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=1941418938&u=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03955315&a=%E6%97%A5%E6%9C%AC )および米国( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=1735502536&u=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03347708&a=%E7%B1%B3%E5%9B%BD )においてIDCTを評価する個別の多施設共同・コントロール下・無作為化・二重盲検試験を実施している。米国においては、新薬臨床試験開始届（IND：Investigational New Drug application）を提出し臨床試験を開始しており、上市前には生物学的製剤承認申請書（BLA：Biologic License Application）を提出する予定である。また、日本における臨床試験( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=3090651057&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F8%2F7%2Fdiscgenics-announces-first-patients-treated-in-japanese-clinical-trial-of-cell-therapy-for-degenerative-disc-disease&a=%E8%87%A8%E5%BA%8A%E8%A9%A6%E9%A8%93 )は、医薬品医療機器総合機構に提出した治験計画届出に基づき実施している。両試験の主要評価項目は安全性であり、有効性の主要評価項目は痛みの軽減度合いである。また、副次評価項目として障害の改善および画像診断項目の改善を設定している。なお、米国の臨床試験では既に低用量コホートにおける安全性が確認されており( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2560933-1&h=3380783469&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F1%2F7%2Fdiscgenics-announces-that-idct-has-passed-the-initial-safety-review-of-its-first-in-human-clinical-trial-for-degenerative-disc-disease&a=%E4%BD%8E%E7%94%A8%E9%87%8F%E3%82%B3%E3%83%9B%E3%83%BC%E3%83%88%E3%81%AB%E3%81%8A%E3%81%91%E3%82%8B%E5%AE%89%E5%85%A8%E6%80%A7%E3%81%8C%E7%A2%BA%E8%AA%8D%E3%81%95%E3%82%8C%E3%81%A6%E3%81%8A%E3%82%8A )、日米両試験において現在も被験者の募集を行なっている。
慢性腰痛および変形性椎間板症について
慢性的な腰痛は、世界で最も多い障害の要因であり（2）、米国においては、がんの痛みに使用される分を除けば、最もオピオイド鎮痛剤が処方される重篤な疾患である（3）。また、米国では成人の12%〜30%が患う疾患と言われており（4）、1年間で同国の医療制度にかかる負担として1千億ドル超と言われている（2）。このため、医療経済はもちろんのこと、患者様一人一人にも重い負担がかかる疾患である。慢性腰痛に悩む患者の約40%は、椎間板の変性を伴う慢性的かつ進行性の疾患である変形性椎間板症を患うとされている（5）（6）（7）。
DiscGenicsについて
DiscGenicsは、脊椎関連変性疾患を患う患者の疼痛緩和および機能改善をする再生医療等製品の開発に注力する臨床開発段階にある未上場バイオベンチャー企業である。世界で唯一椎間板疾患を治療するための椎間板由来他家細胞治療製剤を開発した企業として、腰痛に悩む数多くの患者を治療するユニークなポジションを有している。同社最初の開発品目であるIDCTに含まれる他家・相同利用のディスコジェニック細胞は、椎間板組織由来の前駆細胞であり、手術を伴わない注入剤として投与されるため、低侵襲な方法で軽度から中程度の変形性椎間板症の組織再生を促す可能性を秘めている。
より詳しくは、弊社ホームページ参照<www.discgenics.com/home-ja>
参考資料
1. Silverman, L., Dulatova, G., Tandeski, T., Erickson, I., Lundell, B., Toplon, D., Wolff, T., Howard, A., Chintalacharuvu, S., Foley, K. In Vitro and In Vivo Evaluation of Discogenic Cells, An Investigational Cell Therapy for Disc Degeneration. The Spine Journal, published online 2019 Aug 20.
2. Hoy, D., March, L., Brooks, P., Blyth, F., Woolf, A., Bain, C., Williams, G., Smith, E., Vos, T., Barendregt, J., Murray, C., Burstein, R., and Buchbinder, R. The global burden of low back pain: estimates from the Global Burden of Disease 2010 study. Ann Rheum Dis 73, 968, 2014.
3. Ringwalt, C., Gugelmann, H., Garrettson, M., Dasgupta, N., Chung, A.E., Proescholdbell, S.K., and Skinner, A.C. Differential prescribing of opioid analgesics according to physician specialty for Medicaid patients with chronic noncancer pain diagnoses. Pain Res Manag 19, 179, 2014.
4. Davis, M.A., Onega, T., Weeks, W.B., and Lurie, J.D. Where the United States spends its spine dollars: expenditures on different ambulatory services for the management of back and neck conditions. Spine (Phila Pa 1976) 37, 1693, 2012.
5. Freemont, A.J. The cellular pathobiology of the degenerate intervertebral disc and discogenic back pain. Rheumatology (Oxford) 48, 5, 2009.
6. Anderson, D.G., and Tannoury, C. Molecular pathogenic factors in symptomatic disc degeneration. Spine J 5, 260S, 2005.
7. Zhang, Y.G., Guo, T.M., Guo, X., and Wu, S.X. Clinical diagnosis for discogenic low back pain. Int J Biol Sci 5, 647, 2009.
問い合わせ先:
Lindsey Saxon
lindsey@discgenics.com
問い合わせ先: Lindsey Saxon, +1 (206) 335-0114
（日本語リリース：クライアント提供）
DiscGenics Receives FDA Fast Track Designation for Cell Therapy for Disc Degeneration
PR80183
SALT LAKE CITY, Aug. 27, 2019 /PRNewswire=KYODO JBN/ --
DiscGenics, Inc. ( https://www.discgenics.com/ ), a clinical stage
biotechnology company focused on developing regenerative cell-based therapies
that alleviate pain and restore function in patients with degenerative diseases
of the spine, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA)
has granted Fast Track designation for its investigational cell therapy, IDCT,
currently being evaluated in regulator-allowed clinical trials in the U.S. and
Japan for the reduction in pain and disability associated with degenerative
disc disease (DDD), a major cause of chronic low back pain.
Video - https://www.youtube.com/watch?v=KEpAB23EbOI
Logo - https://mma.prnewswire.com/media/561675/DiscGenics_Logo.jpg
Fast Track (
) is a special regulatory designation that companies can apply for once they
have sufficient preclinical and clinical evidence that a product may be able to
treat an unmet medical need for a serious medical condition. With this
designation, Sponsors may benefit from early and frequent communication with
FDA, eligibility for Accelerated Approval and Priority Review programs, as well
as a Rolling Review application process for marketing licensure.
"We are thrilled to receive Fast Track designation for IDCT as it recognizes
the extremely compelling preclinical (
https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2560933-1&h=3096744115&u=https%3A%2F%2Fwww.thespinejournalonline.com%2Farticle%2FS1529-9430(19)30935-0%2Ffulltext&a=preclinical
) (1) and safety data (
) we have generated for IDCT through our robust research and development and
clinical programs, and underscores FDA's acknowledgement of low back pain as a
serious medical condition with a profound lack of treatment options," said
Flagg Flanagan, Chairman and CEO of DiscGenics, Inc. "This Fast Track
designation reinforces our commitment to working with regulators to identify
ways to accelerate development and expedite approval of the therapy within
existing regulatory frameworks to make IDCT available to patients as quickly as
possible."
IDCT is a homologous, allogeneic, injectable cell therapy that utilizes
biomedically engineered progenitor cells, known as Discogenic Cells (
), that have been derived from intervertebral disc tissue to offer a
non-invasive, potentially regenerative solution for the treatment of mild to
moderate DDD. As a manufactured allogeneic cell therapy, IDCT is regulated by
FDA's Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) under Section 351 of
the Public Health Service Act (PHSA). As a result, DiscGenics is adhering to
the rigors of a regulated drug pathway that require the Company to not only
prove that the product has a therapeutic effect through clinical evaluation,
but also that it meets critical safety standards and is produced consistently
from lot to lot through adherence to current good manufacturing practice (cGMP)
standards for a cell therapy.
DiscGenics is conducting two parallel prospective, randomized, double-blinded,
controlled, multicenter clinical trials of IDCT in the U.S. (
) and Japan (
). IDCT is being evaluated in the U.S. under an investigational new drug (IND)
allowance by the FDA and will be regulated as a drug-biologic through a
biologics license application (BLA). In Japan, the trial (
) is supported by a Clinical Trial Notification (CTN) approved by the Japanese
Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). Primary outcome measures
include safety and reduction in pain. Secondary outcome measures include
reduction in disability and radiographic improvement. Importantly, the U.S.
study has shown safety in the first cohort of patients (
). For both studies, enrollment is ongoing.
About Chronic Low Back Pain and Degenerative Disc Disease
Chronic low back pain is a serious medical condition that represents a leading
cause of disability worldwide (2) and is the most common non-cancer reason for
opioid prescription in the U.S. (3). It affects 12-30% of U.S. adults at a
given time (4) and is estimated to cost the U.S. healthcare system over $100
billion each year (2), creating a significant burden on the economy and
individual patients dealing with the condition. In nearly 40% of patients, low
back pain is caused by DDD (5-7), a chronic and progressive condition where the
intervertebral disc breaks down and causes pain.
About DiscGenics
DiscGenics is a privately held, clinical stage biotechnology company focused on
developing regenerative cell-based therapies that alleviate pain and restore
function in patients with degenerative diseases of the spine. As the only
company in the world to develop an allogeneic cell therapy derived from
intervertebral disc cells to treat diseases of the disc, DiscGenics believes it
has a unique opportunity to harness the restorative potential of the human body
to heal millions of patients suffering from the debilitating effects of back
pain. DiscGenics' first product candidate, IDCT, is a homologous, allogeneic,
injectable cell therapy that utilizes biomedically engineered progenitor cells
derived from intervertebral disc tissue, known as Discogenic Cells, to offer a
non-surgical, potentially regenerative solution for the treatment of patients
with mild to moderate degenerative disc disease. For more, visit
www.discgenics.com.
References
1. Silverman, L., Dulatova, G., Tandeski, T., Erickson, I., Lundell, B.,
Toplon, D., Wolff, T., Howard, A., Chintalacharuvu, S., Foley, K. In Vitro and
In Vivo Evaluation of Discogenic Cells, An Investigational Cell Therapy for
Disc Degeneration. The Spine Journal, published online 2019 Aug 20.
2. Hoy, D., March, L., Brooks, P., Blyth, F., Woolf, A., Bain, C., Williams,
G., Smith, E., Vos, T., Barendregt, J., Murray, C., Burstein, R., and
Buchbinder, R. The global burden of low back pain: estimates from the Global
Burden of Disease 2010 study. Ann Rheum Dis 73, 968, 2014.
3. Ringwalt, C., Gugelmann, H., Garrettson, M., Dasgupta, N., Chung, A.E.,
Proescholdbell, S.K., and Skinner, A.C. Differential prescribing of opioid
analgesics according to physician specialty for Medicaid patients with chronic
noncancer pain diagnoses. Pain Res Manag 19, 179, 2014.
4. Davis, M.A., Onega, T., Weeks, W.B., and Lurie, J.D. Where the United States
spends its spine dollars: expenditures on different ambulatory services for the
management of back and neck conditions. Spine (Phila Pa 1976) 37, 1693, 2012.
5. Freemont, A.J. The cellular pathobiology of the degenerate intervertebral
disc and discogenic back pain. Rheumatology (Oxford) 48, 5, 2009.
6. Anderson, D.G., and Tannoury, C. Molecular pathogenic factors in symptomatic
disc degeneration. Spine J 5, 260S, 2005.
7. Zhang, Y.G., Guo, T.M., Guo, X., and Wu, S.X. Clinical diagnosis for
discogenic low back pain. Int J Biol Sci 5, 647, 2009.
Media Contact
Lindsey Saxon
lindsey@discgenics.com
SOURCE DiscGenics, Inc.
CONTACT: Lindsey Saxon, (206) 335-0114
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