PharmaEssentia が真性赤血球増加症（PV）の治験薬のIII相試験結果発表へ

AsiaNet 66679（1537）

【台北2016年11月28日PR Newswire=共同通信JBN】台湾の台北に本社がある世界的バイオ製薬企業PharmaEssentia Corporation（台北証券取引所：6446）（http://www.tpex.org.tw/web/regular_emerging/corporateInfo/regular/regular_stock_detail.php?l=en-us&stk_code=6446 ）は28日、同社のリード治療候補ropeginterferon alfa-2b（P1101）を、赤血球生成量の増大を示す血液がんの1種である真性赤血球増加症（PV）の第1選択治療法とするためのIII相PROUD-PV研究について口頭のプレゼンテーションをすると発表した。口頭のプレゼンは、米カリフォルニア州サンディエゴで2016年12月3－6日に開かれる第58回米血液学会（ASH）年次会議&展示会開催中に行われる。

▽ PROUD-PV III相研究成果の口頭発表について

＊論文#475：「Final Results from PROUD-PV a Randomized Controlled Phase 3 Trial Comparing Ropeginterferon Alfa-2b to Hydroxyurea in Polycythemia Vera Patients（真性赤血球増加症のヒドロキシウレアに対するropeginterferon alfa-2bの無作為比較第III相試験最終結果）」（https://ash.confex.com/ash/2016/webprogram/Paper96208.html ）

＊日時：12月4日午後4時30－45分（米太平洋時間）

＊場所：マリオット・マーキス・サンディエゴ・マリーナ・ホテルMarriott Grand Ballroom #8-9

Ropeginterferon alfa-2bもしくはP1101は、PharmaEssentiaが発見した新しい持続的作用性のあるモノペグ化インターフェロンである。同社はそれを、米国を含む数多くの市場で真性赤血球増加症（PV）の第1選択治療薬としての承認を申請する計画である。もし承認されれば、ropeginterferon alfa-2bはPV用に承認された初のインターフェロンで、米食品医薬品局（FDA）が唯一承認するPV向け第1選択治療薬となることが期待される。P1101は2週に1回の投与で済み，1週に1度投薬する他のペグ化インターフェロンと比較してより良い認容性と利便性を提供する。同社は北米、アジア、南米のような主要な市場で、Ropeginterferon alfa-2bを商品化する計画である。PharmaEssentiaはさらに、オーストリアのウィーンにある多国籍バイオテクノロジー企業であるAOP Orphanに対して、骨髄増殖性腫瘍（MPN）の治療要として、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東市場でropeginterferon alfa-2bを独占的に商品化する権利をライセンス供与済みである。

AOP Orphanがスポンサーとなって実施した研究で、AOP2014と呼称されるPV患者におけるropeginterferon alfa-2bのI/II相試験の結果は、2012、2013、2014年のASH年次会議で発表された。有望な研究結果は、赤血球、白血球、血小板の減少を含む全奏効率が約90%であり、6カ月から12カ月の治療後に患者の45－50%が完璧な反応を示したとしている。重要なことは、1年後にすべての患者は、しゃ（瀉）血療法を受けずに済んだことである。血液学的反応は分子反応と相関関係にあった。JAK2V617FはPVを進行させる主要な変異とみられ、この変異クローンの遺伝子量の負担は、ropeginterferon alfa-2bによる治療で著しく減殺された。一部の患者は検知できないほどの変異JAK2のレベル2に達した。

インターフェロン・ベースの治療は、PVを含む各種の骨髄増殖性腫瘍（MPN）を治療するため、30年以上にわたり採用されており、数多くの臨床研究で有効な臨床的、血液学的、分子的、病理学的反応を誘引することが示されてきた。ropeginterferon alfa-2bを含むインターフェロンのこれら独自の重要な利点は現在、大きな関心を集めており、ASH 2016開催中に、いくつかの中期、後期段階の臨床試験結果が発表される。

▽真性赤血球増加症（Polycythemia Vera、PV）について

真性赤血球骨髄症は、赤血球、白血球、血小板の慢性増加を起こす骨髄中の造血細胞がんである。この症状は血栓症、塞栓症はじめ骨髄線維症や白血病への悪性形質転換など、循環器障害を起こす可能性がある。

▽PharmaEssentia Corporationについて

PharmaEssentia Corporation （台北証券取引所：6446）（http://www.tpex.org.tw/web/regular_emerging/corporateInfo/regular/regular_stock_detail.php?l=en-us&stk_code=6446 ）は、台湾の台北に本社を置く世界的なバイオ製薬企業であり、人間の病気の治療に効果的かつ安全で費用対効果のある治療薬を提供し、株主に持続的な価値をもたらすことも目指している。PharmaEssentiaは、真性赤血球増加症、肝炎、その他疾患の治療薬を開発する目的で、台湾系米国人経営者および米国の有力バイオテクノロジー・製薬企業の高位の科学者らのグループによって2003年に創設された。同社の使命ととどまることのないコミットメントは、このような疾患に苦しむ患者の健康増進と生活の質を改善する。

PharmaEssentiaのリード治療候補で、PEG-Interferon-alfa-2bの新世代であるropeginterferon alfa-2b（P1101）は、同社のペグ化技術プラットフォームを使って開発されたもので、現在市場で発売されている製品より8から14倍も純度の高いペグ化インターフェロンである。データが示すところによると、認容性が向上し、投薬回数を減らし、患者の薬剤服用順守を生み出し、より良い長期的な治療転帰がある。Ropeginterferon alfa-2bは、骨髄増殖性腫瘍（MPN）、B型肝炎、C型肝炎を含むさまざまな症状用に開発された。

▽会社問い合わせ先

Ko-Chung Lin, Ph.D.

Founder & CEO

kochung_lin@pharmaessentia.com

+886-2-26557688 #7802

▽メディア問い合わせ先

The Ruth Group

Christopher Hippolyte

chippolyte@theruthgroup.com

+1-646-536-7023

Kirsten Thomas

kthomas@theruthgroup.com

+1-508-280-6592

▽投資家問い合わせ先

The Ruth Group

David Burke

dburke@theruthgroup.com

+1-646-536-7009

（注）

1、PROUD-PV研究は、欧州のAOP Orphanがスポンサーとなり実施された。Ropeginterferon alfa-2b（P1101）は、同研究ではAOP2014 と呼称されている。

2、H. Gisslinger, Veronika Buxhofer-Auschらの著となる論文「Efficacy and Safety Of

AOP2014/P1101, a Novel, Investigational Mono-Pegylated Proline-Interferon

Alfa-2b, In Patients With Polycythemia Vera(PV): Update On 51 Patients From The

Ongoing Phase I/II Peginvera Study」Blood, vol. 122, no. 21, p. 4046, 2013

ソース：Pharmaessentia

PharmaEssentia Announces Phase III PROUD-PV Study Results to be Presented at ASH Annual Meeting Oral Presentation

PR66679

TAIPEI, Taiwan, Nov. 28, 2016 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

PharmaEssentia Corporation (Taipei Exchange:6446) (

http://www.tpex.org.tw/web/regular_emerging/corporateInfo/regular/regular_stock_detail.php?l=en-us&stk_code=6446

), a global biopharmaceutical company, with headquarters in Taipei, Taiwan,

today announced that the Company's lead therapeutic candidate, ropeginterferon

alfa-2b (P1101), will be featured in an oral presentation of the Phase III

PROUD-PV study results for first-line treatment of polycythemia vera(PV), a

type of blood cancer marked by elevated red blood cell production.1  The oral

presentation will take place during the 58th American Society of Hematology

(ASH) Annual Meeting & Exposition taking place December 3-6, 2016 in San Diego,

California.

Oral Presentation of PROUD-PV Phase III Results:

-Abstract #475: Final Results from PROUD-PV a Randomized Controlled Phase 3

                Trial Comparing Ropeginterferon Alfa-2b to Hydroxyurea in

                Polycythemia Vera Patients   (

                https://ash.confex.com/ash/2016/webprogram/Paper96208.html )

-Day/time:      Sunday, December 4th at 4:30-4:45 p.m. PT

-Location:      Marriott Grand Ballroom #8-9 at the Marriott Marquis San

                Diego Marina Hotel

Ropeginterferon alfa-2b, or P1101, is a novel, long-acting, mono-pegylated

interferon therapeutic discovered by PharmaEssentia, who plans to apply for its

approval as first-line treatment for PV in a number of markets, including the

USA. If approved, ropeginterferon alfa-2b is expected to be the first

interferon approved for PV and the only FDA approved first-line treatment for

PV.  It may offer better tolerability and convenience due to its

once-every-two-week dosing, as compared to other pegylated interferons, which

are dosed once per week. The Company plans to commercialize ropeginterferon

alfa-2b in major markets such as North America, Asia, and South America.

Additionally, PharmaEssentia has exclusively licensed the rights to

ropeginterferon alfa-2b for European, Commonwealth of Independent States (CIS),

and Middle Eastern market commercialization for the treatment of

myeloproliferative neoplasms (MPN) to AOP Orphan, a multinational biotechnology

company based in Vienna, Austria.

Prior results from a phase I/II trial of ropeginterferon alfa-2b in PV

patients, referenced as AOP2014 in a study sponsored and conducted by AOP

Orphan, were presented at ASH Annual Meetings in 2012, 2013 and 2014.  

Encouraging study results stated: the overall clinical response rate including

reduction of red and white blood cells and platelets was around 90% and after 6

to 12 months of treatment, 45-50% of patients showed complete response.

Importantly, after one year all patients were largely independent from

phlebotomies. Hematological responses correlated with molecular responses:

JAK2V617F appears to be the key mutation driving PV and the allelic burden of

this mutated clone was significantly reduced by treatment with ropeginterferon

alfa-2b. Several patients achieved undetectable mutated JAK2 levels.2

Interferon-based therapeutics have been used for over 30 years to treat various

MPNs, including PV, and have been shown to induce beneficial clinical,

hematological, molecular and histopathological responses in a number of

clinical studies. These unique and important benefits of interferon, including

ropeginterferon alfa-2b, are now gaining significant interest and the results

from several mid- and late-stage clinical trials will be presented during ASH

2016.  

About Polycythemia Vera

Polycythemia vera is a cancer of the blood-building cells in the bone marrow

resulting in a chronic increase of red blood cells, white blood cells and

platelets. This condition may result in circulatory disorders such as

thrombosis and embolism, as well as malignant transformation to myelofibrosis

or leukemia.

About PharmaEssentia Corporation

PharmaEssentia Corporation(Taipei Exchange:6446) (

https://www.bloomberg.com/quote/6446:TT )is a global biopharmaceutical company,

with headquarters in Taipei, Taiwan, delivering efficacious, safe and

cost-effective therapeutic products for the treatment of human diseases while

aiming to bring long lasting value to stakeholders. PharmaEssentia was founded

in 2003 by a group of Taiwanese-American executives and high-ranking scientists

from leading US biotechnology and pharmaceutical companies in order to develop

treatments for myeloproliferative neoplasms, hepatitis and other diseases. The

company mission and never-ceasing commitment is the improvement of health and

quality of life for patients suffering from such diseases.

PharmaEssentia's lead therapeutic candidate, ropeginterferon alfa-2b(P1101), a

new generation PEG-Interferon-alfa-2b, was developed using the Company's

pegylation technology platform resulting in pegylated interferon 8 to 14 times

more pure than products currently available on the market. Data suggests

improved tolerability, less frequent dosing requirements, increased patient

compliance and thus better long-term treatment outcomes. Ropeginterferon

alfa-2b is being developed for a variety of indications, including

myeloproliferative neoplasms(MPNs) and hepatitis B and C.

Company Contact

Ko-Chung Lin, Ph.D.

Founder & CEO

kochung_lin@pharmaessentia.com

+886-2-26557688 #7802

Media Contacts

The Ruth Group

Christopher Hippolyte

chippolyte@theruthgroup.com

+1-646-536-7023

Kirsten Thomas

kthomas@theruthgroup.com

+1-508-280-6592

Investor Contact

The Ruth Group

David Burke

dburke@theruthgroup.com

+1-646-536-7009

1. The PROUD-PV study was sponsored and conducted by AOP Orphan in Europe.

Ropeginterferon alfa-2b(P1101) is referenced as AOP2014 in the study.

2. H. Gisslinger, Veronika Buxhofer-Ausch et. al, "Efficacy and Safety Of

AOP2014/P1101, a Novel, Investigational Mono-Pegylated Proline-Interferon

Alfa-2b, In Patients With Polycythemia Vera(PV): Update On 51 Patients From The

Ongoing Phase I/II Peginvera Study," Blood, vol. 122, no. 21, p. 4046, 2013.

SOURCE-Pharmaessentia