PharmaEssentiaとAOP OrphanがPV治療用医薬品Besremi（TM）の販売認可勧告受ける

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【ウォルサム（米マサチューセッツ州）2018年12月17日PR Newswire＝共同通信JBN】

＊医薬品委員会（CHMP）がEU内での治療で認可を勧告

希少疾病治療のための新たな治療法の開発に注力する世界的なバイオ医薬品会社PharmaEssentiaは17日、医薬品委員会（Committee for Medicinal Products for Human Use：CHMP）が症候性脾腫のない真性赤血球増加症（PV）の治療用として医薬品Besremiの販売認可の付与を勧告したと発表した。Besremi許可を申請したのはAOP Orphan Pharmaceuticals AG （AOP Orphan）である。

PharmaEssentiaの最高経営責任者（CEO）であるコチュン・リン博士は「これは、PV患者のためにropeginterferonを開発し実現したPharmaEssentiaとわれわれの努力にとり大きな一歩である。今回のCHMPへの積極的な勧告に加え、われわれは現在、米国で患者に利用可能なropeginterferon alfa-2bを製造する最善の道を米食品医薬品局（FDA）と継続的に議論している。同時に、中国と日本でもPV患者のためにRopegを利用できるようにするための進め方について、こうした国々の当局と話し合っている」と語った。

Besremiは注射用溶液（250マイクログラム/0.5mlおよび500マイクログラム/0.5ml）として入手可能となる。Besremiの有効成分は、台湾の台中サイエンスパークでPIC/S cGMPの下で製造されたropeginterferon alfa-2bである。このプラントは、2018年1月にEMAによってGMP認証を受けた。

Besremiの利点は、PV患者に完全な血液学的反応を達成する能力である。最も一般的な副作用は、白血球減少症、血小板減少症、関節痛、疲労、インフルエンザ様の病気および筋肉痛である。

Besremi使用に関する詳細な勧告は製品情報概要（SmPC）で記述される。SmPCは欧州委員会（EC）が販売を認可後、欧州公開医薬品審査報告書（EPAR）で公表され、EU公式言語で利用可能となる。ECが認可すれば、Besremi販売認可はすべてのEU加盟諸国、ノルウェー、アイスランド、リヒテンシュタインで付与される。

今回のCHMP勧告は、AOP Orphanがスポンサーを務めたPROUD-PV/CONTINUATION-PV臨床開発プログラムからの包括的データパッケージに基づいている。PharmaEssentiaはAOP Orphanに対して、PV、他の骨髄増殖性腫瘍（MPN）、および慢性骨髄性白血病（CML）の治療用として、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東市場でropeginterferon alfa-2bを独占的に開発・販売する権利をライセンス供与済みである。

▽Ropeginterferon alfa-2bについて

Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型の、主に（98%以上）単一異性体のモノペグ化プロリンインターフェロン（ATC L03AB15）であり、改良された薬物動態特性および実証された忍容性と利便性を持っている。長期メンテナンスの間は2週間に1回または4週間に1回投与され、PVに対して世界で初めて承認されるインターフェロンになると期待されている。

Ropeginterferon alfa-2bはPharmaEssentiaによって発見され、台中の施設で製造されており、同施設は2018年1月に欧州医薬品庁（EMA）によって認証されたcGMPである。

Ropeginterferon alfa-2bは欧州連合（EU）、スイス、米国においてOrphan Drug（希少疾病用医薬品）の指定を受けている。

▽真性赤血球増加症（Polycythemia Vera）について

真性赤血球増加症（PV）は、骨髄中の疾患誘発幹細胞から発生するがんであり、赤血球、白血球、血小板の慢性的増加をもたらす。この疾患は、血栓症や塞栓症のような心血管系の合併症、ならびに続発性骨髄線維症や白血病への移行を引き起こす可能性がある。PVの原因となっている分子メカニズムは依然、集中的研究の課題であり、最新の成果は、一連の後天性突然変異を指摘し、最も重要なのはJAK2の突然変異型であるとしている。

▽PharmaEssentiaについて

PharmaEssentia Corporation（タイペイエクスチェンジ：6446）は世界的なバイオ製薬会社であり、ヒト疾患の治療に有効、安全、費用効果的な治療薬を提供するとともに、出資者に持続的価値をもたらすことも目指している。PharmaEssentiaは、骨髄増殖性腫瘍や肝炎、その他の疾患の治療法を開発するため、米国の有力バイオテクノロジー・製薬会社の台湾系米国人幹部や高位の科学者のグループによって2003年に創設された。同社は、これらの疾患に苦しむ患者の健康と生活の質の改善に取り組んでいる。台中にある同社の世界クラスのcGMPバイオ医薬品施設は、2018年1月に欧州医薬品庁（EMA）によって、2017年12月に台湾食品薬物管理署（TFDA）によって認証された。この台中の施設はまた、全ての米食品医薬品局（US FDA）の要件に準拠して設計、運用されている。

▽問い合わせ先

PharmaEssentia Corporation

13F, No.3, YuanQu St., NanKang Dist.,Taipei 115, Taiwan

Shan Chi Ku

Director of Business Development and Investor Relations

e-mail: ShanChi_Ku@pharmaessentia.com

Telephone: +886-2-2655-7688 #7836

ソース：PharmaEssentia

PharmaEssentia and AOP Orphan Receive Positive CHMP Opinion For Besremi(TM) (Ropeginterferon alfa-2b) For Treatment Of Polycythemia Vera (PV) In EU

PR76800

WALTHAM, Mass., Dec. 17, 2018 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

PharmaEssentia, a global biopharmaceutical company focused on developing and

commercializing novel treatments for treatment of rare diseases, today

announced that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP)

adopted a positive opinion, recommending the granting of a marketing

authorization for the medicinal product Besremi, intended for the treatment of

polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. The applicant for Besremi

is AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan).

"This is a big step for PharmaEssentia and our effort to develop and bring

ropeginterferon to patients with PV," said Kochung Lin, PhD, Chief Executive

Officer of PharmaEssentia. "In addition to the positive CHMP opinion, we are in

on-going discussions with the FDA on the best path forward to make

ropeginterferon alfa-2b available to patients in the US. At the same time, we

are also discussing with respective authorities in China and Japan how to

proceed to make Ropeg available for patients with PV in these countries as

well."

Besremi will be available as a solution for injection (250 microgram/0.5 ml and

500 microgram /0.5 ml). The active substance of Besremi is ropeginterferon

alfa-2b which is manufactured in the Taichung Science Park, Taiwan under PIC/S

cGMP. The site was GMP certified by EMA in January 2018.

The benefits of Besremi are its ability to achieve complete hematological

responses in patients with polycythaemia vera. The most common side effects are

leukopenia, thrombocytopenia, arthralgia, fatigue, flu-like illness and myalgia.

Detailed recommendations for the use of Besremi will be described in the

summary of product characteristics (SmPC), which will be published in the

European public assessment report (EPAR) and made available in all official

European Union languages after the marketing authorization has been granted by

the European Commission (EC). If approved by EC, the marketing authorization

for Besremi will be granted in all European Union (EU) member states, Norway,

Iceland, and Lichtenstein.

The positive CHMP opinion is based on the comprehensive data package from the

PROUD-PV/CONTINUATION-PV clinical development program, which was sponsored by

AOP Orphan. PharmaEssentia out-licensed the exclusive rights to develop and

commercialize ropeginterferon alfa-2b to AOP Orphan in PV, other MPNs, and CML

for European, Commonwealth of Independent States (CIS), and Middle Eastern

markets.

About Ropeginterferon alfa-2b

Ropeginterferon alfa-2b is a novel, long-acting, predominately (>98%) single

isomer mono-pegylated proline interferon (ATC L03AB15) with improved

pharmacokinetic properties and demonstrated tolerability and convenience. It is

administered once every 2 weeks, or once every 4 weeks during long-term

maintenance, and is expected to be the first interferon approved for PV

worldwide.

Ropeginterferon alfa-2b was discovered and is manufactured by PharmaEssentia in

a Taichung plant, which was cGMP certified by EMA in January 2018.

Ropeginterferon alfa-2b has Orphan Drug designation for treatment of PV in the

European Union, Switzerland, and the United States of America.

About Polycythemia Vera

Polycythemia Vera (PV) is a cancer originating from a disease-initiating stem

cell in the bone marrow resulting in a chronic increase of red blood cells,

white blood cells, and platelets. This condition may result in cardiovascular

complications such as thrombosis and embolism, as well as transformation to

secondary myelofibrosis or leukemia. While the molecular mechanism underlying

PV is still subject of intense research, current results point to a set of

acquired mutations, the most important being a mutant form of JAK2.

About PharmaEssentia

PharmaEssentia Corporation (Taipei Exchange:6446) is a global biopharmaceutical

company delivering efficacious, safe and cost-effective therapeutic products

for the treatment of human diseases while aiming to bring long lasting value to

stakeholders. PharmaEssentia was founded in 2003 by a group of

Taiwanese-American executives and high-ranking scientists from leading U.S.

biotechnology and pharmaceutical companies in order to develop treatments for

myeloproliferative neoplasms, hepatitis and other diseases. The company is

committed to the improvement of health and quality of life for patients

suffering from these diseases. The Company's world-class cGMP biologics

facility in Taichung was certified by the EMA in January 2018 and by the Taiwan

Food and Drug Administration (TFDA) in December 2017. The Taichung plant is

also designed and operated to be compliant with all US FDA requirements.

Contact

PharmaEssentia Corporation

13F, No.3, YuanQu St., NanKang Dist.,Taipei 115, Taiwan

Shan Chi Ku, Director of Business Development and Investor Relations

e-mail: ShanChi_Ku@pharmaessentia.com

Telephone: +886-2-2655-7688 #7836

SOURCE  PharmaEssentia