PharmaEssentiaとAOP OrphanがEUでの真性赤血球増加症（PV）治療用Besremi（TM）のEU承認を得る

AsiaNet 77534 （0269）

【バーリントン（米マサチューセッツ州）2019年2月22日PR Newswire=共同通信JBN】PharmaEssentiaは22日、欧州委員会（EC）が症候性脾腫を伴わない真性赤血球増加症治療のための成人の単剤療法としてBesremi（R）（ropeginterferon alfa-2b, P1101）を承認したと発表した。欧州市場での承認により、Besremiは、フェーズⅢ臨床データに基づく従来のヒドロキシウレア暴露とは無関係の、真性赤血球増加症（PV）に対する最初で唯一の認可済み治療薬となった。欧州におけるBesremiの医薬品市販承認取得者は、AOP Orphan Pharmaceuticals AG（AOP Orphan）である。

PharmaEssentiaの最高経営責任者（CEO）であるコチュン・リン博士は「PVの治療法が新たに承認され、非常に喜んでいる。PVを抱えている患者は、疾患の初期段階で効果的な治療法の選択肢を非常に必要としている。次善の疾患管理は、深刻な心血管系合併症を引き起こす可能性があるからだ」と語った。

Besremiは、ペンに充填された注射用溶液として市販される（250マイクログラム/0.5 mlおよび500マイクログラム/0.5 ml）。Besremiの有効成分は、PIC/S cGMPの下、台湾の台中サイエンスパークで発見、製造されているropeginterferon alfa-2bである。同施設は2018年1月、欧州医薬品庁（EMA）によってGMP（医薬品製造管理および品質管理基準）認証を受けた。

欧州委員会の承認は、28の欧州連合（EU）全加盟国とアイスランド、ノルウェー、リヒテンシュタインに適用される。

PharmaEssentiaは、欧州、独立国家共同体（CIS）、中東市場向けに、PV、他の骨髄増殖性腫瘍（MPN）、および慢性骨髄性白血病（CML）用のropeginterferon alfa-2bを開発、商品化する独占的権利をAOP Orphanに供与した。

▽Ropeginterferon alfa-2bについて

Ropeginterferon alfa-2bは、新しい長時間作用型の、主に（98%以上）単一異性体のモノペグプロリンインターフェロン（ATC L03AB15）であり、改善された薬物動態特性および実証された忍容性と利便性を持っている。長期メンテナンスの間は2週間に1回または4週間に1回投与され、PVに対して承認された初のインターフェロンである。

Ropeginterferon alfa-2bは、PharmaEssentiaによって台湾・台中の施設で発見、製造されており、同施設は2018年1月に欧州医薬品庁（EMA）によってcGMP認証を受けた。

Ropeginterferon alfa-2bは、欧州連合（EU）、スイス、米国においてPVの治療のためのOrphan Drug（希少疾病用医薬品）の指定を受けている。

▽真性赤血球増加症（Polycythemia Vera）について

真性赤血球増加症（PV）は、骨髄の疾患誘発幹細胞から生じるがんであり、赤血球、白血球、血小板の慢性的増加をもたらす。この疾患は、血栓症や塞栓症のような心血管系の合併症、ならびに続発性骨髄線維症や白血病への移行を引き起こす可能性がある。PVの原因となっている分子メカニズムは依然、集中的研究の課題であるが、最新の成果は一連の後天性突然変異を指摘し、最も重要なのはヤヌスキナーゼ2（JAK2）の突然変異型のJAK2V617Fであるとしている。

▽PharmaEssentiaについて

PharmaEssentia Corporation（タイペイエクスチェンジ：6446）は世界的なバイオ製薬会社であり、ヒト疾患の治療に有効、安全、費用効果的な治療薬を提供するとともに、出資者に長期の持続的価値をもたらすことも目指している。PharmaEssentiaは、骨髄増殖性腫瘍や肝炎、その他の疾患の治療法を開発するため、米国の有力バイオテクノロジー・製薬会社の台湾系米国人幹部や高位の科学者のグループによって2003年に創設された。同社は、これらの疾患に苦しむ患者の健康と生活の質の改善に取り組んでいる。台中にある同社の世界クラスのcGMPバイオ医薬品施設は、2018年1月に欧州医薬品庁（EMA）によって、2017年12月に台湾食品薬物管理署（TFDA）によって認証された。この台中の施設はまた、全ての米食品医薬品局（US FDA）の要件に準拠して設計、運用されている。

▽問い合わせ先

PharmaEssentia Corporation

13F, No.3, YuanQu St., NanKang Dist.,Taipei 115, Taiwan

Shan Chi Ku

Director of Business Development and Investor Relations

e-mail: ShanChi_Ku@pharmaessentia.com

Telephone: +886-2-2655-7688 #7836

ソース：PharmaEssentia

PharmaEssentia and AOP Orphan Receive EU Approval of Besremi(TM) (Ropeginterferon Alfa-2b) for Treatment of Polycythemia Vera (PV) in EU

PR77534

BURLINGTON, Mass., Feb. 22, 2019 /PRNewswire=KYODO JBN/--

PharmaEssentia today announced that the European Commission (EC) has approved

Besremi(R) (ropeginterferon alfa-2b, P1101) as monotherapy in adults for the

treatment of polycythaemia vera without symptomatic splenomegaly. The European

market authorization makes Besremi the first and only approved treatment for

polycythemia vera (PV) independent of previous hydroxyurea exposure based on

Phase III clinical data. The Marketing Authorization Holder for Besremi in

Europe is AOP Orphan Pharmaceuticals AG (AOP Orphan).

"We are excited that there is now a new approved treatment for PV," said

Kochung Lin, PhD, Chief Executive Officer of PharmaEssentia. "Patients living

with PV have a great need for an effective treatment option early in their

disease because suboptimal disease control can lead to serious cardiovascular

complications."

Besremi will be available as a solution for injection in a pre-filled pen (250

microgram/0.5 ml and 500 microgram /0.5 ml). The active substance of Besremi is

ropeginterferon alfa-2b which was discovered by and is manufactured by

PharmaEssentia in the Taichung Science Park, Taiwan under PIC/S cGMP.

The site was GMP certified by EMA in January 2018.

The European Commission approval is applicable to all 28 European Union member

states plus Iceland, Norway and Liechtenstein.

PharmaEssentia out-licensed the exclusive rights to develop and commercialize

ropeginterferon alfa-2b to AOP Orphan in PV, other myeloproliferative neoplasms

(MPNs), and chronic myelogenous leukemia (CML) for European, Commonwealth of

Independent States (CIS), and Middle Eastern markets.

About Ropeginterferon alfa-2b

Ropeginterferon alfa-2b is a novel, long-acting, predominately (>98%) single

isomer mono-pegylated proline interferon (ATC L03AB15) with improved

pharmacokinetic properties and demonstrated tolerability and convenience.

It is administered once every 2 weeks, or once every 4 weeks during long-term

maintenance, and is the first interferon approved for PV.

Ropeginterferon alfa-2b was discovered by and is manufactured by PharmaEssentia

in Taichung Taiwan plant that was cGMP certified by the EMA in January 2018.

Ropeginterferon alfa-2b has Orphan Drug designation for treatment of PV in the

European Union, Switzerland, and the United States of America.

About Polycythemia Vera

Polycythemia Vera (PV) is a cancer originating from a disease-initiating stem

cell in the bone marrow resulting in a chronic increase of red blood cells,

white blood cells, and platelets. This condition may result in cardiovascular

complications such as thrombosis and embolism, as well as transformation to

secondary myelofibrosis or leukemia. While the molecular mechanism underlying

PV is still a subject of intense research, current results point to a set of

acquired mutations, the most important being a mutant form of Janus kinase 2

(JAK2), JAK2V617F.

About PharmaEssentia

PharmaEssentia Corporation (Taipei Exchange:6446) is a global biopharmaceutical

company delivering efficacious, safe and cost-effective therapeutic products

for the treatment of human diseases while aiming to bring long lasting value to

stakeholders. PharmaEssentia was founded in 2003 by a group of

Taiwanese-American executives and high-ranking scientists from leading U.S.

biotechnology and pharmaceutical companies in order to develop treatments for

myeloproliferative neoplasms, hepatitis and other diseases. The company is

committed to the improvement of health and quality of life for patients

suffering from these diseases. The Company's world-class cGMP biologics

facility in Taichung was certified by the EMA in January 2018 and by the Taiwan

Food and Drug Administration (TFDA) in December 2017. The Taichung plant is

also designed and operated to be compliant with all US FDA requirements.

Contact

PharmaEssentia Corporation

13F, No.3, YuanQu St., NanKang Dist.,Taipei 115, Taiwan

Shan Chi Ku, Director of Business Development and Investor Relations

e-mail: ShanChi_Ku@pharmaessentia.com

Telephone: +886-2-2655-7688 #7836

SOURCE: PharmaEssentia