DiscGenicsが、椎間板変性疾患患者が初めて日本の細胞療法臨床試験を受けたと発表

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【ソルトレークシティー2019年8月7日PR Newswire＝共同通信JBN】脊椎の変性疾患のある患者の痛みを軽減し、機能を回復させる細胞ベースの再生療法の開発に注力している臨床期バイオテクノロジー企業、DiscGenics, Inc.（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=3336832171&u=http%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2FHome.html&a=DiscGenics%2C+Inc. ）は7日、軽度から中程度の椎間板変性疾患（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=1485747490&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fpatients-and-families%2F&a=degenerative+disc+disease ）（DDD）のIDCT臨床試験である日本の安全性試験で、初めて患者の治療が行われたと発表した。治療は、神奈川県の東海大学医学部において、整形外科准教授で同研究の主任研究者である酒井大輔博士が主導して行われた。

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IDCTは、同種異系の注射可能な細胞療法で、椎間板由来細胞（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=887925626&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fresearch-and-development%2F&a=Discogenic+Cells ）として知られる、椎間板組織由来の生物医学的に操作された前駆細胞を利用、軽度から中程度のDDDの治療のための非外科的で再生可能性のあるソリューションを提供する。

この前向き・無作為化・二重盲検・疑似対照試験は、慢性腰痛の主な原因である単一レベルの症候性腰椎DDDのある被験者における、IDCTの安全性と初期有効性を2つの投与レベルで評価するよう設計されている。

酒井博士は「変性椎間板疾患を治療する潜在的な細胞療法であるIDCTの臨床評価に参加するのを非常に喜んでいる。犬の椎間板変性モデルでIDCTのヒト椎間板由来細胞が、椎間板の構造を改善しつつ、椎間板の高さの変性を止める能力を実証したのを前臨床試験で観察できたことに意を強くしている。人の被験者で同様の結果が得られれば、DDDに関連する痛みと障害を軽減できる可能性があることになる」と語った。

同試験は、2018年第4四半期に発表された日本医薬品医療機器総合機構（PMDA）によるIDCTの臨床試験通知（CTN）申請の承認（https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=1829495665&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2018%2F12%2F10%2Fdiscgenics-receives-approval-from-japanese-pmda-to-begin-clinical-evaluation-of-idct&a=announced+in+the+fourth+quarter+of+2018 ）を受けて開始された。

同試験は日本全国の6施設で実施され、38人の被験者が登録される。適格基準を全て満たした被験者が、低用量IDCT（n=15）、高用量IDCT（n=15）、疑似（n=8）の3つの治療群の1つに無作為に割り当てられる。

各被験者は、症状のある腰部椎椎間板を狙って、割り当てられた治療薬の椎間板内注射を1回受ける。治療後、被験者は6カ月間、さらに6カ月の延長期間中、観察、評価される。

詳細については、以下を参照。

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03955315

DiscGenicsの最高経営責任者（CEO）兼取締役会長であるフラッグ・フラナガン氏は「当社はDDDの革新的治療法になる可能性のあるIDCTの提案を続けており、当社初の医薬品候補の日本での臨床評価開始は、DiscGenicsにとって重要な節目だ。当社はIDCTで、慢性的な腰痛の最も一般的な原因で、満たされていない医療ニーズとして広く知られるDDDの新たな介入療法を提供することで、日本の高齢者に奉仕する機会を得た」と語った。

DDDは、椎間板内の細胞外基質の炎症と損傷を特徴とする、痛みを伴う慢性の進行性疾患である。日本の推定患者数は100万人以上で、そのうち外科的介入を必要とする患者は毎年20万人に上る。DDDの現在の治療オプションは、初期の段階では身体リハビリテーションプログラムと疼痛管理に限られている。より進行した段階では、多くの場合、患者の唯一の選択肢は、痛みのある椎間板を除去するか、2つあるいはそれ以上の椎骨の接合か骨または組織全体の置換の両方またはそのいずれかの外科的介入しかない。ただし、多くの場合、腰部手術の成功例は限られており、その後、変性の悪化を招く可能性もある。

CJ Partners, Inc.のマネジングディレクターで、DiscGenicsの国内コンサルタントでもあるコリン・ノビック氏は、次のように語った。

「DiscGenicsは、PMDAから日本での臨床試験の承認を得た初の非日系再生医療バイオテクノロジー企業の1つだ。さらに同社は、治験国内管理人（ICCC）を指名する初の企業で、自社の臨床試験のスポンサーとして活動する初の企業になることができる。これは、再生医療の推進と、小規模な非日系スポンサーが国内で実施する臨床試験でも、確たる安全性を証明し、日本の細胞・遺伝子治療向けガイドラインを順守できれば受け入れる開放性を、日本の規制当局に代わって約束したことを示すものであり、重要な前例だ。個人的には、DiscGenicsが日本での臨床戦略を順調に進めており、米国・日本同時進行が、革新的な細胞・遺伝子治療企業にとって実行可能で効果的な方法であることを世界に示していることがうれしい」

DiscGenicsは、米国でもIDCTの前向き・無作為化・二重盲検・ビークルおよびプラセボ対照の多施設臨床第I・II相試験を実施中である。この研究を通じて、IDCTは米食品医薬品局（FDA）の治験薬（IND）認可過程の評価を受けており、治療用生物製剤認可申請（BLA）を通じて生物製剤として規制を受けることになる。重要なのは、この研究は最初の患者群で安全性が示されており、登録が続いていることである。

▽DiscGenicsについて

DiscGenicsは株式非公開の臨床期バイオテクノロジー企業で、脊椎の変性疾患のある患者の痛みを軽減し、機能を回復させる細胞ベースの再生療法の開発に注力している。椎間板細胞由来の同種異系細胞療法を開発している世界唯一の企業であるDiscGenicsは、同社には人体の潜在的回復力を活用して、腰痛の影響で心身を蝕まれている何百万もの患者を癒やすことができる他にはないチャンスがあると信じている。DiscGenics初の製品候補であるIDCTは、椎間板由来細胞として知られる椎間板組織由来の生物医学的に操作された前駆細胞を利用した、同種異系の注射可能な細胞療法で、軽度から中等度の椎間板変性疾患の患者向けに非外科的で再生可能性のあるソリューションを提供している。詳細については、www.discgenics.com を参照。

ソース：DiscGenics, Inc.

▽問い合わせ先

Lindsey Saxon

206.335.0114

lindsey@discgenics.com

DiscGenics Announces First Patients Treated in Japanese Clinical Trial of Cell Therapy for Degenerative Disc Disease

PR79993

SALT LAKE CITY, Aug. 7, 2019 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

DiscGenics, Inc. (https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=3336832171&u=http%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2FHome.html&a=DiscGenics%2C+Inc. ),

a clinical stage biotechnology company focused on developing regenerative

cell-based therapies that alleviate pain and restore function in patients with

degenerative diseases of the spine, today announced the first patients have

been treated in its Japanese safety study, a clinical trial of IDCT for mild to

moderate degenerative disc disease (https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=1485747490&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fpatients-and-families%2F&a=degenerative+disc+disease ) (DDD).

The treatments took place at Tokai University School of Medicine in

Kanagawa, led by Dr. Daisuke Sakai, Associate Professor at the Department of

Orthopaedic Surgery and the study's principal investigator.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/561675/DiscGenics_Logo.jpg

IDCT is a homologous, allogeneic, injectable cell therapy that utilizes

biomedically engineered progenitor cells, known as Discogenic Cells

(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=887925626&u=https%3A%2F%2F

www.discgenics.com%2Fresearch-and-development%2F&a=Discogenic+Cells ),

that have been derived from intervertebral disc tissue to offer a non-surgical,

potentially regenerative solution for the treatment of mild to moderate DDD.

This prospective, randomized, double-blinded, sham-controlled study is designed

to evaluate the safety and preliminary efficacy of IDCT at two dosage levels in

subjects with single-level, symptomatic lumbar DDD, a major cause of chronic low back pain.

"I am excited to be participating in the clinical evaluation of IDCT as a

potential cell therapy to treat degenerative disc disease," said Dr. Sakai.

"I am encouraged by my preclinical observations of IDCT's human Discogenic Cells

in a canine disc degeneration model that demonstrated the ability to stop disc

height degeneration while improving the structure of the intervertebral disc.

If we can achieve similar results in human subjects, the result could be

reduced pain and disability associated with DDD."

Initiation of this trial was supported by the Japanese Pharmaceuticals and

Medical Devices Agency (PMDA) approval of a Clinical Trial Notification (CTN)

application for IDCT, announced in the fourth quarter of 2018

(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2545574-1&h=1829495665&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2018%2F12%2F10%2Fdiscgenics-receives-approval-from-japanese-pmda-to-begin-clinical-evaluation-of-idct&a=announced+in+the+fourth+quarter+of+2018 ).

The trial will take place in six centers across Japan and will enroll 38 subjects.

Those who meet all eligibility criteria will be randomized to one of three treatment cohorts:

low dose IDCT (n=15), high dose IDCT (n=15) and sham (n=8).

Each subject will receive a single intradiscal injection of his or her assigned

treatment into the target symptomatic lumbar intervertebral disc. Following

treatment, subjects will be observed and evaluated for a period of six months,

with a six-month extension period.

For more information, please visit

https://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03955315.

"Commencing clinical evaluation of our first product candidate in Japan is a

significant milestone for DiscGenics as we continue to advance IDCT as a

potentially revolutionary treatment for DDD," said Flagg Flanagan, Chief

Executive Officer and Chairman of the Board of Directors for DiscGenics. "With

IDCT, we have an opportunity to serve Japan's aging population by providing a

novel, interventional therapy for DDD, one of the most common causes of chronic

low back pain and a well-known unmet medical need."

DDD is a painful, chronic and progressive disease that is characterized by

inflammation and breakdown of extracellular matrix within the intervertebral

disc. The condition is estimated to affect more than one million people,

including 200,000 patients needing surgical intervention every year in Japan.

Current treatment options for DDD are limited to physical rehabilitation

programs and pain management, in the earlier stages. In the more advanced

stages, oftentimes a patient's only option is surgical intervention to remove

the painful disc(s), fuse two or more vertebral bones together and/or replace

bone or tissue altogether. However, back surgeries often have limited success

and may result in subsequent adjacent level degeneration.

"DiscGenics is one of the first non-Japanese regenerative medicine

biotechnology companies to get approval of the PMDA to conduct a Japanese

clinical trial," said Colin Novick, Managing Director of CJ Partners, Inc. and

an in-country consultant to DiscGenics. "Additionally, they are the first to

assign an In-Country Clinical Caretaker (ICCC), allowing them to be the first

company to act as their own trial sponsor. This is an important precedent as it

demonstrates a commitment on behalf of Japanese regulators to advancing

regenerative medicines and an openness to accepting smaller, non-Japanese

sponsors of domestic clinical trials so long as they can show strong safety and

adhere to the available Japanese guidelines for cell and gene therapies.

Personally, I am very happy that DiscGenics is keeping on track with their

clinical strategy in Japan and showing the world that a parallel USA/Japan

track is a viable and effective way forward for innovative cell and gene

therapy companies."

DiscGenics is also conducting an ongoing phase I/II prospective, randomized,

double-blinded, vehicle- and placebo-controlled, multicenter clinical trial of

IDCT in the U.S. Through this study, IDCT is being evaluated under an

investigational new drug (IND) allowance by the U.S. Food and Drug

Administration (FDA) and will be regulated as a drug-biologic through a

therapeutics biologics application (BLA). Importantly, the study has shown

safety in the first cohort of patients and is continuing enrollment.

About DiscGenics

DiscGenics is a privately held, clinical stage biotechnology company focused on

developing regenerative cell-based therapies that alleviate pain and restore

function in patients with degenerative diseases of the spine. As the only

company in the world to develop an allogeneic cell therapy derived from

intervertebral disc cells to treat diseases of the disc, DiscGenics believes it

has a unique opportunity to harness the restorative potential of the human body

to heal millions of patients suffering from the debilitating effects of back

pain. DiscGenics' first product candidate, IDCT, is a homologous, allogeneic,

injectable cell therapy that utilizes biomedically engineered progenitor cells

derived from intervertebral disc tissue, known as Discogenic Cells, to offer a

non-surgical, potentially regenerative solution for the treatment of patients

with mild to moderate degenerative disc disease. For more, visit

www.discgenics.com.

SOURCE: DiscGenics, Inc.

CONTACT: Lindsey Saxon, 206.335.0114, lindsey@discgenics.com