Inovioが抗菌薬耐性感染と戦うdMAb（R）技術を対象としたNIHの助成金受領

AsiaNet 80560 （1743）

【プリマスミーティング（米ペンシルベニア州）2019年9月17日PR Newswire＝共同通信JBN】Inovio Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ: INO）は17日、同社とその共同研究者であるウィスター研究所が、InovioのDNAコード化モノクローナル抗体（dMAb（R））プラットフォームを採用した抗菌薬耐性（AMR）に取り組む革新的研究に対する国立衛生研究所（NIH）の助成金460万ドルを受領したと発表した。Inovioは、同社のdMAbをベースとした多剤耐性感染症と戦うための画期的なアプローチを提案している。最近の研究で、InovioはAMRに的を絞ったdMAbアプローチを開発、これらdMAbが動物モデルで多剤耐性感染を効果的に制御できることを実証した。

米疾病管理予防センターは、抗生物質に対する耐性が米国で年間200万人の病気と2万3000人の死をもたらしていると推定。抗菌薬耐性が米国経済に与える影響は、直接的な医療費が200億ドル、さらに追加的間接費が年間250億ドルと推計されている。

副社長兼最高科学責任者であるローラン・ヒューモー博士は「抗菌薬耐性は、広がりつつある世界的な公衆衛生上の懸念であり、Inovioにとっては極めて大きな市場機会だ。抗生物質耐性菌は驚くべきペースで出現しており、これらの感染症と戦うための新たなクラスの効果的な抗生物質の開発には30年の空白期間があった。当社の究極の目標はインパクトの大きいdMAb製品パイプラインにつながるモノクローナル抗体技術へのパラダイムシフトアプローチを生み出すことであり、これは企業とのパートナーシップ、外部からの資金提供、そして提携によって開発できる。今回のNIHの助成金は、この目標を前進させるだろう」と語った。

Inovioは今年初め、ジカウイルス感染を治療、予防するため、dMAb製品（INO-A002）の初の人体試験を開始した。このジカ研究は、安全性と忍容性を実証するだけでなく、がん、感染症、炎症性疾患をターゲットとするInovioの広範なdMAbプラットフォーム開発に向けた大きな一歩である。体内に直接送達されると、設計された合成抗体遺伝子配列によって提供される遺伝的指示が、治療用抗体（dMAb）製品の製造工場になるよう体の細胞に指示、抗体技術の大きな飛躍を可能にする。今回の460万ドルのNIH助成金は、抗菌薬耐性感染に対するdMAb技術の臨床開発開始という究極の目標を持つ追加的前臨床試験を支えることになる。

Inovioとその共同研究者は、機能的なモノクローナル抗体を最適化されたDNAプラットフォーム内でコード化する合成遺伝子配列を設計することにより、dMAb技術を開発した。こうした遺伝子配列は体内に投与されると、注射部位で局所的に発現される。受容者は、細菌を明確な標的とするコード化されたモノクローナル抗体を産生するよう細胞に指示する遺伝子コード化された青写真を受け取る。InovioのdMAbは簡単かつ迅速に開発でき、患者の体内で直接製造されるため、従来の抗体の製造にかかっていた製造スケジュールやコストを劇的に引き下げる。さらに、抗体をコード化するDNAプラスミドは高価なコールドチェーンストレージを必要とせず、同梱配送に適している。

従来のモノクローナル抗体は今日の医薬品市場で最大区分を占めており、がん、感染症、炎症、心血管疾患などの治療で毎年の売上高は1000億ドル以上に上る。dMAb製品は、合成設計と患者の体内製造により、この重要な医薬品クラスへの破壊的参入者となっている。Inovioとその共同研究者はこの数年で、dMAbプラットフォームを前進させるため、既に6000万ドル超の非希釈助成金を受け取った。極めて重要なモノクローナル抗体市場全体への破壊的参入者であるdMAbと、新たな世界的感染症の脅威に迅速に対応できるユニークな適用性への関心は高い。

▽InovioのDNAベースのモノクローナル抗体プラットフォームについて

従来のモノクローナル抗体は体外のバイオリアクター内で製造され、通常はコストのかかる大規模製造施設の開発と手間のかかる製造が必要である。さらに、製造後の保管と製剤の安定性が、こうした製品の到達範囲を制限している。Inovioの破壊的なdMAb技術には、新たなプラスミドベクターと独自の製法を活用した単純化設計により、こうした制約を克服する潜在力があり、迅速な開発、製品の安定性向上、製造の容易さと展開性を可能にし、究極的にはコスト効率を上げ、製品の到達範囲を広げて、様々な病気を治療するための新たな方法を提供できる可能性がある。DNAプラスミドは体の細胞に直接送達され、コード化されたモノクローナル抗体が局所的にトランスフェクトされた細胞によって産生される。既に公表されている研究で、ジカウイルスを標的とする高度に最適化されたDNAベースのモノクローナル抗体（INO-A002）の単回投与が、マウスの血流中で高レベルの抗体の発現をもたらし、致死性の動物抗原投与に対する防護効果を発揮したことが示されている。Inovioは今年初め、INO-A002の初の人体試験を開始した。このジカdMAb研究は、安全性と忍容性を実証するだけでなく、Inovioの広範なdMAbとdBTEプログラム開発に向けた大きな一歩である。追加の研究でも同様に、エボラ、インフルエンザ、チクングンヤ熱、ライム病、デング熱に対してdMAb製品が動物を致死的または病原性の攻撃から守ったことを示すデータが報告されている。加えて同チームは、動物の前立腺がん、乳がん、卵巣がんに効果のあるdMAbの送達も報告している。

▽Inovio Pharmaceuticals, Inc.について

Inovioは、がんと感染症を標的とする合成DNA技術の発見、開発、商品化に重点的に取り組む革新的バイオテクノロジー企業である。Inovioは、独自の技術プラットフォームを抗原シークエンシングと送達に応用し、標的疾患に対する強力な免疫反応を活性化させる体内でのタンパク質発現を可能にしている。この技術は、標的のがんや病原体に対する強力かつ完全に機能するT細胞と抗体反応を、絶え間なく活性化することが実証されている。Inovioの最先端臨床プログラムであるVGX-3100は、HPV関連子宮頸部前がんの治療薬として第3相試験に入っている。また、HPV関連がん、膠芽細胞腫を標的とした免疫腫瘍プログラム開発が第2相試験中で、外部の資金提供によるジカ、MERS（中東呼吸器症候群）、ラッサ、HIV用のプラットフォーム開発プログラムもある。パートナーおよび共同研究者には、アストラゼネカ、Regeneron（リジェネロン）、Roche/Genentech（ロシュ/ジェネンテック）、ApolloBio Corporation、GeneOne Life Science、ビル&メリンダ・ゲイツ財団、Coalition for Epidemic Preparedness Innovations（CEPI）、米国防高等研究計画局、国立衛生研究所、国立アレルギー・感染症研究所、国立がん研究所、HIV Vaccines Trial Network、ウォルター・リード陸軍研究所、Medical CBRN Defense Consortium（MCDC）、ウィスター研究所、ペンシルベニア大学が含まれている。詳細はwww.inovio.com を参照。

▽問い合わせ先

投資家向け

Ben Matone

+1 484-362-0076

ben.matone@inovio.com

メディア向け

Jeff Richardson

+1 267-440-4211

jrichardson@inovio.com

ソース：Inovio Pharmaceuticals, Inc.

Inovio Receives NIH Funding to Target its dMAb(R) Technology Against Antimicrobial-Resistant Infection

PR80560

PLYMOUTH MEETING, Pennsylvania, Sept. 17, 2019 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO) announced today that the company and

its collaborator The Wistar Institute have received a $4.6 million National

Institutes of Health (NIH) grant in support of innovative research to tackle

antimicrobial resistance (AMR) employing Inovio's DNA-encoded monoclonal

antibodies (dMAb(R)) platform. Inovio is advancing a ground-breaking approach

to combat multidrug-resistant infections based on Inovio's dMAbs. In a recent

study, Inovio developed a targeted dMAb approach for AMR and demonstrated that

these dMAbs can effectively control multidrug-resistant infection in animal

models.

The U.S. Centers for Disease Control and Prevention estimates that resistance

to antibiotics causes 2 million illnesses and 23,000 deaths a year in the

United States. Estimates of the impact of antimicrobial resistance on the U.S.

economy include $20 billion in direct health-care costs, with additional

indirect costs as high as $25 billion a year.

Dr. Laurent Humeau, Executive VP and Chief Scientific Officer, said,

"Antimicrobial resistance represents an expanding global public health concern

and a tremendous market opportunity for Inovio. While antibiotic-resistant

organisms are appearing at an alarming rate, there has been a 30-year hiatus in

the development of novel classes of effective antibiotics for combatting these

infections. Our ultimate goal is to create a paradigm shift approach to

monoclonal antibody technology that results in a pipeline of high impact dMAb

products, which can be developed with corporate partnerships, external funding,

and collaborations. This grant from the NIH will further this goal."

Earlier this year, Inovio initiated the first human study of its dMAb product

(INO-A002) to treat and prevent Zika virus infection. In addition to

demonstrating safety and tolerability, this Zika study marks a major step

towards the development of a broad range of Inovio's dMAb platform targeting

cancer, infectious diseases, and inflammatory diseases. When delivered directly

into the body, the genetic instructions provided by the designed synthetic

antibody gene sequence instruct the body's cells to become the factory which

manufactures the therapeutic antibody (dMAb) products, enabling a major leap in

antibody technology. This $4.6 million NIH grant will support additional

pre-clinical studies with the ultimate goal of initiating clinical development

for its dMAb technology against antimicrobial-resistant infections.

Inovio and its collaborators have developed dMAb technology by designing

synthetic genetic sequences encoding functional monoclonal antibodies into an

optimized DNA platform. These gene sequences are administered in vivo to be

expressed locally at the site of injection. The recipient receives a

gene-encoded blueprint instructing their cells to produce the encoded

monoclonal antibody specifically targeting the bacteria. Inovio's dMAbs can be

developed simply and quickly and are produced directly in the patient,

dramatically lowering production timeline and costs associated with the

manufacturing of conventional antibodies; furthermore, DNA plasmids encoding

for antibodies do not require expensive cold chain storage and are suitable for

delivery in combinations.

Traditional monoclonal antibodies represent the largest segment of

pharmaceutical markets today, accounting for more than $100 billion in sales

each year, with treatments spanning cancer, infectious diseases, inflammation,

and cardiovascular diseases. With its synthetic design and in-patient

production, dMAb products represent a disruptive entrant to this important

class of pharmaceuticals. Inovio and its collaborators have already received

over $60 million in non-dilutive grant funding to advance its dMAb platform in

the last few years. There is a significant interest in dMAb as a disruptive

entrant to a highly valuable overall monoclonal antibody market as well as its

unique applicability for rapid responses against emerging global infectious

disease threats.

About Inovio's DNA-based Monoclonal Antibody Platform

Traditional monoclonal antibodies are manufactured outside the body in

bioreactors, typically requiring costly large-scale manufacturing facility

development and laborious production. In addition, post-production storage and

formulation stability limit the reach of some of these products. Inovio's

disruptive dMAb technology has the potential to overcome these limitations by

virtue of their simplified design using novel plasmid vectors and unique

formulations allowing for rapidity of development, improved product stability,

ease of manufacturing and deployability, ultimately all resulting in increases

in cost-effectiveness and reach, providing potential new avenues for treating a

range of diseases. The DNA plasmids are delivered directly into cells of the

body and the encoded monoclonal antibody is then produced by the locally

transfected cells. Previously published studies show that a single

administration of a highly optimized DNA-based monoclonal antibody targeting

Zika virus (INO-A002) produced a high level of expression of the antibody in

the bloodstream of mice that was protective against lethal animal challenge;

earlier this year, Inovio initiated the first human study of INO-A002. In

addition to demonstrating safety and tolerability, this Zika dMAb study marks a

major step towards the development of a broad range of Inovio's dMAb and dBTE

programs. Additional studies similarly reported data showing that dMAb products

against Ebola, flu, chikungunya, Lyme, and dengue protected animals against

lethal or pathogenic challenge. In addition, the team has reported delivery of

dMAbs that impact prostate as well as breast and ovarian cancers in animals.

About Inovio Pharmaceuticals, Inc.

Inovio is an innovative biotechnology company focused on the discovery,

development, and commercialization of its synthetic DNA technology targeted

against cancers and infectious diseases. Inovio's proprietary technology

platform applies antigen sequencing and delivery to enable in vivo protein

expression, which can activate potent immune responses to targeted diseases.

The technology has been demonstrated to consistently activate robust and fully

functional T cell and antibody responses against targeted cancers and

pathogens. Inovio's most advanced clinical program, VGX-3100, is in Phase 3

development for the treatment of HPV-related cervical pre-cancer. Also in

development are Phase 2 immuno-oncology programs targeting HPV-related cancers

and glioblastoma, as well as externally funded platform development programs in

Zika, MERS, Lassa, and HIV. Partners and collaborators include AstraZeneca,

Regeneron, Roche/Genentech, ApolloBio Corporation, GeneOne Life Science, The

Bill & Melinda Gates Foundation, Coalition for Epidemic Preparedness

Innovations (CEPI), Defense Advanced Research Projects Agency, National

Institutes of Health, National Institute of Allergy and Infectious Diseases,

National Cancer Institute, HIV Vaccines Trial Network, Walter Reed Army

Institute of Research, Medical CBRN Defense Consortium (MCDC), The Wistar

Institute, and the University of Pennsylvania. For more information, visit

www.inovio.com.

This press release contains certain forward-looking statements relating to our

business, including our plans to develop DNA-based immunotherapies, our

expectations regarding our research and development programs, including the

planned initiation and conduct of clinical trials and the availability and

timing of data from those trials. Actual events or results may differ from the

expectations set forth herein as a result of a number of factors, including

uncertainties inherent in pre-clinical studies, clinical trials and product

development programs, the availability of funding to support continuing

research and studies in an effort to prove safety and efficacy of

electroporation technology as a delivery mechanism or develop viable DNA

vaccines, our ability to support our pipeline of SynCon(R) active immunotherapy

and vaccine products, the ability of our collaborators to attain development

and commercial milestones for products we license and product sales that will

enable us to receive future payments and royalties, the adequacy of our capital

resources, the availability or potential availability of alternative therapies

or treatments for the conditions targeted by us or our collaborators, including

alternatives that may be more efficacious or cost effective than any therapy or

treatment that we and our collaborators hope to develop, issues involving

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SOURCE: Inovio Pharmaceuticals, Inc.