DiscGenicsが日本国内で実施中の変形性椎間板症を対象とする臨床試験において第1回独立データモニタリング委員会（IDMC）安全性評価を通過  

AsiaNet 82405

2020年01月07日(火)/PRNewswire-AsiaNet/ --

ソルトレイクシティ（ユタ州）・東京：脊椎関連変性疾患に伴う疼痛緩和および機能改善を目的とした再生医療等製品の開発をする臨床開発ステージのバイオベンチャーであるDiscGenics ( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2683300-1&h=3745535708&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fhome-ja&a=DiscGenics )は、慢性的な腰痛の主な原因の1つでもある軽度から中程度の変形性椎間板症（DDD）の日本人被験者を対象とし、他家由来の椎間板細胞治療用注入剤（IDCT）を用いる二重盲検試験が第1回安全性評価を通過したと本日発表した。

ロゴ- https://mma.prnewswire.com/media/561675/DiscGenics_Logo.jpg

IDCTは、生物医科学的に加工を施した椎間板由来前駆細胞（通称「ディスコジェニック細胞」）を用いた、他家・相同利用の細胞治療法である。注入剤であるため、低侵襲な形で軽度から中程度のDDDにおいて組織再生を促す可能性を秘めている。

IDCTの安全性および有効性を評価する臨床試験（2用量・Sham対照・二重盲検・並行群間比較）は、今年より ( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2683300-1&h=2761668304&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F8%2F7%2Fdiscgenics-announces-first-patients-treated-in-japanese-clinical-trial-of-cell-therapy-for-degenerative-disc-disease&a=%E4%BB%8A%E5%B9%B4%E3%82%88%E3%82%8A )日本国内に位置する6つの大学病院において、単一高位DDD（有症状）患者を対象に実施されている。

この度の評価では、独立データモニタリング委員会（IDMC）が非盲検下でIDCT群（低用量群・高用量群）或いはSham群に無作為に組入された被験者5例の安全性データを検証した。この結果、安全性上の問題は確認されず、治験実施計画書に変更を加えない形で臨床試験の続行が可能とIDMCは判断した。

DiscGenicsの会長・社長であるフラッグ・フラナガンは、今回の結果に関し「IDCTは、慢性的な腰痛に苦しむ人々に革新的な治療オプションを提供する可能性を秘めておりますため、第1回のIDMC安全性評価を通過することができ、再度臨床試験に患者の組入を開始できることを大変嬉しく思っております。」とコメントをしており、「今回の臨床試験では、投与を受ける被験者および投与後評価をする医者が共に盲検下でありますため、両者ともに施された処置がIDCTであるのかを把握しておりません。このため、臨床現場における安全性維持のためにも、IDMCのような独立性が担保された非盲検下安全性評価を定期的に実施することは必要不可欠です。」と続いた。

変形性椎間板症（DDD）について

DDDは、椎間板内の細胞外マトリックス崩壊、炎症そして痛みを伴う慢性的な進行性疾患である。総患者数は100万人超と推計されており、日本国内においては年間で約20万人に対してDDD治療のための施術が実施されている。軽度DDDへの治療オプションとしてはリハビリ及び疼痛管理はあるものの、病状がある程度進んだDDDに対しては、疼痛の根源となっている椎間板を切除した後に上下の椎骨を融合する施術などの侵襲性が高い治療オプションしか残されていない場合が多々ある。しかしながら、これら施術の成功率は決して高いわけではなく、施術後に上下の椎体に変性を誘発させる結果につながる可能性を秘めている。

日本国内で実施中の臨床試験について

日本で実施されている臨床試験は、腰椎椎間板変性症患者（有症状）を対象とした 、無作為・多施設共同・Sham対照・二重盲検並行群間比較法によってIDCTの安全性と有効性を評価する目的があり、国内6つの施設に渡り計38例の被験者を組み入れるものとなっている。選択基準に該当し除外基準に抵触しない被験者は、IDCT低用量群（n=15）・IDCT高用量群（n=15）・Sham群（n=8）のいずれかに振り分けられ、症状を有する患部に単回投与を受ける。投与後の被験者は、6ヶ月間の二重盲検観察期を経て、更なる6ヶ月間の継続観察期で評価される。

本治験は、医薬品医療機器総合機構（PMDA）への治験届 ( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2683300-1&h=982796446&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2018%2F12%2F10%2Fdiscgenics-receives-approval-from-japanese-pmda-to-begin-clinical-evaluation-of-idct&a=%E6%B2%BB%E9%A8%93%E5%B1%8A )を提出後に開始された臨床試験であり、条件付き早期承認制度を駆使して日本国内での上市を目指す予定である。

詳しい試験内容はこちら ( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2683300-1&h=1604884449&u=https%3A%2F%2Fclinicaltrials.gov%2Fct2%2Fshow%2FNCT03955315&a=%E3%81%93%E3%81%A1%E3%82%89 )を参照

現在DiscGenicsは、アメリカでも腰椎椎間板変性症患者（有症状）を対象とした無作為・多施設共同・溶媒対照・プラセボ対照・二重盲検並行群間比較法によってIDCTの安全性と有効性を評価する第Ⅰ/Ⅱ相試験を実施している。同試験は、米国食品医薬品局（FDA）管轄下で実施されており、同局へ新薬臨床試験開始届（IND）を提出して開始されている。また、上市の際は同局に対し生物学的製剤承認申請書（BLA）を提出する予定である。なお、同試験は既に独立データモニタリング委員会による最後の安全性評価を通過 ( https://c212.net/c/link/?t=0&l=ja&o=2683300-1&h=2375069182&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F10%2F28%2Fdiscgenics-announces-us-clinical-study-of-cell-therapy-for-disc-degeneration-clears-final-planned-safety-review&a=%E6%9C%80%E5%BE%8C%E3%81%AE%E5%AE%89%E5%85%A8%E6%80%A7%E8%A9%95%E4%BE%A1%E3%82%92%E9%80%9A%E9%81%8E )しており、被験者の最終組入ステージまで進行している。

DiscGenicsについて

DiscGenicsは、脊椎関連変性疾患を患う患者の疼痛緩和および機能改善をする再生医療等製品の開発に注力する臨床開発段階にある未上場バイオベンチャー企業である。世界で唯一椎間板疾患を治療するための椎間板由来他家細胞治療製剤を開発する企業として、腰痛に悩む数多くの患者を治療するユニークなポジションを有している。同社最初の開発品目であるIDCTに含まれる他家·相同利用のディスコジェニック細胞は、椎間板組織由来の前駆細胞であり、手術を伴わない注入剤として投与されるため、低侵襲な方法で軽度から中程度の変形性椎間板症の組織再生を促す可能性を秘めている。

より詳しくは、弊社ホームページ参照<www.discgenics.com/home-ja>  

問合せ先: コーリン・リー・ノビック, colin.lee.novick@cj-partners.com

（日本語リリース：クライアント提供）

Japanese Clinical Study of DiscGenics' Cell Therapy for Disc Degeneration Passes Initial Safety Review

PR82405

SALT LAKE CITY and TOKYO, Jan. 7, 2020 /PRNewswire=KYODO JBN/ --

DiscGenics, Inc. (https://www.discgenics.com/ ), a clinical stage biopharmaceutical

company focused on developing regenerative cell-based therapies that alleviate pain

and restore function in patients with degenerative diseases of the spine, today announced

that IDCT has passed the initial planned safety review of its double-blinded clinical study

evaluating the allogeneic, injectable disc cell therapy in Japanese patients with mild to

moderate degenerative disc disease (DDD), a major cause of chronic low back pain.

Logo - https://mma.prnewswire.com/media/561675/DiscGenics_Logo.jpg

IDCT is a homologous, allogeneic, injectable cell therapy that utilizes biomedically

engineered progenitor cells, known as Discogenic Cells, that have been derived

from intervertebral disc tissue to offer a non-surgical, potentially regenerative solution

for the treatment of mild to moderate DDD.

This prospective, randomized, double-blinded, sham-controlled study commenced

earlier this year (https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2683300-1&h=4207311183&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F8%2F7%2Fdiscgenics-announces-first-patients-treated-in-japanese-clinical-trial-of-cell-therapy-for-degenerative-disc-disease&a=commenced+earlier+this+year ).

It is being conducted at six prestigious universities across Japan to evaluate the safety

and preliminary efficacy of IDCT at two dosage levels in Japanese patients with single-level,

symptomatic lumbar DDD.

In this first planned safety review, an independent data safety monitoring

committee (DSMC) reviewed unblinded data from the first five subjects, each of

whom was randomly assigned to receive an intradiscal injection of the low dose

IDCT study treatment, high dose IDCT study treatment or sham control.

The DSMC reported there were no safety issues and recommended that the study

continue with no changes to the protocol.

"We are delighted to have cleared this initial planned safety review and to be advancing

to our next phase of patient enrollment, as we believe IDCT has the potential to be

a revolutionary treatment option for those suffering from chronic low back pain," said

Flagg Flanagan, Chief Executive Officer and Chairman of the Board of Directors for DiscGenics.

"This is a blinded, study where neither the treating clinicians nor the patients know

what treatment is being administered. As a result, performance of periodic safety checks

by an unblinded and independent body is essential to ensuring the ongoing safety of IDCT

in a clinical setting."

About Degenerative Disc Disease

DDD is a painful, chronic and progressive disease that is characterized by

inflammation and breakdown of extracellular matrix within the intervertebral

disc. The condition is estimated to affect more than one million people,

including 200,000 patients needing surgical intervention every year in Japan.

Current treatment options for DDD are limited to physical rehabilitation

programs and pain management, in the earlier stages. In the more advanced

stages, oftentimes a patient's only option is surgical intervention to remove

the painful disc(s), fuse two or more vertebral bones together and/or replace

bone or tissue altogether. However, back surgeries often have limited success

and may result in subsequent adjacent level degeneration.

About the Japanese IDCT Safety Study

The Japanese IDCT safety study is a prospective, randomized, double-blinded,

sham-controlled, multicenter clinical study to evaluate the safety and

preliminary efficacy of IDCT in subjects with single-level, symptomatic lumbar

intervertebral disc degeneration. The trial is underway in six sites across the

country and will enroll 38 subjects. Those subjects who meet all eligibility

criteria are being randomized to one of four treatment cohorts: low dose IDCT

(n=15), high dose IDCT (n=15), and sham (n=8). Each subject receives a single

intradiscal injection of his or her assigned treatment into the target symptomatic

lumbar intervertebral disc. Following treatment, subjects will be observed

and evaluated for a period of six months, with a six-month extension period.

Through this study, IDCT is being evaluated under a Clinical Trial Notification (CTN)

(https://www.discgenics.com/news-posts/2018/12/10/discgenics-receives-approval-from-japanese-pmda-to-begin-clinical-evaluation-of-idct ) allowance by the Japanese Pharmaceuticals

and Medical Devices Agency (PMDA) and will be regulated through a conditional approval process.

For more information, please visit

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03955315.

DiscGenics is also conducting an ongoing phase I/II prospective, randomized,

double-blinded, vehicle- and placebo-controlled, multicenter clinical trial of IDCT

in the U.S. Through this study, IDCT is being evaluated under an investigational

new drug (IND) allowance by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and

will be regulated as a drug-biologic through a therapeutics biologics application (BLA).

Importantly, the U.S. study has passed all three planned mid-trial safety reviews

(https://c212.net/c/link/?t=0&l=en&o=2683300-1&h=2310578182&u=https%3A%2F%2Fwww.discgenics.com%2Fnews-posts%2F2019%2F10%2F28%2Fdiscgenics-announces-us-clinical-study-of-cell-therapy-for-disc-degeneration-clears-final-planned-safety-review&a=passed+all+three+planned+mid-trial+safety+reviews ) and has commenced the final enrollment stage.  

About DiscGenics

DiscGenics is a privately held, clinical stage biopharmaceutical company focused on

developing regenerative cell-based therapies that alleviate pain and restore function

in patients with degenerative diseases of the spine. As the only company in the world

to develop an allogeneic cell therapy derived from intervertebral disc cells to treat diseases

of the disc, DiscGenics believes it has a unique opportunity to harness the restorative potential

of the human body to heal millions of patients suffering from the debilitating effects of

back pain. DiscGenics' first product candidate, IDCT, is a homologous, allogeneic, injectable

cell therapy that utilizes biomedically engineered progenitor cells derived from intervertebral

disc tissue, known as Discogenic Cells, to offer a non-surgical, potentially regenerative solution

for the treatment of patients with mild to moderate degenerative disc disease.

For more information, visit https://discgenics.com.

CONTACT: Colin Novick, colin.lee.novick@cj-partners.com

SOURCE: DiscGenics, Inc.