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- FDA承認の第一選択治療薬がない希少疾患である肺NTM症に対する単独経口投与型の第一選択治療薬として、RHB-204を評価するための米国第3相試験が進行中

- FDAファストトラック指定、および先に承認されたQIDP指定により、RHB-204は順次先行NDA審査、優先審査、および迅速承認の資格を有する

- RHB-204希少疾病用医薬品の指定を受け、承認後の市場独占性を12年間に延長予定

テルアビブ（イスラエル）およびローリー（米国ノースカロライナ州), 2021年1月11日 /PRNewswire/ -- バイオ医薬品会社RedHill Biopharma Ltd.Nasdaq：RDHL）（以下「RedHill」または「当社」）は本日、RHB-204がFDAに承認された第一選択治療薬がない希少疾患である、非結核性抗酸菌複合体（MAC）に起因する非結核性抗酸菌（NTM）症に対する単独経口投与型の第一選択薬候補として開発され、米国食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を受けたことを発表しました。

FDAのファストトラック指定は、アンメット・メディカル・ニーズのある重篤な疾患に対する新規治療薬の開発促進と審査の迅速化を図ることで、重要な新規治療薬をより早く患者に届けることを目的としています。RedHillはファストトラック指定を受けたことで、RHB-204開発プログラムを促進するためのFDAとの早期かつ頻繁な情報交換と、新薬承認申請（NDA）の順次先行審査へのアクセスが可能になります。すでに認定感染症製品（QIDP）の指定を受けているRHB-204は、NDA優先審査と迅速承認も受ける資格も有しています。

また、RHB-204はこのほど希少疾病用医薬品の指定を受け、FDAの承認後、米国市場におけるRHB-204の独占期間が合計12年間に延長される可能性があります。

RedHillはこのほど、肺NTM症の第一選択治療薬としてRHB-204の安全性と有効性を評価する第3相試験を開始しました。この試験は、全米各地の最大40施設で実施される予定です。

RedHillの薬事申請担当シニア・バイスプレジデントであるPatricia Andersonは、次のように述べています。「NTM症患者の治療法の選択肢を改善することが急務であることを考えると、当社は今回のファストトラック指定、および現在進行中のRHB-204の第3相開発プログラムとその後予定される承認を促進するための当局のサポートを歓迎いたします。NTM症は幸運にも希少な疾患ですが、有病率は世界の多くの地域で増加しています。NTM症は治療が難しいことで知られており、効果的な治療を行わなければ肺の瘢痕化や線維化を引き起こし、呼吸不全につながる可能性もあります。患者の多くが現在の治療法で効果が見られず、半数以上が治療終了後に再発や新たな感染を経験しています[1]、[2]」。

RHB-204は、RedHillの拡大アクセスポリシーの下で使用できる可能性があります。詳細はこちらをご覧ください：https://www.redhillbio.com/expandedaccess 。 RHB-204の第3相試験はwww.ClinicalTrials.govに登録されており、同サイトは米国国立衛生研究所におるウェブベースのサービスで、公的・私的にサポートされる臨床試験に関する情報への公的なアクセスを提供しています。

肺NTM（非結核性抗酸菌）症について

肺NTM（非結核性抗酸菌）症は、土壌や自然水系、人工水系に生息する普遍的な環境細菌によって引き起こされる慢性消耗性肺疾患です。NTM症の最も一般的な症状は、発熱、体重減少、胸痛、血痰などです[3]。肺NTM症は気管支炎や肺炎を繰り返し、場合によっては呼吸不全に至ることもあります[4]。肺NTM症は希少疾病ではあるものの、世界の多くの地域で発生率および有病率が増加しています[5]。2017年の米国における肺NTM症患者数は推定11万人であり、米国の市場規模は5億ドル以上と推定されています[6]。肺症状は全NTM関連疾患の80～90％を占めており[7]、肺NTM症の約80％は非結核性抗酸菌複合体（MAC）によって引き起こされています[8]。

RHB-204について

RHB-204は、クラリスロマイシン、リファブチン、クロファジミンを配合した独自開発の定量経口カプセル剤であり、非結核性抗酸菌複合体（MAC）に起因する肺NTM症の治療を目的として開発されました。RHB-204は、FDAのファストトラック指定に加えて、NTM症の治療薬としてFDAの希少疾病用医薬品指定および米国抗生物質開発インセンティブ法（GAIN Act）に基づきQIDPに指定を取得しており、RHB-204の米国市場での独占期間は、FDAの承認時には12年間に延長される可能性があります。また、RHB-204は、2029年まで米国特許によって特許権を保護されており、さらに現在出願中の米国特許が認定されれば、特許権保護は2041年まで延長されます。

RedHill Biopharma社について

RedHill Biopharma Ltd.（Nasdaq：RDHL）はバイオ医薬品を専門とする企業で、主に胃腸疾患および感染症に注力しています。RedHillは、モバンティック(R)（成人のオピオイド誘発性便秘治療薬）[9]、 タリシア(R)（成人のヘリコバクター・ピロリ菌(H. pylori)感染症治療薬）[10]、およびAemcolo(R)（成人の旅行者下痢症の下痢治療用）[11] を販売しています。RedHillの主要な臨床後期治験用開発プログラムには次のようなものがあります。(i) RHB-204（肺の非結核性抗酸菌（NTM）疾病による感染症に対する第3相試験が継続中）、(ii) オパガニブ（Yeliva(R)）（COVID-19の第2/3相試験および前立腺癌と胆管癌に関する第2相試験で、複数の症状を対象とするファースト・イン・クラスSK2選択的阻害薬）、(iii) RHB-104（クローン病に対する最初の第3相試験で良好な結果が得られた）、(iv) RHB-102（ベキンダ(R)）（急性胃腸炎と胃炎に対する第3相試験で良好な結果が得られ、またIBS-Dの第2相試験でも同様の結果が得られた）、(v) RHB-107（upamostat）（他の複数の癌および炎症性の胃腸疾患を標的にしたCOVID-19の症状を持つ場合の第2/第3相試験が計画されている、第Ⅱ相の段階のセリン・プロテアーゼ阻害剤）、(vi) RHB-106（カプセル型腸管前処置剤）。当社に関する詳細はwww.redhillbio.comまたはhttps://twitter.com/RedHillBio をご参照ください。

注：このプレスリリースは便宜目的で提供されたものであり、当社が公開した英語の公式なプレスリリースの翻訳版です。英語版のプレスリリースおよび将来予想に関する記述の免責につきましては、こちらをご覧ください：https://ir.redhillbio.com/press-releases

参考文献：

[1] Henkle E, et al. Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection. An NTM Research Consortium Workshop Report（肺非結核性抗酸菌（NTM）症を対象とした患者中心の研究優先順位。NTM研究コンソーシアムワークショップ報告書）. Annals of the American Thoracic Society 2016; S379-84.

[2] Daley CL, et al. Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary（非結核性抗酸菌性肺疾患の治療：公式ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床実践ガイドライン。エグゼクティブサマリー）. Clinical Infectious Diseases. Ciaa241, https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241.

[3] Kim RD, et al. Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome（肺非結核性抗酸菌症。特異的既往症のプロスペクティブ研究）. Am J Respir Crit Care Med. 2008; 178(10):1066–74.

[4] The American Lung Association, 2020.

[5] Henkle E, et al. Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease in Oregon 2007 to 2012（オレゴン州における肺非結核性抗酸菌症の集団ベースの発生率：2007～2012年）. Annals of the American Thoracic Society. 2015; 12(5):642-7.

[6] Foster|Rosenblatt, 2017.

[7] Griffith DE, et al. An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases（ATS／IDSA公式声明：非結核性抗酸菌症の診断、治療、予防）. Am J Respir Crit Care Med. 2007;175(4):367-416.

[8] Prevots DR et al. Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems（4つの統合医療提供システムにおける非結核性抗酸菌肺疾患の有病率）. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182:970-76; Winthrop KL, et al. Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease（肺非結核性抗酸菌症の有病率と臨床的特徴：新たな公衆衛生疾患）. Am J Respir Crit Care Med 2010; 182: 977-82

[9] モバンティック(R)（ナロキセゴール）の処方に関する全情報の参照先：www.Movantik.com。

[10] タリシア(R)（オメプラゾールマグネシウム、アモキシシリン、およびリファブチン）の処方に関する全情報の参照先：www.Talicia.com。

[11] Aemcolo(R)（リファマイシン）の処方に関する全情報の参照先：www.Aemcolo.com。

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