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【サンタクララ（米カリフォルニア州）2022年11月3日PR Newswire＝共同通信JBN】サイヤジェン（Cyagen）は3日、特定タイプの遺伝性眼科疾患用の次世代アデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子治療ベクターの共同開発に向けたNeurophth Therapeutics, Inc.との戦略的提携を発表した。

契約条件に基づき、サイヤジェンは独自の人工知能（AI）搭載ハイスループット・プラットフォームを使い、組織ターゲティング能力、組織特異性、生産性が最適化された新規AAVベクターを発見していく。サイヤジェンとNeurophthは共に、げっ歯類や非ヒト霊長類（NHP）モデルでの新規AAVベクターの機能特性の評価を担当、Neurophthが、サイヤジェンの新規AAVカプシドを使って開発した遺伝子治療製品の臨床試験および商品化を担当する。サイヤジェンは、研究段階および臨床段階のマイルストーン、ならびに1億4000万ドルを超える販売ロイヤリティを受領できる可能性がある。

遺伝子治療の研究開発の課題を解決

AIと単一細胞RNAシーケンス技術を活用したサイヤジェンのハイスループットAAVベクター発見プラットフォームは、組織ターゲティング能力、組織特異性、生産性を向上させた次世代AAVカプシドを迅速に特定することで、現在の遺伝子治療研究開発の限界克服を支援する。サイヤジェンは、AIモデルのトレーニング用に膨大な実験データを作成、独自の機械学習アルゴリズムを開発し、従来の指向性進化法と比較してAAVカプシドの同定、最適化のプロセスを加速させた。

眼科遺伝子治療の可能性の高まりを認識した上で、サイヤジェンの眼科研究ソリューション・プラットフォームには、最先端の眼科機器と経験豊富な専門家チームが完備されている。

サイヤジェンのLance Han社長は「遺伝子治療は遺伝性眼科疾患の治療に大きな期待と可能性を示しており、眼科遺伝子治療市場はここ数年で飛躍的に拡大している」「Neurophthと共に世界最高のAAV眼科遺伝子治療製品を開発し、世界中の患者に明るさを取り戻していく」と語った。

NeurophthのBin Li創業者兼会長兼最高経営責任者（CEO）は「Neurophthは、眼科遺伝子治療開発のブレークスルーを達成するため、志を同じくするパートナーを探しており、サイヤジェンは理想的なパートナーだと思う」と語った。

▽Cyagen（サイヤジェン）について

2006年創業のサイヤジェンは、遺伝子組換えげっ歯類モデルや、疾患モデル開発、AAV発見、薬効試験など研究開発向けの革新的なワンストップ細胞・遺伝子治療ソリューションのグローバルプロバイダーである。サイヤジェンは現在、900人超の従業員と計4万平方メートルを超える複数の施設を有している。100カ国以上の科学者や研究機関と幅広い協力関係を構築、3大学術誌のCNS（セル、ネイチャー、サイエンス）を含め6300を超える学術論文の発表につながっている。動物モデル開発の基礎から、データ解析や治療法発見のためのAI搭載ツールの導入まで、サイヤジェンは独自のモデル、データ、アルゴリズム、サービスの提供で基礎研究や新薬の研究開発を加速させるワンストップ・ソリューションを提供している。

▽Neurophthについて

Neurophthは、眼科疾患に特化した中国の大手遺伝子治療企業である。ND4介在型レーベル遺伝性視神経症（ND4-LHON）の治療薬であるNeurophthの主力製品NR082（NFS-01）は、米食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けており、中国国家食品薬品監督管理局（NMPA）と米FDAから臨床試験のための治験薬（IND）承認を受けた最初の遺伝子治療新薬である。現時点では、第III相臨床試験で最初の患者への投与が2022年9月に行われている。同社の開発パイプラインには、ND1介在型LHON（米FDAのODDを受けた同社2番目の新薬）、常染色体優性視神経萎縮症、視神経保護、血管性網膜症、その他の前臨床候補がある。

2255 Martin Avenue,Suite E,Santa Clara,CA 95050-2709,US

800-921-8930（8-6pm PST）

animal-service@cyagen.com

ソース：Cyagen Biomodels LLC

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