＊日本の厚労省が芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）用にタグラクソフスプを希少疾病用医薬品に指定

フィレンツェ（イタリア）、ニューヨーク, 2023年9月1日 /PR Newswire/ -- 国際的な大手医薬品・診断薬企業Menarini Group（メナリニ・グループ）（「Menarini」）とその完全子会社Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）は30日、Stemlineの日本での開発提携社である日本新薬株式会社（「日本新薬」）が日本の厚生労働省から、タグラクソフスプの芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）に対する希少疾病用医薬品指定を取得したと発表しました。

BPDCNは、歴史的に臨床転帰が不良な進行性の希少血液悪性腫瘍です。StemlineのELZONRIS（R）（タグラクソフスプ）は米国と欧州の両方で、BPDCN患者向けに認可された唯一の治療薬であり、最初で唯一認可されたCD123標的治療薬です。

希少疾病用医薬品は、日本の厚労省が、特に高い医療上の必要性がある5万人未満の患者への使用を目的とした治療用に指定しています。希少疾病用医薬品の指定により、日本で規制当局の認可取得に必要な期間が数カ月短縮される可能性があり、これにより患者による迅速な入手が可能になります。

日本では、タグラクソフスプは日本新薬が開発しており、現在、第1、2相臨床試験を実施中です。Stemlineと日本新薬は2021年3月、日本でのタグラクソフスプの開発・商品化について、コプロモーションの可能性を含む独占的ライセンス契約を結びました。

Menarini GroupのElcin Barker Ergun最高経営責任者（CEO）は「希少疾病医薬品指定を付与する厚労省の決定は、治療の選択肢が現在は限られている患者集団である日本のBPDCN患者にタグラクソフスプがもたらし得る潜在的に肯定的な影響を認めるものです」「当社の提携先である日本新薬のこの成果は、治療が困難ながん患者に斬新な新しい治療選択肢を提供し、革新的な医薬品を世界中の人々に届ける当社の取り組みを前進させます」と述べました。

▽BPDCNについて

BPDCNは、以前は芽球性NK細胞リンパ腫と呼ばれた進行性の血液腫瘍で、多くの場合、皮膚症状を伴い、歴史的に転帰は不良です。BPDCNは通常、骨髄および/または皮膚に存在し、リンパ節や内臓に関係する場合もあります。起源のBPDCN細胞は、形質細胞様樹状細胞（pDC）前駆体です。BPDCNの診断は、CD123、CD4、CD56の3つの免疫表現型診断と他のマーカーに基づいて行われます。世界保健機関（WHO）は2008年、この病気を「BPDCN」と名付けました。以前の名前には、芽球性NK細胞リンパ腫、無顆粒CD4+/CD56+血皮新生物がありました。詳細は、BPDCN疾病啓発ウェブサイトをご覧ください：www.bpdcninfo.com

▽Menarini Groupについて

Menarini Group（メナリニ・グループ）は、売上高44億ドル超、従業員数1万7000人を超える国際的な大手医薬品・診断薬企業です。Menariniは満たされていないニーズの高い治療分野に重点を置き、心臓疾患、腫瘍、呼吸器疾患、消化器疾患、感染症、糖尿病、炎症、鎮痛用の商品を提供しています。18の生産拠点と9カ所の研究開発センターを有するMenariniの製品は、世界140カ国で販売されています。詳細はwww.menarini.com をご覧ください。

▽Stemline Therapeutics Inc.について

Menarini Groupの完全子会社であるStemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）は、新規の腫瘍治療薬の開発と商品化に重点を置く商業段階のバイオ医薬品企業です。Stemlineは、エストロゲン受容体（ER）陽性、ヒト上皮成長因子受容体2（HER2）陰性、少なくとも1回の内分泌療法後に疾患が進行したESR1変異のある進行性または転移性乳がんの閉経後の女性または成人男性の治療を適応とする経口内分泌療法薬であるORSERDU（R）（エラセストラント）を米国で商品化しています。Stemlineは進行性の血液がんである芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍（BPDCN）の患者向けに、CD123を標的とした新しい標的治療薬ELZONRIS（R）（tagraxofusp-erzs）も米国と欧州で商品化しています。これは現在までに米国と欧州共同体（EU）で認可された唯一のBPDCN治療薬です。Stemlineはまた、多発性骨髄腫のXPO1阻害剤NEXPOVIO（R）を欧州で商品化しています。Stemlineは、多くの固形がんと血液がん用に、さまざまな開発段階にある小分子と生物製剤の広範な臨床パイプラインを持っています。

▽日本新薬について

日本新薬の使命は、人々がより健康で幸せな生活を送れるように役立つことです。同社は、病気と闘う患者やその家族に希望をもたらす独創的な医薬品の創出を通じて、社会から信頼される組織を目指します。商品や詳細は同社ウェブサイトをご覧ください。：https://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/index.php

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ソース: Menarini Industrie Farmaceutiche Riunite