＊Octapharmaはwilate（R）とNuwiq（R）に関する新しい臨床的・科学的知見を発表

＊フォン・ヴィレブランド病（VWD）と血友病Aに関する新たな知見について、第一人者によるサテライトシンポジウムのほか、1つの口頭発表と6つのポスター発表でプレゼンテーションが行われる

＊プレゼンテーションには、フォン・ヴィレブランド病（VWD）患者を対象とした予防薬wilate（R）の有効性と安全性に関する新データも含まれる

ラーヘン（スイス）, 2024年1月18日 /PRNewswire/ -- EAHAD 2024でwilate（R）を紹介

WIL-31は、同一患者内比較試験としてオンデマンド参加試験を実施する、VWDを対象とした最大規模の前向き予防試験です。本試験で予防薬wilate（R）は、あらゆるタイプのVWDを患う小児および成人の検査出血部位で出血率を低下させるのに非常に有効であることが示されました。この結果は、VWD患者に対する定期的な予防投与の説得力ある根拠となります。

血液学事業部門責任者のLarisa Belyanskaya上級副社長は「WIL-31試験から得られた新たなデータは、あらゆるタイプのVWD患者にwilate（R）を予防的に使用する有力な根拠となります。今回の試験結果は、米国でwilate（R）が予防薬として承認されることにつながり、こうした患者の治療の選択肢が広がりました」と語っています。

WIL-31試験の研究成果の詳細は、Octapharmaのサテライトシンポジウム「VWDにおける予防パラダイムの転換: 注目のWIL-31試験（Shifting prophylaxis paradigms in VWD: The WIL-31 study in focus）」で紹介されます。

＊Jan Astermark氏（スウェーデン）は、血友病Aと比較してVWDの予防が十分に行われていないことを明らかにする

＊Robert F. Sidonio Jr.氏（米国）は、WIL-31で得られた知見が、VWD予防の現状にどのように異を唱えてきたかを議論する

＊予防薬wilate（R）の有効性は、WIL-31試験に参加した患者3人のインタラクティブ症例で明らかにされる

・アトランタのRobert F. Sidonio Jr.氏がVWDを患う子供について発表

・ ザグレブのAna Boban氏がたびたび鼻血を出す成人について発表

・ デブレツェンのCsongor Kiss氏が月経出血の多い女性について発表

サテライトシンポジウムは、2月7日（水曜）17:30-18:45（中部欧州標準時）にパノラマルーム2で開催されます。

VWD患者の頻繁な鼻血を予防することの重要性とこうした状況下での予防薬wilate（R）の有効性については、Ana Boban氏が2月9日（金曜）08:30-10:00（中部欧州標準時）のセッション6 SLAMで、「血漿由来のフォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子濃縮製剤による定期的予防は、フォン・ヴィレブランド病の小児および成人の鼻血の減少に有効（Regular prophylaxis with a plasma-derived von Willebrand factor/factor VIII concentrate is effective for reducing nosebleeds in children and adults with von Willebrand disease）」（OR04）と題して口頭SLAM発表します。

2つのポスター発表では、WIL-31試験結果についてさらなる知見を提供します。

＊PO213: WIL-31試験で血漿由来のフォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子濃縮製剤の予防投与中、第VIII因子およびフォン・ヴィレブランド因子の蓄積はなかった

＊PO194: 血漿由来のフォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子濃縮製剤の予防投与中の阻害剤によるフォン・ヴィレブランド病の管理 - WIL-31試験

EAHAD 2024でNuwiq（R）を紹介

FVIIIは、凝固カスケード内での役割以外に、血小板や内皮細胞の機能にも影響を及ぼしていることを示す新たなエビデンスがあります。遺伝子組換えFVIII（rFVIII）濃縮製剤による補充療法は、血友病A患者治療の主流となっていますが、rFVIII濃縮製剤の遺伝子組換えによって血小板や内皮細胞の機能にどのような変化が生じるかは不明です。試験管内ではNuwiq（R）の活性化血小板との結合は他のrFVIII濃縮製剤と比較して強いことが判明していますが、別の研究では、Nuwiq（R）は他のrFVIII濃縮製剤と比較して内皮細胞の機能により強い影響を与えています。:

＊PO027: 遺伝子組換え第VIII因子濃縮製剤の血小板との結合の違いが血小板の機能に及ぼす影響

＊PO024: 内皮細胞の機能における第VIII因子の役割の研究

血友病Aのような希少疾患は、臨床試験で治療法を直接比較することは不可能です。このような場合、間接治療比較により異なる治療の効果を比較できます。そのような十分確立された間接比較法の1つが、マッチング調整間接比較（MAIC）です。MAICは、Nuwiq（R）による個別化された薬物動態誘導予防の有効性を他の治療と比較するため使用されました。

＊PO041: 血友病Aを対象としたシモクトコグアルファによる個別化予防とエファネソクトコグアルファによる標準予防のマッチング調整間接比較

＊PO042: 血友病Aを対象としたシモクトコグアルファによる個別化予防とエミシズマブによる標準予防のマッチング調整間接比較

Octapharma国際事業部門責任者のOlaf Walter取締役は「Octapharmaが最も大切にしているのは、患者さんの生活改善に継続的に取り組むことです。この取り組みで成果を出すために不可欠なのが臨床研究や科学的研究プロジェクトの支援であり、EAHAD 2024でそうした研究成果を発表できることを大変うれしく思います」と語っています。

▽Octapharma（オクタファルマ）について

スイスのラーヘンに本社を置くOctapharmaは、世界最大のヒトタンパク質メーカーの1つで、ヒト血漿およびヒト細胞株からヒトタンパク質を開発、製造しています。

Octapharmaは世界中で1万1000人以上を雇用、免疫療法、血液学、救命救急の3つの治療分野の製品で118カ国の患者の治療をサポートしています。

Octapharmaは、オーストリア、フランス、ドイツ、スウェーデンに7つの研究開発施設と5つの最先端製造施設があり、欧州と米国で190以上の血漿成分献血センターを運営しています。Octapharmaには患者治療で40年の経験があります。

▽Nuwiq（R）（ヌーイック）について

Nuwiq（R）（シモクトコグアルファ）は、化学的改質や他のタンパク質との融合をせずにヒト細胞株内で産生された第4世代の遺伝子組換え第VIII因子（rFVIII）タンパク質です（注 1）。ヒトあるいは動物由来の添加物なしに培養され、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを欠き、フォン・ヴィレブランド因子と高い親和性があります（注 1）。Nuwiq（R）による治療は、治療歴のある重症血友病A患者201人（実人数は190人）（注 1）および治療歴のない重症血友病A患者108人（注 2）を対象とした9つの終了済み臨床試験（注 1-3）で評価が行われてきました。Nuwiq（R）は、250、500、1000、1500、2000、2500、3000、4000国際単位（IU）で利用可能です（注 4）。Nuwiq（R）は、全年齢層の血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者の出血の治療および予防で使用が承認されています（注 4）。

▽wilate（R）（ウィレート）について

wilate（R）は、高純度のヒト・フォン・ヴィレブランド因子/第VIII因子（VWF/FVIII）濃縮製剤で、製造時に2回のウイルス不活性化工程を経ています（注 5）。安定化剤としてアルブミンは添加されていません（注 5）。精製工程を経たVWFとFVIIIの比率は、正常な血漿と同様の1対1となります（注 5）。wilate（R）には、正常なヒト血漿と同様のVWF三重鎖構造と大きな高分子量多量体があります（注 5）。wilate（R）は、500 IUと1000 IUで利用可能です（注 6）。 wilate（R）は、デスモプレシン（DDAVP）単独投与が無効または禁忌であるフォン・ヴィレブランド病（VWD）患者の出血または手術による出血の予防および治療、ならびに血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）患者の出血の治療および予防に適応されます（注 6）。米国における予防適応については、以下で入手可能な最新の処方情報に詳述されています。wilate Full Prescribing Information (wilateusa.com)

Octapharmaのプレスリリースは医療専門家や医療メディア専用で、消費者向けのプレスリリースではありません。

参考文献

（注 1）Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; 10:2040620719858471.

（注 2）Liesner RJ et al. Thromb Haemost 2021; 121:1400-8.

（注 3）Octapharma AG; Data on file.

（注 4）Nuwiq® Summary of Product Characteristics.

（注 5）Stadler M et al. Biologicals 2006; 34:281-8.

（注 6）wilate® Summary of Product Characteristics.

▽問い合わせ先

Ivana Spotakova
+41 79 3474607
Ivana.Spotakova@octapharma.com 

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（日本語リリース：クライアント提供）

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