窪田製薬ホールディングス株式会社（本社：東京都千代田区、以下「当社」）は、当社の100％子会社アキュセラ・インク（本社：米国ワシントン州、以下「アキュセラ」）が開発している治療薬候補である「エミクススタト塩酸塩」（以下、「エミクススタト」）の網膜変性疾患に対する治療効果に関する論文が、創薬関連情報を掲載する学術雑誌「Drug Discovery Today」に掲載されたことをお知らせいたします。

記

掲載誌　：　Drug Discovery Today

題名　：　“Pharmacotherapy for Metabolic and Cellular Stress in Degenerative Retinal 　　　　

　　　　　Diseases”

「網膜変性疾患の主要原因である網膜の代謝要求や細胞ストレスを抑制する働きのある薬物療法について（訳）」

本文　：　https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1359644619304556

本研究の内容と意義

　本稿では、視覚サイクルを調節する働きがあるエミクススタトが網膜の代謝を軽減するとともに細胞ストレスを抑制し、網膜変性疾患などの病気の進行抑制に関与している内容が掲載されています。視覚サイクルによって生成される有害代謝産物の蓄積や網膜内の低酸素状態が、スターガルト病や糖尿病網膜症といった網膜疾患の発症原因と考えられています。当社の研究結果をもとに、エミクススタトの薬理作用がこれらの網膜疾患に対して効果が期待できることが述べられています。

　当社の代表執行役会長、社長兼最高経営責任者で眼科医でもある窪田良博士は次のように述べています。「当社グループが開発している治療薬候補のエミクススタトに関する記事が本誌に掲載されたことを大変喜ばしく思います。本稿では、エミクススタトの客観的な研究結果に基づき、様々な網膜疾患治療の可能性を説明しております。このような可能性をさらに追求し、より積極的にパートナー企業を模索しつつ、いち早く患者様のお手元にお届けできるよう努力してまいります。」

　エミクススタトは経口投与可能なスターガルト病の新規治療薬候補として、2018年11月に多施設共同無作為化プラセボ対照二重盲検比較試験である臨床第３相試験を開始しました。本試験における主要評価項目は、プラセボに対するエミクススタトのスターガルト病患者における黄斑部の萎縮の進行を抑制する効果の検証で、副次的評価項目には最良矯正視力のスコアや読速度などの視機能の変化が含まれます。（本臨床試験内容は、米国臨床試験登録・公開サイトClinicaltrials.govに掲載されています。ID番号：NCT03772665）

エミクススタトについて

眼球の奥にある網膜には、脳に映像を認識させるために光を電気信号に変える働きをする「視覚サイクル」と呼ばれる仕組みがあります。この視覚サイクルは、明るい光や強い光にさらされると有害代謝産物を生成します。これが長期にわたり消化されないまま蓄積されると、視覚サイクルの働きに支障をきたすだけではなく、網膜自体が損傷され、視力低下あるいは失明にいたると考えられています。

網膜には、こうした有害代謝産物の前駆物質を分解する際に活躍するABCA4という遺伝子があります。スターガルト病はこのABCA4遺伝子の異常により、網膜にビタミンA由来の有害代謝産物が過剰に蓄積されることで網膜内の細胞が損傷を受け、最終的には視機能障害をきたすと考えられています。

エミクススタトは、視覚サイクルに不可欠な酵素であるRPE65を抑制することで、視覚サイクルを調節し、ビタミンAの代謝率を低下させます。これにより、スターガルト病の発症に関与すると考えられているビタミンA由来の有害代謝産物の産生が低下するため、網膜の機能維持に有用であると理論づけられています。

以上

窪田製薬ホールディングス株式会社について

当社は、世界中で眼疾患に悩む皆さまの視力維持と回復に貢献することを目的に、イノベーションをさまざまな医薬品・医療機器の開発及び実用化に繋げる眼科医療ソリューション・カンパニーです。当社100%子会社のアキュセラ・インク(米国)が研究開発の拠点となり、革新的な治療薬・医療技術の探索及び開発に取り組んでいます。当社独自の視覚サイクルモジュレーション技術に基づく「エミクススタト塩酸塩」においては、糖尿病網膜症およびスターガルト病への適応を目指し、開発を進めております。また、網膜色素変性における視機能再生を目指す遺伝子療法の開発や、在宅・遠隔医療分野（モバイルヘルス）における、クラウドを使った医療モニタリングデバイス（PBOS）の研究開発なども手掛けております。

（ホームページアドレス：http://www.kubotaholdings.co.jp）　

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